美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个用于诊断阿尔茨海默病的血液检测，该检测通过血液检测淀粉样斑块，是阿尔茨海默病的标志，比其他常用诊断工具侵入性更小。这一举措标志着阿尔茨海默病诊断的重要一步，有助于提高诊断的准确性和早期性。目前，医生主要依靠其他诊断工具、病史、神经系统检查、认知和功能评估、脑部成像、脑脊液分析以及血液检测来做出准确诊断。FDA批准的血液检测名为“Lumipulse G pTau217/ß-Amyloid 1-42血浆比”，用于检测55岁以上成人患者早期阿尔茨海默病相关淀粉样斑块。阿尔茨海默病协会正在开发临床实践指南，以帮助医生决定谁应该接受测试以及何时进行测试。

Mainz Biomed计划在2025年夏季末提供其eAArly DETECT 2可行性研究的初步结果，该研究旨在评估其下一代结直肠癌筛查测试，该测试结合了公司专有的mRNA生物标志物、人工智能开发的算法和FIT测试。研究将在约2000名平均风险患者中进行，以验证先前可行性研究的行业领先结果，并支持将结直肠癌筛查转变为预防。该研究预计将在2025年下半年完成入组，并计划在2025年第四季度报告主要结果。基于研究结果，Mainz Biomed计划最终确定其ReconAAsense美国关键研究的方案，该研究预计将在2026年启动。这一代CRC和APL（腺瘤）测试不仅能够以高精度检测癌性息肉，还可以通过早期检测癌前腺瘤来预防疾病。公司首席执行官Guido Baechler表示，eAArly DETECT 2的临床试验对公司和患者社区以及医疗专业人员都具有特别的意义。通过精确检测晚期癌前病变和早期CRC，公司旨在推进消除结直肠癌的使命，并最终降低全球癌症死亡率。

Neurocrine Biosciences在2025年ISPOR会议上展示了INGREZZA治疗迟发性运动障碍患者的新分析，显示患者在接受持续治疗时，在功能和生活质量方面均有改善。这些发现与最近宣布的INGREZZA Phase 4 KINECT-PRO™研究的患者报告结果数据相辅相成，该研究首次具体测量并报告了迟发性运动障碍对患者生活质量的影响。研究使用127名患者的数据进行，结果显示接受INGREZZA治疗的患者在多个生活质量的领域均有所改善，包括运动能力、自我照顾、日常活动和疼痛/不适。

FibroBiologics公司宣布，其高级研究员Dr. Chuo Fang在Society for Investigative Dermatology（SID）年度会议上展示了关于银屑病治疗的研究成果。该研究展示了公司人类真皮成纤维细胞（HDF）球体的免疫调节潜力，能在临床前模型中减轻银屑病严重程度，并可能提供一种具有持久效果的细胞疗法。FibroBiologics首席科学官Hamid Khoja表示，这项研究展示了公司对推进创新细胞治疗的承诺，并有望为银屑病提供一种独特的免疫调节机制，实现持续缓解、减少复发和降低不良反应。

PharmaTher Holdings Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将审查其新药申请（NDA）的批准目标日期延长至2025年8月9日，从原来的6月4日推迟。此次延期是为了让FDA有更多时间审查额外的信息请求，这些请求被归类为“较小修改”，并非完整回复信。PharmaTher表示，他们已解决FDA在2024年10月22日发出的完整回复信中提出的问题。PharmaTher的CEO Fabio Chianelli表示，虽然原本预计6月4日会有决定，但理解FDA需要更多时间来审查新提交的信息。他强调，这次延期不会对公司的运营、业务发展和商业化计划产生重大影响。PharmaTher专注于研究和商业化KETARX™（ ketamine）以满足手术、疼痛、心理健康、神经学和医疗对策等方面的未满足医疗需求。

AbelZeta Pharma公司宣布，其创新细胞疗法C-CAR168将在2025年5月21日至24日在加拿大多伦多举行的第16届国际系统性红斑狼疮大会上进行口头报告。C-CAR168是一种针对CD20和B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性CAR-T疗法，用于治疗自身免疫性疾病和神经系统疾病，如难治性和耐药性狼疮性肾炎（LN）、系统性红斑狼疮（SLE）和进行性多发性硬化症（MS）。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准C-CAR168的IND申请，并进入1期临床试验阶段。此外，AbelZeta公司的临床开发副总裁Barbara Mittleman博士将在大会上进行科学会议发言。AbelZeta是一家全球性的临床阶段生物制药公司，专注于开发创新和专有的细胞疗法产品，致力于利用人体免疫系统对抗血液恶性肿瘤、实体瘤以及炎症和免疫性疾病。

Sarepta Therapeutics在ASGCT会议上展示了ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗杜氏肌营养不良症的新数据，该数据支持了ELEVIDYS的临床益处。分析EMBARK研究第二部分的数据显示，接受ELEVIDYS治疗的8至9岁杜氏肌营养不良症患者在一年后，在多个关键终点上与接受安慰剂的患者相比，表现出统计学上显著和临床上有意义的功能改善。这些结果进一步支持了ELEVIDYS在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力。

Sarepta Therapeutics公司宣布，其基因治疗药物ELEVIDYS在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的ENDEAVOR研究中取得积极成果。在2岁儿童患者中，ELEVIDYS治疗后12周活检显示，平均蛋白质表达量为93.87%，79.9%的肌纤维呈肌营养不良蛋白阳性。安全性方面，与先前研究和实际应用一致，常见不良反应为恶心和呕吐，有两位患者出现肝酶升高，经激素治疗后缓解。Sarepta计划与美国FDA讨论扩大ELEVIDYS的标签以包括更年轻的患者。ENDEAVOR是一项多队列研究，旨在评估ELEVIDYS在多个队列中的表达和安全性，共纳入55名患者。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，旨在通过输送编码ELEVIDYS微肌营养不良蛋白的转基因来治疗DMD。

Incyte公司成功将其抗癌药物Zynyz的适应症扩展至作为第一线治疗用于治疗肛门癌患者，这一批准使得Zynyz成为首个在美国获准用于此适应症的PD-1抑制剂。Zynyz最初于2023年获得批准用于治疗转移性、复发性或局部晚期梅克尔细胞癌。分析师在4月29日的报告中指出，Zynyz和淋巴瘤药物Monjuvi将有助于Incyte实现2025年4.15亿至4.55亿美元的肿瘤学销售预测。此次批准允许Zynyz与卡铂和紫杉醇联合使用，作为不可手术的局部复发或转移性鳞状细胞癌患者的首选治疗方案。FDA还批准Zynyz作为铂类化疗不耐受或疾病进展患者的单药治疗。尽管Zynyz在2021年曾因肛门癌适应症被FDA拒绝，但此次批准被视为重大胜利。Incyte的CEO Hervé Hoppenot表示，这一批准是肛门癌领域的“关键时刻”，提供了有效的联合和单药治疗方案。Zynyz的批准基于III期POD1UM-303试验的数据，该研究显示Zynyz联合铂类化疗方案与单独化疗相比，疾病进展或死亡风险降低了37%。Incyte正在寻求在欧洲联盟和日本获得Zynyz在肛门癌适应症方面的批准。Incyte第一季度的收益强劲，实现收入

Paratek Pharmaceuticals宣布，将在ATS 2025国际会议上展示关于NUZYRA（omadacycline）的两项临床研究数据。这些研究包括一项针对非结核分枝杆菌肺病（NTM）的2b期临床试验，这是首个针对MABc肺病的安慰剂对照临床试验，以及一项针对社区获得性细菌性肺炎（CABP）的3b期随机、双盲、多中心、对照的非劣效性试验。这些研究结果对于NTM和CABP社区具有重要意义，展示了NUZYRA在治疗这些疾病中的临床效用和安全性。

Liberate Bio公司宣布，其研发的药物递送技术能够高效且选择性地将有效载荷递送到免疫细胞，绕过活细胞。公司平台总监Melissa Deck将在2025年5月19日至22日在加州圣地亚哥举行的Oligonucleotide and Peptide Therapeutics 2025（TIDES）会议上进行口头报告，展示公司RAPTOR™筛选平台和NHP数据在第一代候选药物方面的成功。该平台旨在解决现有递送工具的关键限制，并扩展寡核苷酸治疗药物的应用范围。Liberate Bio首席科学官Walter R. Strapps博士表示，该报告展示了公司领先脂质纳米颗粒将mRNA有效载荷递送到非人灵长类动物的单核细胞和巨噬细胞。这为公司的首个治疗项目——用于治疗实体瘤的体内CAR-M疗法提供了可能。Liberate Bio已构建了RAPTOR™平台，这是一个强大的纳米颗粒筛选平台，可直接在非人灵长类动物中评估和识别额外的肝脏递送载体。该平台已生成脂质纳米颗粒（LNPs），在骨髓中有显著的递送，并在单核细胞、巨噬细胞和其他与体内CAR疗法相关的细胞类型中表达mRNA有效载荷。同时，公司的领先候选药物显示出载药在肝

NanoViricides公司发布季度报告，宣布已向美国证券交易委员会提交了截至2025年3月31日的10-Q季度报告。公司正在推进NV-387的II期临床试验，用于治疗猴痘感染，并已获得刚果民主共和国国家伦理委员会的批准。此外，公司还在评估NV-387对麻疹病毒和禽流感H5N1、H7N9的治疗效果，并计划进行相关临床试验。公司财务状况显示，截至2025年3月31日，公司拥有约273万美元的现金及现金等价物，以及约698万美元的净固定资产。公司预计将利用现有资金进行NV-387的II期临床试验，并寻求通过非稀释性资金筹集来支持进一步的开发。

默克公司宣布将在美国胸科学会2025年国际会议上展示关于肺动脉高压（PAH）的新临床和结局研究数据。这些数据包括从PULSAR、SPECTRA、STELLAR和SOTERIA研究中收集的参与者数据，评估WINREVAIR™（sotatercept-csrk）在背景治疗中加入治疗PAH时的长期安全性、耐受性和疗效。这些结果是目前对WINREVAIR的最大分析。默克还将展示WINREVAIR的生存分析，利用STELLAR III期研究和SOTERIA开放标签研究的中期数据，以及关于PAH在不同患者群体中的负担和影响的其他结局研究。

Neurogene公司在ASGCT年度会议上口头报告了一种监测、检测和治疗HLH（噬血细胞性淋巴组织细胞增多症）的算法，该算法适用于AAV基因治疗。该算法旨在应对高剂量AAV基因治疗（>1E14 vg/kg）引起的罕见严重超炎症综合征。Neurogene正在进行NGN-401基因治疗Rett综合征的1/2期临床试验，其剂量水平为1E15 vg，相当于E13 vg/kg，公司尚未在此剂量水平上报告过HLH病例。Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn表示，他们希望这些发现能促进早期监测和治疗算法的采用，并增加分享试验发现的可能性。早期监测和及时治疗已被证明在高剂量AAV基因治疗（>1E14 vg/kg）的情况下有效逆转HLH。Neurogene已将其监测和治疗协议纳入NGN-401的1/2期临床试验中。Neurogene致力于治疗严重的神经系统疾病，改善受罕见神经系统疾病影响的病人和家庭的生活。

Marea Therapeutics公司宣布，其研发的针对心血管内分泌疾病的新型药物MAR001在《柳叶刀》杂志上发表了积极的2a期临床试验结果，并在eBioMedicine期刊上发表了MAR001的预临床研究结果。该研究显示，MAR001在12周内对残余胆固醇和甘油三酯的平均降幅约为53%，具有良好的安全性。这些研究结果在93届欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会上作为突破性口头报告发表后，得到了科学界的认可。MAR001是一种针对脂肪组织中高度表达的ANGPTL4蛋白的单克隆抗体，旨在降低残余胆固醇和甘油三酯，改善代谢功能。Marea计划在2025年第二季度启动MAR001的2b期临床试验。

Shape Therapeutics在2025年5月16日宣布，其RNAfix®平台有望恢复蛋白质功能并减少与多种神经系统疾病相关的致病蛋白，同时通过新型脑靶向AAV衣壳高效地递送疗法。公司在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示了这些数据，包括其TruStable™平台在实现高质量载体、提高工艺产量和一致性，从而降低总体成本方面的多功能性。这些数据在多个口头和海报展示中分享，强调了公司基因治疗资产的高价值、低成本潜力。公司首席科学官兼临时首席执行官David Huss博士表示，他们在会议上展示的预临床数据进一步突出了其变革性的遗传医学和可扩展的制造平台。关键发现包括基于AAV5的衣壳变体、中枢神经系统中的可编程RNA编辑、TruStable™ AAV制造等。Shape Therapeutics是一家利用其可编程RNA编辑技术创造治愈性和变革性药物的人工智能驱动的基因组医学公司，专注于通过其RNAfix®技术、靶向AAV.ai递送系统和TruStable™制造平台推进RNA治疗药物，涵盖多种疾病，包括ABCA4相关疾病和神经系统疾病。

CAMP4 Therapeutics公司在第28届美国基因和细胞治疗学会年会上，展示了其SYNGAP1相关疾病和尿素循环障碍（UCDs）项目的三项口头报告，并分享了CMP-CPS-001在健康志愿者中进行的1期临床试验的有利安全性和药代动力学数据。公司表示，CMP-SYNGAP-01有望恢复SYNGAP1蛋白水平，减轻疾病相关表型，并计划评估CMP-CPS-001在尿素循环功能降低的OTC杂合子中的疗效。CAMP4首席执行官Josh Mandel-Brehm强调，这些数据突显了公司RAP平台在治疗广泛遗传疾病方面的潜力，并期待推进临床试验和探索战略合作伙伴关系。