研究显示，在心脏手术患者中，Proenkephalin A 119-159（penKid）可以作为预测成功停止连续肾脏替代疗法（CRRT）的生物标志物。研究揭示，成功从CRRT中解脱的患者与未能解脱的患者在penKid水平上存在显著差异。这些发现表明penKid可能成为指导CRRT解脱决策的有价值工具。该研究由维也纳医科大学Ap. Prof. PD DDr. Martin Bernardi及其同事领导，首次前瞻性研究证明了penKid在急性肾损伤（AKI）心脏手术患者中成功解脱CRRT的鉴别生物标志物作用。AKI是医院中的一个重大挑战，不仅限于急诊病例，高达40%的择期心脏手术患者受到影响。当CRRT使用时间过长或进一步复杂化时，可能需要使用CRRT，这是最具资源密集型的干预措施之一。确定停止CRRT的最佳时间一直是临床上的持续挑战。该研究提供了关于这种生物标志物用途的新见解。研究结果表明，成功从CRRT中解脱的患者与未能解脱的患者相比，penKid水平显著较低。这一区别在CRRT解脱时尤为明显。Prof. Bernardi表示：“我们的发现表明，penKid可能成为支持CRRT解脱临床决策的有价值工具。此外

拜耳公司宣布，其研发的药物Elinzanetant在针对乳腺癌或高风险女性因辅助内分泌治疗引起的血管运动症状（如潮热）的III期临床试验OASIS 4中取得积极结果。Elinzanetant成功达到主要终点，与安慰剂相比，在基线至第4周和第12周，中重度血管运动症状的频率显著减少。该研究还实现了所有次要终点，包括在第4周和第12周减少VMS的严重程度、第1周减少VMS频率，并在整个研究期间维持效果。Elinzanetant在第12周时，与安慰剂相比，显示出改善睡眠障碍和更年期相关生活质量的效果。Elinzanetant的安全性与之前的研究和发表数据一致。拜耳公司表示，Elinzanetant在所有四个III期临床试验中均表现出积极的疗效和安全性结果，这是首个针对乳腺癌或高风险女性使用非激素疗法治疗VMS的关键国际研究。Elinzanetant是一种新型口服药物，旨在治疗与更年期或辅助内分泌治疗相关的中重度VMS。

Acumen Pharmaceuticals宣布，其研发的针对早期阿尔茨海默病（AD）的抗体治疗药物sabirnetug（ACU193）在Phase 1临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并显示出对AβOs的特异性和剂量依赖性靶向结合以及减少淀粉样斑块的效果。该研究结果已发表在《预防阿尔茨海默病杂志》上。目前，Phase 2 ALTITUDE-AD临床试验正在进行中，预计2025年上半年完成招募。sabirnetug是一种针对可溶性AβOs的人源化单克隆抗体，有望成为新一代的AD治疗药物。

美国注射剂公司（American Injectables）宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，标志着该公司在无菌注射剂领域的重大突破。这一成就不仅验证了其制造流程和团队对质量的承诺，还强化了其为客户提供快速、有信心地将救命疗法推向市场的承诺。此次批准体现了公司在创新、质量和可靠性方面的承诺，使其成为寻求可扩展和合规无菌注射剂解决方案的制药公司的可靠合作伙伴。美国注射剂公司专注于运营卓越和持续改进，这一成功是对公司全体员工才华和承诺的证明。该公司是一家私有合同开发和制造组织，专注于玻璃或塑料安瓿瓶和预填充注射器的制造，并提供配方优化、分析和稳定性服务以及工艺工程。

DBV Technologies宣布EPITOPE Phase 3开放标签扩展研究（OLE）的三年结果，VIASKIN®花生贴片在1至3岁幼儿中的治疗效益持续改善。68.2%的受试者在完成口服食物挑战（约12-14个花生核）时未达到停止标准，而12个月时为30.7%。在EPITOPE OLE的第三年，没有发生与治疗相关的过敏性休克或严重治疗相关的不良事件。DBV还宣布了基于EPITOPE研究中平均每日贴片佩戴时间的Viaskin Peanut贴片疗效和安全性数据，这些数据支持了公司向FDA提出的VIASKIN花生标签策略。这些数据在2025年1月9日至12日在佛罗里达州棕榈滩举行的东部食物过敏与共病会议上进行了展示。DBV还将在今天下午5点（东部时间）举办投资者网络研讨会。

GEMMA Biotherapeutics公司宣布，其基因编辑产品ECUR-506在治疗婴儿 Ornithine Transcarbamylase Deficiency（OTCD）方面取得初步成功，这是该公司35年前开始研究基因治疗以来的重要进展。公司创始人Jim Wilson博士表示，这一成果展示了现代科学的惊人力量和坚持不懈的重要性。在经过数十年的努力后，GEMMABio与iECURE合作，将基因编辑技术应用于临床，为OTCD患者带来了新的希望。公司将继续支持iECURE推进这一项目，并将该技术应用于其他致命性肝脏代谢疾病的治疗。

Rigel Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对骨髓增生异常综合征（MDS）治疗的R289药物孤儿药资格。R289是一种强效且选择性的IRAK1和IRAK4双重抑制剂，目前正在进行一项1b期临床试验，评估其在复发性或对先前治疗无反应的LR-MDS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步活性。R289此前已被FDA授予针对已接受治疗的输血依赖性低风险MDS患者的快速通道资格。孤儿药资格和快速通道资格，以及正在进行的1b期临床试验中来自低风险MDS患者的初步数据，代表了R289作为潜在新治疗选择的重大里程碑。FDA孤儿产品办公室授予孤儿药资格是为了支持开发针对罕见疾病的药物，这些疾病在美国影响不到20万人。根据孤儿药法案，孤儿药资格使公司有资格获得包括税收抵免、免除某些临床试验的FDA费用以及药品批准后七年市场独占权等激励措施。

PureTech Health公司宣布，其研发的LYT-200抗体药物获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。LYT-200是一种针对galectin-9的单克隆抗体，旨在治疗血液肿瘤和局部晚期转移性实体瘤。该药物通过直接杀死癌细胞和激活免疫系统来发挥治疗作用。此外，LYT-200还获得了孤儿药资格和针对头颈癌的快速通道认定。PureTech Health致力于通过其研发团队和广泛的科学家、临床医生和行业领袖网络，推动LYT-200的研发进程。

Bexion Pharmaceuticals在2025年1月8日宣布，将在美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会上展示BXQ-350这一新型生物疗法的研究成果。BXQ-350是一种首创的含有多功能鞘脂激活蛋白Saposin C和磷脂的生物制剂，用于治疗实体瘤和化疗引起的周围神经病变（CIPN）。该研究是一项1b/2期临床试验，旨在评估BXQ-350与mFOLFOX7和贝伐珠单抗联合用于新诊断的转移性结直肠癌（mCRC）患者的疗效。Bexion Pharmaceuticals是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发新一代生物疗法，治疗实体瘤癌症和化疗引起的周围神经病变，并有望在其他癌症和更广泛的神经性疼痛领域拓展产品线。该公司已完成BXQ-350与标准治疗方案联合使用的开放标签研究部分的患者招募，并计划进入随机、双盲、安慰剂对照研究阶段。此外，该公司还完成了针对CIPN治疗的验证性试验的患者招募。

Biofidelity与CellCarta达成战略合作伙伴关系，共同在全球临床试验中部署Aspyre Lung。该合作旨在通过简化非小细胞肺癌（NSCLC）生物标志物的检测，加速全球临床试验的招募。Aspyre Lung能够分析组织和血液中的DNA和RNA，运行于现有的qPCR平台，并与CellCarta支持全球临床试验的使命相契合。CellCarta将首先在欧洲实验室建立和验证Aspyre Lung，随后在美国实验室进行，并拥有在全球范围内使用Aspyre Lung进行临床试验的非独家权利。此次合作将为客户提供利用液体和组织活检样本的革命性服务，助力临床试验的快速和可靠招募。

CellFE和Syenex宣布合作，共同推进细胞工程领域，开发了一种创新的混合基因编辑工作流程，旨在将非病毒和病毒方法无缝集成，以简化复杂编辑细胞的生物技术和制药应用流程。这一合作旨在解决市场对将非病毒敲除与病毒敲入能力整合到高效工作流程中的需求，同时保持细胞活性和功能。双方将在1月13日至16日举行的摩根大通医疗保健会议上展示这一创新工作流程，并探讨其在全球范围内加速开发改变生命药物的作用。

Stonegate Healthcare Partners发布了一份关于Sirona Biochem Corp创新化合物TFC-1326的详尽报告，对比了其与传统视黄醇治疗的临床数据。报告指出，TFC-1326在提升皮肤光泽、减少皱纹深度和体积、增强皮肤紧致度和保持水分方面表现出色，且无刺激感。TFC-1326作为新一代抗衰老护肤成分，在12周内皮肤光泽提升25%，优于视黄醇的15-20%提升效果，同时减少皱纹深度和体积，且无视黄醇使用时的刺激、脱皮和红肿等副作用。此外，TFC-1326还能稳定经表皮水分流失，促进保湿，确保皮肤持续水分而不刺激。Stonegate Healthcare Partners致力于推动医疗保健领域的创新，通过策略、市场情报、业务发展和投资者联络，专注于具有最大颠覆潜力的技术。

IO Biotech公司完成了其新辅助/辅助二期篮子试验（IOB-032/PN-E40）的入组工作，该试验旨在研究其领先的研究性癌症疫苗IO102-IO103与默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的PD-1抑制剂KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用的效果。该试验针对的是可切除的黑色素瘤或头颈鳞状细胞癌（SCCHN）患者，在手术前后使用，旨在治愈。IO Biotech总裁兼首席执行官Mai-Britt Zocca博士表示，这项研究的早期入组完成标志着探索其研究性癌症疫苗IO102-IO103在多种实体瘤早期疾病进展阶段潜力的一个重要步骤。该疫苗作为现成产品，旨在为患者提供一种易于获取的治疗选择，并在三种一线晚期癌症适应症（黑色素瘤、肺癌和头颈癌）中显示出令人鼓舞的临床活性，且没有明显的全身毒性。预计2025年上半年将公布IO102-IO103与KEYTRUDA联合用于治疗晚期黑色素瘤的III期临床试验数据，以及这项II期篮子试验的初步数据。IOB-032/PN-E40是一项多中心、多队列临床试验，在美国、欧洲和澳大利亚的多个地点入组了93名患者，以评估IO102-IO103与pembrol

ATCC获得NCI五年期合同，支持癌症和HIV疫苗研发。ATCC将为NCI癌症研究中心的疫苗分支提供实验室服务，包括针对HTLV-1和HIV的研究，旨在设计新型疫苗和疗法。ATCC将提供包括免疫学和病毒学检测、重组蛋白、单克隆抗体和病毒株生产等实验室服务，支持HIV疫苗的预临床研究。ATCC致力于支持NCI的研究人员发现和开发预防癌症和HIV的治疗和疫苗。

Argon Medical Devices宣布在CLEAN-PE研究中成功招募首位患者，这是一项前瞻性、多中心研究，旨在评估Cleaner Pro Thrombectomy System治疗肺栓塞的安全性和有效性。该研究预计将在美国多个医院招募超过100名患者。CLEAN-PE研究由克利夫兰诊所的介入心脏病学专家Aravinda Nanjundappa博士领导，首位患者手术在纽约布法罗的Buffalo General Medical Center进行。肺栓塞是一种严重威胁生命的疾病，每年在美国约有90万人受到影响。Argon Medical Devices总裁兼首席执行官George Leondis表示，他们期待通过这项研究评估新设备对患者的益处，并帮助医生改善患者预后。Cleaner Pro Thrombectomy System是一种基于导管的吸除血栓切除术设备，可用于清除新鲜、柔软的血栓和栓子。

1月8日，默沙东宣布其四价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）（商品名：佳达修）的多项新适应证已获得国家药监局的上市批准，适用于9~26岁男性接种。 新适应证的获批， 标志着佳达修成为中国境内首个且目前唯一获批、可适用于男性的HPV疫苗。 佳达修此次获批的新适应证可适用于9-26岁男性预防因HPV16、18引起的肛门癌，HPV6和11引起的生殖器疣（尖锐湿疣），以及由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变：1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变（AIN）。

此次收购将显著增强史赛克在静脉血栓栓塞症（VTE）等血管疾病治疗领域的实力。 史赛克 CEO 凯文·洛博（Kevin Lobo）表示：“收购 Inari 扩充了史赛克的产品组合，为外周血管疾病患者提供挽救生命的解决方案。 这些创新将提升静脉血栓栓塞症患者的治疗水平，加速史赛克在血管内手术领域的影响力。”。