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DMD基因疗法临床试验暂停，患者死亡事件引行业震动

罕见病信息网罕见病信息网
2025/04/08
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98
杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)

在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。 EMA要求暂停试验，直到研究人员和监管机构完成对该年轻男子死因的分析。 2025 年 3 月 18 日，一名患有杜氏肌营养不良症的 16 岁男孩在接受 Elevidys 输注后死亡 ，患者患有急性肝衰竭，近期还感染了巨细胞病毒，这可能与其死亡有关。

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