CEPI与Tiba Biotech合作评估下一代RNA疫苗平台技术以应对“疾病X”。该合作旨在改进快速响应RNA疫苗技术，提高疫苗的有效性、易用性和可及性。CEPI将为Tiba Biotech的RNA纳米颗粒递送平台RNABL提供200万美元的资金支持，用于开发针对日本脑炎病毒的疫苗候选药物。该技术有望降低疫苗成本、提高生产效率，并减少副作用。成功后，双方将拓展项目，开发针对已知和未知病原体的疫苗库。CEPI致力于实现疫苗的公平获取，Tiba Biotech承诺确保疫苗对需要的人群可及。

Cambrian BioPharma宣布推出其最新管线公司Isterian Biotech，专注于开发新型药物以阻止和逆转随着年龄增长在所有主要器官中常见的病理交叉蛋白的积累。Isterian Biotech致力于开发针对人体内主要交联酶转谷氨酰胺酶2（TG2）的创新小分子抑制剂，该酶在衰老过程中活性增加，导致纤维化疾病。公司利用来自英国阿斯顿大学马丁·格里芬教授及其研究团队超过35年的前瞻性科学研究成果，其小分子抑制剂选择性针对TG2，已在多种动物模型中显示出减少纤维化的效果。Isterian Biotech的药物发现策略结合了合理的药物设计和合成小分子的多参数分析，近期在肺纤维化小鼠模型中首次证明了其高效性。该公司的管线包括用于吸入给药的先进临床前阶段的TG2抑制剂和几种结构上无关的备选化合物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

IRLAB Therapeutics宣布从P003研究项目中提名药物候选物IRL1117，旨在开发一种每日一次口服治疗帕金森病标志性症状的药物，该药物不会引起目前主要抗帕金森病药物左旋多巴治疗的麻烦并发症。IRL1117是一种口服可用且强效的多巴胺D1和D2受体激动剂，在临床前研究中表现出快速起效和超过10小时的持续疗效。IRLAB首席执行官Richard Godfrey表示，P003项目有望成为治疗帕金森病标志性症状的重要药物，并有可能改变帕金森病的治疗模式。IRLAB的药物研发主管Nicholas Waters对IRL1117及其后续化合物在临床前开发阶段的巨大潜力表示期待。

Advaxis公司宣布了其针对早期前列腺癌的ADXS-504新抗原药物候选人的Phase 1临床试验的最新进展。该试验在哥伦比亚大学进行，主要研究者为Karie Runcie博士和Mark N. Stein博士。试验结果显示，ADXS-504在第一和第二剂量水平上均表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件。目前，正在扩大第二剂量水平的入组，以评估其临床活性。ADXS-504是一种基于Lm的新型免疫疗法，旨在激发T细胞对24种肿瘤抗原的反应，包括来自前列腺癌患者热点突变的14种肽抗原和10种来自序列优化的肿瘤相关抗原（TAAs）的肽抗原。该疗法旨在表达多个肿瘤抗原靶点，可能产生广泛的效应T细胞和NK细胞，从而增强肿瘤控制。

Propanc Biopharma公司宣布，其联合研究员Belén Toledo Cutillas在意大利佛罗伦萨举行的欧洲肿瘤研究治疗组织（EORTC）第43届会议上，就新型肿瘤微环境（TME）抑制方法进行了报告。她提出了一种基于蛋白质的治疗方法，可以重新教育某些在TME中起关键作用的肿瘤细胞，减少TME对肿瘤发生的影响，并增加标准疗法的药物摄取。Propanc首席执行官James Nathanielsz表示，这一研究突出了其领先产品候选PRP作为现有标准治疗和癌症新疗法的预处理药物的潜在临床应用。Propanc正在与Jaén和Granada大学合作进行两项研究项目，旨在开发针对实体瘤转移的PRP前体化合物，并研究蛋白酶疗法对肿瘤微环境的影响。PRP是一种由牛胰腺中的两种前酶——胰蛋白酶原和糜蛋白酶原组成的混合物，通过静脉注射给药，具有抑制大多数肿瘤细胞生长的协同比率。

Takeda公司宣布，其药物EXKIVITY（mobocertinib）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者存在表皮生长因子受体（EGFR）Exon20插入突变，且疾病在铂类化疗后进展。EXKIVITY是首个也是唯一在中国针对这一患者群体的治疗药物。该药物作为口服酪氨酸激酶抑制剂，旨在针对Exon20插入，并作为NMPA突破性治疗项目的一部分进行审查。Takeda中国总裁表示，EXKIVITY的批准是中国政府在鼓励和加速创新疗法引入方面的坚定承诺的体现。该批准基于EXKIVITY Phase 1/2试验中铂类预先治疗人群的结果，该试验包括114名接受过铂类治疗的EGFR Exon20插入+ NSCLC患者。结果显示，客观缓解率（ORR）为28%，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月。

研究指出，内源性大麻素系统（ECS）在神经元发育、认知功能和脆性X综合征（FXS）的发病机制中起着核心作用。根据数据回顾，大麻二酚（CBD）可能有助于恢复FXS患者的ECS功能。Zygel™在CONNECT-FX临床试验中，与安慰剂组相比，在FMR1基因甲基化≥90%的FXS患者中显示出显著的行为症状减少。Zynerba Pharmaceuticals公司发表在《神经发育障碍杂志》上的论文“内源性大麻素系统在脆性X综合征中的作用：大麻二酚治疗潜在益处的机制”支持了这一观点。FXS是由FMR1蛋白缺陷或缺失引起的，FMRP的缺失会破坏ECS信号传导，这与FXS的发病机制有关。大麻二酚可能有助于恢复FXS患者的ECS功能。在Phase 3 CONNECT-FX试验中，Zygel与社交回避、易怒和社交互动等行为症状的改善相关，尤其是在FMR1基因甲基化≥90%的患者中。Zygel是一种专利保护的渗透增强型透明凝胶，旨在通过皮肤提供控制药物输送至血液中。Zynerba Pharmaceuticals致力于改善患有严重慢性健康条件（如FXS和22q11.2缺失综合征）的患者及其家庭的生活。

武田制药攻克了EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌的二十年临床难题，其创新药物莫博赛替尼获得国家药品监督管理局批准进入中国市场，成为首个且目前唯一获批的口服靶向药物。莫博赛替尼的获批标志着EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌治疗史上的重大突破，填补了临床治疗空白，为患者带来新的生存希望。该药在临床试验中展现出显著疗效，患者中位无进展生存期（mPFS）延长至7.3个月，中位总生存期（mOS）突破至20.2个月。武田制药表示，将继续致力于为中国患者带来创新的治疗方案，并携手各方共同提升中国肺癌诊疗水平。

PharmaTher Holdings Ltd.计划商业化其完全拥有的KETARX™（消旋ketamine）用于治疗心理健康、神经和疼痛疾病，并计划在2023年下半年通过ANDA和505(b)(2)监管途径寻求FDA批准。公司正在推进KETARX™的临床开发计划，包括帕金森病的3期临床试验、使用微针贴片的2期临床试验以及肌萎缩侧索硬化症的2期临床试验。此外，公司获得了4项FDA孤儿药指定，旨在利用其专有的专利、FDA孤儿药指定和药物输送技术（如微针贴片和体内泵装置）来释放KETARX™（消旋ketamine）的商业和治疗效果。

Cyclo Therapeutics公司公布了其Trappsol® Cyclo™临床项目进展，重点介绍了针对NPC和早期阿尔茨海默病的治疗研究。公司宣布启动了早期阿尔茨海默病患者的招募和给药，并致力于推进该研究。同时，公司继续在TransportNPC™研究中取得显著进展，预计年底前完成全部入组。公司CEO表示，公司将资源集中于NPC社区和TransportNPC™研究，以解决这一重要领域的未满足需求。2022年，公司在多个方面取得显著进展，并期待未来一年的发展。Trappsol® Cyclo™是一种用于治疗NPC和早期阿尔茨海默病的创新药物，目前正在进行多项临床试验。

SFA Therapeutics公司宣布，其研发的针对银屑病的实验性药物SFA-002在1b期临床试验中取得进展，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，将试验延长三个月，以收集更多患者数据。公司首席运营官James Kirwin表示，这将有助于了解SFA-002的长期疗效和安全性。SFA-002是一款多靶点疾病调节药物，与现有疗法相比，具有降低副作用的优势。SFA Therapeutics计划在2023年初完成1b期临床试验的招募，并在年底前公布主要数据。

Fresh Tracks Therapeutics公司宣布，其研发的FRTX-02，一种潜在的首个口服生物利用度高的DYRK1A抑制剂，在《转化自身免疫杂志》上发表的预临床研究数据表明，FRTX-02在治疗自身免疫和炎症性疾病方面具有潜力。该研究显示FRTX-02能够有效调节适应性免疫和先天免疫系统反应，从而恢复免疫稳态。FRTX-02在治疗特应性皮炎和银屑病等动物模型中显示出减轻炎症的潜力，并且有望在2022年进入1期临床试验。FRTX-02作为首个进入临床试验阶段的口服DYRK1A抑制剂，旨在为自身免疫疾病患者提供新的治疗选择。

Lipella Pharmaceuticals Inc.宣布，其药物候选LP-10在治疗出血性膀胱炎的Phase 2a临床试验中取得显著成果，将于2023年1月11日在Biotech Showcase 2023™上公布。该试验评估了LP-10治疗中度至重度出血性膀胱炎的安全性和有效性，这是一种罕见但严重的疾病，目前没有FDA批准的治疗方法。LP-10获得孤儿药资格认定，用于治疗中度至重度出血性膀胱炎。该疾病通常由治疗前列腺、结肠、子宫、宫颈癌等盆腔癌症的放射线或某些化疗药物引起，可能导致慢性、痛苦的尿路炎症和出血，严重时可能致命。Lipella是一家专注于通过重新配方现有通用药物中的活性成分来开发新药的生物技术公司，其策略结合了使用现有通用药物的许多成本效益和风险降低，以及对我们专有配方的潜在专利保护。

Intellia Therapeutics公司宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予其基因编辑疗法NTLA-2002创新护照，该护照是进入英国创新许可和获取途径（ILAP）的途径，旨在加速创新药物上市和患者获取。NTLA-2002是一种单剂量基因编辑疗法，旨在预防患有遗传性血管性水肿（HAE）的人发生血管性水肿发作。Intellia计划在2023年上半年开始NTLA-2002的2期临床试验，并期待与英国和其他监管机构合作，尽快将这种研究性单剂量基因编辑治疗带给患者。该研究旨在评估NTLA-2002在成人I型或II型HAE患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

科兴制药成功完成人干扰素α1b吸入溶液I期临床研究首例受试者入组给药，标志着公司在抗病毒领域取得重要突破。该吸入溶液专为儿童设计，通过雾化给药直达病灶，提高儿童患者的接受度和安全性。适应症为小儿呼吸道合胞病毒性下呼吸道感染，RSV病毒是5岁以下儿童呼吸系统感染的主要元凶。人干扰素α1b具有广谱抗病毒、抗肿瘤及免疫调节功能，在抗病毒治疗中具有重要作用。科兴制药作为一家创新型国际化生物制药企业，在抗病毒领域深耕二十多年，其核心产品“赛若金”在国内短效注射用人干扰素市场占有率排名第一。目前，该吸入溶液的Ⅰ期临床研究正在长沙市第三医院进行。

BioXcel Therapeutics公司宣布，其研发的口服先天免疫激活剂BXCL701与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用在治疗小细胞神经内分泌转移性去势抵抗性前列腺癌（SCNC）患者中显示出令人鼓舞的响应率。这些数据将在2023年2月的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布。BXCL701是一种新型免疫疗法，旨在激活肿瘤微环境中的炎症，使原本“冷”的肿瘤变得“热”，从而更容易被免疫系统识别并产生抗肿瘤免疫反应。该研究是一项开放标签、多中心的IIa期临床试验，旨在评估BXCL701与pembrolizumab联合使用在SCNC患者中的安全性和有效性。

Zenas BioPharma宣布其全球多中心INDIGO三期临床试验已开始，旨在评估obexelimab在治疗IgG4-RD（一种慢性纤维炎症性疾病）患者中的疗效与安全性。Obexelimab是一种新型双功能抗体，能同时结合CD19和FcγRIIB，抑制B细胞活性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估obexelimab预防IgG4相关疾病复发的效果，预计将招募至200名患者。Zenas BioPharma致力于开发基于免疫的疗法，并期望obexelimab能成为治疗IgG4-RD的首选药物。