Dianthus Therapeutics宣布完成DNTH103在gMG患者中的MaGic 2期临床试验的入组工作，超出了60名患者的目标。DNTH103是一种针对经典途径的强效单克隆抗体，旨在通过抑制C1s蛋白的活性形式来选择性靶向经典途径。MaGic是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，入组了65名AChR抗体阳性的gMG患者。预计9月将公布初步结果。DNTH103有望成为一类最佳药物，用于治疗多种自身免疫疾病，并正在评估其在CIDP和MMN中的效果。Dianthus Therapeutics致力于开发新型、最佳的单克隆抗体，用于治疗严重自身免疫和炎症性疾病。

Aldeyra Therapeutics将于2025年5月6日举办网络直播和电话会议，宣布其新药reproxalap在干眼症三期临床试验中的主要结果。reproxalap是一种针对干眼症和过敏性结膜炎的实验性新药，具有调节RASP（反应性醛类物质）的作用，在眼科领域具有巨大市场潜力。该药物在超过2900名患者中进行了研究，未观察到安全性问题，最常见的不良反应为轻微且短暂的滴眼剂部位刺激。Aldeyra Therapeutics是一家致力于发现治疗免疫介导和代谢疾病的创新疗法的生物技术公司，其产品线包括多种RASP调节剂和针对多种疾病的治疗候选药物。

Johnson & Johnson宣布，TREMFYA®（guselkumab）皮下注射诱导疗法在治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成人患者中，在24周时显示出显著的临床缓解和内镜改善。这些数据基于最近美国食品药品监督管理局（FDA）批准TREMFYA®在克罗恩病（CD）的两种给药途径用于诱导治疗。TREMFYA®是首个也是唯一一个通过完全皮下给药方案显示出强大结果的IL-23抑制剂。ASTRO研究的数据显示，接受TREMFYA®400 mg皮下注射诱导治疗的患者，在随后接受皮下维持剂量方案（每8周100 mg或每4周200 mg）后，与接受安慰剂的患者相比，在所有临床和内镜指标上均显示出统计学上显著和临床上有意义的改善。这些发现是24篇摘要中的一部分，突出了该公司在消化疾病周（DDW）2025年会上展示的研究。

Scribe Therapeutics Inc.将参加2025年5月13日至17日在美国新奥尔良的Ernest N. Morial Convention Center举行的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议，并将在会议上发表两篇关于其CRISPR by Design™技术的论文。论文将展示Scribe使用XE技术针对杜氏肌营养不良症（DMD）等遗传性肌肉疾病进行基因编辑的新策略，以及与Eli Lilly子公司Prevail Therapeutics合作开发的自激活腺相关病毒（AAV）载体，该载体结合了Scribe的CRISPR-XE技术和自靶向引导RNA，在老鼠中枢神经系统中实现了强大的、短暂的、可控的靶向编辑。Scribe致力于开发基于CRISPR的体内基因药物，旨在成为治疗常见疾病的标准化治疗方案，其领先候选药物STX-1150旨在通过表观遗传学沉默PCSK9基因，显著降低LDL-C水平。

Kiora Pharmaceuticals宣布了一项针对增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的预临床研究结果，其药物KIO-104在兔模型中显著减少了疤痕形成。该研究进一步支持KIO-104作为治疗可能导致视力威胁性疤痕的视网膜炎症和增殖性疾病的潜在药物。研究显示，高剂量组完全防止了疤痕形成，低剂量组疤痕形成减少，对照组则出现疤痕形成。KIO-104是一种小分子DHODH抑制剂，通过抑制T细胞复制和功能来发挥作用，有望减少或消除导致疤痕形成的潜在增殖和炎症环境。Kiora是一家专注于开发治疗视网膜疾病的先进疗法的临床阶段生物技术公司，正在评估KIO-104在治疗视网膜炎症方面的潜力。

Vanda Pharmaceuticals宣布其新药Bysanti™（米拉帕隆）的新药申请已提交给美国食品药品监督管理局（FDA），且目前未发现潜在审查问题，FDA定于2026年2月21日作出决定。Bysanti™是一种新型化学实体，是艾洛佩隆的活性代谢物，口服后迅速转化为艾洛佩隆。临床研究表明，米拉帕隆和艾洛佩隆在低剂量和高剂量下均表现出生物等效性。Bysanti™的疗效和安全性得到了临床研究的支持，包括针对精神分裂症急性发作、双相I型情感障碍（伴有躁狂或混合发作）和复发性精神分裂症的研究。此外，Bysanti™的安全性还得到了数千名在临床研究中接触过艾洛佩隆的患者数据以及上市后艾洛佩隆的经验的支持。Vanda计划在2026年进行一项临床研究，评估Bysanti™作为每日一次的辅助治疗，用于对当前治疗反应不足的重性抑郁症（MDD）患者。如果获得批准，Bysanti™有望在2026年在美国上市。

Optimi Health Corp.成功获得美国FDA的 Establishment Identifier (FEI) 编号，标志着其正式成为FDA注册的制药制造商，并具备在美国进行药品注册和合规供应的能力。此举使得Optimi能够在加拿大和美国之间通过受控的跨境渠道向授权方供应GMP认证的MDMA和裸盖菇素。随着美国25个州考虑通过74项法案来推动迷幻药物立法，Optimi的认证为其在美国高度监管的医药供应链中的参与提供了关键一步。Optimi的CEO Dane Stevens表示，获得FDA注册是对团队在制药药物生产最高标准承诺的认可，并期待在MDMA或裸盖菇素正式重新分类或获得FDA新药申请(NDA)批准后，通过ANDA申请支持这些药物的供应。Optimi提供GMP合规的MDMA和裸盖菇素，包括API形式和封装好的药物产品，供临床和研究使用。

Inventiva公司完成了NATiV3三期临床试验的入组，并满足其他条件后，宣布完成第二笔结构化融资，融资总额达1.16亿欧元。该笔融资由New Enterprise Associates、BVF Partners LP和Samsara BioCapital等投资者参与，资金将主要用于lanifibranor在MASH疾病治疗中的研发，特别是NATiV3三期临床试验的继续进行。此次融资完成后，Inventiva的现金储备将足以支持公司未来12个月的运营需求。

Alterity Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物ATH434治疗多系统萎缩（MSA）的快速通道资格，旨在加速该药物的研发和审批过程。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，并在临床试验中显示出对MSA患者的积极疗效。该药物已被证明在动物模型中能够减少α-突触核蛋白病理并恢复大脑中的正常铁平衡，同时在一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中表现出良好的耐受性和安全性。此外，ATH434还获得了孤儿药资格，旨在加快针对罕见病药物的开发。

Aldeyra Therapeutics宣布，其研发的干眼症新药候选药物0.25% reproxalap眼药水在Phase 3临床试验中达到主要终点，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的干眼症试验。结果显示，与安慰剂相比，reproxalap在减轻眼部不适症状方面具有显著优势。Aldeyra认为，这些结果可能解决了美国食品药品监督管理局（FDA）在2025年4月收到的完整回复信中提出的问题。Aldeyra计划在2025年中提交新药申请（NDA）的修订版，并预计审查期为六个月。此外，reproxalap在临床试验中表现出良好的耐受性，没有观察到安全信号或治疗相关的停药。

Teva和Alvotech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准SELARSDI（ustekinumab-aekn）与Stelara（ustekinumab）互换。这意味着从2025年4月30日起，SELARSDI可以替代Stelara用于治疗多种疾病，包括中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。这一决定将有助于扩大患者对这种重要治疗方法的访问，并有助于降低医疗保健成本。Teva和Alvotech还合作开发了其他生物类似物，如SIMLANDI，并正在开发更多产品。

Aptose公司正在开发TUS+VEN+AZA三联疗法，作为针对新诊断的急性髓系白血病（AML）患者的安全且不针对特定突变的首次治疗方案。在TUSCANY临床试验中，第一和第二剂量组的患者接受了TUS（tuspetinib）与标准剂量静脉注射和地西他滨（TUS+VEN+AZA）的组合治疗。结果显示，该疗法在包括TP53突变/CK AML和FLT3野生型AML在内的多种突变患者中显示出良好的安全性、完全缓解和微小残留病阴性。其中，部分患者在接受80mg TUS剂量治疗后，在第一周期内就达到了完全缓解和微小残留病阴性状态。这些数据表明，TUS+VEN+AZA三联疗法在治疗AML患者方面具有广阔的前景。

PTC Therapeutics公布了一项II期临床试验的新数据，显示其针对亨廷顿病的潜在药物PTC518能够改变疾病的关键指标。尽管数据得到混合评价，但PTC518在最低剂量下降低了23%的血液中亨廷顿蛋白水平，达到了试验的主要终点。PTC518在10mg剂量下，早期疾病患者看到39%的减少，晚期疾病患者看到36%的减少。尽管如此，分析师对晚期疾病患者没有显示出任何功能上的益处，且脑脊液中的蛋白减少不如早期疾病患者显著。尽管市场反应不一，但PTC518被视为亨廷顿病领域的重要进展，该领域在过去五年中经历了多次临床失败。

ImmunityBio公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的拒绝文件，拒绝其补充生物制品许可申请（sBLA），该申请旨在将ANKTIVA与卡介苗（BCG）联合使用治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的乳头状病变。尽管在2025年1月的面对面会议上，FDA领导层一致鼓励ImmunityBio提交sBLA，但公司仍收到拒绝文件。ImmunityBio已请求紧急会议以解决1月会议中的指示与收到拒绝文件之间的不一致。ANKTIVA在2024年获得FDA批准，与BCG联合用于治疗对BCG无反应的NMIBC乳头状肿瘤。ImmunityBio的创始人兼首席执行官表示，尽管收到拒绝文件，但公司对NMIBC乳头状病变患者的承诺和对ANKTIVA潜力的信念不变，并决心尽快与FDA合作，包括已请求A类会议，以探索最佳前进道路。

AB Science公司在2025年ENCALS年会上将展示其MASITINIB药物在肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验的新数据。这些数据表明MASITINIB能够降低血清神经丝轻链（NFL）水平，显示出疾病修饰潜力。临床受益，包括改善生存率，在ALS患者亚组中最为显著，这为近期授权的3期确认研究奠定了基础。研究包括对“ALS在完全失去功能之前”的患者群体进行的亚组分析，结果显示MASITINIB在多个终点上，特别是CAFS和生存率上具有显著的治疗效果，支持在ALS患者完全失去功能之前进行3期确认研究的概念。此外，MASITINIB在神经炎症驱动的神经退行性疾病模型中显示出减少神经元损伤的潜力。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究的制药公司，其产品MASITINIB已在兽医医学中注册，并在人类医学中用于癌症、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病的治疗。

BioNTech正积极研发PD-L1/VEGF疗法BNT327，计划通过大规模的III期临床试验针对多种癌症类型。尽管面临美国总统特朗普对华贸易战和对中国加征关税的挑战，公司首席战略官Ryan Richardson表示，BioNTech正在多元化供应链，计划在未来几年建立多个供应节点，包括中国以外的地方。公司已从中国公司收购了多项资产，包括2024年底以约9.5亿美元收购的中国合作伙伴Biotheus，以及以15亿美元生物股收购的上海DualityBio。BNT327针对PD-L1配体而非PD-1受体，旨在解决癌症中的PD-1和VEGF途径。BioNTech计划加快BNT327的研发，目前正在进行多项中期试验，包括针对小细胞肺癌和肺腺癌的研究。公司还计划将BNT327与其他抗癌药物结合使用。尽管第一季度净亏损近4.72亿美元，但BioNTech重申了2025年的收入预期，预计今年收入在17亿至22亿欧元之间，研发支出预计在26亿至28亿欧元之间。

TREMFYA（古塞库单抗）有望成为首个且唯一一种在溃疡性结肠炎中提供皮下诱导治疗的IL-23抑制剂。根据最新的24周数据，TREMFYA在溃疡性结肠炎患者中显示出显著的临床缓解和内镜改善。这些发现是基于美国食品和药物管理局（FDA）最近批准的TREMFYA在克罗恩病诱导治疗中两种给药途径。TREMFYA是首个且唯一一种在完全皮下给药方案中显示出强劲结果的IL-23抑制剂。这些数据在消化疾病周（DDW）2025年会上被展示。在24周时，接受TREMFYA 400 mg皮下诱导治疗的患者，随后接受每8周100 mg或每4周200 mg的皮下维持剂量方案，与接受安慰剂的患者相比，在所有临床和内镜指标上均显示出统计学上和临床上显著的意义。TREMFYA是一种双重作用的单克隆抗体，可阻断IL-23并与其受体CD64结合，CD64是产生IL-23的细胞上的受体。IL-23是一种由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，已知是免疫介导性疾病（包括溃疡性结肠炎）的驱动因素。TREMFYA于2024年9月获得FDA批准用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎，目前通过静脉诱导方案给药，随后是皮下维持方案。