【ChiCTR2600120544】基于转录组学特征及体内外药物敏感性试验的儿童实体肿瘤个体化临床多中心研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600120544

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-16

临床申请受理号

靶点

适应症

儿童实体肿瘤

试验通俗题目

基于转录组学特征及体内外药物敏感性试验的儿童实体肿瘤个体化临床多中心研究

试验专业题目

基于转录组学特征及体内外药物敏感性试验的儿童实体肿瘤个体化临床多中心研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

恶性肿瘤已成为仅次于意外伤害导致儿童死亡的第二大原因。本团队前期针对儿童实体肿瘤开展了大量的药物治疗策略研究，尤其是针对MYCN扩增肿瘤发现了不同机制的干预药物，例如可破坏N-Myc蛋白稳定性的首个KLHL37抑制剂奥马索龙（J Clin Invest. 2025），可破坏核孔蛋白融合N-Myc转录功能的上市抗肿瘤药物ATO（Cancer Lett. 2025），可降低N-Myc诱导神经母细胞瘤分化的候选新药HU7691（Acta Pharm Sin B. 2023）等。这些研究提示，基于上市的抗肿瘤和非抗肿瘤药物、临床试验候选新药的筛选，有望获得针对不同分子特征的儿童肿瘤个体化治疗方案。因此本研究主要聚焦如下两个研究目的： 1. 提出基于儿童实体瘤重要分子特征的个体化治疗方案：结合多组学测序与药物敏感性检测体系检测临床药物响应度与患者基因特征之间的内在规律，为临床儿童实体肿瘤的个体化治疗提供新方案。 2. 为复发难治的患儿依据转录组学特征及体内外药敏结果设计治疗新方案，提高这部分患儿的缓解率及长期生存。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹基金

试验范围

目标入组人数

2000;30

实际入组人数

第一例入组时间

2026-03-10

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 第一部分纳入标准：(1) 儿童实体肿瘤患儿。(2) 组织样本足够进行转录组测序及PDC或PDO足够进行体外药物敏感实验检测。 2. 第二部位纳入标准：(1) 儿童实体肿瘤患儿。(2) 组织样本足够进行转录组测序及PDC或PDO足够进行体外药物敏感实验检测。(3) 关于后续的个体化干预治疗：在肿瘤出现难治或复发等临床常规治疗手段无法控制的情况下，需根据研究者判断及受试者、监护人意愿进行（签署知情同意书）。；

排除标准

1. 第一部分：(1) 不符合手术适应证的患儿；(2) 术中发现组织样本坏死严重、体积过小、满足临床必要检查后所剩肿瘤组织不足等其他情况。 2. 第二部分：(1) 不符合手术适应证的患儿；(2) 术中发现组织样本坏死严重、体积过小、满足临床必要检查后所剩肿瘤组织不足等其他情况；(3) 受试者、监护人拒绝参加后续的个体化干预治疗。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

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