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腓骨肌萎缩症临床试验完成首位患者用药

TRPV4 腓骨肌萎缩症 临床试验

Actio Biosciences前不久宣布,首位参与者已在其牵头项目ABS-0871的1期健康志愿者临床试验中服用TRPV4抑制剂,用于治疗TRPV4阳性的腓骨肌萎缩症2C亚型(CMT2C),这是一种严重的周围神经疾病。 “CMT 2C亚型是一种基因明确、表型明显的遗传性神经病变CMT型,面临许多独特的衰弱症状,包括肌肉无力、行走困难、声带麻痹、呼吸道并发症和膀胱尿急。 我们设计出ABS-0871来解决疾病的根本遗传原因,因此可能为患者提供一种可以消除症状并显著提高日常生活质量的选择,”首席执行官David Goldstein说,“我们很高兴能够启动这项试验,这是Actio的首次临床启动,用于治疗一种目前缺乏批准的治疗选择的极其可怕的遗传疾病。”。

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