Rhythm Pharmaceuticals Inc
公司全称：Rhythm Pharmaceuticals Inc
国家/地区：美国/——
类型：生物制药公司
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公司介绍：
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.是2013年2月成立的特拉华州公司。该公司是一家生物制药公司，专注于肽疗法的开发和商业化，用于治疗罕见的遗传缺陷而导致危及生命的代谢紊乱。
基本信息
团队信息
K
Keith M. Gottesdiener
——
Chief Executive Officer,President and Director
薪酬：
个人简介：——
E
Ed Mathers
——
Director
薪酬：——
个人简介：——
N
Neil Exter
——
Director
薪酬：——
个人简介：——
C
Christophe R. Jean
——
Director
薪酬：——
个人简介：——
T
Todd Foley
——
Director
薪酬：——
个人简介：——
企业动态
日本批准Rhythm公司IMCIVREE治疗获得性下丘脑肥胖症
2026-08-24 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，日本厚生劳动省已批准其IMCIVREE（setmelanotide）用于治疗获得性下丘脑肥胖症（HO）。IMCIVREE是一种MC4R受体激动剂，已于2025年3月获得日本厚生劳动省的孤儿药指定。这是日本首次批准用于治疗获得性HO的疗法。Rhythm公司预计将在2026年底前在日本推出IMCIVREE，前提是最终定价确定。获得性下丘脑肥胖症是一种复杂的MC4R通路疾病，由于下丘脑损伤而发展，导致体重增加加速和持续，食欲过盛，并对生活质量产生重大影响。该批准基于setmelanotide在142名获得性HO患者中的积极III期TRANSCEND试验。该数据集包括来自日本队列的12名患者和10名补充患者，这些患者是在主要的120名患者关键性队列之外招募的。全球研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，体重指数（BMI）有统计学意义地降低了18.8%。III期TRANSCEND试验的结果最近发表在《新英格兰医学杂志》上。Rhythm估计日本有5000至8000人患有获得性HO。获得性HO是一种罕见的疾病，其特征是下丘脑损伤引起的体重增加加速和持续。下丘脑损伤可能导致α-黑色素细胞刺激素（α-MSH）产生减少和MC4R通路信号传导受损。MC4R通路负责调节能量平衡和体重。获得性HO最常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他下丘脑-垂体肿瘤的生长或治疗之后。其他损伤原因可能包括脑外伤、中风、感染或炎症。由于MC4R通路受损，患者会经历体重增加加速和持续，通常伴有食欲过盛和/或能量消耗减少。获得性下丘脑肥胖症可能在下丘脑损伤后六个月内发生。
Rhythm Pharmaceuticals任命Manher Joshi博士为首席医疗官
2026-08-17 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，自2026年8月17日起，任命Manher “AJ” Joshi博士为首席医疗官。Joshi博士拥有超过20年的领导经验和从发现到关键试验、全球监管流程和生命周期管理的经验。他将在Rhythm Pharmaceuticals公司推进下一代MC4R激动剂的开发和扩大在罕见神经内分泌疾病领域的领导地位方面发挥重要作用。Joshi博士此前曾担任Soleno Therapeutics的首席开发官，并在Neurona Therapeutics和Atara Biotherapeutics等多家生物制药公司担任多个领导职位。Rhythm Pharmaceuticals公司专注于治疗罕见神经内分泌疾病，其领先资产IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗严重肥胖。
英国药品监管机构批准IMCIVREE治疗获得性下丘脑肥胖
2026-08-11 00:00:00
英国药品和健康产品监管机构（MHRA）已批准Rhythm Pharmaceuticals公司生产的IMCIVREE（setmelanotide）用于治疗因下丘脑损伤或功能障碍导致的获得性下丘脑肥胖（HO）的4岁及以上儿童和成人。该药物旨在控制饥饿并减轻体重。IMCIVREE最初于2021年在英国获得批准，用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺乏症患者的肥胖和饥饿控制，2022年又扩展到患有Bardet-Biedl综合征（BBS）的患者。此次批准是基于Phase 2试验和Phase 3 TRANSCEND试验的结果，这些试验显示setmelanotide在降低体重方面具有显著效果。
Rhythm Pharmaceuticals发布第二季度2026年财报，IMCIVREE在美上市表现强劲
2026-08-04 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals于2026年8月4日发布第二季度财报，报告显示，IMCIVREE（setmelanotide）在美国上市后表现强劲，截至2026年6月30日，已有超过400份患者启动表格提交，全球销售额达到7130万美元。此外，每周注射型MC4R激动剂RM-718在16周治疗后，患者体重指数（BMI）平均降低了11.6%。公司还宣布，其Phase 3 TRANSCEND试验结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。Rhythm Pharmaceuticals将继续推进其产品线，包括在日本和欧洲推出IMCIVREE，并开展新的临床试验。
Rhythm Pharmaceuticals将于2026年8月4日公布第二季度财务结果并更新公司动态
2026-07-21 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals，一家专注于罕见神经内分泌疾病患者的全球商业阶段生物制药公司，宣布将于2026年8月4日早上8点（东部时间）举行电话会议和网络直播，以报告其2026年第二季度的财务结果并提供公司更新。公司的主要产品IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，旨在治疗过度进食和严重肥胖，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于减少体重过重并长期维持体重减轻，适用于4岁及以上的成人及儿童患者，以及2岁及以上的成人及儿童患者，这些患者由于获得性下丘脑肥胖、Bardet-Biedl综合征（BBS）或遗传性POMC、PCSK1或LEPR缺陷而患有综合征性或单基因肥胖。此外，Rhythm正在推进setmelanotide在治疗其他罕见疾病以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718的临床开发计划，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的小分子药物的临床前研究。
Rhythm Pharmaceuticals公布关于setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的3期临床试验结果
2026-07-08 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其针对获得性下丘脑肥胖患者使用的setmelanotide（一种MC4R受体激动剂）的3期临床试验结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。这项名为TRANSCEND的研究是迄今为止在获得性下丘脑肥胖患者中进行的最大、最长的安慰剂对照临床试验。结果显示，接受setmelanotide治疗的成年和儿童患者（4岁及以上）体重和饥饿感均有显著改善。该药物已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗获得性下丘脑肥胖。
Rhythm Pharmaceuticals发布关于罕见神经内分泌疾病治疗的新数据
2026-06-15 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司近日在芝加哥举行的内分泌学会年度会议（ENDO 2026）上发布了关于罕见神经内分泌疾病治疗的新数据。这些数据展示了setmelanotide疗法在治疗获得性下丘脑肥胖（HO）、Bardet-Biedl综合征（BBS）和Prader-Willi综合征（PWS）等疾病中的积极效果。研究显示，setmelanotide疗法在长达2.5年的治疗期间，对获得性下丘脑肥胖患者的体重减轻具有显著、持续和临床意义的效果。此外，针对BBS患者的真实世界数据表明，接受setmelanotide治疗的患者在体重相关结果和医疗资源利用方面有所改善。Rhythm Pharmaceuticals公司表示，他们致力于将这一科学转化为满足患者未满足需求的疗法。
PWS患者接受setmelanotide治疗后体重和症状改善
2026-06-13 20:01:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，在芝加哥举行的内分泌学会年度会议上，其Phase 2临床试验初步数据显示，接受setmelanotide治疗的Prader-Willi综合征（PWS）患者（共17例）在体重、肥胖、食欲过盛和焦虑等方面均取得了显著改善。这些结果支持了在PWS患者中开发MC4R激动剂的合理性，并为进一步的Phase 3临床试验提供了依据。该52周的试验仍在进行中，截至2026年6月12日，17名患者仍在接受治疗。
Rhythm Pharmaceuticals在ENDO 2026会议上公布七项研究进展
2026-05-29 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其七项研究将在ENDO 2026年会上进行展示，包括四项突破性摘要。这些研究涉及setmelanotide在Prader-Willi综合征、获得性下丘脑肥胖症以及Bardet-Biedl综合征患者中的应用。其中，setmelanotide是一种Melanocortin-4受体激动剂，用于治疗过度饮食和严重肥胖。研究将展示setmelanotide在不同治疗阶段的效果，包括长期疗效和安全性数据。此外，Rhythm还将举办MOMENTUM会议，讨论MC4R通路疾病的理解和管理进展。
巴雷特-比德尔综合症新诊断算法发布
2026-05-28 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，一项新的基于证据的共识驱动的诊断算法已发表，用于巴雷特-比德尔综合症（BBS）的诊断。该算法发表在《美国医学遗传学杂志》上，旨在简化医疗保健实践者的诊断过程，减少BBS诊断所需的时间。该算法基于1999年发布的Beales标准，结合了对BBS的多系统表现和更广泛的临床表现的深入理解，以及遗传测试的进展。该算法为所有年龄段和多种临床表现的诊断提供了诊断途径，并基于多个来源的流行病学数据概述了器官特异性表现，使多学科专家更容易诊断BBS。
Rhythm Pharmaceuticals高管将在即将到来的医疗健康会议上参与圆桌讨论
2026-05-26 00:00:00
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其董事长、总裁兼首席执行官David Meeker博士和首席财务官Hunter Smith将分别参加即将于2026年6月4日和6月8日举行的两个医疗健康会议的圆桌讨论。讨论内容将涉及公司旗下药物IMCIVREE®（setmelanotide）在治疗罕见神经内分泌疾病中的应用。IMCIVREE®是一种MC4R激动剂，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗4岁及以上成年和儿童患者的获得性下丘脑肥胖症、巴德-比德尔综合症（BBS）或遗传性POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的肥胖症。此外，Rhythm还正在推进setmelanotide在治疗其他罕见疾病、研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718以及治疗先天性高胰岛素血症的小分子药物的临床开发项目。
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