关于将VGR-R01纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目的公示
2024-11-28
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部门规范性文件
中国
现行有效
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国家药品审评中心(CDE)
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作(“关爱计划”)申报指南》,现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示,公示时间截止至2024年12月5日。
品种名称:VGR-R01
申报单位:上海天泽云泰生物医药有限公司
适应症:结晶样视网膜变性
申报阶段:C阶段-关键研究前阶段
工作要点:关键临床试验统计学方法采用优效试验设计,拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局(PRO)和功能结局(PerfO)。
如有异议,请将具体意见发送至邮箱:wangxiaoyan@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年11月28日
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