【ChiCTR2600125510】氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600125510

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-05-27

临床申请受理号

靶点

适应症

威廉姆斯综合征

试验通俗题目

氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究

试验专业题目

氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估氯马斯汀治疗能否通过改善白质髓鞘发育，从而促进威廉姆斯综合征儿童的认知和运动功能发育。主要关注氯马斯汀干预后认知/发育总指数的变化，以及 DTI 等 MRI 白质结构指标（如 FA、RD）在预设 ROI 的改善情况。次要目的： 1）评估氯马斯汀对精细与粗大运动功能、社交与适应行为能力及情绪/焦虑症状的影响； 2）进一步分析多模态 MRI 其他白质参数与神经发育改善之间的关系； 3）系统评价氯马斯汀在威廉姆斯综合征儿童中的安全性和耐受性，包括不良事件、生命体征、心电图和实验室检查的变化。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

由独立的统计人员使用随机分配序列生成程序完成

盲法

本研究采用双盲设计。研究药物/安慰剂的分配方案对研究团队、受试者及其监护人保密。干预实施过程中，给药形式与剂量执行由指定研究护士负责，研究团队其他成员及监护人不对该方案知情。为控制评估偏倚，所有结局评估人员（包括行为量表评估者、运动评估师及影像分析人员）均独立于临床干预团队，且不接触任何分组信息及受试者干预记录。盲法实施措施： 1.研究护士与干预团队仅负责药物/安慰剂的准备与给药，全程不参与任何研究终点评估。 2.行为测评评估者、运动评估师及影像分析人员独立开展工作，禁止访问涉及分组信息的病例系统与临床记录。 3.MRI-DTI影像数据采用匿名编码，由第三方数据管理员进行去标识化处理后交付分析，分析人员仅获取脱敏数据。 4.受试者监护人被告知在随访评估期间不得向任何评估人员透露干预相关内容。 5.分组信息由独立数据管理团队加密保存，仅在研究结束并进行数据库锁定时供统计分析使用。 6.设立盲法监督机制，由不参与干预与评估的研究协调员定期核查盲态执行情况，确保盲法完整性。

试验项目经费来源

研究者发起的临床研究

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-01

试验终止时间

2028-11-30

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄 2–6 岁的儿童； 2. 经遗传学检测明确诊断为威廉姆斯综合征（7q11.23 缺失），包括 FISH、MLPA、CMA 或 WES/WGS； 3. 监护人签署知情同意书，受试者愿意配合随访。 1. 年龄 2–6 岁的儿童；2. 经遗传学检测明确诊断为威廉姆斯综合征（7q11.23 缺失），包括 FISH、MLPA、CMA 或 WES/WGS；3. 监护人签署知情同意书，受试者愿意配合随访。；

排除标准

1. 合并其他遗传性疾病、染色体异常或非典型 WS 基因缺陷； 2. 心电图 QT/QTc 间期延长； 3. 过去 8 周内使用以下药物：中枢抑制剂（苯二氮卓类、巴比妥类）、影响认知/行为的精神类药物、影响髓鞘形成或 MRI 表现的药物、单胺氧化酶抑制剂（MAOI）、抗组胺药等； 4. 对氯马斯汀或类似芳基烷基胺类抗组胺药过敏； 5. 合并以下医学状况：哮喘、甲亢、闭角型青光眼、消化道梗阻、显著前列腺或膀胱出口梗阻、严重免疫缺陷等； 6. MRI 显示存在明显的脑部病变（如肿瘤、严重脑发育畸形、外伤后改变）； 7. 合并会影响研究判断的严重系统性疾病（代谢、肝肾、心肺、内分泌、免疫、神经精神等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

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