Maggie's Pearl公司启动了针对PMM2-CDG（一种罕见遗传疾病）患者的III期临床试验，旨在评估口服Epalrestat药物的安全性和耐受性，并观察其对儿童患者的临床和代谢改善效果。该试验由Mayo Clinic进行，是一项前瞻性、单中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。Maggie's Pearl公司于2021年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始对40名PMM2-CDG患者进行III期临床试验。目前，该研究正在积极招募受试者，并于2022年12月对前两名受试者进行了给药。PMM2-CDG是由PMM2酶基因突变引起的，该酶参与糖基化过程，对组织和器官的正常生长和功能至关重要。Maggie's Pearl公司CEO Ethan Perlstein表示，这项试验是五年研究的结晶，如果Epalrestat在试验中被证明是安全有效的，将为患有PMM2-CDG的儿童家庭提供可行的治疗方案。

Poolbeg Pharma宣布，其研发的针对严重流感的病毒株无关的小分子免疫调节剂POLB 001在细菌脂多糖（LPS）人体挑战试验中显示出积极的数据。初步分析显示，与接受安慰剂的受试者相比，接受POLB 001治疗的受试者在接受LPS挑战后，全身和局部炎症反应均显著减少，且存在明显的剂量反应关系。该试验旨在评估POLB 001对36名18至55岁健康志愿者在皮内和静脉注射LPS挑战后的炎症反应的影响。POLB 001在所有剂量下均具有良好的耐受性，未报告严重不良事件或志愿者退出。Poolbeg Pharma首席执行官Jeremy Skillington表示，这些初步数据进一步证明了POLB 001在治疗严重流感及其他疾病中的巨大潜力。完整数据预计将在2023年第二季度公布。

纽约，2023年1月9日，纽约大学朗格尼健康Perlmutter癌症中心的研究团队发现了一种基因，该基因驱动了第二常见类型肺癌的发生，为治疗该疾病提供了新的见解。目前尚无针对肺鳞状细胞癌（LUSC）的批准靶向一线疗法，LUSC是一种在器官衬里细胞层形成的癌症，导致20至30%的肺癌死亡。研究发现，删除名为KMT2D的基因会导致正常肺细胞在复杂培养中转变为LUSC细胞。KMT2D调节蛋白质酪氨酸磷酸酶基因的活性，这些酶抑制通过受体酪氨酸激酶（RTKs）发送的细胞生长促进信号。该研究揭示了KMT2D在肺癌发生中的关键作用，并提供了针对KMT2D缺陷型LUSC的潜在治疗策略。研究团队在实验小鼠中测试了两种药物的组合，发现这种组合可以减缓缺乏KMT2D的LUSC小鼠的肿瘤生长。研究结果表明，针对KMT2D缺陷型LUSC患者的临床试验设计是合理的。

NGM生物制药公司公布了其2023年的企业战略和关键优先事项。公司计划集中内部临床开发力量，专注于实体瘤肿瘤学产品组合，并通过内部发现引擎生成下一代生物制剂。此外，公司还将寻求合作伙伴以推进NGM发现的包括aldaferrmin、NGM621和NGM936在内的其他项目。2023年的关键优先事项是推进针对NGM707、NGM831和NGM438等髓系检查点抑制剂免疫肿瘤学程序的信号寻求试验。2022年，NGM生物制药公司在肿瘤学领域取得了进展，包括在ESMO大会上报告了NGM707的初步数据，并推进了NGM438和NGM831的临床试验。在视网膜疾病和NASH领域，公司完成了NGM621的CATALINA试验，并完成了aldaferrmin的ALPINE 4试验的入组。公司预计现金储备足以支持到2024年第四季度。

Alterity Therapeutics在美启动了针对多系统萎缩（MSA）患者的治疗药物ATH434的二期临床试验，该试验在美国田纳西州纳什维尔的范德堡大学医学中心进行。ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集。该药物在前期临床试验中表现出良好的耐受性和疗效，并获得了美国FDA和欧洲委员会的孤儿药资格。二期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估ATH434对早期MSA患者神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以及其对运动活动的影响。预计将招募约60名成人参与研究，并持续治疗12个月，以优化三期临床试验的设计。

Neuralace Medical宣布与乔治亚州奥古斯塔的美国退伍军人事务部签订了一份总额为140万美元、为期五年的合同，用于为慢性神经性疼痛患者提供Axon疗法。这项疗法利用Neuralace专有的磁体周围神经刺激（mPNS）技术，通过非侵入性、无痛的方式为患者定制治疗方案。Axon疗法基于mPNS技术，通过高强度的磁脉冲聚焦于受影响的周围神经，选择性刺激A-Beta纤维，同时提供信号强度以促进中枢神经系统重新调节。这种中枢神经系统周围调节被认为是疼痛减轻和功能性能改善的重要部分。Neuralace Medical首席执行官Keith Warner表示，Axon疗法将为为国家做出巨大牺牲的退伍军人提供持久的疼痛缓解机会，无需手术和副作用。Neuralace Medical致力于通过其独特的专利保护产品组合，在慢性神经性疼痛市场确立领导地位。

Derm-Biome Pharmaceuticals公司在加州大学圣地亚哥分校的乔治·刘博士实验室进行的一项临床前试验中，其一种局部治疗药物在动物模型中对痤疮产生了显著的抑制作用，该药物在减少疾病评分和菌落形成单位方面表现优于常见的抗痤疮药物过氧化苯甲酰。痤疮是最常见的慢性炎症性皮肤病，青少年中患病率高达95%，对生活质量有重大负面影响。目前尚无满意的治疗方法。Derm-Biome公司表示，该药物具有成为痤疮和特应性皮炎一线治疗药物的潜力，这两种皮肤病均有大量未满足的需求。

德国Boehringer Ingelheim公司与3T Biosciences宣布达成一项战略合作和许可协议，共同开发下一代癌症免疫疗法，以解决未满足的医疗需求。该合作将结合3T Biosciences的3T-TRACE发现平台和Boehringer Ingelheim的癌症细胞和免疫细胞靶向化合物相结合的研究策略，加强公司产品线。合作旨在通过3T Biosciences的3T-TRACE平台识别新型共享T细胞受体（TCR）靶点，全面筛选TCR和TCR类似物，以实现更安全、针对肿瘤的疗法。Boehringer Ingelheim将提供患者来源的TCR数据，3T Biosciences将获得前期付款、研发支持，以及总价值2.68亿美元的发现、临床前、临床、监管和商业里程碑奖金，以及未来产品销售的版税。

Avantor与Catalent签订多年供应与服务协议，Avantor将成为Catalent的主要供应商，提供实验室用品、临床和生产材料以及服务，扩大双方合作关系。Avantor总裁表示，很高兴支持Catalent，加速全球客户科学的发展。Catalent总裁表示，期待与Avantor团队深化合作，为全球患者带来现有和新型治疗。这一协议反映了Avantor为顾客提供选择、可靠性和创新解决方案的长期历史。

Santhera和ReveraGen宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受vamorolone新药申请（NDA）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），并设定了2023年10月26日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期。vamorolone是一款针对DMD的实验性药物，其作用机制与皮质类固醇相似，但安全性更高。该药物的NDA提交基于积极的关键性2b期VISION-DMD研究数据，该研究显示vamorolone在治疗DMD方面具有潜力。此外，vamorolone在欧洲也获得了孤儿药地位，并获得了美国FDA和英国MHRA的快速通道和罕见儿科疾病指定。如果获得批准，vamorolone将成为DMD治疗中的一种新选择，有望满足未满足的医疗需求。

Telesis Bio公司于2023年1月9日预公告了截至2022年12月31日的第四季度初步财务结果。报告显示，公司第四季度收入达到900万美元，同比增长191%，其中BioXp产品收入增长131%至300万美元。公司还宣布成功实现了与辉瑞公司合作开发SOLA酶促DNA合成技术的首个技术里程碑。预计第四季度毛利率将超过60%，总运营费用在1400万至1500万美元之间。截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为4100万美元。Telesis Bio致力于为科学家提供自动化多组学和合成生物学解决方案，以应对人类面临的重大挑战。

Spiral Therapeutics完成825万美元融资并启动梅尼埃病的二期临床试验。公司利用新融资继续开发其领先候选药物SPT-2101，用于治疗内耳炎症。SPT-2101是一种持续释放的类固醇配方，采用Spiral的独创给药程序进行精确的内耳给药。Spiral最近完成了一项针对10名梅尼埃病患者开放标签的SPT-2101试点临床试验，数据显示SPT-2101具有良好的安全性，并在3个月后患者报告的眩晕发作频率和严重程度以及其他关键疗效指标方面有显著改善。此外，药代动力学数据证实了Spiral的药物递送平台的持久性。本月启动了一项随机、安慰剂对照的二期临床试验，将进一步研究SPT-2101单次给药的安全性和有效性。将有最多30名单侧梅尼埃病患者被纳入澳大利亚四个临床中心的试验。梅尼埃病是一种慢性疾病，以急性眩晕发作、耳鸣、波动性听力损失和耳闷感为特征。据美国国家耳聋和其他通信障碍研究所统计，美国有超过60万名梅尼埃病患者。目前尚无梅尼埃病的已知治疗方法，也没有FDA批准的药物治疗方法。Spiral Therapeutics是一家专注于治疗内耳疾病的临床阶段公司，其创新药物递送平台允许对耳蜗进行最小侵入性、

Arrowhead和Takeda公司宣布了SEQUOIA二期临床试验中fazirsiran治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病纤维化的顶线结果，结果显示，接受fazirsiran治疗的患者中50%观察到纤维化逆转，肝脏Z-AAT积累量平均减少68%，肝组织学球状物负担平均减少94%。fazirsiran治疗组和安慰剂组的不良事件发生率平衡。这些结果与之前发表在《新英格兰医学杂志》上的AROAAT-2002开放标签研究一致。Arrowhead将于2023年1月9日举办投资者电话会议，讨论二期数据。目前尚无针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的治疗方法。这些数据对需要安全有效疗法的医生和患者来说非常鼓舞人心。Fazirsiran是一种潜在的首创新药，旨在降低突变α-1抗胰蛋白酶蛋白（Z-AAT）的产生，作为治疗与AATD相关的罕见遗传性肝病的潜在治疗方法。Z-AAT积累被认为是AATD患者肝脏疾病进展的原因。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生预计可以阻止肝脏疾病的进展，并可能允许肝脏再生和修复。Fazirsiran于2021年7月获得FDA突破性疗法认定，并于2018年2月获得孤儿药认定。Takeda计划在本月启动TAK

Eledon Pharmaceuticals宣布将资源优先用于肾脏移植领域的临床开发，重点推进其候选药物tegoprubart的研发。公司计划在2023年3月世界肾脏病大会上发布Phase 1b肾脏移植试验的初步数据，并计划在2023年中启动Phase 2 BESTOW试验。同时，公司决定降低IgA肾病（IgAN）项目的优先级，并终止胰岛细胞移植试验。Eledon拥有足够的财务资源支持到2024年的运营活动。此外，公司还与eGenesis达成合作，利用tegoprubart进行异种移植的预临床研究。Eledon将继续推进其多发性硬化症（ALS）项目，并寻求资金支持后续试验。

eGenesis公司与Eledon制药公司宣布合作，利用Eledon的实验性抗CD40L抗体tegoprubart在非人灵长类动物受体的异种移植研究中防止异种移植排斥。该合作建立了使用tegoprubart进行eGenesis肾脏、心脏和胰岛细胞移植项目的临床前异种移植研究的框架。尽管异种移植领域取得了显著进展，但提高器官兼容性以防止排斥仍然是持续挑战。这项合作协议为eGenesis提供了tegoprubart，一种我们相信可能是我们正在进行和未来临床前研究有效免疫抑制方案的关键部分，并可能帮助我们实现临床转化。Eledon首席执行官David-Alexandre C. Gros表示，他们很高兴与eGenesis合作，支持他们共同致力于为需要器官或细胞移植的患者提供有效解决方案的承诺。tegoprubart是一种针对CD40L（也称为CD154）的实验性人源化IgG1抗CD40L抗体，具有对CD40配体（CD40L）的高亲和力。CD40L是移植免疫调节的吸引人的药物开发靶点，因为CD40L的参与在通过介导抗体和细胞免疫反应激活免疫系统方面起着关键作用。Eledon正在开展一项国际1b期研究，评估tegopru

PrognomiQ公司发布了一项重大研究成果，其多组学液体活检平台在非小细胞肺癌的早期癌症检测中展现出令人鼓舞的效果。这项研究是迄今为止最大的深度多组学研究，通过比较非小细胞肺癌患者的分子生物标志物与正常对照，证明了多组学标记在区分癌症与正常组织中的潜力。基于这些初步数据，PrognomiQ启动了一个包含15,000名受试者的前瞻性临床项目，并已开始招募患者。公司创始人兼首席执行官Philip Ma表示，这一成果支持了PrognomiQ液体活检方法在肺癌、胰腺癌等癌症中的进一步探索。PrognomiQ的专有方法通过分析从基因型到表型的多种数据，包括游离DNA、RNA、蛋白质、代谢物和脂质，以识别潜在的生物标志物。公司计划在2023年晚些时候提交其大规模多组学肺癌研究的成果以供发表。

Twist Bioscience与Astellas达成多靶点抗体发现研究合作，旨在开发针对多种疾病的治疗方案。Twist将利用其合成DNA技术，为Astellas提供抗体发现服务，并有望获得高达1100万美元的产品相关付款。此合作展示了Twist在抗体发现领域的实力，同时推动双方在前期合作基础上继续推进。Astellas将负责产品的开发、生产和商业化。