药品反垄断行业规范即将出台。 8月9日，国家市场监管总局发布公告称，为有效预防和制止药品领域垄断行为，促进药品市场公平竞争和规范健康发展, 起草《关于药品领域的反垄断指南（征求意见稿）》 ， 现向社会公开征求意见。 中国药品领域垄断行为屡见不鲜，甚至很多药企以“控销”为名，提高药品挂网价格，扰乱市场秩序。

波士顿，2024年8月12日（环球新闻社）——专注于RNA药物潜力以改善人类健康的临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克：WVE）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予WVE-N531罕见儿科疾病指定，用于治疗适合进行53外显子跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）男孩。WVE-N531目前正在进行可能注册的FORWARD-53临床试验，Wave预计将在2024年第三季度提供数据，包括24周治疗后肌肉活检中的肌 dystrophin蛋白表达。WVE-N531是一种旨在诱导内源性、功能性肌 dystrophin蛋白生产的exon跳跃寡核苷酸。在之前完成的A部分研究中，WVE-N531实现了行业领先的53%平均外显子跳跃水平和平均肌肉组织浓度（约42,000 ng/g，约6,100 nM），这比利用肌肉递送共轭的exon跳跃技术的水平高出约20-30倍。A部分数据还显示，所有研究参与者都分布到了肌源性干细胞（也称为卫星细胞）。肌源性干细胞是新肌细胞的祖细胞，Wave未发现其他临床数据表明exon跳跃疗法或基因疗法已证明肌源性干细胞摄取。非人灵长类动物的临床前数据也表明，WVE

Actinogen Medical公司宣布，Xanamem治疗在XanaCIDD 2a抑郁试验中显示出对抑郁症症状的持续益处，支持了10毫克剂量在控制大脑皮质醇和具有临床意义的抗抑郁活性方面的结论。新分析显示，在10周时，Xanamem治疗的抑郁症缓解率比安慰剂组高出50%。公司CEO Dr. Steven Gourlay表示，这些数据对Actinogen和未来可能从Xanamem中受益的患者来说是个好消息。Xanamem的皮质醇控制机制在临床试验中显示出重大临床影响，其独特的安全特征和持续益处使其在抗抑郁药物市场中脱颖而出。此外，Xanamem在治疗阿尔茨海默病中具有潜在的抗抑郁活性，目前正在进行XanaMIA 2b试验，旨在测量Xanamem在36周内减缓或停止阿尔茨海默病进展的能力。

CytoDyn公司宣布已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的会议，讨论了其II期临床试验的方案，该试验旨在评估leronlimab在结合trifluridine plus tipiracil（TAS-102）和bevacizumab治疗CCR5+、微卫星稳定（MSS）的复发性或难治性转移性结直肠癌（mCRC）患者中的初步安全性和活性。公司将提交最终研究方案，并开始筹备试验。这是一项开放标签、随机（1:1）、多中心的临床试验，将评估leronlimab在350mg和700mg剂量下与TAS-102和bevacizumab结合使用的抗肿瘤活性。患者需有可测量的疾病，并接受过氟嘧啶类、奥沙利铂类和伊立替康类化疗、抗VEGF治疗，以及如果RAS野生型和医学上适当，抗EGFR治疗。TAS-102和bevacizumab将在四个星期的周期中每三周给药，leronlimab（350mg或700mg）每周给药。研究将包括在开始700mg leronlimab臂的入组之前，先治疗350mg leronlimab臂的五个患者作为安全领先入组。CytoDyn公司CEO表示，他们很高兴收到FDA对leronlimab在复发性/难

由圣和药业自主研发的1类创新药圣瑞沙® (甲磺酸瑞厄替尼片)近日喜迎上市，8月9日，圣瑞沙®于南京出库，首批药品分别派送至江苏、上海、北京、河南、内蒙古等十多个省市，开始服务肺癌患者，应用于临床治疗。 该药适用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。 今年6月17日，公司自主研发的创新药圣瑞沙®（甲磺酸瑞厄替尼片）获批上市，该药将对改善T790M耐药的非小细胞肺癌患者带来获益，值得一提的是，圣瑞沙®（甲磺酸瑞厄替尼片）在已经完成的临床试验研究及正在进行的术后辅助预防复发的临床试验研究中，目前为止所有的临床试验受试者，未出现一例间质性肺炎，皮疹的发生率、血液指标的异常大大降低，这将给患者带来更多选择，为患者延长生命周期、提高生活质量提供可能性。

面对全球医药产业的激烈竞争，拜耳正在经历一场深刻变革。 近日，拜耳公布2024第二季度财报，更新了其正在进行的裁员计划，称其在2024年上半年裁员超过3000人，主要是管理职位，这一数字不仅标志着拜耳转型的加速，也引发了业界对其未来发展的广泛讨论。 裁员计划是拜耳重组的一部分，目的是优化管理层级，削减官僚作风，将更多决策权下放至一线员工。

绿叶制药子公司研发核酸治疗1类新药获批临床。 8月12日，CDE官网公示，南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获批临床，拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。 根据CDE官网查询，本次为该公司首个产品获批IND。

百胜中国在报告称，今年第二季度是 “有史以来最赚钱的第二季度”。 具体来看，百胜中国取得了收入和利润的双重增长。 财报显示，百胜中国二季度系统销售额同比增长4%， 总收入达26.8亿美元，同比增长1%，创下历史新高。

IN8bio公司宣布，其针对急性髓系白血病（AML）的γδT细胞疗法INB-100获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的注册指导，预计将在2025年第一季度提交新药临床试验申请（IND）。早期临床试验数据显示，与现有标准治疗方案相比，INB-100在AML和胶质母细胞瘤（GBM）项目中均显示出延长无病生存期的效果，两个项目均进展至2期临床试验。此外，公司还完成了与FDA的B型会议，并获得了关于INB-100治疗AML的注册路径的指导。IN8bio的gamma-delta T细胞疗法在癌症治疗领域处于领先地位，成为首家报告使用异基因或自体gamma-delta T细胞在实体瘤和血液瘤中改善无病生存期的公司。公司将于今日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论相关进展。

为了研发出二价HPV疫苗，万泰生物长跑16年，沃森生物17年。 但没过4年，二价HPV疫苗的生命周期快速走到下半程， 终究突破了业内人士的心理底线 ——近日沃森中标山东省一项双价HPV疫苗采购项目，单支价格降到27.5元。 默沙东HPV疫苗在中国的销售额占到全球销售额的60%至70%。

Bellberry人类研究伦理委员会已批准Pindara私人医院进行一项关于Aethlon的Hemopurifier®在未对PD-1抗体产生反应的实体瘤患者中的安全性、可行性和剂量探索性临床试验。该试验旨在评估Hemopurifier在治疗稳定或进展性疾病患者中的安全性，并监测任何不良事件和实验室检测的显著变化。该试验由澳大利亚昆士兰州的Pindara私人医院进行，预计将招募9至18名患者。Aethlon Medical公司表示，这是其在澳大利亚获得的第二个伦理委员会批准，并计划在获得医院研究治理办公室的批准后开始患者招募。Hemopurifier旨在结合并移除肿瘤产生的细胞外囊泡，以改善对PD-1抗体的治疗反应。

LENZ Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准其产品LNZ100（一种基于aceclidine的眼药水）用于治疗老花眼。LNZ100是基于Phase 3 CLARITY研究的积极数据提交的，该研究显示LNZ100在改善近视力方面取得了显著效果，且耐受性良好。LNZ100是一种无防腐剂的、单次使用的每日一次眼药水，旨在为患有老花眼的患者提供理想的治疗方案。该公司的目标是开发一种能够全天候提升视力的药物，以应对全球约18亿和在美国约1.28亿患有老花眼的人群。

MBX Biosciences宣布开始其二期Avail™临床试验，该试验旨在评估其针对慢性低钙血症（HP）的PTH肽前药MBX 2109的安全性和有效性。试验采用随机双盲、安慰剂对照设计，预计将在2025年第三季度公布结果。MBX 2109是一款基于公司 proprietary Precision Endocrine Peptide™（PEP™）平台技术开发的长期作用激素替代疗法，旨在为HP患者提供方便的每周一次给药。

Avalyn Pharma公司宣布启动其AP02（吸入型尼达尼布）的单次递增剂量和多次递增剂量1b期临床试验，旨在评估该药物在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。AP02是一种针对肺部的新型吸入型尼达尼布制剂。在已完成1a期试验中，AP02在健康志愿者和特发性肺纤维化（IPF）患者中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件（SAEs），且与口服尼达尼布相比，全身暴露量较低。Avalyn Pharma首席执行官Lyn Baranowski表示，这项研究标志着Avalyn的重要里程碑，有助于将一种潜在的新吸入疗法带给肺纤维化患者。该1b期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估AP02在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。主要终点是不良事件（AEs）的发生率、频率和严重程度，次要终点包括通过血液和支气管肺泡灌洗液（BALF）样本测量的多个药代动力学参数。Avalyn Pharma致力于开发用于治疗罕见呼吸系统疾病，如肺纤维化和其他间质性肺疾病（ILD）的吸入疗法。

Kano Therapeutics，一家专注于利用单链DNA（ssDNA）作为安全、高效和灵活的基因插入生物分子的生物技术公司，宣布成功完成一轮500万美元的种子轮融资，由Engine Ventures和VSquared Ventures共同领投，Taihill Venture和Metaplanet参与投资。此次融资使Kano的总融资额达到710万美元。公司将利用这笔资金开发GLP标准，设计千碱基ssDNA的临床级生产流程，并通过合作药物开发推进公司内部和外部项目。Kano致力于构建一个“一站式”产品开发平台，以实现更安全的DNA有效载荷的大规模生产。公司通过其创新平台，能够精确制造定制长度和序列的ssDNA，为治疗遗传疾病、癌症和其他未满足需求的高发病率疾病提供必要的工具。Kano的创始人Engelhardt表示，治愈遗传疾病不仅是生物学问题，也是工程问题。Kano的团队拥有DNA折纸、合成生物学、生物信息学和生物技术企业战略的背景，旨在通过其平台，使靶向的非病毒基因插入成为现实。

上海艾力斯医药科技股份有限公司与美国ArriVent BioPharma Inc.联合发起的FURTHER研究期中分析数据将在2024年9月9日美国圣地亚哥国际肺癌大会上公布。该研究是一项全球多中心随机研究，旨在评估伏美替尼两个剂量组对未经TKI治疗的EGFR PACC突变晚期或转移性非小细胞肺癌患者的疗效和安全性。艾力斯是一家专注于肿瘤治疗领域的新药研发企业，伏美替尼是其自主研发的第三代EGFR-TKI，已在中国和美国等多个国家进行临床试验。

ArriVent生物制药公司宣布，将在2024年世界肺癌大会上展示 firmonertinib 一日一次口服治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的临床试验数据。该药物针对携带EGFR PACC突变的NSCLC患者，是一种小分子EGFR酪氨酸激酶抑制剂。ArriVent计划在9月9日举办虚拟网络研讨会，讨论firmonertinib的研发进展。firmonertinib在中国已获批准用于治疗EGFR经典突变的患者，在美国获得突破性疗法指定和孤儿药指定。目前，该药物正在进行全球III期临床试验和针对EGFR PACC突变患者的Ib期研究。