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国家药监局药审中心关于发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》的通告（2021年第71号）

发布日期

2022-01-06

发文字号

2021年第71号

信息分类

指导原则

有效地区

中国

时效性

现行有效

实施日期

2022-01-06

颁发部门

国家药品审评中心（CDE）

正文内容

       罕见疾病的单病种发病率极低，药物研发的难度远远超过常见多发疾病，因此罕见疾病药物的临床研发，除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切结合其自身疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，以通过有限的患者数据，获得更加充分的科学证据，满足获益与风险的评估，支持监管决策。为促进罕见疾病药物研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》（见附件）。

       根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

       特此通告。

       附件：罕见疾病药物临床研发技术指导原则

                                                                                      国家药监局药审中心

                                                                                     2021年12月31日

1 罕见疾病药物临床研发技术指导原则.pdf
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