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Rhythm Pharmaceuticals Inc

存续
上市

公司全称：Rhythm Pharmaceuticals Inc

国家/地区：美国/——

类型：生物制药公司

公司介绍：

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.是2013年2月成立的特拉华州公司。该公司是一家生物制药公司，专注于肽疗法的开发和商业化，用于治疗罕见的遗传缺陷而导致危及生命的代谢紊乱。

基本信息

成立时间：

2008-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-857-2644280

联系邮箱：

info@rhythmtx.com

地址：

500 Boylston Street 11th Floor Boston MA 02116

公司官网：

www.rhythmtx.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

肽
治疗技术
生物制剂治疗
药物治疗

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Keith M. Gottesdiener ——

Chief Executive Officer,President and Director 薪酬：

个人简介：——

Ed Mathers ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Neil Exter ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Christophe R. Jean ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Todd Foley ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

Rhythm Pharmaceuticals在ENDO 2026会议上公布七项研究进展

2026-05-29 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其七项研究将在ENDO 2026年会上进行展示，包括四项突破性摘要。这些研究涉及setmelanotide在Prader-Willi综合征、获得性下丘脑肥胖症以及Bardet-Biedl综合征患者中的应用。其中，setmelanotide是一种Melanocortin-4受体激动剂，用于治疗过度饮食和严重肥胖。研究将展示setmelanotide在不同治疗阶段的效果，包括长期疗效和安全性数据。此外，Rhythm还将举办MOMENTUM会议，讨论MC4R通路疾病的理解和管理进展。

巴雷特-比德尔综合症新诊断算法发布

2026-05-28 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，一项新的基于证据的共识驱动的诊断算法已发表，用于巴雷特-比德尔综合症（BBS）的诊断。该算法发表在《美国医学遗传学杂志》上，旨在简化医疗保健实践者的诊断过程，减少BBS诊断所需的时间。该算法基于1999年发布的Beales标准，结合了对BBS的多系统表现和更广泛的临床表现的深入理解，以及遗传测试的进展。该算法为所有年龄段和多种临床表现的诊断提供了诊断途径，并基于多个来源的流行病学数据概述了器官特异性表现，使多学科专家更容易诊断BBS。

Rhythm Pharmaceuticals高管将在即将到来的医疗健康会议上参与圆桌讨论

2026-05-26 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其董事长、总裁兼首席执行官David Meeker博士和首席财务官Hunter Smith将分别参加即将于2026年6月4日和6月8日举行的两个医疗健康会议的圆桌讨论。讨论内容将涉及公司旗下药物IMCIVREE®（setmelanotide）在治疗罕见神经内分泌疾病中的应用。IMCIVREE®是一种MC4R激动剂，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗4岁及以上成年和儿童患者的获得性下丘脑肥胖症、巴德-比德尔综合症（BBS）或遗传性POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的肥胖症。此外，Rhythm还正在推进setmelanotide在治疗其他罕见疾病、研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718以及治疗先天性高胰岛素血症的小分子药物的临床开发项目。

Rhythm Pharmaceuticals公布setmelanotide在治疗获得性下丘脑肥胖中的新数据

2026-05-12 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，在2026年欧洲内分泌学会（ECE）会议上，将展示六篇关于setmelanotide的研究海报，其中包括四篇新数据。这些研究涉及setmelanotide在法国的早期访问计划中治疗获得性下丘脑肥胖（HO）的12个月数据，以及setmelanotide对多种心血管代谢风险指标的影响。研究结果显示，setmelanotide在体重、饥饿评分以及多个心血管代谢风险指标方面均有显著改善。此外，还有关于Bardet-Biedl综合征患者过度进食严重程度的研究，以及对获得性下丘脑肥胖在颅咽管瘤患者中的负担的研究。

Rhythm Pharmaceuticals首席执行官将在美银全球医疗保健会议上发表演讲

2026-05-06 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其首席执行官David Meeker博士将于2026年5月13日在拉斯维加斯举行的美国银行全球医疗保健会议上进行炉边谈话。该公司专注于治疗罕见神经内分泌疾病，其领先资产IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗过度进食和严重肥胖。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于减少体重并长期维持体重减轻，适用于4岁及以上的成人及儿童患者，以及2岁及以上的成人及儿童患者，这些患者患有继发性下丘脑肥胖、Bardet-Biedl综合征（BBS）或遗传性POMC、PCSK1或LEPR缺陷引起的综合征性或单基因肥胖。此外，Rhythm还在推进setmelanotide在治疗其他罕见疾病以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718的开发，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的小分子药物的临床前研究。

首个获FDA和EC批准的获得性下丘脑肥胖疗法在欧洲获得授权

2026-05-01 00:00:00

2026年5月1日，波士顿——Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，欧洲委员会（EC）已扩大了IMCIVREE®（setmelanotide）的市场授权，包括治疗因下丘脑损伤或功能障碍而导致的4岁及以上的成人及儿童获得性下丘脑肥胖（HO）。这种疗法旨在控制肥胖和饥饿。获得性下丘脑肥胖是一种罕见的神经内分泌疾病，其特征是因下丘脑损伤或功能障碍而导致的体重迅速和持续增加。据估计，欧洲约有1万人患有这种疾病。这一授权基于Phase 3 TRANSCEND试验的结果，该试验涉及120名患者，结果显示setmelanotide在52周内与安慰剂相比，体重指数（BMI）降低了19.8%。此外，setmelanotide在TRANSCEND研究中总体耐受性良好。最常见的不良事件包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着和头痛。Rhythm公司预计将在2027年在欧洲各国推出该药物。

BioCT任命四位杰出高管加入董事会

2026-01-14 21:00:00

康涅狄格州生命科学贸易组织BioCT宣布任命四位杰出高管加入其董事会。新成员包括耶鲁医学院的Ranjit Bindra博士、Arvinas的首席科学官Angela Cacace博士、Trevi Therapeutics的联合创始人、总裁兼首席执行官Jennifer Good以及Bristol Myers Squibb的首席信息安全官和首席企业IT官Sydney Klein。这些新成员的加入将带来来自大型制药公司、初创企业、风险投资和新兴技术（如机器学习）的互补视角，以加强BioCT在康涅狄格州生命科学领域的作用。

2025年Rhythm制药公司IMCIVREE销售业绩及未来里程碑计划

2026-01-09 00:00:00

Rhythm制药公司宣布，2025年第四季度全球IMCIVREE（setmelanotide）净销售额约为5700万美元，较第三季度增长11%；全年净销售额预计为1.94亿美元，同比增长约50%。公司预计将于2026年第一季度报告日本12名患者参与的setmelanotide三期临床试验的初步数据，以及评估setmelanotide在遗传性MC4R通路疾病中的三期EMANATE试验的初步数据。此外，公司还计划在美国推出IMCIVREE治疗获得性下丘脑肥胖症，并推进其他罕见疾病的研究。

Praxis Precision Medicines宣布领导层变动及高层晋升

2026-01-09 00:00:00

Praxis Precision Medicines，一家专注于中枢神经系统（CNS）失调治疗的临床阶段生物制药公司，宣布任命Jeffrey B. Kindler和Stuart Arbuckle为公司董事会成员，并晋升Megan Sniecinski为首席运营官，Dr. Steven Petrou为研发总裁。公司总裁Marcio Souza表示，这些领导层的变动反映了Praxis在商业推广规划、执行准备、后期开发和战略企业价值优化阶段的发展。Jeffrey B. Kindler和Stuart Arbuckle在生物制药行业拥有丰富的领导经验，而Megan Sniecinski和Dr. Steven Petrou在公司的发展中发挥了关键作用。Praxis致力于通过其Cerebrum™和Solidus™平台，利用遗传学见解发现和开发治疗罕见和常见神经系统疾病的疗法。

Rhythm Pharmaceuticals公布Prader-Willi综合征治疗药物setmelanotide的积极初步结果

2025-12-11 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其在Prader-Willi综合征（PWS）患者中进行的setmelanotide探索性2期临床试验取得了积极初步结果。该药物在3个月和6个月时观察到PWS患者的BMI和过度进食减少。公司计划在2期临床试验成功完成后，将setmelanotide推进至3期注册临床试验。此外，公司还启动了MC4R激动剂RM-718的1期试验的D部分，将招募多达20名PWS患者。这些数据为未来治疗PWS患者提供了有意义的见解，因为PWS患者目前的治疗选择非常有限。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2017-10-05

Rhythm Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2017-02-16

Rhythm Pharmaceuticals Inc

生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

——

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交易标题

主要参与方

其他参与方

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按季度

截止日期

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-20

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-19

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-15

【S-8】Securities to be offered to employees in employee benefit plans

其他

2026-05-05

【DEFA14A】Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material

其他

2026-05-05

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

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Rhythm Pharmaceuticals Inc

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