GSK收购入场，CSU治疗“寡头时代”再次迎来变局。 “冷门”大赛道，再添一把火。 RAPT是一家专注于炎症性和免疫疾病新型疗法的生物制药公司，旗下核心资产ozureprubart是一种新型的半衰期延长单克隆抗体，用于食物过敏（FA）、慢性自发性荨麻疹（CSU）治疗，目前正处于IIb期临床开发阶段。

2024年3月14日，FDA官网显示，MadrigaPharmaceuticals开发的Resmetirom(商品名:Rezdiffra)获加速批准上市，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH，现称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH))患者。 这是FDA批准的首个治疗NASH的创新药物。 Resmetirom 的获批标志着 NASH 领域由研发进入商业化阶段，这个百亿美元级规模的市场吸引全球众多创新药企争相研发，未来也将诞生多个重磅产品。

Zura Bio Limited，一家专注于开发针对严重自身免疫和炎症性疾病的创新药物的临床阶段生物技术公司，宣布自2026年1月21日起任命Sandeep Kulkarni博士为公司首席执行官（CEO）。Kulkarni博士将同时继续担任Zura的董事。他接替了自2025年10月开始休病假的CEO Robert Lisicki，Lisicki先生将于2026年1月21日正式辞职。Kim Davis女士将继续担任首席运营官、首席法律官和公司秘书。Kulkarni博士拥有超过20年的生物技术、投资、创业和医学经验，最近担任Tourmaline Bio的联合创始人和CEO，该公司已被诺华收购。Zura Bio的领先产品候选药物tibulizumab（ZB-106）正在两个II期临床试验中进行评估，分别是针对HS的TibuSHIELD研究和针对SSc的TibuSURE研究。

Actuate Therapeutics公司计划于2026年第二季度启动一项1/2期临床试验，评估elraglusib口服片在晚期癌症患者中的疗效。该试验的1期部分旨在确定elraglusib口服片的最大耐受剂量（MTD）或最大给药剂量（MAD）以及剂量限制性毒性（DLTs），并研究elraglusib口服片的药代动力学（PK）以及作为口服剂给予的elraglusib的初步抗肿瘤活性。公司计划将推荐剂量（RDE）推进到2期，在难治性转移性黑色素瘤和其他潜在目标适应症的患者中进行。2期试验将建立在先前1期临床试验中观察到的elraglusib单药治疗在免疫检查点抑制剂（CPI）难治性转移性黑色素瘤中的早期临床活动的基础上。

1月21日，迈阿密，OpenEvidence是美国医生使用最广泛的人工智能平台，宣布完成2.5亿美元D轮融资，对该公司的估值为120亿美元。 这使得OpenEvidence成为世界上最有价值的医疗AI公司。 本轮融资由Thrive Capital和DST Global共同领投，使OpenEvidence在过去12个月内筹集的资金总 额达到约7亿美元。

2025年药品申报依旧呈上升态势，根据中国医药工业信息中心Pharma ONE药物研发大数据平台统计，2025年药品审评中心（CDE）共受理5354个品种（按通用名计），按受理号计18359件，其中临床申请3658件，上市申请5249件，补充申请8645件，以下为2025年的药品注册审评情况。 国产引领，进口回暖，前沿竞速。 近六年新药IND申报数量增长迅猛，2025年依旧保持增长态势，全年新药IND申报（3493件）及获批（2835件）受理号均达到历史新高。

在临床试验中，贝叶斯方法可以高效地利用已有信息，对于提高药物研发效率和缩短研发周期具有重要作用和意义。 为进一步推进贝叶斯统计作为新工具、新方法的落地实施，规范贝叶斯外部信息借用方法在临床研究中应用的技术要求，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《药物临床试验中应用贝叶斯外部信息借用方法的指导原则（试行）》（见附件）。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

Quanterix公司近日宣布，其在JAMA Network Open期刊上发表了一项关于阿尔茨海默病研究的里程碑性论文。该研究由阿姆斯特丹UMC的研究人员领导，对近300名个体进行了长达15年的追踪研究。研究发现，通过结合多个生物标志物及其随时间变化的轨迹，可以更全面地了解临床风险。研究利用超灵敏Simoa技术测量了代表阿尔茨海默病四个关键生物轴的生物标志物，包括淀粉样蛋白（Aβ42/Aβ40比率）、tau蛋白（p-Tau 217）、神经炎症（GFAP）和神经退行性（NfL）。研究结果表明，通过多分析物模型对个体生物标志物值进行纵向监测，可以更准确地评估临床进展。该研究强调了Quanterix的Simoa超灵敏技术和多标记生物标志物检测在阿尔茨海默病研究中的推动作用，并介绍了Quanterix在阿尔茨海默病诊断领域的领导地位。

Ocugen公司，一家专注于基因治疗盲眼疾病的生物技术领先企业，宣布其股票发行的定价为每股1.50美元，总计发行1500万股，预计筹集约2250万美元（扣除佣金和其他费用）。此次融资由RTW Investments领导，并得到新投资者和现有投资者的参与。Ocugen计划将发行所得的净收益用于一般企业用途、资本支出、营运资金和一般管理费用。此次发行是在2024年4月18日提交给美国证券交易委员会（SEC）的S-3表格注册声明（文件编号333-278774）的基础上进行的，该注册声明于2024年5月1日生效。Ocugen表示，此次发行不会构成在任何州或司法管辖区出售证券的邀请，除非这些证券在注册或根据该州或司法管辖区证券法的规定获得资格之前，该州或司法管辖区法律允许出售。

Lexicon制药公司宣布，其针对糖尿病周围神经病变疼痛（DPNP）的药物Pilavapadin已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的II期临床试验结束会议。FDA没有对Pilavapadin进入III期临床试验提出异议，III期临床试验将包括两个安慰剂对照、12周、双臂注册研究，比较每日10毫克剂量与安慰剂的效果。主要终点将是基线至第12周的平均每日疼痛评分（ADPS）的变化。Pilavapadin是一种独特的AAK1抑制剂，AAK1是一种神经性疼痛的新靶点，它通过抑制参与疼痛信号传导的神经递质的重摄取和循环，而不影响阿片途径。Lexicon制药公司利用其独特的基因科学方法发现了AAK1，并认为它是治疗神经性疼痛的有希望的途径。Pilavapadin的预临床研究表明，它在神经性疼痛模型中具有中枢神经系统渗透性和减少疼痛行为，而不影响阿片途径。Lexicon制药公司是一家生物制药公司，致力于开发能够改变患者生活的药物。通过Genome5000™项目，Lexicon的独特的基因组学靶点发现平台，Lexicon科学家研究了近5000个基因的作用和功能，并确定了100多个具有显著治疗潜力的蛋白质靶点。Lexic