**Prelude Therapeutics公司更新** - Prelude Therapeutics公司宣布，其PRT3789单药治疗和联合多西他赛的临床试验入组工作已完成，预计将在2025年下半年公布更新结果。 - PRT7732每日一次口服SMARCA2降解剂的1期临床试验进展迅速，预计将在2025年下半年提供初步数据更新。 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.031亿美元现金、现金等价物、受限现金和可交易证券，预计这些资金将支持公司运营至2026年第二季度。 - Prelude Therapeutics公司首席执行官Kris Vaddi博士表示，公司正在快速推进SMARCA2降解剂的开发，并正在确定整体项目的最佳前进道路。 - 公司最近在AACR年会上展示了其高度选择性的口服KAT6A降解剂的初步临床前数据，这可能会提高癌症患者的疗效和安全性。 - Prelude Therapeutics公司正在开发一系列高度选择性的KAT6A降解剂，预计将在2025年第二季度提名候选化合物，并计划在2026年提交IND。 - 公司正在开发具有SMARCA2/4双重降解剂有效载荷的精准ADC，预计将在2025

标题：Lipocine宣布在巴西获得TLANDO的许可和供应协议 内容摘要： 美国生物制药公司Lipocine Inc.（纳斯达克：LPCN）宣布，与巴西领先的制药公司Ach Laboratrios Farmacuitcos S.A（Ach）签订了许可和供应协议，授予Ach在巴西独家销售TLANDO的权利。巴西处方睾酮产品市场庞大且增长迅速，2019年至2023年复合年增长率（CAGR）为34%，且巴西尚未有口服睾酮疗法注册。Lipocine的CEO Mahesh Patel表示，与Ach的合作将有助于进一步扩大TLANDO的市场机会。根据协议，Lipocine已获得前期付款，并在达到某些监管里程碑和净销售额提成后有权获得额外付款。Ach将负责巴西的监管提交和审批过程。 TLANDO是由Lipocine的专有Lip'ral药物递送技术平台开发的睾酮替代疗法，已获美国FDA批准用于治疗成年男性内分泌睾酮缺乏症。Ach是一家拥有近60年历史的巴西制药公司，在巴西处方药市场处于领先地位，产品线包括仿制药和非处方药。Lipocine正在开发多种药物候选产品，并探索与第三方合作的机会。

标题：Lantheus宣布将其SPECT业务出售给SHINE Technologies 摘要： Lantheus Holdings, Inc.（纳斯达克：LNTH）宣布，已与Illuminated Holdings, Inc.（SHINE Technologies, LLC的母公司）达成最终协议，将其单光子发射计算机断层扫描（SPECT）业务出售给SHINE。交易包括TechneLite、NEUROLITE、Xenon Xe-133气体和Cardiolite等诊断剂，以及位于马萨诸塞州北比尔里卡的生产设施和加拿大相关业务。此举使Lantheus能够专注于创新放射性药物的开发，同时最大化其SPECT业务的价值。交易预计将在年底前完成。 详细内容： - Lantheus将出售其SPECT业务，包括诊断剂和位于马萨诸塞州的生产设施。 - SHINE将收购Lantheus的SPECT业务，以加强其核医学生产平台。 - Lantheus CEO Brian Markison表示，此次交易将使公司能够专注于创新诊断和治疗方案。 - SHINE CEO Greg Piefer表示，此次收购将加强SHINE的平台，并确保

Innovent Biologics在2025年ARVO年会上口头报告了其重组人血管内皮生长因子受体（VEGFR）-抗体人补体受体1（CR1）融合蛋白efdamrofusp alfa（R&D代码：IBI302）在中国新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者中的1年临床试验的最新结果。该研究评估了高剂量IBI302在nAMD患者中的疗效、安全性和剂量间隔。结果显示，IBI302在6.4mg/8.0mg剂量下展现出竞争性的疗效和安全性特征，治疗组患者视力改善约10个字母，超过80%的患者有至少12周延长给药间隔的潜力。此外，初步观察表明IBI302在抑制黄斑萎缩方面可能有效。Innovent表示，这些鼓舞人心的结果为后续开发奠定了坚实的基础，并将继续与临床专家合作，加快IBI302的3期临床试验，加速为nAMD患者提供更有效、更友好的治疗方案。

RapidPulse公司宣布，其针对急性缺血性卒中（AIS）的创新循环吸引系统的研究已开始招募患者。这项研究旨在证明该系统能够安全有效地治疗AIS。在美国，每年约有70万例卒中，而快速恢复血流可以降低死亡率和发病率。RapidPulse系统在美国和欧洲的30多家医院进行测试，预计将显著提高治疗成功率。该研究的数据将在完成后提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以申请市场准入许可。RapidPulse技术由医疗设备孵化器Syntheon 2.0公司开发，并得到了多家投资者的支持。

Astraveus公司与荷兰干细胞和基因治疗临床推进中心（NecstGen）达成战略合作伙伴关系，以评估Lakhesys台式细胞工厂在CAR-T疗法制造中的应用。该协议旨在展示Astraveus技术降低成本和提高效率的能力。NecstGen将在其位于莱顿的先进设施中使用Astraveus的Lakhesys台式细胞工厂，以证明其在CAR-T制造中相比现有行业标准具有显著的成本降低和效率提升潜力。此外，NecstGen将为Astraveus的内部研发需求生产慢病毒载体。Astraveus最近展示了其革命性的Lakhesys台式细胞工厂的潜力，这是首次在微流控台式系统中完成CAR-T细胞的全过程生产，现在开始对其新的制造平台进行外部测试。Astraveus的技术和其独特的微流控方法能够同时降低制造成本，以及提高过程效率和产量。

2025年5月6日，基于机器学习和生物信息学的细胞疗法研发商Trailhead Biosystems获得2000万美元融资，由MAK Capital领投。Trailhead专注于将诱导多能干细胞（iPSC）精确分化为功能性人类细胞类型，为研究和细胞治疗开辟新的可能性。

Sonoma Biotherapeutics，一家专注于开发工程化调节性T细胞（Treg）疗法的临床阶段生物技术公司，将在2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行口头和海报展示。公司首席执行官兼总裁Jeff Bluestone博士表示，他们期待分享基于Treg的细胞疗法的潜力数据，并认为分享这些研究成果对治疗自身免疫疾病的影响具有重大意义。Sonoma Biotherapeutics致力于通过恢复免疫系统平衡来治疗严重的自身免疫和炎症性疾病，其技术平台由Treg生物学和细胞治疗领域的先驱创立。公司将在会议上详细介绍其科学研讨会口头报告和海报展示的细节，并可通过sonomabio.com网站以及X（前Twitter）和LinkedIn关注更多信息。

标题：Andelyn生物科学利用AAV Curator平台制造临床级病毒载体，用于FDA授权的首个全球通用供体CRISPR/AAV转导CAR-NK细胞 内容摘要： 2025年5月6日，俄亥俄州哥伦布市 - Andelyn生物科学公司，一家领先的以患者为中心的细胞和基因治疗合同开发和制造组织（CDMO），已利用其AAV Curator平台为全国儿童医院的细胞疗法和癌症免疫学项目制造了病毒载体。这种腺相关病毒（AAV）将被用于一种新型细胞疗法，用于研究通用供体CD38KO CD33CAR-NK细胞，将在即将进行的临床试验中研究。该1期临床试验将研究这种新型疗法在患有晚期、高风险急性髓系白血病（AML）的患者中的安全性。Andelyn的AAV Curator平台利用设计优化，以正确的大小和速度支持临床试验。Andelyn生物科学公司首席商务官Matt Niloff表示，他们很高兴在NCH的通用供体CD38KO CD33CAR-NK细胞疗法技术中发挥关键作用，并期待临床试验，为AML和其他血液癌症患者带来新的治疗时代。Andelyn生物科学公司致力于以最高质量标准，在俄亥俄州哥伦布的设施中提供可扩展的全流程开发和制

Alchemab Therapeutics与Eli Lilly and Company签署了一项价值4.15亿美元的里程碑式许可协议，用于ATLX-1282项目。该项目是一种针对神经退行性疾病的新型IND-ready疗法，旨在开发一种新型受体和机制。该交易包括首付款、潜在的开发和商业化付款以及版税。Alchemab将负责ATLX-1282项目的早期1期临床试验，之后Lilly将负责所有后续的开发和商业化。Alchemab利用先进的机器学习和AI技术，分析人类免疫反应的复杂性，并识别与疾病抵抗性相关的独特抗体。这一创新项目有望为多种疾病提供新的治疗方法。

Praxis Precision Medicines公司在2025年5月2日举办了一场虚拟投资者会议，重点介绍了其在发育性和癫痫性脑病（DEEs）领域的临床项目。公司总裁兼首席执行官Marcio Souza强调了DEEs市场的巨大机会，并分享了公司在该领域的进展。Relutrigine作为一款针对DEEs的小分子药物，展现出治疗潜力，其临床研究数据支持了其在DEE市场中的广泛应用。此外，elsunersen作为一种针对SCN2A基因表达的ASO，在治疗SCN2A-DEE方面展现出显著效果。Praxis还展示了其Solidus前临床管线，并宣布PRAX-100在单基因自闭症领域的开发进展。公司期待通过即将到来的催化剂继续分享其进展。

Function Health收购Ezra，推出仅需22分钟完成且费用为499美元的全身体检MRI扫描，相比之前60分钟和1500美元的价格大幅降低。这一创新使得年度体检成为可能，提供更全面的身体内部360度视图。结合Function的实验室测试和Ezra的FDA认证AI成像技术，两者整合为一体化平台，旨在终身保持健康。新扫描技术有助于早期发现癌症，揭示潜在的隐形问题，如无症状中风和未破裂的动脉瘤。Function Health还提供其他扫描服务，如检查脊柱问题、早期脂肪肝疾病和精确度高于DEXA扫描的身体成分。通过使先进的MRI技术更实惠和易于获取，Function Health正在建立新的健康标准，将详细实验室测试与高级医学成像结合在一个单一、连贯的平台，价格合理。

Paradigm Therapeutics公司宣布，Eshelman Ventures公司投资1250万美元支持其研发项目SD-101（Zorblisa）的完成。SD-101是一种针对所有类型表皮松解症（EB）患者的全身性局部治疗药物。这笔资金将用于支持2025年下半年提交新药申请（NDA）的所有活动，并计划在美国进行商业化。Paradigm Therapeutics公司首席执行官Robert Ryan博士表示，他们很高兴有机会完成SD-101的研发活动，并推动该疗法在所有EB亚型患者中的注册。Eshelman Ventures创始人Eshelman博士表示，他们很荣幸投资Paradigm Therapeutics，并致力于与该团队合作，尽快将这种创新疗法带给有需要的患者。

Vasomune Therapeutics Inc.宣布将在2025年美国胸科学会（ATS）国际会议上展示关于AV-001的突破性科学海报，AV-001是一种针对血管功能障碍相关疾病的新型合成疗法。AV-001是一种针对Tie2受体的首个全合成PEG化肽，对血管稳定性、屏障完整性和内皮细胞静息状态至关重要。Vasomune与合作伙伴AnGes Inc.正在推进AV001-004项目，这是一项由CDMRP支持的AV-001在细菌性和病毒性肺炎患者中的2a期研究。AV-001最初在多伦多的Sunnybrook研究学院设计，由Vasomune Therapeutics Inc.和AnGes Inc.共同开发。该药物通过激活Tie2-Angiopoietin信号轴，增强内皮细胞稳定性，恢复正常的屏障防御，并阻断血管渗漏，从而改善血管功能。Vasomune Therapeutics Inc.是一家专注于开发新一代药物以利用人体防御疾病能力的私营生物制药公司，总部位于加拿大多伦多，并在美国北卡罗来纳州罗利设有办事处。AnGes Inc.是一家专注于基因治疗药物开发的生物制药公司，其旗舰产品HGF基因治疗产品获得了FDA的

意大利Italfarmaco公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予givinostat针对治疗骨髓增生异常综合征（PV）的快速通道资格，PV是一种罕见的血液癌症，目前治疗选择有限。givinostat是一种口服的组蛋白脱乙酰化酶抑制剂（HDACi），具有治疗神经肌肉疾病和肿瘤的潜力。该药物目前正被研究用于治疗PV，一种以骨髓中红细胞、髓细胞和巨核细胞过度增生为特征的罕见血液癌症。givinostat通过调节关键细胞通路来调节基因表达，有望在多种疾病中提供治疗益处。FDA的快速通道资格旨在加速新药或生物制剂的开发和审查过程，鼓励FDA与制药公司之间的早期和频繁沟通。Italfarmaco是一家全球性的制药公司，在多个治疗领域，包括免疫肿瘤学、妇科、神经学、心血管疾病和罕见病等领域，拥有研发、生产和商业化的成功经验。

Thetis Pharmaceuticals在DDW 2025会议上展示了TP-317作为治疗炎症性肠病（IBD）和微卫星稳定（MSS）结直肠癌（CRC）的创新口服疗法的四项数据集。这些数据支持了TP-317在IBD和MSS CRC治疗中的进展，显示出其在免疫介导疾病中的治疗潜力。TP-317通过激活BLT1通路，在IBD中促进上皮修复和缓解粘膜炎症，在实体瘤中促进抗原呈递以增强免疫检查点抑制剂在肿瘤中的疗效。临床1a期研究的数据证实了TP-317的安全性，并显示出对炎症和疼痛生物标志物的调节作用，为TP-317作为II期临床开发候选药物提供了有力证据。

Sitryx Therapeutics宣布将新型口服MTHFD2抑制剂SIT-047作为其研发管线中的最新候选药物，并计划推进至监管非临床研究以支持临床试验授权。SIT-047针对MTHFD2，一种一碳代谢的关键酶，旨在调节Th1和Th17免疫细胞的活动，有望成为治疗银屑病关节炎的创新药物。该药物在临床前模型中表现出良好的疗效，并具有针对多种自身免疫疾病的潜力。公司计划在2026年上半年提交监管提交并进入临床试验，SIT-047将成为Sitryx第三个进入临床开发的药物项目。