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里程碑！一次性眼科 AAV 基因疗法完成首例受试者给药

医麦客医麦客
2025/11/16
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174
Opus Genetics Inc 失明

BEST 病，又称卵黄样黄斑营养不良，是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由 BEST1 基因突变引起黄斑变性，导致进行性视力丧失，在某些情况下甚至会导致失明。 OPGx-BEST1 是利用 Opus Genetics 专有的基于 AAV 的基因治疗平台开发的基因疗法，通过一次性视网膜下注射给药，旨在恢复受 BEST1 基因突变影响的视网膜色素上皮 （RPE） 细胞的功能。 一次性视网膜注射的基因疗法的出现，标志着遗传性视网膜疾病领域的一个重要里程碑。

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