Endeavor BioMedicines宣布，其两项关于ENV-101（一种Hedgehog信号通路抑制剂）的研究海报被美国胸科学会2025年国际会议（ATS 2025）接受。会议将于2025年5月16日至21日在旧金山举行。ENV-101旨在通过抑制Hedgehog信号通路中的关键受体，阻止导致纤维化的肌成纤维细胞的异常积累，从而改善肺纤维化患者的病情。Endeavor BioMedicines是一家专注于开发治疗危及生命疾病药物的生物技术公司，ENV-101是其主要候选药物，用于治疗包括特发性肺纤维化（IPF）在内的纤维化肺疾病。此外，公司还在开发ENV-501，一种针对HER3阳性实体瘤的HER3抗体-药物偶联物（ADC）。

Astria Therapeutics宣布，其研发的针对遗传性血管性水肿（HAE）的药物navenibart在健康受试者中的1a期临床试验结果已发表在《Annals of Allergy, Asthma & Immunology》杂志上。该试验支持navenibart每3个月和6个月给药一次，具有长效、安全、有效的攻击预防潜力。首席医疗官Christopher Morabito表示，这一结果证实了navenibart成为HAE首选疗法的潜力。目前，navenibart的3期临床试验ALPHA-ORBIT正在进行中，旨在为全球符合条件的参与者提供可能改变生活的HAE疗法。Navenibart是一种针对血浆激肽释放酶的单克隆抗体抑制剂，旨在提供快速和持续的HAE攻击预防。Astria Therapeutics致力于为受过敏和免疫性疾病影响的患者和家庭带来改变生活的疗法。

Astellas Pharma Inc.将在ARVO和RWC会议上展示关于IZERVAY™（avacincaptad pegol intravitreal solution）治疗地理萎缩（GA）的新数据，包括来自GATHER Phase 3研究的九篇摘要，涵盖生物标志物、患者体验、疾病机制等方面的分析。这些研究旨在提高对GA科学和患者生活体验的理解，以及探讨早期诊断和有效管理GA的最新科学见解。IZERVAY™是一种用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）晚期形式——地理萎缩的处方眼药水注射剂。GATHER Phase 3临床试验中，IZERVAY™在治疗GA方面表现出良好的安全性和有效性。Astellas致力于将创新科学转化为对患者的价值，提供针对肿瘤学、眼科、泌尿科、免疫学和女性健康等疾病领域的变革性疗法。

Lyell Immunopharma公司宣布，将在2025年6月17日至21日在瑞士卢加诺举行的国际恶性淋巴瘤会议上，以口头报告形式展示LYL314（原名IMPT-314）在大型B细胞淋巴瘤Phase 1/2试验中的新临床数据。LYL314是一种针对CD19/CD20的双靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品，用于治疗侵袭性大型B细胞淋巴瘤患者。该产品已获得美国食品药品监督管理局的再生医学高级治疗和快速通道指定，用于治疗三线或更晚线复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。会议中将展示LYL314在R/R大型B细胞淋巴瘤中实现高比例持久完全缓解的详细信息。

Blue Earth Therapeutics宣布其放射性同位素标记的PSMA靶向放射性配体疗法在临床试验中取得进展，已招募首两位患者进入二期临床试验。该研究旨在通过提高肿瘤负荷高峰期（治疗初期）的辐射剂量，测试多种剂量方案，以评估疗效和患者安全性。研究设计符合美国FDA的Project Optimus计划，旨在优化药物开发初期的剂量以实现最佳的治疗效果。该研究还旨在测试高达60GBq的高总剂量放射性活性治疗的临床效益。一期临床试验数据证实，肿瘤组织中的摄取率高于健康组织如肾脏和唾液腺。Blue Earth Therapeutics首席执行官David Gauden表示，这是Lutetium (177 Lu) rhPSMA-10.1注射剂开发的重要一步，并基于一期临床试验的强大数据。预计明年年初将看到该研究的初步结果。

斯坦福心血管研究院的研究团队在《自然》杂志上发表了一项关于治疗心血管纤维化的新策略。该策略旨在同时重新调整引发成纤维细胞活化的生化信号和维持纤维化重塑的机械信号。研究团队发现了一种名为SRC的关键机械传感器蛋白，在心脏中几乎仅由间质细胞类型表达，尤其是成纤维细胞。通过抑制SRC，可以“欺骗”成纤维细胞感知到僵硬的纤维化心脏如同柔软的健康心脏。研究团队与Greenstone Biosciences合作，发现了一种名为saracatinib的孤儿药物，能够抑制SRC。当saracatinib与一种现有的抗纤维化药物结合时，双重治疗可以抑制纤维化并恢复多种实验模型中的收缩功能，包括3D工程化心脏组织和心力衰竭的预临床小鼠模型。这项研究为治疗心血管纤维化提供了新的方向，有望在未来逆转纤维化的进展。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP™细胞疗法产品正在接受评估，用于治疗缺血性心衰（HFrEF）患者，这些患者的心脏压力指标升高。该研究由威斯康星大学麦迪逊分校的Amish Raval教授担任主要研究者。CardiAMP HF II是一项250名患者的随机多中心临床试验，旨在确认CardiAMP自体细胞疗法在治疗HFrEF患者中的安全性和有效性。该研究使用了一种微创的自体细胞疗法，避免了免疫抑制的需要，并保留了所有治疗选择，包括心脏移植。CardiAMP细胞疗法使用患者的自身骨髓细胞，通过微创的导管介入手术输送到心脏，以刺激身体自然的愈合反应，增加毛细血管密度，减少组织纤维化，并最终治疗微血管功能障碍。

PureTech Health公司宣布将在2025年5月16日至21日在旧金山举行的美国胸科学会（ATS）国际会议上发表一项突破性口头报告，该报告将展示其药物deupirfenidone（LYT-100）在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面的临床试验结果。该试验显示，deupirfenidone在26周内能够稳定肺功能下降，同时保持安全性和耐受性。PureTech Health计划在2025年第三季度末与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论试验结果并商定可能的注册途径，目标是在2025年底启动III期临床试验。deupirfenidone是一种针对IPF开发的潜在新标准治疗方案，有望为患者带来显著改善。

EnChannel Medical，一家专注于心脏电生理领域的创新企业，于2025年5月1日宣布成功完成了一轮超额认购的B轮融资，筹集资金达8220万美元（6亿元人民币）。本轮融资由Dragonball Capital和现有投资者Lilly Asia Ventures（LAV）共同领投，Lapam Capital持续提供强力支持。此次融资是中国医疗设备行业自2023年以来最大的私人投资之一。EnChannel Medical此前于2023年8月完成了2780万美元（1.95亿元人民币）的A轮融资。B轮融资所得将加速产品开发和推进国内外临床试验。EnChannel Medical的CEO Jun Feng表示，公司的平台整合了全心室动作电位映射和脉冲场消融技术，旨在解决房颤治疗中的长期未满足需求。公司对投资者的大力支持表示感激，并对正在进行的研究的初步临床数据感到鼓舞。关键结果已在4月24日至27日在圣地亚哥举行的心脏节律学会会议上公布。EnChannel Medical成立于2020年，由来自美国和中国的资深电生理创新团队创立，总部位于广州，研发子公司位于加利福尼亚州的欧文市。公司致力于开发一个综合平台，将磁

Mythic Therapeutics公司宣布，其研发的下一代抗体药物偶联物（ADC）疗法MYTX-011在治疗多种癌症方面的临床研究进展将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示。该研究针对既往接受治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，结果显示MYTX-011具有治疗晚期NSCLC的潜力。MYTX-011利用Mythic的创新FateControl™技术，旨在提高ADC在肿瘤细胞中的递送效率，减少对正常细胞的影响。目前，MYTX-011正在KisMET-01 Phase 1临床试验中进行评估，该试验是一项针对局部晚期、复发或转移性NSCLC患者的多中心、剂量递增和剂量扩展研究。

Bolt Biotherapeutics宣布，其下一代Boltbody™ ISACs针对CEACAM5和PD-L1的预临床结果显示，这些新型免疫疗法在治疗癌症方面具有潜力。CEA靶向ISAC在小鼠中诱导了完全反应，在非人灵长类动物中耐受性良好。PD-L1 ISAC直接激活并重新编程TME中表达PD-L1的髓系细胞，以驱动完全反应和免疫记忆。这些研究结果在AACR年会上公布，显示出Bolt Biotherapeutics在癌症免疫治疗领域的创新进展。

BLR Bio公司在英国风湿病学会年会上宣布了其针对系统性硬化症和肺纤维化新型疗法的最新数据。该疗法的主要成分BLR 200在研究中表现出减少纤维化肺疾病关键组织标志物的能力，包括Ashcroft评分、胶原蛋白水平和纤维连接蛋白-1（FN-1）以及促纤维化CCN4信号分子。BLR 200显示出治疗皮肤和肺纤维化的潜力，并且可能是唯一一种能降低三种CCN蛋白（CCN1、CCN2、CCN4）表达的药物，这些蛋白在成纤维细胞的激活中起关键作用，对于启动和维持纤维化至关重要。

Ora，全球领先的眼科合同研究组织（CRO），宣布参加2025年5月4日至8日在犹他州盐湖城举行的ARVO（视觉和眼科研究协会）年度会议。Ora在会议上有2个讲台演讲和10个海报展示，内容涉及眼科临床试验的创新，包括AI图像分析、新型治疗药物的视网膜终点以及测量疗效的新技术。Ora的CEO保罗·科尔文表示，Ora自成立以来一直致力于推动眼科研究，并帮助客户获得超过85个产品批准。Ora在ARVO的展位（#1701）将展示其新的品牌口号和活动：“眼科研究公司”，强调公司在眼科研究方面的独特专注和深厚底蕴。Ora的专家团队、经过验证的流程和先进的临床方法正在全球范围内加速眼科研究的成功。

AN2 Therapeutics公司宣布其EBO-301研究的3期部分结果，该研究评估了epetraborole在优化背景治疗方案（EBO+OBR）上对难治性MAC肺病的影响。该部分研究未能达到主要终点——改善生活质量——支气管扩张（QOL-B）呼吸领域患者报告结果工具（基线至6个月的变化）。研究涉及的患者患有严重、晚期MAC肺病，病程长，空洞/纤维空洞疾病发生率高，且在基线时对标准抗生素具有多药耐药性。尽管结果令人失望，但公司相信epetraborole在其他NTM群体中具有潜力，如M. abscessus肺病，并正在寻求非稀释性方法推进潜在的临床开发。公司正在推进硼化学管线，包括几个影响重大的传染病临床项目和新兴的肿瘤学组合，这些机会由先进的硼化学驱动，具有强大的知识产权，有望显著提升公司价值。公司预计现有现金和现金等价物将支持其运营计划至2028年，并已实施重大措施优化运营和最大化现金效率。

Elutia公司宣布，它将接管其心血管产品组合（包括ProxiCor、VasCure和Tyke）在美国的销售和分销责任，结束了与LeMaitre Vascular Inc.的分销协议。这一举措将使Elutia直接获得收入，并有望提高该产品段的毛利率和盈利能力。Elutia任命Dwayne Montgomery为心血管部门负责人，并组建了一支由26名独立销售代表组成的团队。Elutia预计其心血管产品组合将带来约80%的毛利率，并在市场上保持高端定位。2024年，心血管产品销售额约为290万美元，占总收入的12%。这些产品包括用于心包闭合、心脏组织修复、新生儿和婴儿修复的细胞外基质产品以及血管修复产品。Elutia的使命是通过开发药物缓释生物基质产品来改善医疗设备和患者之间的兼容性。

Precision BioSciences公司宣布，其五篇关于基因编辑疗法的摘要将在2025年5月13日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行展示。这些摘要涵盖了公司完全拥有或合作伙伴的项目，包括针对慢性乙型肝炎、线粒体疾病和杜氏肌营养不良症的治疗方案。公司总裁兼首席执行官Michael Amoroso表示，他们将在会议上分享PBGENE-HBV的临床试验初步安全性数据，以及合作伙伴iECURE在OTC缺乏症治疗方面取得的积极临床结果。此外，公司还将展示两个肌肉项目的临床前研究结果，包括针对m.3243相关线粒体疾病和杜氏肌营养不良症的PBGENE-3243和PBGENE-DMD项目。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生公司（Johnson & Johnson）的抗FcRn抗体药物nipocalimab，用于治疗全身性重症肌无力（gMG），并命名为Imaavy。此举使强生能够与阿斯利康（AstraZeneca）、Argenx和UCB等在gMG领域的现有主要竞争对手展开竞争。Imaavy是一种针对FcRn蛋白的人源化IgG1单克隆抗体，可降低循环中自身抗体的水平。该药物的批准基于正在进行的三期临床试验Vivacity-MG3的数据，结果显示，与单独使用标准治疗相比，添加Imaavy可显著改善日常生活活动能力。强生在2020年8月以65亿美元收购Momenta Pharmaceuticals后获得了Imaavy的所有权。Imaavy的批准对gMG和自身抗体疾病患者来说是一个历史性的里程碑，有望帮助强生应对其免疫学重磅炸弹Stelara销量下降的问题。