Fresenius Kabi announces global license agreement with Formycon AG to commercialize proposed Ustekinumab biosimilar

Amylyx Pharmaceuticals完成了全球性48周随机双盲三期临床试验PHOENIX的招募，该试验评估了AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸胆酸）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性和有效性。试验招募了664名ALS患者，预计2024年公布结果。该试验是基于之前CENTAUR试验的积极数据进行的，旨在进一步了解AMX0035的效果。此外，欧洲参与者完成试验后可选择进入开放标签扩展期，所有参与者都将接受AMX0035治疗。AMX0035已在加拿大获得条件批准，美国作为RELYVRIO™上市，欧洲药品管理局（EMA）正在审查其在欧洲的上市许可申请。

Calliditas Therapeutics宣布，英国药品和健康产品监管机构（MHRA）已授予其药物Kinpeygo针对IgA肾病（IgAN）的Conditional Marketing Authorization（CMA），该药物是首个也是唯一获得批准用于治疗IgAN的药物。Kinpeygo针对的是尿蛋白与肌酐比值（UPCR）为1.5 g/gram的成人患者，这些患者面临快速疾病进展的风险。该授权紧随2022年7月欧洲委员会（EC）的授权之后。Calliditas将CMA转让给其合作伙伴STADA Arzneimittel AG，STADA将在欧洲经济区（EEA）成员国、瑞士和英国商业化Kinpeygo。STADA已于2022年10月在德国推出Kinpeygo。Calliditas Therapeutics是一家位于瑞典斯德哥尔摩的商业阶段生物制药公司，专注于开发罕见病的新疗法，其领先产品Nefecon已在美国和欧洲获得批准。

Silo Pharma公司宣布其知识产权组合扩展，获得美国专利局颁发的专利，覆盖SPC-15方法用于治疗和预防压力诱导的情感障碍，包括焦虑和创伤后应激障碍（PTSD）。该专利保护了使用药物SPC-15治疗压力诱导的情感障碍的方法。Silo Pharma与哥伦比亚大学签订的商业评估许可协议，拥有许可某些正在开发的资产，包括针对压力诱导的情感障碍和阿尔茨海默病的潜在治疗方法。SPC-15是一种使用ketamine成分作为治疗和预防压力诱导的情感障碍的方法，包括PTSD的靶向预防药物。该治疗可以预测这些疾病的严重程度或进展以及它们对药物治疗代谢组生物标志物的反应。

2023年2月2日，生物技术公司Intensity Therapeutics已经完成首次公开募股（IPO），募集资金810万美元。Intensity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，开创了一种新的基于免疫的方法来治疗实体瘤癌症。该公司利用其DfuseRxSM技术平台来创造新的药物制剂，在直接注射后，迅速分散在整个肿瘤中，并将治疗剂扩散到癌细胞中。

Tonix Pharmaceuticals宣布收购Healion Bio, Inc.的感染性疾病资产组合，包括一类具有新型宿主导向机制的广谱口服抗病毒药物TNX-3900。TNX-3900是一种猫蛋白酶抑制剂，在体外对SARS-CoV-2具有强活性。Tonix计划将TNX-3900系列分子作为口服抗病毒药物开发，既可以作为单药治疗，也可以与其他抗病毒药物联合使用。TNX-3900类抗病毒药物具有新颖的作用机制，基于抑制某些猫蛋白酶，这些酶是许多病毒（如SARS-CoV-2）感染细胞所必需的。Tonix的TNX-3900系列药物有望通过增强其他抗病毒药物的作用，成为联合疗法的理想选择。

FDA同意延长Twirla®长期安全性研究的里程碑时间表，支持AG200-15延长方案的开发。Agile Therapeutics公司正在进行Twirla®的上市后研究，并与FDA合作使用电子健康记录和保险索赔数据进行分析。此外，公司评估了AG200-15延长方案和孕激素贴片，并计划进一步开发。

Mersana Therapeutics宣布，其Ungliadin抗体偶联药物（ADC）UpRi在铂敏感型卵巢癌的扩展部分临床试验中开始对患者进行给药。该试验旨在评估UpRi与卡铂联合使用的疗效。UpRi是Mersana首个针对NaPi2b的ADC，具有新型支架-连接体-有效载荷设计，旨在实现高药物-抗体比率和控制旁观者效应。UPGRADE-A是一项开放标签的1期临床试验，评估UpRi与卡铂在铂敏感型高级别浆液性卵巢癌患者中的联合治疗。Mersana预计将在2023年下半年报告UPGRADE-A的期中数据。

Cybin公司获得荷兰独立伦理委员会批准，开始进行其专有去氘N,N-二甲基色胺（DMT）分子CYB004的人体首次剂量试验。这一临床试验标志着去氘DMT分子首次在人体中进行评估，并缩短了Cybin公司CYB004的临床试验时间。CYB004-E Phase 1试验在荷兰人类药物研究中心进行，是目前进行的最大规模的1期DMT试验。CYB004有望克服DMT的局限性，提高其生物利用度，并可能通过吸入、皮下或肌肉注射等方式提供更便捷的给药方法。Cybin公司首席执行官表示，这是CYB004项目的一个重要里程碑，有助于更好地理解其专有去氘DMT分子在治疗广泛性焦虑症方面的潜在治疗效益。Cybin公司计划评估CYB004用于治疗广泛性焦虑症，包括伴有或不伴有重度抑郁症。

XORTX Therapeutics Inc.向美国食品药品监督管理局提交了针对XRx-008项目的孤儿药指定申请，旨在治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。该公司预计将获得关于ODD申请的更新，并将根据信息发布公告。孤儿药指定可提供多项开发阶段和批准后的好处，包括独家营销和开发权、税收抵免、监管简化等。XORTX近期在动物模型中展示了其专有配方oxypurinol（XORLO TM）对抑制肾脏囊肿扩大的能力。ADPKD是一种罕见疾病，影响全球超过1000万人，目前的治疗方法有限。XORTX致力于开发针对ADPKD和其他疾病的创新疗法，以改善患者的生活质量。

Athira Pharma公司发布了一篇关于阿尔茨海默病治疗新方法的综述文章，强调开发新型治疗方法的必要性，并介绍了其新型小分子HGF/MET系统正调节剂fosgonimeton的潜在治疗价值。文章指出，目前阿尔茨海默病治疗手段有限，需要更多研究以应对疾病复杂病理生理学，并提出了扩大研究范围和改进临床试验设计的必要性。文章还强调了增强HGF/MET神经营养系统的活性在治疗阿尔茨海默病中的潜力，并总结了fosgonimeton在临床前和临床研究中的积极发现。Athira Pharma正在评估fosgonimeton在2/3期LIFT-AD研究中对轻度至中度阿尔茨海默病的疗效，预计将在2023年中完成研究入组，2024年初公布顶线数据。

Plus Therapeutics公司宣布完成ReSPECT-LM Phase 1/2a临床试验第二队列的入组工作，该试验旨在评估rhenium (186 Re) obisbemeda治疗脑脊膜转移（LM）的安全性和有效性。公司首席医疗官Norman LaFrance表示，美国顶尖癌症中心对ReSPECT-LM试验表现出浓厚兴趣。临床试验数据表明，rhenium (186 Re) obisbemeda在四名患者中表现出良好的安全性和耐受性，治疗后48小时脑脊液肿瘤细胞计数减少46%至92%。此外，美国食品药品监督管理局已授予rhenium (186 Re) obisbemeda治疗LM的快速通道资格。该试验由癌症预防与研究机构（CPRIT）资助。

ONL Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行ONL1204眼药水的新药研究申请，这是一种首创的小分子Fas抑制剂，旨在保护关键视网膜细胞。公司计划在2023年第二季度在美国启动针对黄斑裂孔视网膜脱离（RRD）患者的ONL1204眼药水的二期临床试验。ONL1204旨在保护视网膜细胞，包括光感受器，以防止视网膜疾病和条件下的细胞死亡，这是导致失明的主要原因。ONL Therapeutics致力于开发保护视网膜疾病患者视力的首创疗法，并正在推进包括视网膜脱离、青光眼、AMD和IRD在内的多种致盲疾病的药物研发。

IDEAYA Biosciences公司宣布参加2023年Guggenheim肿瘤学会议，会议将于2月9日举行，公司总裁兼首席执行官Yujiro S. Hata和高级副总裁兼首席科学官Michael White将参加圆桌讨论。会议将通过网络直播，观众可访问IDEAYA官方网站观看。IDEAYA是一家专注于合成致死性精准医学肿瘤学的公司，致力于发现和开发针对特定患者群体的靶向治疗药物。公司通过整合生物标志物识别和验证能力与药物发现，选择最有可能从其靶向疗法中受益的患者群体。

瑞典精准肿瘤学公司Beactica Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药BEA-17孤儿药资格，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。BEA-17是一种首创的小分子靶向降解酶LSD1及其辅因子CoREST的药物。LSD1过度表达与多种癌症的发病机制有关，包括GBM。目前尚无针对此酶的GBM治疗药物获得批准。FDA的孤儿药资格认定将促进Beactica Therapeutics开发这种药物，该药物有望成为治疗胶质母细胞瘤患者急需的治疗选择。孤儿药资格认定支持针对罕见病药物的开发，这些疾病在美国影响不到20万人。该认定带来的激励措施包括联邦补助金、合格临床试验的税收抵免、处方药用户费豁免以及FDA批准后的七年市场独占期。BEA-17是一种首创的小分子靶向降解酶（非PROTAC），在多种癌症形式中显示出有前景的体内免疫调节治疗增强作用，包括GBM的标准治疗方案（替莫唑胺和放疗）。BEA-17的药代动力学研究表明，它具有良好的血脑屏障渗透性和口服生物利用度。胶质母细胞瘤（GBM）是最常见和最具有侵袭性的脑瘤，每年在美国和欧洲约有35,000人被诊断出患有GBM。中位总生存期为15个月，

美国保健初创公司「Nourish」获得800万美元种子轮融资，累计融资达930万美元。该公司通过远程平台连接患者与注册营养师，提供专业营养指导，并纳入医疗保险减轻患者负担。目前，Nourish已拥有50名注册营养师，正计划再雇佣200名，并扩大行政支持团队。公司已与美国多家医疗保健公司建立合作伙伴关系，并计划开发移动端应用程序，提升用户体验，包括营养知识分享、临床结果跟踪和食品杂货配送等功能。创始人强调，Nourish的目标是确保病人达到预期的调理效果。

Ellipses Pharma宣布美国FDA批准其抗癌新药EP0042的IND申请，该药是一款针对FLT3和Aurora激酶的双重抑制剂，旨在治疗FLT3抑制剂耐药的AML患者。该药有望克服FLT3抑制剂的耐药性，改善AML患者的预后。Ellipses Pharma计划扩大其正在进行的一期/二期临床试验，并探索EP0042作为单药治疗和联合标准治疗方案的可能性。此外，Ellipses Pharma在2022年12月美国血液学年会（ASH）上展示了EP0042的初步数据，显示该药具有良好的安全性和耐受性，并在多例经过大量治疗的晚期患者中显示出疾病控制效果。