Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法，包括基因消除、插入和切除项目，宣布将在2025年3月16日至19日举行的肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议上口头报告PBGENE-DMD项目治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的预临床数据。报告标题为“ARCUS介导的切除外显子45-55导致功能性Del45-55肌营养不良蛋白和骨骼肌功能的恢复”，将于2025年3月19日早上8点（中部时间）进行。Precision BioSciences公司专注于利用其独特的ARCUS®基因编辑平台，通过其独特的方式切割、较小的尺寸和简单的结构，提供更精确的治疗效果。该公司管线包括旨在为广泛遗传和感染性疾病提供持久治愈的体内基因编辑候选药物。ARCUS平台正被用于开发复杂的基因编辑疗法，包括基因插入、消除和切除，如MDA临床与科学会议口头报告的DMD项目。

Synnovation Therapeutics公司宣布，其精准医疗产品SNV4818已在一项针对乳腺癌和其他实体瘤患者的I期临床试验中开始给药。SNV4818是一种新型PI3Kα抑制剂，具有针对多种突变类型的广谱选择性，包括H1047X和E545/542X突变。该试验旨在评估SNV4818作为单药治疗和与fulvestrant联合治疗的安全性、耐受性和初步疗效。这是Synnovation自成立以来第二个进入临床试验的项目，公司致力于发现和开发一流的靶向药物，以改善患者的生活质量。

LTZ Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对LTZ-301的IND申请，LTZ-301是一种首创的髓系趋化剂免疫疗法，旨在治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。LTZ-301是公司首个进入临床试验的资产，旨在验证其髓系趋化剂方法在免疫疗法中的初步概念。公司计划在2025年第二季度启动一项1期、开放标签、多中心的临床试验。公司创始人兼首席执行官Robert Li表示，FDA的批准标志着公司的一个重要里程碑，期待将领先资产LTZ-301推进到临床阶段，评估其髓系趋化剂方法及其作为癌症和其他疾病（如自身免疫病）有效疗法的潜力。此外，公司首席医疗官Dr. Wayne Godfrey的任命以及癌症免疫学先驱Dr. Alan J. Korman加入科学顾问委员会，都增强了公司的科学和临床领导力。LTZ Therapeutics的方法侧重于将反向转化科学和肿瘤微环境（TME）生物学的深入理解相结合，特别是髓系生物学。LTZ-301是一种新型髓系趋化剂双特异性抗体，通过增强Fc-γ受体（FcγR）非依赖性抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）来耗竭CD79b+ B细胞。该抗体通过将

Vivos Therapeutics宣布将其新型联盟模式迅速扩展至科罗拉多州两个新地点，初始报告显示，睡眠呼吸暂停患者更倾向于Vivos CARE治疗，其接受率几乎是CPAP的两倍。Vivos寻求与睡眠医学实践建立更多联盟或进行收购，以推动其全国扩张目标。Vivos与Rebis Health Holdings的战略联盟已扩展至丹佛市场两个新设施，并计划通过潜在的睡眠中心合作和收购，将营销和分销模式扩展至美国各地。Vivos CARE治疗在改善气道功能方面具有优势，可快速实现治疗效益，通常在12个月内达到最终临床效果。Vivos在科罗拉多州的新联盟地点位于丹佛郊区的Highlands Ranch和Westminster，预计将于4月全面运营。Vivos正在探索与美国主要城市超过2500家认证睡眠医学和测试小组建立联盟或进行收购。

Celularity公司与BlueSphere Bio公司签订了一份关于BSB细胞疗法产品制造活动的合作协议。这是Celularity的第二次此类合作，展示了其利用世界级cGMP制造基础设施和深厚专业知识吸引客户的能力。合作将集中在BSB新型T细胞受体T细胞疗法的生产上，并涉及细胞疗法制造的各个方面，包括化学、制造与控制（CMC）、质量保证和质量控制。Celularity将投入人员和支持设施，而BlueSphere将监督其针对急性髓系白血病（AML）的第二种细胞疗法产品的生产。此次合作体现了Celularity资产产生收入的前景。

2025年2月24日，心理健康平台Sonar Mental Health获得240万美元种子前融资，由Nina Capital领投，GSR Ventures和J4 Ventures参与，并得到斯坦福大学社会影响创始人奖学金的支持。Sonar Mental Health是一个帮助年轻人茁壮成长的人工智能驱动的心理健康平台

2025年2月24日，西安穹顶医疗科技有限公司成功完成数千万元A轮融资。本轮融资由华方资本与讯飞创投共同领投、合盈资本跟投，行远致同担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资将帮助公司加速推进时间干涉技术（Temporal Interference，TI）在脑科学领域的持续探索和蓄力，推动多场景产品方案，以及多种适应症的临床注册、产品获证及商业化落地。

PepGen公司宣布，其正在进行的FREEDOM-DM1 Phase 1临床试验中，PGN-EDODM1在治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）方面的初步临床数据令人鼓舞。结果显示，PGN-EDODM1在28天后对剪接校正的效果超过了之前多剂量临床试验的报告，表明其EOD技术有潜力将治疗性寡核苷酸递送到细胞核，并有望解决DM1的病因。FREEDOM临床试验的初步结果显示，安全性良好，剂量依赖性的剪接校正可能表明药物能够进入肌肉并有效结合靶点。公司预计将在2025年下半年报告FREEDOM 15 mg/kg组的试验结果，并在2026年第一季度报告FREEDOM2 5 mg/kg组的试验结果。

2025年2月24日，抟相医药（上海）有限公司宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资。本轮融资由浦东创投集团旗下浦东科技投资天使母基金领投，老股东比邻星创投继续追加投资，黎曼猜想担任独家财务顾问。此轮融资用于推进管线的研发以及加速“液-液相分离”技术平台开发。

美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Invivyd公司关于其抗SARS-CoV-2双特异性抗体Pemgarda的紧急使用授权（EUA）扩大申请，该公司周一宣布。Invivyd曾申请扩大Pemgarda的使用范围，包括治疗无替代治疗方案的免疫抑制者的轻度和中度COVID-19。尽管如此，Pemgarda作为预防性药物在去年3月获得的EUA仍然有效。位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的Invivyd公司在周一上午宣布了这一消息，随后其股价在周一下午下跌了约三分之一。分析师表示，这一结果并不令人意外，突显了FDA对治疗用途要求的抗病毒活性，以及重新用途单克隆抗体在病毒演变环境中的挑战。Pemgarda是目前市场上唯一的COVID-19预防性药物，而阿斯利康的Evusheld在2021年获得批准后，因对新兴SARS-CoV-2变种失去有效性，于2023年被撤回。Invivyd的管线主要专注于抗体治疗和预防COVID-19，作为疫苗免疫抑制患者的替代品。尽管Pemgarda尚未获得全面FDA批准，但公司正在继续进行下一代抗体COVID-19预防药物VYD2311的I期临床试验，将其视为Pemgarda的继任者。本月早些时候，In

Sandoz宣布在美国推出Pyzchiva®（ustekinumab-ttwe），这是一种用于治疗某些慢性炎症性疾病的生物类似物，与参考药物Stelara®具有相同的适应症。Pyzchiva®由Samsung Bioepis Co., Ltd.开发并由Sandoz商业化，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该药物的上市加强了Sandoz在美国免疫学产品组合，并增加了患有慢性炎症性疾病（如银屑病和银屑病关节炎）的患者对生物制剂的获取。Pyzchiva®提供了多种剂量选项和比参考药物更长的稳定性，旨在满足不同患者的需求，并预计在2025年上半年提供可互换性。Sandoz为Pyzchiva®患者提供全面的支持资源，包括保险覆盖、自注射培训和商业保险患者的共付计划。此举措符合与Johnson & Johnson的和解和许可协议，Sandoz于2023年9月与Samsung Bioepis达成生物类似物ustekinumab的商业化协议。

Seaport Therapeutics在ISCTM会议上公布了一项关于抑郁症临床试验中安慰剂反应影响的元分析。研究发现，临床评估的数量和频率与安慰剂反应的增加呈正相关，即使在考虑了试验地点、患者就诊次数和治疗类型等因素后。此外，研究还发现，试验地点数量和研究持续时间与安慰剂效应没有显著关联，而基线抑郁严重程度与安慰剂变化有轻微关联。这项研究为影响安慰剂效应的因素提供了新的见解，并强调了进一步研究设计因素对抑郁症临床试验影响的重要性。

Samsung Bioepis宣布其生物类似物PYZCHIVA®（ustekinumab-ttwe）在美国上市，用于治疗中重度斑块型银屑病、活跃的银屑病关节炎、中重度活跃的克罗恩病和中重度活跃的溃疡性结肠炎。该药物通过Sandoz公司在美国45个州上市，提供多种剂型。Samsung Bioepis表示，PYZCHIVA的上市是公司的重要里程碑，有助于降低医疗保健成本，促进可持续的医疗保健体系。Samsung Bioepis与Sandoz于2023年9月达成商业合作协议，负责PYZCHIVA的开发、注册、知识产权、制造和供应。Samsung Bioepis拥有11个生物类似物在产品管线中，目前在美国已有10个生物类似物获得批准，其中5个已上市。

Healx公司宣布，其AI赋能的生物技术公司正在进行一项名为INSPIRE-NF1的二期临床试验，评估口服实验性药物HLX-1502在神经纤维瘤病1型（NF1）患者中的安全性和有效性。NF1是一种罕见的遗传性疾病，会导致肿瘤沿神经生长，通常在儿童期出现，全球约有1/2500的人受到影响，可能导致严重的并发症。目前治疗选择有限，许多患者面临侵入性手术或具有严重副作用的疗法。HLX-1502是利用Healx专有的AI平台发现的，该平台加速了潜在药物候选人的识别。该疗法已获得美国食品药品监督管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，突显了其在NF1社区中的潜在重要性。该试验标志着为NF1患者提供新治疗选择的重要一步，有望改变NF1的治疗模式。

LETI-101在亨廷顿病（HD）小鼠模型中表现出对突变亨廷顿蛋白（mHTT）的显著降低，超过80%，同时保留了野生型亨廷顿蛋白。在非人灵长类动物中，LETI-101的给药被良好耐受，并在受亨廷顿病影响的脑区显示出治疗相关的核酸酶和引导RNA表达潜力。ElevateBio公司宣布，其基因编辑和研发技术业务ElevateBio Life Edit开发的亨廷顿病项目LETI-101在临床前研究中表现出对疾病相关基因因素的精准靶向，支持其作为主要开发候选药物的选择。这些数据将在2025年2月24日至27日在加州棕榈泉举行的第20届亨廷顿病治疗会议上展示。LETI-101的进展验证了ElevateBio的基因编辑技术，并展示了其通过整合技术、制造和疗法来改变医学未来的潜力。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因中的CAG三核苷酸扩张引起，导致亨廷顿蛋白的突变形式在脑中聚集，损害神经元并导致神经退行性变。

IO Biotech在2025年2月23日至26日举行的美国癌症研究协会（AACR）-IO会议上宣布了一项关于新型肽疫苗的研究成果。该疫苗针对TGF-β（转化生长因子β）在实体瘤中的免疫抑制效果，通过调节肿瘤微环境（TME）的架构来激活T细胞并驱动抗肿瘤活性。研究发现，这种名为IO170的TGF-β肽疫苗在胰腺腺癌和前列腺癌模型中显示出显著降低肿瘤生长的效果，同时诱导了强大的免疫反应，重塑了TME，而没有引起全身毒性或不良的脱靶效应。这些发现支持了针对TGF-β的免疫调节疫苗作为治疗多种癌症的新型方法的持续开发。IO Biotech的T-win®平台旨在选择性地调节TGF-β活性，而不是完全抑制它，靶向肿瘤细胞和TME中的关键免疫抑制细胞。

Celltrion公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准其生物类似药Avtozma®（CT-P47）上市，该药参照RoActemra®（托珠单抗）。Avtozma®获准用于包括中重度活动性类风湿性关节炎（RA）、活动性系统性幼年特发性关节炎（sJIA）、多关节炎性幼年特发性关节炎（pJIA）和巨细胞动脉炎（GCA）在内的所有适应症。Celltrion表示，这一批准是其提供负担得起、有效免疫疾病解决方案使命的重要一步，并承诺为欧洲市场提供定制化解决方案。Avtozma®是基于全面数据包和证据获得批准的，包括一项III期临床试验结果，显示Avtozma®与参照产品具有生物相似性。这是Celltrion第12个获得EC批准的生物类似药。