靖因药业第三款siRNA疗法临床试验申请获中国药监局批准

靖因药业

2025/03/20

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LPA 国家药品监督管理局血脂异常靖因药业（上海）有限公司

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2025年3月20日，圣地亚哥和上海——靖因药业今日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准其新药临床试验申请（IND），以启动SRSD216的首次人体I期临床试验。SRSD216是一款创新的小干扰核苷酸（siRNA）疗法，旨在治疗高脂蛋白(a)血症。

大量遗传学和流行病学研究已表明，升高的脂蛋白(a)水平与动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）之间存在关联。SRSD216在临床前研究中展现了显著且持久的药效动力学作用以及良好的安全性特征，表明这款新型siRNA疗法在预防ASCVD方面极具前景。

靖因药业首席科学官Curt Bradshaw博士表示：“SRSD216是自公司2021年成立以来，第三款进入临床开发阶段的siRNA产品。这一里程碑进一步验证了靖因在发现和高效开发新一代siRNA疗法方面的卓越平台实力。”

靖因药业首席执行官冀群升博士补充道：“SRSD216获得NMPA的批准是其开发过程中的关键一步。这一重要里程碑的达成，既是我们的团队一直努力工作的成果，也是靖因药业开发心血管代谢疾病创新疗法的整体战略的一部分。公司现正准备启动I期临床试验，以进一步评估SRSD216在人体受试者中的安全性和有效性。”

有关研究和靖因药业正在进行的临床试验的更多信息，请访问公司官网www.siriusrna.com。

关于ASCVD与高脂蛋白(a)血症

动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最常见的死亡原因。血脂异常被认为是 ASCVD 发展的关键因素。尽管低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）一直被视为主要的血脂指标和ASCVD的干预目标，但众多研究表明，脂蛋白(a) [Lp(a)] 是ASCVD的独立危险因素，且不受年龄、饮食或运动的影响。目前用于降脂的药物对Lp(a)的降低作用有限。因此，临床上对直接靶向Lp(a)的药物有着巨大的未满足需求。

关于SRSD216注射液

SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月，未观察到任何有意义的安全事件。

关于靖因药业

靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的全球开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。公司目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。

成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新中心和以中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计获得奥博资本、泓元资本、汉康资本和康禧投资的近1亿美元融资。

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