Istari Oncology公司宣布，在LUMINOS-103篮式试验的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）亚组中，首名患者已接受lerapolturev单药治疗的膀胱内给药。LUMINOS-103是一项动态的1/2期开放标签篮式试验，旨在评估lerapolturev与或不与PD-1/L1抑制剂联合使用在成年实体瘤患者中的疗效。该亚组研究旨在测试lerapolturev膀胱内给药及其感染肿瘤细胞和浸润性APC的能力。如果成功，计划将2期试验的患者群体定为低至中风险BCG-未接受过治疗的NMIBC患者。此项亚组研究正在招募患者，预计年中完成全部入组。lerapolturev是一种基于减毒Sabin 1型脊髓灰质炎疫苗的免疫疗法，具有独特的靶点（脊髓灰质炎受体CD155），在大多数实体瘤的肿瘤细胞中广泛表达。Lerapolturev已被美国食品药品监督管理局授予突破性疗法和孤儿药资格认定，用于复发性胶质母细胞瘤，以及难治性黑色素瘤的快速通道和孤儿药资格认定。

uniQure和Apic Bio宣布达成全球许可协议，uniQure获得APB-102的开发和商业化权利，用于治疗由SOD1基因突变引起的罕见遗传性ALS。APB-102是一种新型一次性鞘内给药的基因疗法，旨在降低SOD1的表达，减缓或逆转SOD1突变患者的ALS进展。该协议将uniQure的神经疾病基因疗法管线扩展至全球，并计划在2023年下半年启动APB-102的I/II期临床试验。

Arima Genomics与Protean BioDiagnostics达成协议，将Arima基因融合检测技术通过Protean在佛罗里达州奥兰多的CLIA认证、CAP认可实验室推广给临床医生。这项基于Arima新型基因组技术的检测服务，将识别肿瘤组织中癌症患者的临床可操作基因融合，预计2023年上半年可供订购。Arima Genomics表示，这一合作将使医生有更多机会将患者癌症的驱动因素与靶向疗法相匹配。Protean BioDiagnostics承诺提供最新、最高质量的实验室诊断服务，并认为Arima测试符合这一标准，为肿瘤学家提供了一种强大的新工具，以寻找患者的治疗靶点。此外，该合作还将支持生物制药行业，通过在临床试验中预登记患者。

Artiva Biotherapeutics公司宣布，其主导项目AB-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。AB-101是一种基于自然杀伤（NK）细胞的疗法，用于治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），包括对先前CAR-T治疗失败的病人。Artiva公司致力于将AB-101作为一款现货细胞疗法，适用于社区环境中的管理和治疗。公司正在进行的临床试验评估AB-101单独使用和与利妥昔单抗联合使用的安全性和临床活性。此外，Artiva还与Affimed合作开发AB-101与AFM13的联合疗法，用于治疗复发性或难治性CD30阳性淋巴瘤。快速通道指定旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。

Aplantex公司CEO帕特里克·查尔斯特宣布，公司已完成首轮融资，成功筹集130万美元。这笔资金将用于扩大研究实验室、建立初始生产线和规划大规模商业生产。Aplantex采用独特的绿色生物技术工艺，通过光合植物复制器在受控环境中连续生产生物质，并进行提取、破碎和纯化，分离出健康、美容和食品行业所需的关键分子。该工艺符合ESG标准，是追求环保的企业首选供应商。

2023年1月31日，医疗设备公司Comphya宣布通过可转换贷款筹集了85万瑞士法郎，本轮融资包括来自现有股东和额外投资者的投资，非营利组织Praxis Spinal Cord Institute也承诺参与此轮融资。这使得筹集的资金总额达到510万瑞士法郎。该公司打算利用这些资金来确保在2023年第一季度开始试点临床试验。

EDAP公司宣布，其Endo-HIFU-R1 Phase 2研究评估了使用Focal One HIFU设备治疗直肠子宫内膜异位症的安全性和有效性。该研究在法国四个中心招募了60名患者，结果显示Focal One HIFU治疗显著改善了子宫内膜异位症症状和生活质量，安全性良好，96.7%的患者没有或仅有非显著的不良事件。基于这些结果，EDAP计划在2023年第二季度启动一项随机、双盲、安慰剂对照研究以进一步验证Focal One HIFU治疗的有效性。该技术有望成为治疗子宫内膜异位症的新方法，减少术后并发症，甚至替代传统手术。

Arcturus Therapeutics宣布其针对囊性纤维化（CF）的吸入式mRNA药物ARCT-032的临床试验申请（CTA）获得批准，将进入新西兰的1期人体试验。该药物旨在治疗无论其潜在突变类型如何的囊性纤维化患者。Arcturus总裁兼首席执行官Joseph Payne表示，Arcturus将继续推进ARCT-032的研发，该药物有望通过其专有的LUNAR®递送技术、先进的mRNA纯化工艺和制造知识，恢复CF患者的健康CFTR蛋白。最近在北美囊性纤维化会议上分享的预临床数据显示，ARCT-032在CF捐赠者的人支气管上皮细胞中表现出CFTR的稳健表达和功能恢复，为该药物的进一步临床开发提供了支持。

Help Therapeutics公司宣布，中国药品监督管理局（CDE）已批准其创新药物HiCM-188的新药临床试验申请，该药物是一种由人诱导多能干细胞（iPSC）衍生的心肌细胞疗法，用于治疗缺血性心力衰竭患者。HiCM-188是Help Therapeutics公司领先的项目之一，它通过专利的无血清、无基因载体和无整合条件，将人iPSC细胞重编程为高度纯化的同种异体心肌细胞。该疗法通过移植的心肌细胞与患者心肌电偶联产生收缩力，实现心肌再生。中国CDE的批准标志着使用iPSC技术治疗心力衰竭的重要里程碑，该疗法有望成为治疗严重心力衰竭的有用辅助手段。Help Therapeutics公司致力于推动和促进现成细胞疗法产品在心力衰竭、其他退行性疾病和肿瘤学领域的应用，并相信通过提供卓越的开发和制造技术，以及在治疗旅程的每个阶段提供价值和支持，能够将下一代先进疗法带给患者。

Ocean Biomedical发现了一种新的双特异性抗体方法，针对恶性黑色素瘤产生强烈的抗肿瘤反应，该方法有望控制多种癌症类型的重要通路。公司计划与Aesther Healthcare Acquisition Corp.合并，并在纳斯达克全球市场上市。该研究由Ocean Biomedical的联合创始人、布朗大学医学院和生物科学学院名誉院长Jack A. Elias博士领导，他之前的研究团队发现了针对CHI3LI和T细胞增殖抑制的发现。此外，这项研究还揭示了第三个针对T细胞共刺激的抗肿瘤通路，使用可诱导共刺激因子（ICOS）及其配体ICOSL，以及Cluster of Differentiation 28（CD28）及其配体B7-1和B7-2。Ocean Biomedical的肿瘤抑制新方法，专注于控制CHI3LI、其他免疫检查点抑制剂和T细胞共刺激剂，有望应用于多种癌症通路。该公司的抗体疗法在动物实验模型中显示出控制原发性肺癌和转移性肺癌的潜力。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了NovelMed公司抗Bb抗体（NM8074）在aHUS（非典型溶血性尿毒综合征）患者中进行疗效试验。NM8074在健康志愿者中进行的I期试验显示，该药物可以完全阻断替代途径（AP）而不阻断经典途径（CP），相较于其他已获FDA批准的补体阻断剂具有显著优势。NM8074有望为血栓性微血管病提供选择性特异性，满足aHUS患者的未满足需求。鉴于AP在多种补体介导的罕见疾病中的作用，NM8074有潜力治疗aHUS以及其他多种补体介导的疾病，如眼科、炎症、肾脏、神经和血液疾病。NovelMed正在寻求资金以推进NM8074在罕见病平台上的开发。

AmMax Bio公司宣布，其针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）治疗的AMB-05X药物在Phase 2b临床试验中已开始给药，该试验旨在评估AMB-05X在治疗TGCT患者中的安全性、有效性和药代动力学。这项开放标签、适应性剂量范围研究将持续24周治疗加上额外的长期扩展期。公司CEO Larry Hsu表示，基于2022年12周治疗期的数据，AMB-05X已获得FDA和EMA的加速审批和优先审批，显示出针对TGCT患者的巨大潜力。该研究将帮助公司最终确定Phase 3研究的设计。TGCT是一种严重且致残的局部侵袭性肿瘤，手术切除是主要的治疗手段，但风险较高。AmMax Bio致力于通过局部关节内给药，利用AMB-05X的选择性靶向和增强的安全性，为TGCT患者提供新的治疗选择。

Alterity Therapeutics公司宣布，其主导药物ATH434在帕金森病小鼠模型中表现出神经保护作用，该研究发表在《Neurotherapeutics》期刊上。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集。研究显示，ATH434能够防止小鼠嗅觉丧失，并阻止运动障碍的发展，这与其降低铁水平并保护黑质神经元有关。这一发现为ATH434在人类帕金森病治疗中的潜力提供了进一步证据。

Aptose Biosciences宣布在APTIVATE Phase 1/2临床试验中使用120mg单剂量tuspetinib治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。在原剂量探索试验中，一名R/R AML患者每日口服40mg tuspetinib也取得了临床反应。tuspetinib是一种每日一次口服的药物，旨在同时靶向AML中的SYK、JAK1/2、FLT3和其他激酶。在AML患者中，tuspetinib作为单药治疗已安全地实现了多个完全缓解和临床反应。Aptose阐明了tuspetinib优越安全性的原因，指出其通过同时抑制多个激酶驱动的途径，在较低暴露下实现临床反应，从而避免了与竞争性药物相关的许多毒性。APTIVATE扩展试验旨在通过特定突变定义的AML患者群体（包括TP53突变患者和先前对FLT3抑制剂失败的FLT3突变患者）的富集来确认单药活性。在APTIVATE扩展试验中，tuspetinib还将与venetoclax联合使用。

Nanoscope Therapeutics宣布其基因治疗药物MCO-010获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗Stargardt病。MCO-010是一种光遗传学单药疗法，可激活多特性视蛋白（MCO），旨在恢复盲患者的视力。公司CEO Sulagna Bhattacharya表示，获得快速通道资格是对公司使命的肯定，也体现了MCO-010治疗未满足医疗需求的潜力。目前，MCO-010正在进行两项临床试验，一项针对Stargardt病患者，另一项针对视网膜色素变性患者，预计Q1 2023将公布关键数据。

C4 Therapeutics公司宣布，其新型口服生物利用度BiDAC™降解剂CFT1946的Phase 1/2临床试验已开始，该药针对BRAF V600突变型实体瘤。CFT1946在预临床研究中表现出比已批准的BRAF抑制剂更深和更持久的活性，并有望克服对BRAF抑制剂的耐药性。该临床试验将主要评估CFT1946的安全性、耐受性和抗肿瘤活性，并探索其药代动力学和药效学特征。CFT1946是C4T从其 proprietary TORPEDO®平台开发的第三个进入临床试验的肿瘤学项目。

德国英格海姆：Spesolimab药物在EFFISAYIL™ 2临床试验中显著预防了泛发性脓疱型银屑病（GPP）的发作，效果持续至48周。这一结果基于EFFISAYIL™ 1临床试验数据，显示spesolimab治疗可快速且持续清除GPP患者的脓疱和皮肤症状。GPP是一种罕见且不可预测的系统性皮肤病，其发病机制和严重程度与斑块状银屑病不同。EFFISAYIL™ 2试验达到了其主要和关键次要终点，证明spesolimab可以预防青少年和成人GPP患者的发作长达48周。Spesolimab是一种抗IL-36受体抗体，安全性数据与之前进行的临床试验一致。GPP的发作会影响患者的生活质量，可能导致严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症。Spesolimab（商品名为SPEVIGO®）目前被批准用于治疗成人GPP发作。该药物是第一个针对IL-36通路治疗GPP发作的药物，已在随机、双盲、安慰剂对照试验中进行评估。Spesolimab还在调查中用于治疗其他IL-36介导的皮肤病。