加拿大生物制药公司Rakovina Therapeutics与人工智能小分子设计领导者Variational AI宣布扩大合作，共同优化Rakovina的kt-5000系列ATR抑制剂。双方将利用Variational AI的Enki™生成式AI平台，对药物候选进行迭代优化，以在数月内而非行业标准的数年内确定临床候选药物。Rakovina的kt-5000项目旨在开发针对ATR（ataxia telangiectasia and Rad3-related）的小分子抑制剂，ATR是DNA损伤反应的中心调节因子，对于癌症细胞在复制压力和DNA损伤下的存活至关重要。此次合作旨在加速高质量候选药物的开发，同时减少早期药物发现的时间和成本。

CorMedix Therapeutics公司发布2025年第四季度及全年未经审计的初步财务结果，包括2025年第四季度净收入约1.27亿美元，全年净收入约3.1亿美元，以及2025年全年未审计的Pro Forma净收入约4亿美元。公司预计2025年第四季度调整后的EBITDA在7700万至8100万美元之间。此外，公司报告截至2025年12月31日的未审计现金及短期投资约为1.48亿美元。CorMedix预计将在2026年第二季度获得REZZAYO®（rezafungin for injection）在预防侵袭性真菌感染方面的III期临床试验数据。公司还介绍了2026年的收入预期，预计为3亿美元至3.2亿美元，其中DefenCath的收入预计为1.5亿美元至1.7亿美元。

EnteroBiotix公司近日宣布，其下一代口服全谱系微生物组疗法EBX-102-02在治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）和腹泻型肠易激综合症（IBS-D）的Phase 2a临床试验TrIuMPH中表现出积极结果。该研究显示，EBX-102-02在第一周内即显示出与安慰剂相比的临床意义改善，并在整个六周的随访期间持续改善。研究结果显示，EBX-102-02在改善腹痛、肠道习惯参数和IBS特异性生活质量方面表现出持久的效果，且在便秘和腹泻型IBS患者中均显示出益处。此外，EBX-102-02具有良好的耐受性，未报告任何严重的药物相关不良事件。EnteroBiotix计划将完整的TrIuMPH数据集提交进行同行评审发表，并计划在2026年启动IBS-C Phase 2b研究。

Catalyst Pharmaceuticals公司，一家专注于罕见病和难治性疾病新药研发和商业化的生物制药公司，宣布其被纳入福布斯2026年美国最成功小盘股榜单，排名第11位。该榜单基于过去12个月的销售增长、股价以及过去五年的盈利增长、销售额增长、净资产收益率和总股票回报率等数据，排除了金融机构、REITs、公用事业、收益信托和有限合伙企业等，以及上市不足一年的公司。Catalyst Pharmaceuticals公司致力于改善罕见病患者的生命质量，其总部位于佛罗里达州珊瑚盖布尔斯，此前已被福布斯评为2023年、2024年和2025年美国最成功公司之一，并在2025年入选德勤科技快速500强榜单。

Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布完成其6.25亿美元的可转换债券和3,100,776股普通股的公开发售，每股股票的公开售价为64.50美元。债券发行规模从原先宣布的5亿美元增加。预计债券发行净收益约为6.082亿美元，普通股发行净收益约为1.883亿美元。Arrowhead计划将部分资金用于一般企业用途，包括营运资金、资本支出、研发支出、临床试验支出等。此外，公司还与承销商签订了限制性看涨期权交易，以减少潜在稀释。

骨生物制药公司（Bone Biologics）在2025年实现了多项关键里程碑，包括延长其rhNELL-1蛋白产品候选品的保质期至24个月，完成融资以支持临床开发活动，以及扩展其知识产权组合。公司CEO Jeff Frelick表示，2025年公司专注于加强临床项目所需的基础设施建设。2026年，公司将致力于推进其临床开发计划，同时保持资本纪律，为所有利益相关者创造长期价值。具体包括继续推进基于rhNELL-1的骨移植产品NB1的临床试验，支持监管准备和未来商业化规划，并继续追求相关专利保护。

瑞士苏黎世，2026年1月8日（全球新闻社）- Oculis公司（纳斯达克：OCS / XICE：OCS），一家专注于眼科和神经眼科未满足医疗需求的全球生物制药公司，今日宣布，其后期管线中包括突破性疗法Privosegtor（一种用于视神经病变的新型神经保护候选药物）和新型眼药水候选药物OCS-01（用于糖尿病黄斑水肿），将在即将举行的第44届摩根大通医疗保健会议上进行公司展示。Privosegtor已获得美国FDA突破性疗法指定，用于治疗视神经炎，基于ACUITY 2期临床试验的成功结果。Oculis公司预计，其后期产品组合将实现多个里程碑，包括预计在2026年第二季度公布的DIAMOND 3期临床试验的顶线结果。

Ensysce生物科学公司（纳斯达克：ENSC）是一家处于临床试验阶段的制药公司，专注于开发新型治疗药物，同时降低滥用和过量的潜在风险。该公司近日宣布，其新型注意力缺陷多动症（ADHD）疗法PF8026获得欧洲专利局颁发的专利许可。PF8026是一种新型即释型安非他命前药，采用公司专有的TAAP™（胰蛋白酶激活滥用保护）和MPAR®（多药丸滥用抵抗）技术。这项新批准的专利覆盖了物质组成和方法使用方面的权利要求，丰富了Ensysce的专利组合，并确保其在开发更安全的ADHD治疗方法方面的主题权威性。PF8026代表了一种新型ADHD药物，旨在直接解决滥用风险。与传统的配方不同，Ensysce的前药设计防止了常见的滥用途径，如鼻吸入，并集成了经过临床试验验证的MPAR®过量保护。Ensysce的ADHD产品组合中包括PF8026（即释型）和PF8001（缓释型），该公司正在扩大其产品组合，包括第一种滥用 deterrent、过量保护的刺激性药物疗法。

GRI Bio公司近日宣布，其IIa期临床试验GRI-0621-IPF-02显示，GRI-0621在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面展现出积极效果。该试验中的免疫细胞样本显示，GRI-0621能够抑制iNKT细胞，并促进抗纤维化免疫调节，增加抗纤维化干扰素-γ（IFN-γ）的产生，减少促纤维化白细胞介素-4（IL-4）、IL-13、IL-17A、IL-22和转化生长因子-β（TGF-β）的产生。此外，GRI-0621治疗后，受试者的T细胞受体（TCR）表达增加，T细胞亚群表现出I型相关细胞因子（IFN-γ）增加，II型和III型相关细胞因子（IL-4和IL-13、IL-17A和IL-22）减少。GRI-0621在治疗IPF方面展现出良好的安全性和耐受性，同时具有免疫调节和抗纤维化双重作用机制。

Basilea药业公司于2026年1月8日发布了2025年的研发和商业组合进展报告。报告显示，公司在2025年实现了所有既定目标，包括Cresemba在全球市场的持续成功，Zevtera在美国的顺利推出，以及研发管线中多个项目的进展。Fosmanogepix进入了第二项III期研究，ceftibuten-ledaborbactam作为新型口服抗生素被许可，用于治疗复杂尿路感染。此外，Basilea还与Phare Bio和Prokaryotics Inc.建立了新的研发合作，旨在加速创新并加强早期管线。公司还获得了来自BARDA的巨额非稀释性资金支持其抗真菌药物fosmanogepix和BAL2062的研发。

Oryzon Genomics，一家处于临床阶段的生物制药公司，也是全球表观遗传学的领导者，宣布其管理层将参加以下即将举行的活动：第九届Sachs神经科学创新论坛、第四十四届J.P. Morgan医疗保健会议以及Allinvest证券生物医学论坛。Oryzon成立于2000年，总部位于西班牙巴塞罗那，是一家专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学个性化医疗的欧洲表观遗传学领导者。公司拥有两个LSD1抑制剂，vafidemstat和iadademstat，分别处于中枢神经系统（III期准备中）和肿瘤学/血液学（II期）。此外，Oryzon还拥有针对其他表观遗传学靶点（如HDAC-6）的管线资产，其中临床候选药物ORY-4001已被提名用于CMT和ALS的开发。公司还拥有强大的生物标志物识别和靶点验证平台，用于多种恶性肿瘤和神经系统疾病。

生物技术公司Engitix Ltd近日宣布完成2500万美元的A轮融资，由Netherton Investments领投。这笔资金将用于继续其专有的细胞外基质（ECM）靶向管线在实体瘤和纤维化领域的临床前开发，并进一步扩大和应用于Engitix基于最大自有ECM数据集的平台。Engitix利用深度、高分辨率的ECM数据来识别疾病相关的特征，并将这些特征转化为旨在精确作用于疾病组织微环境的疗法。Engitix的CEO和联合创始人Giuseppe Mazza表示，此次融资加强了将Engitix独特的ECM理解转化为日益增长的靶向治疗药物管线的能力。Engitix与Dompé farmaceutici有战略药物发现合作伙伴关系，并与Takeda在晚期纤维化肝脏疾病领域有开发合作。

Revolution Medicines公司宣布，其研发的RAS(ON) G12D选择性抑制剂zoldonrasib已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗既往接受过抗PD-1/PD-L1疗法和铂类化疗的KRAS G12D突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。该认定基于1期RMC-9805-001临床试验中zoldonrasib单药治疗队列的数据，结果显示该药物具有良好的抗肿瘤活性和可接受的安全性及耐受性。这是首个针对KRAS G12D突变的研发药物获得突破性疗法认定，表明了该药物在治疗KRAS G12D癌症患者中的巨大潜力。

Recludix Pharma公司宣布扩展其科学顾问委员会，新增三位知名专家：来自洛克菲勒大学的James Krueger博士，来自格拉斯哥大学的Iain McInnes博士，以及来自美国国立卫生研究院关节炎和肌肉骨骼及皮肤疾病研究所（NIAMS）的John O’Shea博士。这些专家将在抗炎药物研发方面提供宝贵的建议。Recludix Pharma正在开发新型SH2域抑制剂，用于治疗炎症性疾病，并已与赛诺菲合作开展REX-8756（SAR448755）的1期临床试验。

英国神经科学公司NRG Therapeutics宣布，其首个候选药物NRG5051的1期临床试验已开始进行，该药物旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）/运动神经元病（MND）和帕金森病。NRG5051是一种新型口服生物利用度高、中枢神经系统渗透性强的mPTP抑制剂，通过一种未公开的线粒体定位蛋白调节器发挥作用。该1期临床试验是一项随机、双盲试验，旨在评估NRG5051在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学参数。临床试验预计于2026年底完成，并将为未来在ALS/MND和帕金森病患者中的剂量选择提供信息。NRG5051在ALS/MND和帕金森病的体内前临床模型中显示出神经保护作用和抗炎作用。NRG Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Neil Miller表示，这一临床试验的启动是NRG成为一家临床阶段公司的自豪时刻，公司的最终目标是证明其新型mPTP抑制剂作为疾病修饰药物的治疗效果，旨在减缓或预防神经退行性疾病的发展。

RESTEM公司，一家专注于开发下一代细胞疗法的生物技术公司，于2026年1月8日发布了公司更新以及2026年的战略重点。2025年，RESTEM在先进细胞疗法管线方面取得了显著进展，特别是进一步扩展了Restem-L在免疫调节能力和安全性方面的证据。公司已启动Restem-L在面肩肱肌营养不良症（FSHD）的临床试验，并开始筛选用于2/3期临床试验的特发性炎症性肌病（IIM）患者。此外，RESTEM还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对Restem-L在类风湿性关节炎（RA）中评估的批准，预计将在2026年上半年启动2/3期临床试验。RESTEM还计划在2026年完成多个临床试验的IND提交，并加强其专利组合。公司还建立了澳大利亚子公司，以加速其管线的发展。RESTEM还强调了其免疫调节疗法Restem-L在治疗自身免疫和炎症性疾病方面的潜力，包括IIM、RA、溃疡性结肠炎（UC）和FSHD。

CytomX Therapeutics公司宣布了其在2026年的业务更新和预期里程碑。公司重点介绍了其新型抗癌药物Varsetatug masetecan（Varseta-M）在结直肠癌（CRC）治疗中的进展，包括即将进行的剂量扩展研究和与贝伐珠单抗联合用药的1期临床试验。此外，公司还介绍了其免疫调节剂CX-801在黑色素瘤治疗中的研究进展，包括与KEYTRUDA联合用药的1期临床试验。CytomX计划在2026年与FDA讨论Varseta-M单药在晚期CRC的注册研究设计，并预计在2026年底前获得CX-801与KEYTRUDA联合用药在晚期黑色素瘤中的初步临床数据。