天津中合基因科技有限公司完成数千万元天使轮融资，由天津市海河产业引导基金和中科海河母基金领投，资金将用于开发一体化桌面式Kb级基因合成仪。公司成立于2022年1月，致力于合成生物学底层技术，由中科院天津工业生物研究所江会锋研究员团队研发的“酶促DNA合成技术”已转让至公司。公司计划通过整合多项技术，开发低成本、短周期的基因合成仪，推动合成生物学发展。DNA合成技术是生命科学核心，中合基因作为拥有核心技术的公司，有望在基因合成领域取得突破，成为行业领军企业。

日本厚生劳动省将Eisai和Biogen公司提交的Lecanemab（美国品牌名：LEQEMBI）新药申请列为优先审评，该药是一种针对阿尔茨海默病（AD）的抗体，旨在减少临床衰退。Lecanemab在临床试验中显示出减少临床衰退的效果，并已在美国获得加速批准。Eisai和Biogen在全球范围内共同推进Lecanemab的研发和监管提交，并共同推广产品。此外，Eisai还与BioArctic合作开发Lecanemab，并已在欧洲和中国提交了相关申请。

2023年1月29日，天津中合基因科技有限公司近日宣布完成数千万元天使轮融资。本轮融资由天津市海河产业引导基金的合成生物专项母基金—中科海河母基金和天津市高成长初创科技型企业专项基金领投，资金将用于加速开发一体化桌面式Kb级基因合成仪。

HuidaGene Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良的多国临床试验的IND申请。该试验旨在评估HG004（一种基于CRISPR技术的基因治疗药物）治疗RPE65突变引起的视网膜疾病的安全性和有效性。HG004是一种新型眼科注射剂，在动物实验中显示出比AAV2更高效的视网膜色素上皮（RPE）转导效率，有望降低总载体剂量，减少免疫原性或眼部不良事件的风险。HuidaGene计划在多个国家进行多中心、多队列的剂量寻找研究，以评估HG004在治疗RPE65视网膜疾病中的安全性和有效性。

Jaypirca（pirtobrutinib）作为一种新型BTK抑制剂，被美国FDA批准用于治疗经过至少两线系统性治疗，包括BTK抑制剂治疗的复发或难治性MCL患者。在BRUIN Phase 1/2临床试验中，接受Jaypirca治疗的MCL患者取得了50%的总缓解率，其中13%的患者达到完全缓解。Jaypirca具有独特的结合机制，是首个也是唯一一个获得FDA批准的非共价（可逆）BTK抑制剂，能够重新建立MCL患者对BTK抑制剂的抑制效果，从而延长BTK通路靶向治疗的益处。该药物有望为复发或难治性MCL患者提供新的治疗选择，改善其预后。

Evolus公司在2023年IMCAS世界大会上展示了其旗舰产品Jeuveau®（prabotulinumtoxinA-xvfs）的“加强型”配方在II期临床试验中的中期数据。结果显示，40U剂量的“加强型”Jeuveau®实现了6个月或26周的持续时间。这是一项多中心、双盲、随机II期试验，对150名患者进行了长达12个月或直到患者失去矫正效果的观察。试验包括三个组别：Jeuveau®加强型40U和两种活性对照，Botox® 20U和Jeuveau® 20U。中期分析评估了加强型配方的安全性和有效性。结果显示，Jeuveau®加强型在三个指标上均表现出6个月（26周）的持续时间，包括患者治疗后恢复到基线Glabellar Line Scale（GLS）评分的时间、对GLS无反应或轻微反应的患者恢复到基线的时间，以及至少一个GLS改善点的效果持续时间。所有三个组别的副作用谱相似，88%的事件为轻度，12%为中度，没有报告严重的不良事件。Evolus公司表示，这些中期结果是其提供更长时间治疗方案的策略的重要一步，并对“加强型”Jeuveau®表现出6个月或26周的持续时间表示满意。

Salarius Pharmaceuticals宣布，其研发的靶向蛋白降解剂SP-3164在非霍奇金淋巴瘤（NHL）动物模型中表现出协同活性，与rituximab联合使用比标准治疗方案效果更佳。公司计划于2023年向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并开始进行1期临床试验。SP-3164在弥漫大B细胞淋巴瘤模型中与rituximab联合使用，使50%的受试小鼠肿瘤完全消除。此外，SP-3164单独使用在滤泡性淋巴瘤小鼠模型中也显示出显著的肿瘤生长抑制效果，与标准治疗方案相比表现更优。Salarius首席执行官David Arthur表示，公司期待在2023年晚些时候开始淋巴瘤的1/2期临床试验，并探索SP-3164在其他血液恶性肿瘤中的应用。

Janssen制药公司宣布，其CARTITUDE-4三期临床试验在首次预先指定的中期分析中达到了主要终点，即与标准治疗方案相比，CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）在治疗复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者中显著提高了无进展生存期（PFS）。由于达到主要终点，独立数据监测委员会建议解除研究盲法。该研究是首个评估CARVYKTI疗效和安全的随机三期研究，主要终点为PFS，次要终点包括安全性、总生存期、最小残留病阴性率和总缓解率。CARVYKTI是一种针对BCMA的基因改造自体T细胞免疫疗法，通过重编程患者的T细胞，使其能够识别并消除表达BCMA的细胞。

Nemaura Medical Inc.宣布完成之前宣布的注册直接发行，向两家美国医疗保健领域的机构投资者出售了479.6万股普通股和购买至多479.6万股普通股的认股权证，每股加认股权证的价格为1.75美元。认股权证的行权价格为每股2.00美元，将在股东批准或发行之日起6个月后开始行使，有效期为发行之日起五年半。此次发行和私募融资的总额约为840万美元，扣除承销商费用和其他估计的发行费用后。Nemaura计划将净收益用于营运资金和一般企业用途。此次发行的股票是根据美国证券交易委员会（SEC）于2022年3月28日宣布生效的存托凭证（注册号333-263618）进行的。Nemaura Medical Inc.是一家专注于开发和商业化非侵入式可穿戴传感器的医疗技术公司，目前也在商业化sugarBEAT®和proBEAT™。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准Bristol Myers Squibb公司（BMY）的Sotyktu（deucravacitinib）用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。Sotyktu是一种每日一次口服药物，是首个针对TYK2的口服选择性别构酶抑制剂，用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。该建议基于3期POETYK PSO-1和POETYK PSO-2试验的结果，这些试验评估了每日一次Sotyktu在患有中度至重度斑块状银屑病的患者中的疗效和安全性，与安慰剂和Otezla（apremilast）相比，Sotyktu显示出显著的皮肤清除、症状负担和生活质量方面的改善。Sotyktu的耐受性良好，不良事件导致的停药率低。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2022年9月批准Sotyktu用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病，日本厚生劳动省也于同月批准Sotyktu用于治疗对传统疗法反应不足的成人斑块状银屑病、泛发性脓疱性银屑病和红皮病。Bristol Myers Squibb公司对参与POETYK PSO临床试验项目的患者和研究人员表示感谢。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了默克公司（NYSE: MRK）的PD-1疗法KEYTRUDA作为单一药物，用于术后辅助治疗，针对经过手术切除和铂类化疗的成年非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括IB期（T2a ≥4厘米）、II期或IIIA期。这一批准基于关键性3期KEYNOTE-091试验的数据，该试验的主要疗效结果指标为研究者评估的无病生存期（DFS）。在接受了手术切除后辅助铂类化疗的患者中，KEYTRUDA将疾病复发或死亡的风险降低了27%（风险比[HR]=0.73 [95% CI, 0.60-0.89]），与安慰剂相比，无论PD-L1表达如何。接受手术切除后辅助铂类化疗的患者中，无论PD-L1表达如何，KEYTRUDA组的DFS中位数为近5年（58.7个月），而安慰剂组的DFS中位数为近3年（34.9个月），这意味着与安慰剂相比，DFS提高了近两年（23.8个月）。在167名（14%）未接受辅助化疗的患者的小组分析中，DFS风险比为1.25（95% CI，0.76-2.05）。KEYTRUDA的批准为NSCLC患者提供了新的免疫治疗选择，特别是在术后和辅助化疗后的IB期疾病患者中，无论PD-L1表达如

argenx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）将针对其皮下注射型egfartigimod（1000mg efgartigimod-PH20）治疗成人全身性重症肌无力（gMG）的生物制品许可申请（BLA）审查期延长至2023年6月20日。此次延期是因为FDA认为提交的信息构成重大修订，需要更多时间进行审查。argenx公司对SC efgartigimod的疗效和ADAPT-SC数据集的强度表示信心，并表示将继续与FDA合作，以将这一重要药物带给gMG患者。Efgartigimod是一种抗体片段，旨在通过结合新生儿Fc受体并阻断IgG回收过程来减少致病性IgG抗体。该药物正在多种自身免疫疾病中研究，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤水疱病，以静脉和皮下（SC）制剂形式进行。gMG是一种罕见且慢性自身免疫疾病，其中IgG自身抗体破坏神经与肌肉之间的通讯，导致肌肉无力和潜在的生命威胁。argenx是一家致力于改善严重自身免疫疾病患者生活的全球免疫学公司，通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为一流的抗体药物组合。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐扩大Dupixent（dupilumab）在欧洲联盟（EU）的批准，用于治疗6个月至5岁患有严重特应性皮炎的儿童。这一推荐基于一项针对6个月至5岁儿童的III期临床试验，该试验表明Dupixent改善了皮肤清除率、降低了整体疾病严重程度并提高了与健康状况相关的生命质量。在欧洲，大约有8万名6个月至5岁的未受控制的严重特应性皮炎儿童适合接受系统性治疗。Dupixent是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）通路的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent的开发计划已在III期临床试验中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少，确立了IL-4和IL-13是2型炎症的关键和中心驱动因素，这种炎症在多种相关和通常共病的疾病中起着重要作用。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）建议不批准palovarotene作为治疗罕见骨病纤维性骨炎（FOP）的药物。目前，欧盟对FOP的治疗仅限于缓解症状，不能减少患者骨骼外骨的形成。Ipsen公司表示失望，并将要求重新审查CHMP的意见。FOP是一种导致软组织和结缔组织永久性新骨形成的疾病，平均诊断年龄为5岁，平均预期寿命缩短至56岁。palovarotene是一种研究性口服药物，旨在减少新异常骨形成，但EMA的审查基于MOVE试验的数据，该试验旨在评估palovarotene在减少新异位骨形成（HO）方面的疗效和安全性。尽管如此，Ipsen公司仍致力于为FOP社区提供新的治疗选择，并感谢其参与临床试验的持续支持。

ExeGi Pharma公司宣布，其生物药物候选产品EXE-346的IND申请已获得FDA批准，可启动针对IPAA患者临床研究，旨在评估EXE-346在降低过度排便频率方面的安全性和初步疗效。EXE-346是一种含有高浓度活益生菌菌株的独特活生物疗法生物药物，目前尚无针对IPAA患者过度排便频率的批准治疗方法。ExeGi计划在2023年夏季在美国多个中心启动该研究。

Sana Biotechnology宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，启动SC291的临床试验，SC291是一种针对CD19的异基因CAR T细胞疗法，旨在克服异基因细胞免疫排斥，提高B细胞淋巴瘤或白血病患者完全缓解率。公司计划在2023年提交SC262的第二个IND申请，SC262是一种针对CD22的免疫调节型异基因CAR T疗法。Sana的Hypoimmune平台旨在通过破坏MHC I和MHC II表达、过表达CD47等方式，使细胞逃避免疫识别，从而实现异基因细胞移植。公司预计SC291的研究将在今年晚些时候提供初步临床数据，并相信这些数据将有助于指导其平台在更广泛的应用，包括CAR T细胞和针对1型糖尿病的胰岛细胞疗法。

BioAegis Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其用于治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的重组血浆凝溶蛋白（rhu-pGSN）的IND申请。ARDS是一种严重的炎症性疾病，目前没有其他治疗方法，仅限于支持性护理。在美国，每年有超过70万患者受到影响，死亡率约为40%。血浆凝溶蛋白（pGSN）是一种天然存在的人体蛋白质，是先天免疫系统的重要组成部分，能够控制炎症并增强身体清除病原体的能力。BioAegis正在与BARDA DRIVe Solving Sepsis项目合作，进一步开发血浆凝溶蛋白治疗ARDS。公司计划在2023年进行rhu-pGSN的2期临床试验。