InflaRx宣布将停止其研究性抗体vilobelimab的III期临床试验，用于治疗罕见慢性皮肤疾病坏疽性脓皮病（PG）。这一决定是基于独立数据监测委员会的建议，该委员会审查了晚期试验的早期未揭盲数据，认为继续进行试验将是徒劳的。数据委员会没有发现任何新的安全信号。vilobelimab是一种针对补体级联中关键蛋白C5a的嵌合IgG4-kappa抗体，理论上可以抑制炎症。2023年4月，FDA已授予vilobelimab针对COVID-19住院成人的紧急使用授权。InflaRx将资源转向其口服C5aR1阻断剂INF904，用于治疗慢性自发性荨麻疹和化脓性汗腺炎。公司正在考虑额外的成本节约和资源重新分配，以延长现有现金余额。

Seres Therapeutics公司宣布，其SER-155 Phase 1b研究的新探索性生物标志物数据将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。数据显示，SER-155有助于改善肠道上皮屏障完整性和调节全身炎症反应，降低肠道细菌移位相关血流感染（BSIs）的风险，并在治疗中观察到BSIs显著减少（77%的相对风险降低）。新数据表明，SER-155可能通过调节稳态细胞因子和周围T细胞扩张来促进allo-HSCT后的免疫重建。研究结果显示，与安慰剂相比，在SER-155的第二剂（在粒细胞恢复后给予）和HSCT第100天观察到IL-7水平显著升高，以及SER-155组外周血中CD4+ T细胞的频率更高。这些发现支持SER-155在促进T细胞群体方面可能发挥重要作用，这对于allo-HSCT后的免疫重建至关重要，降低感染风险并改善临床结果。Seres Therapeutics计划在接下来的几周内向FDA提交SER-155在allo-HSCT中的Phase 2试验方案，并积极寻求合作伙伴以支持持续的临床开发。

Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受ND0612的新药申请（NDA）重新提交，ND0612是一种24小时连续皮下（SC）输注的液体左旋多巴/卡比多巴（LD/CD），用于治疗帕金森病（PD）患者的运动波动。FDA已指定PDUFA目标行动日期为2025年第四季度。该NDA基于来自关键性3期、多中心、随机、双盲双模拟（DBDD）BouNDless试验的数据，以及ND0612的长期安全数据。如果获得批准，MTPA将在美国进行ND0612的商业化。

Viatris公司在加拿大推出了一种新型口服速溶片剂型——Gen-Clozapine口服速溶片，为治疗难治性精神分裂症患者提供了新的治疗选择。这是加拿大首次提供口服速溶片剂型的clozapine，该药物是唯一获批准用于治疗难治性精神分裂症的抗精神病药物。Gen-Clozapine口服速溶片适用于需要快速吸收的患者，为医生提供了新的给药形式。Viatris通过GenCAN患者支持计划，为加拿大数千名患者提供药物和相关护理服务，该计划支持超过12,000名活跃患者，并与医疗团队合作确保药物的安全有效使用。

BriaCell Therapeutics Corp.宣布，其个性化免疫疗法Bria-OTS在1/2期临床试验中安全评估通过，并已开始与检查点抑制剂（CPI）联合用药。该研究旨在评估Bria-OTS在转移性乳腺癌患者中的安全性和客观缓解率。Bria-OTS是一种针对Bria-IMT™的下一代个性化疗法，目前正在进行关键性3期临床试验。BriaCell计划进一步探索Bria-OTS平台的治疗潜力，并评估其在多种癌症类型中的应用。

BioNTech将在2025年5月30日至6月3日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其多元化肿瘤产品组合中的临床试验数据。这些数据突出了公司在mRNA癌症免疫疗法、下一代免疫调节剂和靶向疗法（包括抗体-药物偶联物（ADCs））等互补治疗模式方面的临床项目进展。BioNTech预计将在2025年和2026年发布多项数据，以支持其战略并推动公司成为一家多元化的多产品肿瘤公司。公司将重点介绍其下一代免疫调节剂BNT327和ADC项目，这些数据强调了其资产改善患者预后的潜力。

EyePoint Pharmaceuticals宣布其DURAVYU™治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的Phase 3 LUGANO关键试验已成功招募并随机分配了超过400名患者，超出预定目标。这是迄今为止湿AMD最快招募的Phase 3关键试验之一。LUGANO是DURAVYU™治疗湿AMD的Phase 3项目中两个关键非劣效性试验中的第一个。该试验得到了DAVIO 2 Phase 2临床试验的支持，并与美国食品药品监督管理局（FDA）直接对齐，遵循行业最佳实践，旨在提高监管和商业成功的潜力。所有患者均在第一天随机分配并立即开始治疗，一年内评估疗效和安全性。LUGANO试验的完成预计将在2026年中提供主要数据。DURAVYU™是一种新型治疗，有望改变湿AMD的治疗模式，并减轻患者的治疗负担。

Akebia Therapeutics公司将在2025年6月4日至7日举行的第62届欧洲肾脏协会（ERA）大会上展示其关于Vadadustat的临床数据，此次大会将在维也纳以虚拟和现场两种形式进行。Akebia Therapeutics是一家致力于改善受肾病影响的人的生活的生物制药公司，成立于2007年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。

Spero Therapeutics和GSK宣布，针对复杂性尿路感染（cUTIs）的口服碳青霉烯类抗生素tebipenem HBr的关键性3期PIVOT-PO临床试验达到主要终点，并将提前结束以评估疗效。该试验评估了tebipenem HBr与静脉注射imipenem-cilastatin在治疗住院成人cUTI患者（包括肾盂肾炎）的非劣效性。GSK计划与美国监管机构合作，在2025年下半年提交包含这些数据的申请。美国每年有约290万例cUTIs病例，许多病例需要住院治疗，导致每年超过60亿美元的医疗保健成本。如果获得批准，tebipenem HBr有望改变cUTI患者的治疗格局。

Immutep公司宣布，其针对癌症和自身免疫疾病的晚期免疫疗法在EFTISARC-NEO Phase II临床试验中取得了积极成果。该试验评估了eftilagimod alfa（efti）与放疗加KEYTRUDA（pembrolizumab）在可切除软组织肉瘤（STS）新辅助治疗中的效果，达到了主要终点。这种新型组合疗法显著超过了研究预设的中位肿瘤透明变性/纤维化35%与单独放疗的历史数据15%相比。肿瘤透明变性/纤维化是手术切除时的早期替代终点，与STS患者的总生存期和无复发生存期改善相关。研究的主要研究者表示，这些结果支持了efti激活抗原呈递细胞，进而引发广泛的适应性免疫和先天免疫反应，有助于改变软组织肉瘤的免疫抑制肿瘤微环境，从而产生强大的抗癌效果。该研究由波兰政府资助，预计将在未来的医学会议上公布详细结果。

Theriva™ Biologics宣布将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对视网膜母细胞瘤患者使用VCN-01（zabilugene almadenorepvec）治疗的最终临床结果和安全数据。这项由Sant Joan de Déu Barcelona儿童医院进行的1期临床试验评估了VCN-01在难治性视网膜母细胞瘤患者中的安全性和耐受性，这些患者对系统性、动脉内或玻璃体内化疗无效，且摘除眼球是唯一推荐的治疗方法。数据将在会议的展板上展示，并有望为VCN-01在儿童癌症患者中的临床策略提供反馈。同时，Theriva™ Biologics还将参加ASCO会议，并参与关于一线转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的VIRAGE 2b期临床试验的讨论。

Annals of Oncology发表了PEACE III三期临床试验的完整结果，评估了XOFIGO（镭-223二氯化物）与恩杂鲁胺（AR通路抑制剂）联合用药与单独使用恩杂鲁胺在治疗伴有骨转移的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的疗效。结果显示，XOFIGO联合恩杂鲁胺显著提高了mCRPC患者的无进展生存期（rPFS），与单独使用恩杂鲁胺相比，进展或死亡风险降低了31%。此外，联合用药组的患者中位rPFS为19.4个月，而单独使用恩杂鲁胺组为16.4个月。该试验由欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）、爱尔兰临床试验（CTI）、加拿大泌尿生殖系统肿瘤学组（CUOG）、拉丁美洲合作肿瘤学组（LACOG）和法国UNICANCER泌尿生殖系统肿瘤研究组（GETUG）合作进行。XOFIGO是首个也是唯一一种被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗mCRPC患者骨转移的α发射型放射性药物。

加拿大卫生部门批准了Bristol Myers Squibb公司（BMS）的OPDIVO® SC（皮下注射型尼伏单抗）在所有目前授权的实体瘤适应症中用于单药治疗、联合伊匹单抗（YERVOY®）后的维持治疗阶段以及与化疗或酪氨酸激酶抑制剂联合的方案，与静脉注射型制剂的批准适应症一致。这种新的皮下制剂每两周、三周或四周注射一次。OPDIVO® SC不应与YERVOY®同时联合使用。这一新剂型的批准扩大了现有免疫疗法的给药选项，提供了一种具有可比安全特征的皮下替代方案。这种额外的治疗交付方式为临床医生和患者提供了在多种肿瘤类型（包括黑色素瘤、肾细胞癌、胃癌和其他实体瘤）方面的灵活性和便利性。皮下尼伏单抗的制剂旨在减少符合条件患者的给药时间，这可能有助于减轻输液椅的需求，并可能使患者花更少的时间在诊所，更多的时间在日常生活中。这对于容量有限或患者数量多的环境尤其有益。BMS表示，OPDIVO® SC的批准反映了其长期致力于创新，不仅在于治疗科学，还在于如何提供癌症护理。

IRLAB Therapeutics宣布其针对帕金森病新药IRL757的临床I期研究第二阶段顺利完成，该药物用于治疗冷漠症状。研究结果显示，IRL757在人体内具有良好的吸收和暴露度，且耐受性良好，安全性高。该研究由迈克尔·J·福克斯基金会资助，并与全球制药公司Otsuka旗下的McQuade中心合作启动了针对帕金森病和冷漠症状的Ib期临床研究。IRL757有望成为首个治疗冷漠症状的药物，其疗效与逆转神经系统中枢皮质到皮层下神经信号中断的独特能力相关。

Enveric Biosciences宣布其神经可塑性小分子药物候选药物EB-003在开放式游泳测试中显示出积极的临床前结果，该测试是一种用于研究严重抑郁和绝望的动物模型。EB-003在30毫克/千克剂量下显著减少了抑郁样行为，其效果与已批准的三环类抗抑郁药伊米哌嗪相当。重复研究证实了30毫克/千克剂量是有效的，且未观察到不良运动影响。此外，长期给药测试显示，连续22天每天口服30毫克/千克的EB-003对小鼠没有不良行为、生理或神经学影响，表明其长期给药的安全性。这些数据支持了EB-003作为治疗严重抑郁症的候选药物的开发。

Traws Pharma公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对提交的B型新药申请前会议的书面回复，包括对治疗禽流感和季节性流感药物tivoxavir marboxil（TXM）的审批路径反馈。FDA建议进行一项结合季节性流感和大流感感染者的临床试验，并讨论了动物规则的适用。Traws Pharma计划与FDA进行D型会议，以确定下一步行动，并寻求与政府机构合作推进TXM的储备和应对大流行的准备工作。Traws Pharma还与生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）进行了对话，并计划与国际监管机构合作。TXM是一种针对流感病毒的单剂量口服小分子药物，在动物实验中显示出对H5N1禽流感的治疗效果。

2025 年 5 月 27 日，生物医药领域传来一则令人痛心的消息： Rocket Pharmaceuticals 公司正在开展的 Danon 病基因疗法关键 2 期临床试验因患者死亡而被迫暂停。 临床试验暂停：患者死亡背后的医学谜团。 而美国 FDA 也在周五正式对该试验实施了临床暂停。