2025年第47周11.17-11.23全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）康方生物阿尔茨海默病双抗新药在中国获批临床

11月17日，康方生物宣布，其独立自主研发的协同靶向Aβ和BBB高表达受体的双特异性抗体新药AK152，已正式获得中国国家药品监督管理局批准，开展用于治疗阿尔茨海默症（AD）的临床试验。

据康方生物新闻稿介绍，AK152是一款用于阿尔茨海默症疾病修饰治疗的双特异性抗体新药，也是康方生物创新疗法研发版图在中枢神经系统（CNS）领域的突破。

AK152是一种同时靶向Aβ和BBB高表达受体的双特异性抗体，一方面，其Aβ端不仅能结合Aβ斑块，还能够高选择性结合更具神经毒性的可溶性Aβ多聚体；另一方面，利用BBB高表达受体介导的胞吞-胞转运机制，显著提高AK152的入脑率。

临床前研究结果表明，AK152具有显著的生物活性和良好的安全性特征，相比单抗可有效提高抗体入脑率，更快清除Aβ斑块，展现出显著优于单抗的治疗药效，有望为阿尔茨海默症患者带来新的希望。

（2）灵北偏头痛新药eptinezumab在中国申报上市

11月17日，灵北（Lundbeck）宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理了该公司就偏头痛治疗药物eptinezumab提交的新药上市申请（NDA），用于成人偏头痛的预防性治疗。在中国提交新药上市申请（NDA）的同时，灵北也在日本、韩国等国家同步提交了上市许可申请。

偏头痛是一种普遍且严重影响生活质量的神经系统疾病。作为临床常见的原发性头痛，偏头痛表现为反复发作的搏动性中重度头痛，常伴有恶心或呕吐、畏光和畏声等症状，发病率高，病程长。

Eptinezumab是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向降钙素基因相关肽（CGRP），经静脉注射使用，起效较快，在偏头痛的预防性治疗中显示出良好的效果。

（3）Arrowhead新型降脂RNAi疗法在美国获批上市

11月18日，美国食品药品监督管理局正式批准Arrowhead公司研发的普乐司兰钠注射液上市，作为全球首个靶向载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）的小干扰RNA药物，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。这一突破性疗法的问世，标志着严重高甘油三酯血症治疗进入了精准靶向时代，为长期面临急性胰腺炎威胁的罕见病患者带来了新的希望。

普乐司兰钠的创新之处在于其独特的作用机制和优越的给药方案。作为首个且唯一获得FDA批准的靶向APOC3的siRNA药物，该药仅需每3个月进行一次皮下注射，即可实现持久且稳定的疾病管理。这种革命性的治疗模式不仅提升了疗效，更显著改善了患者的治疗体验和依从性。

（4）艾伯维/Genmab双抗联合疗法在美国获批新适应症

11月18日，美国FDA宣布已批准Genmab和艾伯维联合开发的 艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）新适应症上市：联合利妥昔单抗和来那度胺（简称R2方案），用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

艾可瑞妥单抗是一款皮下注射CD20×CD3双抗。FDA曾授予艾可瑞妥单抗该适应症突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。

新闻稿指出，这是艾可瑞妥单抗在美国获批的第三个适应症，也是FDA首次批准双抗联合疗法用于治疗淋巴瘤。在国内，该适应症的上市申请已被CDE纳入优先审评。

（5）卫材/渤健阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗新方案在英国获批

11月19日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗已获英国药品和保健品监管机构（MHRA）批准，可每四周进行一次静脉（IV）维持剂量给药。

2024年8月，仑卡奈单抗在英国获批用于治疗AD源性轻度认知障碍和轻度AD患者，适用于载脂蛋白Eε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。随着此次静脉维持剂量用药的获批，在接受每两周一次10mg/kg剂量方案治疗18个月后，患者可转为每四周一次10mg/kg的维持剂量方案，也可继续采用每两周一次10mg/kg的剂量方案。

（6）拜耳肺癌新药Sevabertinib获FDA批准上市

11月19日，FDA官网显示，拜耳的肺癌新药 Sevabertinib（BAY 2927088）获批上市，用于治疗经FDA批准的伴随诊断设备证明肿瘤携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变并且接受过系统治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）成人患者。此外，FDA批准了Life Technologies Corporation开发的Oncomine Dx Target Test作为伴随诊断设备。

Sevabertinib是拜耳开发的一款口服非共价可逆选择性酪氨酸激酶抑制剂，对携带EGFR和HER2突变（包括HER2 exon 20插入突变）的肿瘤有抑制活性。

FDA此次批准主要是基于I/II期SOHO-01研究的积极结果。该研究是一项开放标签、单臂、多中心、多队列临床试验，评估了sevabertinib（每日2次，20mg）治疗既往接受过系统治疗的携带HER2（ERBB2）TKD激活突变的不可切除或转移性nsq-NSCLC患者的有效性和安全性。

（7）罗氏莫妥珠单抗皮下注射制剂在欧盟获批上市

11月19日，罗氏宣布 Lunsumio（mosunetuzumab，莫妥珠单抗）皮下注射（SC）制剂的有条件上市许可申请已获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗接受过二线及以上系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡淋巴瘤（FL）成人患者。

莫妥珠单抗是罗氏开发的一款靶向CD20和CD3的T细胞衔接器（TCE）双抗，通过靶向激活并重定向患者现有的T细胞，释放细胞毒性蛋白进入B细胞，从而激活并消除目标B细胞。

莫妥珠单抗静脉注射（IV）制剂于2022年6月在欧盟获批上市。此次获批的SC制剂可在门诊环境中使用，注射时间仅需1min，显著短于IV制剂所需的时间（2-4h）。

（8）复星医药小分子新药芦沃美替尼片新适应症在华申报上市

11月20日，CDE官网显示，复星医药芦沃美替尼片新适应症申报上市，用于2岁及2岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。此前该适应症已被CDE纳入优先审评。

芦沃美替尼（复迈替尼；研发代号：FCN-159）是复星医药自主研发的一款MEK1/2口服高选择性抑制剂。MEK是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制MEK的活性，可以抑制RAS调控的RAF/MEK/ERK通路，进而抑制肿瘤的生长。该药已经在中国获批2项适应症，分别用于治疗成人LCH及组织细胞肿瘤，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。

（9）百利天恒首创EGFR/HER3双抗ADC在华申报上市

11月21日，CDE官网显示，百利天恒 注射用BL-B01D1（伦康依隆妥单抗）的上市申请已获受理，用于既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。

伦康依隆妥单抗是百利天恒自主研发的全球首创FIC药物, 并且也是唯一进入III期临床阶段，并在鼻咽癌后线全球首个确证性III期临床研究结果的EGFR/HER3双抗ADC。

根据2025 CSCO，目前转移性鼻咽癌一线治疗为化疗+免疫联合，一线含铂化疗失败以后，二线及二线以上，暂无高级别循证学证据提供优选方案。此次伦康依隆妥单抗的申报上市，代表鼻咽癌治疗即将迈入双抗ADC治疗的新时代。

（10）辉瑞血友病新药马塔西单抗在中国获批上市

11月21日，辉瑞（Pfizer）宣布，该公司每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物 友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，适用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。传统治疗多依赖凝血因子替代疗法，即补充缺失的凝血因子VIII或IX，但这种方式通常需要每周多次静脉注射，治疗负担重，依从性不足。

不同于传统的治疗方案，马塔西单抗是一款非因子创新疗法，它并不直接替代缺失的因子，而是通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡。这种凝血再平衡机制能够降低包括经治疗出血、关节出血、自发性出血、靶关节出血及总出血等在内的多种类型出血的风险。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）百利天恒EGFR×HER3双抗ADC晚期食管癌3期临床成功

11月17日，由百利天恒自主研发的全球首创（First-in-class）、新概念（New concept）且唯一进入III期临床阶段的EGFR×HER3双抗ADC（iza-bren）在晚期食管鳞癌的III期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-305）中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点。这是全球首个ADC药物在食管癌治疗中取得PFS、OS双阳性结果的III期临床研究，适应症为既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌。

（2）百济神州HER2双抗泽尼达妥单抗联合疗法3期临床成功

11月17日，百济神州宣布III期HERIZON-GEA-01研究取得积极结果。该研究旨在评估在联合化疗的基础上，HER2靶向双特异性抗体泽尼达妥单抗单药或联合PD-1抑制剂替雷利珠单抗作为HER2阳性局部晚期或转移性胃食管腺癌（GEA，包括胃癌、胃食管结合部腺癌和食道癌）一线治疗的有效性和安全性。

泽尼达妥单抗是一款first in class的HER2靶向人源化双特异性抗体，可与HER2上的两个非重叠的胞外位点结合，进而导致肿瘤细胞表面上的受体减少。

结果显示，与对照组曲妥珠单抗联合化疗相比，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗、泽尼达妥单抗联合化疗在无进展生存期（PFS）方面均显示出具有临床意义且高度统计学显著的改善。与对照组曲妥珠单抗联合化疗相比，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗也显示出具有临床意义且统计学显著的总生存期（OS）改善；泽尼达妥单抗联合化疗的首次期中分析显示，其在OS方面展现出有临床意义的疗效，以及明确的统计学显著性趋势。

目前，泽尼达妥单抗联合化疗的临床研究仍在进行中，百济神州计划将在2026年中推进另一项针对OS的期中分析。

（3）Vanda公布Tradipitant 2期研究积极结果，降低GLP-1药物50%呕吐率

11月17日，Vanda Pharmaceuticals宣布Tradipitant预防司美格鲁肽引起的恶心和呕吐的II期研究（VP-VLY-686-2601）取得了积极结果。基于此，该公司认为Tradipitant有潜力成为GLP-1R激动剂的关键辅助药物。

Tradipitant是礼来发现的一款口服神经激肽-1（NK-1）受体拮抗剂，于2012年4月被Vanda Pharmaceuticals以1亿美元收购。

VP-VLY-686-2601是一项随机、双盲、安慰剂对照、概念验证研究（n=116），评估了既往未接受过GLP-1R激动剂治疗的健康的超重或肥胖（BMI为25-40kg/m²）成人受试者在接受Wegovy（1mg司美格鲁肽，通常需要9周时间滴定至目标剂量）治疗后使用Tradipitant或安慰剂预防恶心和呕吐的有效性和安全性。

结果显示，该研究成功达到了主要终点。具体而言，Tradipitant组受试者的呕吐率相对安慰剂组减少了50%（29.3%[17/58] vs 58.6%[34/58]，P=0.0016）。该研究还达到了关键的次要终点，即Tradipitant受试者出现呕吐和严重恶心症状的比例显著低于安慰剂组（22.4%[13/58] vs 48.3%[28/58]，P=0.0039）。

（4）Nuvalent公布其在研ALK选择性抑制剂neladalkib的1/2期临床积极结果

11月18日，Nuvalent公布其在研ALK选择性抑制剂neladalkib的关键性临床研究积极主要结果。

这次所公布的结果来自全球性ALKOVE-1临床1/2期试验中，既往接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的晚期ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者队列。同时，公司也公布该研究中针对未接受过TKI治疗的ALK阳性晚期NSCLC患者2期探索性队列的初步数据。

数据显示，在253例TKI既往治疗患者中，经盲法独立中央评估（BICR）确认的客观缓解率（ORR）为31%（95% CI：26–37），其在12个月和18个月时的持续缓解率分别为64%和53%。在63例曾接受过TKI但未接受neladalkib治疗的患者亚组中，ORR达到46%（95% CI：33–59），患者在12个月和18个月的持续缓解率分别为80%与60%。

（5）罗氏新一代口服SERD药物giredestrant 3期研究成功

11月18日，罗氏宣布乳腺癌III期lidERA研究取得积极结果。该研究评估了在研药物giredestrant与标准内分泌单药治疗相比，用于中高危I-III期ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者辅助治疗的疗效和安全性。

研究在预设的中期分析中达到了主要终点，giredestrant在提高无浸润性疾病生存期（iDFS）方面优于标准内分泌治疗。在中期分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明确的积极趋势。Giredestrant耐受性良好，不良事件与其已知安全性一致，未发现新的安全性信号。

lidERA研究的数据将在即将召开的医学会议上公布，并与全球监管机构分享。lidERA是首个在辅助治疗中显示出显著获益的选择性雌激素受体降解剂（SERD）III期临床研究。

（6）默沙东首创新药Sotatercept 2期研究成功

11月18日，默沙东公布了评估 Winrevair（Sotatercept）用于治疗因射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）成年患者的II期CADENCE研究的积极结果。

混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）是左心疾病所致肺动脉高压的一个亚型。与其他类型的第2类肺动脉高压相比，CpcPH与较差的预后相关。由于它同时涉及晚期左侧心脏病和肺血管系统的进行性重塑，因此治疗更为困难。目前尚无专门批准用于治疗CpcPH的疗法。

CADENCE研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，在第24周时观察到肺血管阻力较基线具有统计学意义和临床意义的降低。根据初步评估，CADENCE研究中观察到的安全性特征与Sotatercept已知的安全性特征总体一致。

（7）凌科药业公布JAK抑制剂LNK01004治疗特应性皮炎临床2期关键数据

11月19日，凌科药业宣布其自主研发的1类创新药 LNK01004（皮肤限制性泛JAK抑制剂）治疗特应性皮炎的临床2期试验关键数据。该研究是一项评价 LNK01004软膏 局部给药在特应性皮炎成人受试者中的疗效和安全性的随机、双盲、赋形剂平行对照的2期临床试验，旨在系统评估 LNK01004软膏（0.3%和1.0%）在成人中重度AD患者中的疗效与安全性。

有效性结果显示在治疗8周后，LNK01004 两种剂量组均较赋形剂组实现更高的EASI-75应答率，尤其在基线BSA较高的患者中优势更加突出。在BSA≥10% 的患者中，0.3% LNK01004组和1.0% LNK01004组和赋形剂组的EASI-75应答率分别为61.1%、46.2%和20%；vIGA-AD（评分达到0或1且较基线改善≥2分）应答率分别为44.4%、38.5%和10%。在BSA≥20%的患者中，0.3% LNK01004组和1.0% LNK01004组在上述指标上展现出更为突出的治疗优势，进一步支持其在中重度AD患者中的潜在治疗价值。在安全性方面，LNK01004的0.3% 和1.0%组给药后系统暴露量低（Cmax平均值分别为0.0628 ng/mL和0.1499 ng/mL），远低于人类全血IC50数百倍。

LNK01004 在两种剂量下均表现出良好的总体耐受性，安全性结果与早期研究一致。所有治疗相关不良事件（TRAE）均为轻度或中度（1级或2级），未观察到与药物相关的严重不良事件（SAE）。

（8）华海药业自免新药HB0017注射液3期临床成功

11月19日，华海药业发布公告，称其子公司华奥泰生物与华博生物自主研发的1类新药HB0017注射液治疗银屑病的III期临床试验达到所有主要疗效终点和关键次要疗效终点。

这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，旨在评价HB0017注射液治疗中重度斑块状银屑病的疗效和安全性，总计共纳入408例中国中重度斑块状银屑病患者。

研究结果显示，研究达到预设的所有主要疗效终点（第12 周时达到PASI 75（PASI评分较基线改善≥75%）的受试者比例、第12周时达到 sPGA 0/1（sPGA评分0分或1分）的受试者比例）和关键次要疗效终点（第12周达到 PASI 90（PASI较基线改善≥90%）的受试者比例）。

（9）信达生物玛仕度肽9mg减重3期研究成功

11月20日，信达生物宣布 玛仕度肽（IBI362）在中国中重度肥胖人群中开展的III期临床研究（GLORY-2）达成主要终点和所有关键次要终点。信达生物将于近期向监管机构递交玛仕度肽9mg用于成人体重控制的上市申请。

玛仕度肽（IBI362）是信达生物与礼来制药共同推进的一款胰高血糖素受体（GCGR）/胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）双重激动剂。

GLORY-2研究是一项在中国BMI≥30kg/m2的肥胖受试者中评估玛仕度肽9mg联合生活方式干预与安慰剂对比的有效性和安全性的III期临床研究。

在治疗期内，玛仕度肽组受试者平均体重持续下降，第60周时仍未达平台。第60周时，玛仕度肽9mg组受试者平均体重降幅为18.55%，安慰剂组为3.02%；玛仕度肽9mg组受试者中44.0%实现20%及以上的体重降幅，安慰剂组这一比例为2.6%（P值均小于0.0001）。

（10）拜耳首创口服XIa因子抑制剂预防卒中3期研究成功

11月23日，拜耳宣布了其全球首创口服XIa因子抑制剂Asundexian的全球III期OCEANIC-STROKE研究的积极结果。该研究达到了其主要疗效和安全性终点。在非心源性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作后的患者中，与安慰剂联合抗血小板治疗相比，每日一次50mg Asundexian联合抗血小板治疗显著降低了缺血性卒中风险。与安慰剂联合抗血小板治疗相比，Asundexian治疗的患者ISTH大出血风险未增加。

XIa因子是血液凝固途径中的一种蛋白质，在止血和血栓形成中具有不同作用。XIa因子在形成止血栓子以封闭血管损伤部位的渗漏方面作用较小。然而，XIa因子被认为有助于病理性血栓形成和血管阻塞。Asundexian作为一种直接的XIa因子抑制剂，理论上可以减少可能导致血管狭窄或阻塞的血栓形成，而不会显著增加大出血风险。

同期事件：

1. 2025年第47周11.17-11.23国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第47周11.17-11.23国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第47周11.17-11.23国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.11.17-2025.11.23) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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1. 2024年第47周11.18-11.24全球创新药研发概览

2. 2024年第46周11.11-11.17全球创新药研发概览

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