Hesperos公司宣布在利用其Human-on-a-Chip®平台复制人类生物学方面取得突破性进展，成功开发了一种由人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的周围神经髓鞘模型，该成果发表于ACS Biomaterials杂志，并与中央佛罗里达大学（UCF）合作完成。该体外模型可用于研究并开发针对治疗困难的罕见疾病，如Charcot-Marie-Tooth（CMT）病、Guillain-Barré综合征和慢性炎症性脱髓鞘多神经根病（CIDP）的治疗方法。该模型通过使用iPSC衍生的施万细胞和运动神经元在无血清培养基中构建共培养模型，观察到周围神经髓鞘的关键特征，包括髓鞘段和郎飞结的形成，这些对于神经冲动传导至关重要。通过先进的3D共聚焦显微镜测量髓鞘化的g-ratios，这一关键指标与体内值相关性良好。该iPSC模型标志着在研究周围神经系统疾病方面的重要进展，有助于提高对CMT和CIDP等具有高未满足医疗需求的疾病的研究可转化性。Hesperos开发的这一周围神经系统髓鞘化模型与FDA现代化法案2.0的三个目标相一致，旨在减少、替代和改进动物实验的替代品，并加速药物发现。Hesperos是一家全球性的合同研究组织，

Rigel Pharmaceuticals宣布针对其药物GAVRETO（pralsetinib）发出安全警示信，该药物用于治疗特定类型的肺癌和甲状腺癌。信件内容涉及新发现的安全信号，并已发布在GAVRETO Healthcare Provider网站上。Rigel强调患者安全是其首要任务，并鼓励医疗保健提供者和患者报告不良事件。此外，Rigel完成了从Blueprint Medicines Corporation获得GAVRETO新药申请（NDA）的转移，并强调将继续推进GAVRETO的商业化和市场推广。

Unravel Biosciences与哥伦比亚安第斯大学PE CET临床研究中心达成临床试验协议，PE CET将成为其RVL-001药物针对雷特综合症和匹特-霍普金斯综合症的概念验证临床试验的指定研究地点。RVL-001是Unravel利用其专有的BioNAV™药物发现平台发现的，具有治疗这两种罕见神经遗传性疾病的潜力。预计2025年初开始对RVL-001进行临床试验，包括在雷特综合症和匹特-霍普金斯综合症中的扩展研究。

韩国SEONGNAM，Qurient Co. Ltd.宣布开始一项针对adrixetinib（原名Q702）的临床试验，该药在美国FDA批准IND申请后启动。这是一项旨在评估Q702作为单一药物以及与venetoclax和azacitidine三联组合治疗复发性/难治性急性髓系白血病（AML）患者安全性和初步疗效的1期剂量递增和扩展研究。Adrixetinib是一种口服选择性AXL/MER/CSF1R激酶抑制剂，已在多种肿瘤模型中显示出显著的抗肿瘤活性。该创新组合疗法有望产生协同效应，可能改善AML治疗患者的预后。试验的主要研究者是德克萨斯大学MD安德森癌症中心血液病系助理教授Abhishek Maiti博士。AXL和MER（TAM家族激酶）以及CSF1R的表达与AML患者预后较差有关，它们在细胞和肿瘤微环境中被视为关键治疗靶点。Qurient公司CEO Kiyean Nam博士表达了对公司战略轨迹的热情，并表示相信adrixetinib的独特生物学特性可以与venetoclax和azacitidine结合，帮助那些可能不适合进行强化化疗的AML患者。Qurient是一家位于韩国的临床阶段生物制药公司，致力于

儿童医院的研究人员宣布在治疗神经母细胞瘤方面取得重大进展，这是一种在儿童胸腔或腹部形成实体瘤的周围神经系统癌症。该研究提出了个性化免疫疗法的新方法，并已在《癌症细胞》杂志上发表。神经母细胞瘤是婴儿中最常见的癌症，占儿童癌症死亡比例过高。目前，单克隆抗体为基础的免疫疗法是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方法，但此类免疫疗法可能引起痛苦的副作用，患者常常复发。研究通过多组学方法分析并确定了新的免疫疗法靶点，特别是蛋白质Delta-like canonical notch ligand 1（DLK1），并发现其高表达促进肿瘤生长。研究人员还研究了名为ADCT-701的新型抗体-药物偶联物（ADC），该药物针对DLK1表达的癌细胞，显示出对高度耐药的患者来源肿瘤的根除效果。目前，美国国家癌症研究所（NCI）正在进行ADCT-701治疗神经内分泌肿瘤的1期临床试验。这项研究为成人神经内分泌肿瘤，包括神经母细胞瘤的DLK1靶向免疫疗法临床试验提供了重要的验证和临床前数据。

Endo公司宣布，将在美国泌尿外科协会西部分会第100届年会上分享一项关于XIAFLEX（胶原酶Clostridium histolyticum，或CCH）治疗 Peyronie病的三期临床试验的回顾性数据分析。该研究由泌尿科医生Jesse Mills主持，旨在探讨CCH治疗对阴茎弯曲的改善效果。数据分析显示，无论患者是否在基线时出现疼痛，CCH治疗在改善阴茎弯曲方面均表现出良好效果，且疼痛不是CCH治疗的禁忌症。XIAFLEX被用于治疗成年男性Peyronie病，该病是一种导致阴茎弯曲的纤维化疤痕组织疾病。

2024年10月25日，医院质量报告平台Pharos宣布完成其超额认购的500万美元种子轮融资，由Felicis领投，General Catalyst、Moxxie和Y Combinator参投。Pharos将利用这笔资金来发展其工程团队，使客户能够向新的临床质量登记处报告并衡量更广泛的流程指标。

奥利安公司宣布终止ODM-111开发项目，原因是该分子的治疗窗口过窄，无法支持长期使用和后续阶段的发展。这一决定基于对更长时间的非临床毒理学研究结果的评估。尽管前期非临床研究和ODM-111短期临床试验未发现显著的安全问题，但公司认为ODM-111的治疗窗口过窄，继续其临床开发程序对奥利安来说不可行。公司现在将资源集中于研发管线中的其他有前景的项目。奥利安公司是一家全球运营的芬兰制药公司，专注于开发和销售人类和兽用药品及活性药物成分，其核心治疗领域包括肿瘤学和疼痛。

Kind Pharmaceutical公司宣布，其研发的AND017药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD），用于治疗镰状细胞病（SCD）。AND017旨在治疗与多种贫血相关疾病，包括非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）和透析依赖性慢性肾病（DD-CKD）。目前，AND017在健康受试者中的1期临床试验和NDD-CKD及DD-CKD贫血治疗中的2期临床试验结果正在美国肾病学会（ASN）肾脏周会上展示。AND017在SCD中的ODD支持的预临床研究将在未来的科学会议上展示，并随后在科学期刊上发表。SCD是一种影响约12万美国患者的遗传性疾病，主要影响黑人及非洲裔美国人。目前，SCD的唯一FDA批准的口服治疗药物是羟基脲和L-谷氨酰胺。AND017可能提供一种具有独特作用机制的全新口服治疗药物，同时具有更好的安全性和疗效。FDA的ODD为AND017提供了包括临床试验税收抵免、免除用户费和AND017在SCD治疗获得批准后可能获得七年市场独占权等激励措施。

Evecxia Therapeutics与FDA就EVX-101新型辅助抗抑郁药物的非临床和临床数据进行了预IND会议，FDA对EVX-101的安全性、耐受性、药代动力学和药效学数据表示满意，并提供了进一步的非临床开发指导。会议结果支持Evecxia提交IND申请，以进行EVX-101在抑郁症患者中的二期临床试验。EVX-101是一种新型5-HTP（5-羟色氨酸）和卡比多巴的缓释制剂，旨在提高脑内血清素活性，作为一线血清素再摄取抑制剂治疗不足的抑郁症患者的辅助治疗。Evecxia Therapeutics致力于利用血清素合成放大疗法治疗中枢神经系统疾病，目前拥有两个处于二期临床试验阶段的药物候选者。

2024年10月25日，多肽类放射配体疗法开发商Starget Pharma获Cancer Focus Fund 510万美元投资。本轮投资资金将用以支持肽类放射性配体疗法DOTA-PTR-58的1b期临床研究，用于治疗过度表达生长抑素受体3型（SSTR-3）的肿瘤，包括肉瘤、神经内分泌肿瘤（NET）、黑色素瘤和肝细胞癌。该试验将在MD Anderson和其他中心进行，并将于2025年初开始招募患者。

韩国庆熙医学院的研究团队在《Blood Cancer Journal》上发表了一篇论文，指出光学基因组图谱（OGM）技术能够解析多发性骨髓瘤（MM）中MYC基因的重组，这些重组是癌症中的高度可操作生物标志物。MM占所有恶性肿瘤的1.3%，占所有血液癌症的12%。MYC基因的重组是多发性骨髓瘤的标志性遗传异常之一，它编码的蛋白质作为转录调控因子。这项研究强调了OGM技术在所有血液癌症中替代传统方法（如核型分析和荧光原位杂交）的潜在应用。Bionano Genomics公司总裁兼首席执行官Erik Holmlin表示，OGM技术有望提高MM的识别，并为临床医生和研究人员提供对疾病更好的理解。这项研究是OGM技术在更广泛的血液癌症中应用的重要一步，有望增加其作为传统细胞遗传学方法的替代品的采用率。

随着近来黑龙江4家药店被查骗保曝光，外流处方的有效成为政策重要的关注焦点，除了开展飞检之外，建立长效的处方验证机制是关键。 由于以药养医，处方始终集中在医院，中国药店主要依靠销售OTC为主，支付也主要以个账为主。 随着医保改革的深入，大量国谈药品进入市场，但进院面临一个较长的流程，推动了医保双通道药店的发展，处方开始流向院外的药店。

Modalis Therapeutics公司宣布，其针对罕见遗传病肌营养不良症1a型（LAMA2-CMD）开发的创新药物MDL-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。MDL-101利用公司专有的CRISPR-GNDM®技术，旨在通过激活LAMA1基因来补偿LAMA2基因缺失导致的疾病症状。LAMA2-CMD是一种严重、早发型肌营养不良症，由于LAMA2蛋白缺失导致肌肉无力和生存率降低。目前，美国尚无针对LAMA2-CMD的批准治疗药物。Modalis致力于为罕见病提供变革性治疗，希望通过MDL-101为患者带来改善预后的希望。

Egle Therapeutics将在2024年11月6日至10日在德克萨斯州休斯顿举行的癌症免疫治疗学会会议上发表关于其新型药物EGL-001的研究成果。EGL-001是一种针对肿瘤微环境中的调节性T细胞（Tregs）的人源化抗体，旨在选择性消除肿瘤相关Tregs，从而增强免疫检查点阻断疗法的有效性。研究数据展示了EGL-001在预临床模型中作为单药治疗和增强免疫检查点阻断疗法效果的潜力，同时减少外周毒性。Egle Therapeutics计划开展一项针对选择性的实体瘤患者的I/II期临床试验，以评估EGL-001的安全性、耐受性、药代动力学和初步活性。

Alterome Therapeutics公司宣布，其潜在最佳级KRAS选择性抑制剂ALTA3263在临床前研究中的数据将在EORTC-NCI-AACR（ENA）研讨会上进行口头报告。该药物在针对G12D、G12V和G12C等最常见KRAS突变体的临床前模型中表现出显著的肿瘤消退效果。Mutant KRAS是约五分之一癌症的驱动因素，ALTA3263有望成为治疗多种KRAS突变癌症的有效选择。报告将在10月25日的全体会议中由Tim Sen Wang博士进行，详细介绍了ALTA3263作为一种口服、KRAS亚型选择性、双ON/OFF状态的非共价抑制剂，在KRAS G12V、G12D和G12C癌症模型中诱导肿瘤消退。Alterome Therapeutics是一家专注于开发针对高价值验证的致癌驱动因素的精准肿瘤学生物技术公司。

Journey Medical Corporation在44届秋季临床皮肤病学会议上展示了口服DFD-29（40毫克）与口服多西环素40毫克胶囊（Oracea®）在健康受试者中皮肤和全身药代动力学（PK）的数据。DFD-29的改良释放配方从第一天起在相似剂量下提供比多西环素更高的皮肤浓度，预计将对治疗玫瑰糠疹患者产生临床意义。DFD-29的新药申请正在FDA审查中，PDUFA目标日期为2024年11月4日。该研究评估了口服DFD-29 40毫克胶囊与口服多西环素40毫克在健康成人志愿者中每日一次给药21天的全身和皮肤PK。结果显示，DFD-29的皮肤和全身PK参数在第一天和第21天相似，而多西环素在血浆中积累，PK参数从第1天到第21天显著增加。DFD-29在皮肤中的水平显著高于多西环素。DFD-29和多西环素均被健康志愿者良好耐受。