Azafaros公司宣布其主导药物AZ-3102获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，并授予其针对GM2神经节苷脂病和尼曼匹克病C型的快速通道资格。这项药物旨在治疗这两种严重疾病，并正在进行一项多国、双盲、安慰剂对照的平行组临床试验。AZ-3102是一种口服、脑渗透性氮糖，具有独特的双重作用机制，能够抑制两种关键酶，调节糖基鞘脂的代谢。该药物已获得针对GM1和GM2神经节苷脂病以及尼曼匹克病C型的快速通道资格和孤儿药资格。Azafaros公司致力于为罕见遗传病患者提供新的治疗选择。

Genprex公司与匹兹堡大学达成独家许可协议，获得一项针对2型糖尿病的基因治疗技术，该技术有望为全球数百万患有1型或2型糖尿病的患者带来长期疗效。这项名为GPX-003的技术通过引入受胰岛素启动子控制的转录因子，使受损的β细胞恢复活力，从而增加胰岛素的表达。Genprex公司表示，此次许可协议是其今年糖尿病项目第三项技术许可，标志着公司知识产权组合、糖尿病项目及其在新兴糖尿病基因治疗领域的领先地位持续加强。Genprex公司还拥有针对1型糖尿病的药物候选产品GPX-002，该产品使用针对α细胞的胰高血糖素启动子，以及针对2型糖尿病的药物候选产品GPX-003，该产品使用针对β细胞的胰岛素启动子。

Adcendo ApS与Duality Biologics达成许可协议，将Duality的DITAC平台用于其领先uPARAP-ADC项目，旨在治疗间充质癌症。该协议基于Adcendo和Duality在开发突破性ADCs治疗难治性癌症方面的协同效应。Adcendo将利用Duality的DITAC平台，该平台旨在生成具有优越安全性、可持续的肿瘤内递送和释放以及高效旁路杀伤抗原低和阴性细胞的ADCs。双方正在讨论扩大许可协议，以涵盖Adcendo选定的其他靶点。uPARAP是一种在间充质癌细胞表面过表达的 novel 癌症靶点，其表达特征和独特的内化特性使其成为ADCs的极具吸引力的靶点。

EyePoint Pharmaceuticals发布业务更新和2023年关键临床试验时间表，其领先产品EYP-1901处于2期临床试验阶段，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）。2022年全年净产品收入预计超过3950万美元，现金和投资约为1.44亿美元。2023年，公司将继续推进EYP-1901的临床试验，并计划在第四季度发布2期DAVIO 2临床试验的初步数据。此外，公司还将开展针对糖尿病黄斑水肿（DME）的2期临床试验。YUTIQ作为治疗慢性非感染性后段葡萄膜炎的药物，已在中国市场推出。EyePoint Pharmaceuticals将继续评估分子，以利用其Durasert技术实现未来增长。

纽约，2023年1月5日，纽约特种外科医院研究所在与威尔康奈尔医学院合作下，获得来自国防部和国立卫生研究院的两项新资助，用于研究狼疮发作的潜在原因。研究将关注狼疮患者皮肤对光敏感性的分子反应，以确定治疗途径。国防部提供三年资助研究皮肤释放的蛋白质如何影响淋巴结，而国立卫生研究院提供的两年资助将用于调查非蛋白质分子和淋巴结成纤维细胞的变化。研究将在纽约特种外科医院研究所进行，该研究所是全球最大的骨科研究设施。

Acer Therapeutics宣布启动两项由研究者发起的ACER-801（Osanetant）临床试验，旨在评估该药物在前列腺腺癌男性患者中的疗效。一项名为POSH-MAP的试验将评估ACER-801减少潮热频率和严重程度，并改善生活质量的能力；另一项名为PORT-MAP的试验将评估ACER-801作为新辅助疗法抑制前列腺癌男性患者睾酮产生的能力。两项试验均由堪萨斯大学癌症中心赞助和实施，旨在解决前列腺癌患者在接受激素治疗时出现的潮热和其他相关症状。

韩国生物技术公司IntoCell与ADC Therapeutics达成合作协议，将提供其专有的药物连接子和载荷修饰技术，用于ADC Therapeutics的抗体偶联药物（ADC）研发。若技术评估成功，ADC Therapeutics将有权在全球范围内开发并商业化至多六个目标。IntoCell保留其平台技术在ADC开发以外的全球权利，并在MTA签署时获得费用。此外，IntoCell还将从ADC Therapeutics的目标选择费、潜在的开发、监管和商业化里程碑付款以及未来根据适用里程碑成功实现后的版税中受益。

PharmaVentures作为顾问，协助韩国生物技术公司IntoCell与ADC Therapeutics达成一项开发和许可选择协议。协议中，IntoCell将提供其专有的药物连接子，ADC Therapeutics将进行抗体偶联和实验。这是继之前多个研究合作和MTA之后，PharmaVentures在帮助韩国和西方生物制药公司建立联盟方面的又一成功案例。IntoCell的OHPAS连接子和PMT技术旨在提高ADCs的疗效和安全性。

INVO Bioscience与台湾明美科技有限公司签订独家分销协议，旨在推广其INVOcell医疗设备和IVC技术。明美科技在台湾生殖医学设备领域具有90%的市场覆盖率，拥有强大的客户关系和丰富的行业经验。此次合作将有助于将INVOcell在台湾的推广，解决当地降低的出生率和治疗成本上升的问题。台湾是全球辅助生殖技术的目的地，拥有较高的治疗成功率，且政府已实施ART补贴计划，鼓励更多夫妇接受治疗。INVO Bioscience致力于通过INVOcell和IVC技术提供更自然、亲密、经济的生育治疗方案。

世界孤儿药物联盟（WODA）与Theratechnologies公司达成协议，获得EGRIFTA SV（tesamorelin注射剂）在41个国家的独家分销权，该药物主要用于治疗HIV感染者脂肪代谢异常。这一多地区协议覆盖了拉丁美洲、中东、北非及土耳其以及中欧和东欧地区。WODA是一个全球性的商业分销商联盟，致力于为全球复杂和欠发达市场的罕见病和特殊药物提供治疗途径。EGRIFTA SV在美国已获批准，用于减少HIV感染者脂肪代谢异常患者的腹部脂肪。WODA的主席Patrick Jordan表示，他们很高兴与Theratechnologies合作，支持其在北美以外的市场。WODA的成员包括Vector Pharma、Medis和Orphan DC G，他们承诺将在各自的地区使EGRIFTA SV易于获取。Theratechnologies的全球商业官员John Leasure补充说，他们很高兴WODA的命名患者计划将使生活在HIV和脂肪代谢异常的成年人能够获得EGRIFTA SV，在之前这些市场无法获得该药物。

Vivos Therapeutics，一家专注于开发治疗牙颌面异常和成人轻度至中度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）及打鼾的创新医疗技术公司，宣布与单一机构投资者达成协议，通过私募发行筹集约800万美元。每股价格为1.20美元，每单位包含一股普通股或购买一股普通股的预先融资认股权证，以及一股可按每股1.20美元的价格行使五年的认股权证。预计在1月9日完成交易，扣除费用后，公司将获得约750万美元的净收益。此次私募发行中的证券未在美国证券交易法或州证券法下注册，因此不得在美国境内销售。Vivos Therapeutics致力于开发非手术、非侵入性、非药物且成本效益高的治疗方法，其Vivos方法已在全球超过31,000名患者中得到验证，由1,650多名培训有素的牙医使用。

Frontier Medicines宣布与AbbVie全球合作下，第二个和第三个项目已进入领先生成阶段。这两个项目利用新颖的E3连接酶进行靶向蛋白降解，通过发现来自Frontier平台的的小分子。AbbVie发现难治性蛋白靶点的研究取得重要进展，Frontier Medicines的技术在开发难以治疗的生物领域展现出重要进展。合作始于2020年，旨在发现、开发和商业化针对某些高兴趣、难以治疗的蛋白靶点的小分子药物。AbbVie将承担全球开发和商业化活动的全部责任和成本，Frontier Medicines将保留某些肿瘤学项目的开发活动和费用选项，并可能获得超过10亿美元的基于成功的开发里程碑付款。

Paratek Pharmaceuticals获得3640万美元里程碑付款，与该公司与美国卫生与公众服务部下属战略预防与应对局（BARDA）的BioShield项目合同下对NUZYRA（omadacycline）的第二次采购相关。这笔款项加上约170万美元的递延收入，使公司在2022年12月确认的采购相关收入达到3810万美元。该采购由12月宣布的关于NUZYRA治疗肺炭疽的试点疗效研究的积极顶线数据触发，研究显示所有接受omadacycline治疗的兔子在45天炭疽挑战后均存活，而接受安慰剂的兔子在三天内因炭疽感染死亡。此外，Paratek还与Zai Lab合作开发omadacycline在大中华区的开发和商业化，并保留全球其他地区的权利。

BioNTech与英国政府签署谅解备忘录，旨在加速个性化mRNA免疫疗法的临床试验，目标是为至多1万名患者提供个性化癌症疗法。合作涵盖癌症免疫疗法、传染病疫苗以及扩大BioNTech在英国的影响力。双方将利用英国的临床试验网络、基因组学和健康数据资产，计划在2023年下半年开始招募首位癌症患者。BioNTech计划在剑桥投资建立研发中心，并在伦敦设立区域总部，加强在英国的布局。

Metagenomi在新年伊始成功融资1亿美元，将其B轮融资总额提升至2.75亿美元。此次融资由Leaps by Bayer、Moderna等多家机构领投，显示出大药企对Metagenomi在2022年努力的认可。公司通过一系列会议展示了其基因编辑产品，并与Ionis达成协议，为多达四个靶点提供研究性药物。CEO兼创始人Brian Thomas强调，额外资金将助力团队实现临床里程碑，并扩大体内药物研发管线。Metagenomi的战略核心是建立合作伙伴关系，与Ionis的合作预计可带来30亿美元的潜在收益，而与Moderna的合作则标志着其基因编辑领域的突破。Thomas在周四的公告中赞扬团队加强战略商业发展联盟的努力，可能预示着未来将有更多合作宣布。

Triumvira Immunologics与默克公司达成合作，评估TAC01-HER2细胞疗法与KEYTRUDA（派姆单抗）联合治疗HER2阳性实体瘤患者的疗效。Triumvira正在进行TACTIC-2临床试验，旨在评估TAC01-HER2作为单药治疗和与KEYTRUDA联合治疗的效果。Triumvira表示，这种联合治疗有望提高治疗效果，并带来新的治疗方案。TACTIC-2试验正在美国和加拿大五个临床试验中心招募参与者，预计2023年启动扩大试验。默克公司将向Triumvira提供KEYTRUDA用于试验，两家公司将成立联合开发委员会审查临床试验结果。

CytomX Therapeutics与Moderna宣布建立战略研究合作，共同开发基于mRNA的条件激活疗法。该合作将结合Moderna的mRNA技术和CytomX的Probody平台，旨在为肿瘤和非肿瘤疾病开发治疗药物。CytomX将获得3500万美元的前期付款，以及未来可能的研究、里程碑和版税支付。双方将共同进行发现和临床前开发，Moderna将负责治疗药物的临床开发和商业化。