基因技术为治疗遗传性视网膜疾病提供了新的治疗可能性，同时也对传统临床终点指标的适用性提出了挑战。 2020年 Science 发布的生命医学领域七大进展中，人工智能、细胞疗法和基因治疗被预测为未来医学的三大突破。 特别是基因治疗，自2017年12月FDA批准首个针对RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦2型的基因替代疗法药物Luxturna上市以来，标志着现代基因治疗的新浪潮。
2025-11-30
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