在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。 EMA要求暂停试验，直到研究人员和监管机构完成对该年轻男子死因的分析。 2025 年 3 月 18 日，一名患有杜氏肌营养不良症的 16 岁男孩在接受 Elevidys 输注后死亡 ，患者患有急性肝衰竭，近期还感染了巨细胞病毒，这可能与其死亡有关。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
全球生物医药投融资周报：AI生物Radical Numerics获5000万美元种子轮，礼邦医药通过港交所聆讯
药市场透视
2026-06-22
FDA「U 型反转」：uniQure 亨廷顿病基因疗法经历监管过山车
医麦客
2026-06-20
携 4000 万美元融资正式亮相，全球首个非病毒DMD疗法取得重大突破
罕见病信息网
2026-06-18
全球首个端粒靶向心衰基因疗法获 FDA 批准临床
医麦创新药
2026-06-18
uniQure大涨78%：FDA同意亨廷顿基因疗法近期递交上市申请
医药笔记
2026-06-18
派林生物控制权转让事项终止；首个国产眼科基因疗法拟纳入优先审评
氨基观察
2026-06-17
Cell | 绕过突变，而不是硬修突变：DMD治疗中的circ-arRNA策略为何值得关注？
生物探索
2026-06-17
【前沿】我国RNA编辑治疗杜氏肌营养不良获重大突破，上海儿童医学中心牵头临床研究取得阶段性成果
上海儿童医学中心
2026-06-17
罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究，两年后递交 BLA
医麦创新药
2026-06-16
聚焦罕见病！重庆儿童医院利用 iPS 细胞开展杜氏肌营养不良专项研究
干细胞与外泌体
2026-06-16
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
395,503个
全球在研药物数
0个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-31
-
2026-10-30
-
2026-10-30
-
摩熵咨询 33 54
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 20 10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 步长制药AGT小核酸BC923及PD-1/TIGIT双抗BC008-1A同日获批临床，剑指高血压与复发性脑胶质瘤
- 摩熵数科荣获2026年成都市企业技术中心认定！数据+AI双引擎赋能生命科学产业升级
- 先声药业合作品种玛氘诺沙韦上市失利，国产流感创新药竞争格局再迎变局
- 恒瑞医药三季报炸场：归母净利暴增88.92%，创新药持续增长，ADC瑞康曲妥珠单抗第5项适应症获受理
- 诺诚健华Q3营收大增150.60%：BD里程碑收入推高业绩，奥布替尼独挑商业化大梁
- 2026年第43周10.19-10.25全球创新药研发概览
- 2026年第43周10.19-10.25国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第43周10.19-10.25国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论