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  • Nat Biotechnol | 利用CRISPR-Csm实现单分子活细胞RNA成像
    前沿研究
    Nat Biotechnol | 利用CRISPR-Csm实现单分子活细胞RNA成像
    因此，开发一种无需基因操作、通用性强的单分子活细胞RNA成像技术成为迫切需求。 近日，加州大学伯克利分校 Jennifer A. Doudna 团队在 Nature Biotechnology 上发表了文章 Single-molecule live-cell RNA imaging with CRISPR–Csm 。 本研究提出了一种名为单分子活细胞荧光原位杂交 （smLiveFISH） 的新技术，其核心是结合III-A型CRISPR-Csm复合体的可编程RNA靶向能力与多重引导RNA （crRNA） 设计。
    BioArt
    2025-05-05
    单分子活细胞RNA CRISPR-Csm Nat Biotechnol
  • Nature | LSD1协同WNT，强力驱动白血病分化
    前沿研究
    Nature | LSD1协同WNT，强力驱动白血病分化
    然而，是否可以将分化治疗作为 急性髓系白血病 （ AML ） 乃至其他类型癌症的普遍治疗策略，仍有待深入探索。 近日，来自英国牛津大学路德维希癌症研究所的 团队联合美国宾夕法尼亚大学 和芬兰分子医学研究所 ，共同在 Nature 期刊发表题为 Perturbing LSD1 and WNT rewires transcription to synergistically induce AML differentiation （干扰LSD1和WNT通路可重塑转录程序，协同诱导AML分化） 的文章。 LSD1与GSK3双重抑制协同诱导AML分化。
    BioArt
    2025-05-05
    GSK-3 急性髓系白血病 LSD1
  • 阿斯利康全面退出
    公司动态
    阿斯利康全面退出
    2025 年 4 月 29 日，阿斯利康在发布第一季度财报时扔下一颗重磅炸弹：全面退出神经科学领域，终止多个管线项目。 这一消息瞬间在医药圈掀起轩然大波，引得无数业内人士和投资者纷纷侧目。 包括治疗阿尔茨海默病的 MEDI1814、偏头痛的 MEDI0618 以及糖尿病神经痛的 MEDI7352 等多个管线项目，统统被按下终止键。
    精准药物
    2025-05-05
  • 四月，26 款新药在中国申报上市
    审批动态
    四月，26 款新药在中国申报上市
    根据 Insight 数据库，在刚结束的 4 月份，共计有 26 款新药在国内递交了上市申请 （含新适应症） ，包括 13 个首次上市申请和 13 个新适应症申请。 从注册分类来看，26 款药中，进口药有 15 款，国产药有 11 款。 礼来口服 ER 降解剂。
    Insight数据库
    2025-05-05
    ER
  • 2 亿元！上海一家干细胞治疗公司完成新一轮融资
    医药投融资
    2 亿元！上海一家干细胞治疗公司完成新一轮融资
    新闻稿指出，本轮资金将重点 推进国内首个异体通用型再生胰岛管线临床 I/II 期试验，加速拓展亚洲战略布局，开拓糖尿病和肝病治疗的新管线。 智新浩正成立于 2019 年，依托中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的技术转化平台， 专注于人体组织器官体外再造 。 公司创始人程新博士于 2012 年建立了世界首例「人类胚层特异性干细胞系（人内胚层干细胞）及其体外定向分化技术体系」，克服了组织体外再造技术在成瘤风险、制备效率及功能方面的瓶颈问题。
    医麦客
    2025-05-05
    中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 糖尿病 肝病
  • 吉林大学周丰丰团队提出多肽活性悬崖问题及抗菌肽活性预测任务评估框架
    前沿研究
    吉林大学周丰丰团队提出多肽活性悬崖问题及抗菌肽活性预测任务评估框架
    活性悬崖（Active Cliffs, AC）指结构高度相似的分子因微小修饰引发活性显著差异的现象，其广泛影响药物研发各环节（从虚拟筛选到先导优化）。 尽管小分子领域的AC机制已较为明晰，但基于经典氨基酸构建的药物肽中此类"结构-活性突变"规律仍缺乏系统性解析。 作者定量化定义了抗菌肽中的活性悬崖现象，称之为AMPCliff，并构建了一个系统性分析框架以评测现有深度学习方法在AMPCliff预测任务上的表现 。
    智药邦
    2025-05-05
    多肽活性悬崖 多肽活性
  • 辅助生殖进医保，助力“好孕”减负担
    医保动态
    辅助生殖进医保，助力“好孕”减负担
    为促进人口长期均衡发展，落实积极生育支持措施。 北京市率先将部分治疗性辅助生殖技术项目纳入基本医疗保险报销范围。 政策实施以来，北京市已有5.38万参保人员享受到辅助生殖报销待遇，减轻群众费用负担约4.06亿元。
    国家医保局
    2025-05-05
    辅助生殖技术 医保
  • J Cheminform｜清华大学张颢等：基于活性悬崖感知强化学习的全新药物设计
    专家观点
    J Cheminform｜清华大学张颢等：基于活性悬崖感知强化学习的全新药物设计
    2025年4月21日，清华大学 张颢等和微软研究院团队在Journal of Cheminformatics上发表论文Activity cliff-aware reinforcement learning for de novo drug design。 在药物发现领域，全新（de novo）分子设计面临的核心挑战之一是结构-活性关系（SAR）的复杂性，尤其是活性悬崖（activity cliffs）现象——微小的分子结构变化可能导致生物活性的显著差异。 基于AI的全新药物设计通过生成具有特定生物活性的分子，加速了传统药物开发流程。
    智药邦
    2025-05-05
    de novo 张颢
  • 丙肝系列(二) 为沉默器官发声，丙肝可治愈，治疗可报销，但需尽早诊疗
    临床研究
    丙肝系列(二) 为沉默器官发声，丙肝可治愈，治疗可报销，但需尽早诊疗
    丙型肝炎（丙肝）是一种由丙肝病毒HCV引起的肝脏炎症。 该病毒可造成急性或慢性肝炎感染，其严重程度从轻微病症到终身严重疾病，包括肝硬化和肝癌。 丙肝常被称为“沉默的杀手”。
    之江生物
    2025-05-05
    HCV 丙肝病毒 丙型肝炎
  • 肿瘤免疫治疗中的肥大细胞
    前沿研究
    肿瘤免疫治疗中的肥大细胞
    肥大细胞（MC）是存在于我们体内结缔组织中的髓系细胞，含有具有有效炎症介质的粗颗粒，如组胺。 长期以来肥大细胞一直被认为与过敏性和自身免疫性疾病的发病机制有关，然而现在人们认识到肥大细胞对肿瘤细胞和肿瘤微环境行为具有决定性的影响，是抗肿瘤免疫的关键协调器、肿瘤基质的调节剂，并且与癌细胞的内在特性有关。 然而，它们的作用仍然存在争议，因为MCs可以在不同的肿瘤类型中发挥促肿瘤或抗肿瘤功能，这取决于它们在肿瘤内或肿瘤周围的位置以及它们与肿瘤微环境其他成分的相互作用。
    小药说药
    2025-05-05
    肿瘤 肿瘤免疫治疗
  • 千亿自免市场，下一个爆发点
    财报业绩
    千亿自免市场，下一个爆发点
    在自免治疗领域，传统生物制剂一直长期占据主导地位。 以修美乐为代表的经典药物虽疗效显著，但因需频繁注射给药、存在潜在感染风险等局限性，导致患者用药依从性较低。 在全球范围内，约有100种不同类型的自免疾病，这些疾病几乎可以影响从皮肤、关节到消化系统等身体的任何部位。
    小药说药
    2025-05-05
    感染 自免市场
  • 疾病控制率超90%的抗癌多肽偶联药物；癌症复发率降低4倍的放射性疗法…… | 一周盘点
    前沿研究
    疾病控制率超90%的抗癌多肽偶联药物；癌症复发率降低4倍的放射性疗法…… | 一周盘点
    1. 多肽偶联药物 AVA6000的1期临床试验结果积极， 在唾液腺癌患者中，≥250 mg/m²剂量水平的AVA6000治疗的疾病控制率达到91%。 2. 放射性疗法Radspherin 的1/2期临床试验18个月随访结果公布， 在铂敏感复发性卵巢癌合并腹膜癌转移患者中 ，手术后接受 Radspherin治疗的患者18个月后复发率为10%。 AVA6000：公布1期临床试验结果。
    药明康德
    2025-05-05
    联药 唾液腺癌
  • 5月3款创新药有望获FDA批准
    审批动态
    5月3款创新药有望获FDA批准
    编者按： 过去的2024年，在美国FDA批准的所有小分子新药中，药明康德支持了其中6款的生产，占19%；自2018年以来，美国FDA所批准的所有小分子新药中，18%由药明康德赋能，这意味着几乎每5个美国FDA批准的小分子新药中，就有1个得到了药明康德的支持。 作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。 本文将对这些疗法进行相关介绍。
    药明康德
    2025-05-05
    创新药
  • 先声药业“老树开新芽”，诸多重磅产品即将登场
    公司动态
    先声药业“老树开新芽”，诸多重磅产品即将登场
    作为中国最早一批从仿制药企成功转型为创新驱动型的代表，先声药业在过去的 几年中 创新药收入占比 不断创出新高 。 在全球医药行业风云变幻的浪潮中，先声药业 虽然作为老牌药企，曾经走了些弯路，但在 其独特的创新理念和坚定的发展战略 经营下，如今已然“凶相毕露”，不愧是从蛮荒时代过来的“狠人”。 若要追溯起历史，先声药业可谓是跟恒瑞医药同时代的老牌药企了。
    药渡
    2025-05-05
    老树开新芽
  • REC-4881 在家族性腺瘤性息肉病 （FAP） 中的初步 1b/2 期数据显示息肉负担减轻
    研发注册政策
    REC-4881 在家族性腺瘤性息肉病 （FAP） 中的初步 1b/2 期数据显示息肉负担减轻
    在正在进行中的TUPELO临床试验中，针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的药物REC-4881（每日4毫克）在13周时对6名患者的息肉负担平均减少了43%。其中83%的患者息肉负担有所减少，范围在31%至82%之间，但有一名患者息肉负担增加了595%。此外，50%的患者（3名）在Spigelman分期上实现了≥1点的改善。REC-4881的安全性概况与先前MEK1/2抑制剂相似，大多数治疗相关不良事件为1级或2级，3级事件占16%，至今未报告≥4级TRAEs。这些初步结果在消化疾病周（DDW）2025年会上公布，显示出REC-4881在治疗FAP方面的潜力。
    GlobeNewswire
    2025-05-05
    Recursion Pharmaceut
  • 涉嫌垄断，三知名药企被罚没3.25亿元!
    公司动态
    涉嫌垄断，三知名药企被罚没3.25亿元!
    继 仙琚制药公布将收到 1.95 亿巨额罚单 （ 详情>> ） 后，五一节，又有两家药企相继宣布将被罚数千万元。 近日，三家药企接连发布公告，涉地塞米松磷酸钠原料药垄断，被天津市市场监督管理局处罚：。 津药药业罚没6,919 万元，联环药业罚没6104万元，仙琚制药罚没1.95亿元，三家药企合计罚没3.25亿元。
    药闻康策
    2025-05-05
    地塞米松磷酸钠 津药药业
  • Immutep 的 Efti 与 KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）联合治疗 CPS <1 的头颈癌总生存期
    研发注册政策
    Immutep 的 Efti 与 KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）联合治疗 CPS <1 的头颈癌总生存期
    Immutep公司宣布，在TACTI-003（KEYNOTE-C34）二期b临床试验中，针对PD-L1表达低于1的复发/转移性头颈鳞状细胞癌（1L HNSCC）患者，使用eftilagimod alfa（efti）与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合治疗的Cohort B组中，实现了17.6个月的平均总生存期（OS）。这一结果优于现有治疗方法的平均生存期，且安全性良好。基于这些积极结果，Immutep已请求与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论下一步的审批流程。
    Biospace
    2025-05-05
    Immutep Ltd
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