诺华囊获寡核苷酸疗法新锐。 Regulus Therapeutics今日宣布，已与诺华（Novartis）达成一项合并协议。 根据该协议，诺华将以8亿美元的初始付款收购Regulus。

强生公司（Johnson & Johnson）今日宣布，美国FDA已批准其抗体疗法 Imaavy （nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。 根据新闻稿，该疗法是获批用于治疗该类患者群体的首款新生儿 Fc受体（FcRn）阻断剂。 由于 nipocalimab 具有治疗多种自身免疫疾病的潜力， 这款疗法在年初被行业媒体Evaluate列为今年有望上市的 10大潜在重磅疗法 之一。

作为生物医药健康产业的赋能者和贡献者，药明康德的赋能脚步遍布全球——在亚洲、欧洲、北美等地的运营基地，我们正通过独特的CRDMO业务模式加速合作伙伴的新药研发，守护全球病患的健康与福祉。 药明康德波士顿基地员工参加 “世界地球日” 公益活动 ，守护 查尔斯河沿岸生态系统健康。 波士顿是美国马萨诸塞州首府和最大城市，这座毗邻大西洋的美丽城市已经成为全球瞩目的医药创新引擎和新药摇篮。

2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。 RDEB目前还无法治愈，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的 #基因疗法 。 2024年10月29日，Abeona宣布重新向FDA提交pz-cel的BLA申请。

2025年4月30日，北京大学第三医院 李默教授团队 与北京航空航天大学 常凌乾教授团队 、美国伊利诺伊大学香槟分校 余存江教授团队 及香港城市大学 于欣格教授团队 合作在 Nature 期刊在线发表了题为“A battery-free nanofluidic intracellular delivery patch for internal organs” （一种用于内脏器官的无电池纳米流体细胞内递送贴片）的论文， 通过“医-工-化”大交叉模式实现重大疾病关键因子筛选，提出靶向治疗新策略。 在疾病治疗领域，实现药物、基因或治疗分子的精准器官靶向递送，是生物医学工程面临的重大科学挑战。 团队研发的NanoFLUID贴片采用无电池、无芯片的柔性设计，其力学性能匹配柔软的内脏器官组织，可无缝贴合于肝脏、乳腺等器官表面， 实现高度定制化的靶向递送 。

今晨最低气温：19~20℃。 本轮集采涉及62种药品， 覆盖 高血压、糖尿病、肿瘤、心脑血管疾病、感染、精神疾病 等领域，高值药品与短缺药并重，既包含乳腺癌一线用药盐酸多柔比星脂质体注射液（中选价109.96元/盒，浙江海正药业， 降幅97.17% ）等高值药品，也纳入了重酒石酸去甲肾上腺素注射液（中选价0.82元/支，合肥亿帆生物制药， 降幅93.75% ）等临床短缺药品。 4月30日，苏州市12356心理援助热线中心正式启用。

这是首个也是唯一一个获批用于治疗抗 AChR 抗体和抗 MuSK 抗体阳性成人及 12 岁及以上儿童 gMG 患者的 FcRn 阻断剂。 至此，强生 2020 年 斥 448 亿元 （ 65 亿美元，按2020年平均汇率计算） 重金收购的 FcRn 单抗终于修成正果， 其将成为强生自免领域下一波增长的重要催化剂。 重症肌无力 (MG) 是一种获得性自身免疫性疾病， 全球约有 70 万例患者 。

RoosterBio与全球科学服务领导者Thermo Fisher Scientific达成合作，旨在加速新型细胞和细胞外囊泡疗法的研发，这些疗法有望革新退行性疾病的治疗。双方将结合RoosterBio在hMSC和细胞外囊泡产品、工艺和数据分析方面的专长，以及Thermo Fisher的先进GMP合同制造能力，为生物制药公司提供全面解决方案，以加快临床试验材料的生产。Thermo Fisher在临床和商业细胞及基因治疗制造方面拥有卓越的成功记录，并拥有全球网络以满足客户需求。RoosterBio注重产品的安全性和有效性，通过严格的生物伦理标准，确保hMSC的来源、制造过程和产品特性达到国际一流水平。

4月30日，国家卫生健康委发布《关于优化基层医疗卫生机构布局建设的指导意见》，《指导意见》指出，突出统筹用好现有资源，不断优化完善，把握好优化布局调整的时度效，分阶段稳妥有序实施。 《指导意见》指出， 依托紧密型医联体，加强县乡一体、乡村一体和城乡联动，推动以人员为核心的医疗卫生资源向基层下沉 ，做好巡诊派驻和延伸服务。 加快推进县域内医学检验、医学影像、心电诊断、病理诊断、消毒供应等资源共享中心建设，实现基层检查、上级诊断、结果互认。

Scilex Holding Company宣布将在2025年5月15日至17日在佛罗里达州奥兰多举行的美国介入疼痛医师协会第27届年会上展示关于SP-102（SEMDEXA™）治疗腰椎间盘突出症（LRP）的安全性和有效性的后分析。该分析是对C.L.E.A.R.试验（Corticosteroid Lumbar Epidural Analgesia in Radiculopathy）的解读，该试验评估了SP-102在治疗LRP方面的临床意义。该海报将在会议期间展出，并通过会议应用程序和《疼痛医师》杂志发布。Scilex致力于开发非阿片类药物来治疗急性、慢性疼痛以及神经退行性和心代谢性疾病，其产品包括ZTlido、ELYXYB和Gloperba等。

Bio-Path Holdings公司近日公布了其研发的BP1001-A药物在肥胖治疗方面的最新进展。该药物通过DNAbilize®脂质体递送和反义技术，在最近进行的临床前研究中表现出预防脂肪酸诱导的胰岛素抵抗的潜力。研究显示，BP1001-A能够恢复肝脏细胞中AKT活性的下降，防止细胞成为胰岛素抵抗，为肥胖和2型糖尿病相关代谢疾病的治疗提供了新的希望。BP1001-A通过下调Grb2表达，提高胰岛素敏感性，有助于降低2型糖尿病患者的血糖水平。目前，Bio-Path正在进行BP1001-A的动物实验，以评估其对动物体重、胰岛素敏感性和葡萄糖耐量的影响，并计划在2025年提交新药临床试验申请，以进一步验证其安全性和疗效。

2025年5月1日， 新药研发商Zucara Therapeutics宣布完成2500万美元B轮融资，由T1D Venture和其他新投资者共投资500万美元，战略投资者Sanofi和现有投资者The Perceptive Xontogeny Venture Fund共投资了2000万美元。本轮融资所得预计将用于Zucara正在进行的ZT-01 On Nocturnal hypoglycemia Events对1 型糖尿病影响的2a期试验的剩余部分，以及每周一次的ZT-01的非临床开发。

Regeneron制药公司宣布，将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上分享其肿瘤学和血液学产品组合的新数据和更新数据。会议将于5月30日至6月3日在伊利诺伊州芝加哥举行。会议将展示18项研究，涉及多种难以治疗的癌症，包括非黑色素瘤和黑色素瘤皮肤癌、肺癌、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。Regeneron的PD-1抑制剂Libtayo在晚期皮肤鳞状细胞癌中已成为标准治疗，其研究性BCMAxCD3双特异性抗体linvoseltamab在复发或难治性多发性骨髓瘤中显示出令人信服的疗效。在ASCO会议上，Regeneron将展示其Libtayo和linvoseltamab两个关键项目的最新进展，包括Libtayo在高风险皮肤鳞状细胞癌辅助治疗中的III期临床试验以及linvoseltamab与不同蛋白酶体抑制剂在第三线或更高线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤中的早期数据。

Immunic公司的一项针对多发性硬化症的口服药物在II期临床试验中未能显著减缓患者脑体积的减少，但公司CEO Daniel Vitt认为这并不重要。Vitt表示，现在该领域更关注使用残疾作为终点指标，Immunic也正在采取同样的方法。Leerink分析师认为，该药物vidofludimus calcium在主要进展性多发性硬化症中与Roche的Ocrevus相比，在非活动性继发性多发性硬化症中与Novartis的Mayzent和Sanofi的tolebrutinib相比，展现了有竞争力的风险/收益特征。CALLIPER试验数据显示，vidofludimus calcium与安慰剂相比，脑体积年变化率提高了5%，但未达到统计学意义。然而，Immunic更关注临床结果，例如vidofludimus钙组在24周内残疾恶化的可能性比安慰剂组低20%。安全性方面，vidofludimus钙没有出现新的安全信号，严重副作用“很少”，两组之间的发生率相似。

新闻摘要： Synhale Therapeutics公司收购了Telaglenastat（CB-839），这是一种首创的谷氨酰胺酶抑制剂。Synhale公司计划将Telaglenastat推进到肺高血压（PH）的2期临床试验，覆盖PH的1-4组。这一收购标志着Synhale在治疗PH方面的重大进展，旨在加快治疗药物的研发，满足患者需求，并最大化股东价值。Synhale公司创始人Stephen Chan指出，通过靶向谷氨酰胺酶活性，他们旨在为PH患者提供新的治疗希望。PH是一种严重的疾病，通常与其它条件结合时，会显著增加死亡率。Telaglenastat在癌症开发中已对800多名患者进行过剂量，并积累了大量的PH前临床数据。Synhale计划通过下一轮融资，推进Telaglenastat的临床试验。

Equillium公司宣布推进新型强效的芳烃受体（AhR）调节剂（EQ504）的研发，该药物通过收购Ariagen公司获得，Ariagen公司由Equillium最大投资者Decheng Capital控股。AhR在屏障器官组织生理学和免疫学中至关重要，其调节有助于维持屏障功能、促进组织修复和再生，以及调节驻留免疫细胞和抗炎反应。AhR调节在治疗皮肤和胃肠道疾病方面已得到临床验证，显示出高临床疗效。Equillium首席执行官Bruce Steel表示，他们很高兴将这一有希望的AhR调节剂添加到其差异化的免疫学资产组合中。EQ504是一种强效且选择性的AhR调节剂，具有优异的药物特性，适用于靶向、局部给药，如溃疡性结肠炎的肠溶胶囊或治疗炎症性肺疾病的吸入制剂。Equillium计划在获得额外资金后启动一项1期研究，以证明靶向机制的证明。关于Equillium，该公司是一家利用对免疫生物学的深入理解来开发治疗严重自身免疫和炎症性疾病的创新疗法的临床阶段生物技术公司。

Biosplice Therapeutics公司宣布，一项由SELNET赞助的多中心、开放标签的2期临床试验已开始进行，旨在评估cirtuvivint作为二线单药疗法在特定软组织肉瘤亚型中的安全性和有效性。该试验由Dr. Javier Martin Broto领导，在西班牙八个临床中心进行。试验针对特定肉瘤亚型，评估cirtuvivint在难治性患者群体中的疗效。SELNET在全面审查了cirtuvivint在多种软组织肉瘤细胞系和异种移植模型中的前临床数据后，决定赞助该试验。该研究是Biosplice在探索cirtuvivint作为多种肿瘤类型治疗药物的一部分，该药物在前期研究中显示出良好的安全性和药代动力学特性。