美国食品药品监督管理局（FDA）已告知阿斯利康公司，将延长LYNPARZA联合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的补充新药申请（sNDA）的PDUFA日期三个月，以便对提交的文件进行更全面的审查。这一决定是为了确保对LYNPARZA的全面审查，阿斯利康和默克将继续与FDA合作，以推进该药物的审批。LYNPARZA的sNDA基于PROpel 3期临床试验，其结果于2022年6月发表在《新英格兰医学杂志》上。此外，LYNPARZA在欧洲联盟（EU）已获得积极意见，推荐批准其用于治疗mCRPC患者。该药物在其他国家的监管审查也在进行中。LYNPARZA的现有批准适应症不受此次审查期延长的影响。阿斯利康和默克共同开发和商业化LYNPARZA，并正在进行广泛的临床试验，以了解其对多种PARP依赖性肿瘤的影响。

Pliant Therapeutics宣布其领先药物候选bexotegrast（PLN-74809）获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。该药物正在INTEGRIS-IPF Phase 2a临床试验中进行测试，并在2022年7月展示了积极数据。孤儿药指定旨在鼓励针对罕见疾病的新药开发，bexotegrast已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。IPF是一种慢性、进行性、纤维化肺部疾病，目前缺乏有效的治疗手段。Pliant Therapeutics是一家专注于发现和开发治疗纤维化新疗法的临床阶段生物制药公司，其产品候选bexotegrast正在开发中，用于治疗IPF和原发性胆汁性胆管炎（PSC）。

Kintara Therapeutics公司宣布，其针对扩散性内生性脑干胶质瘤（DIPG）的药物VAL-083获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。该药物是一种针对罕见且侵袭性强的儿童脑癌的新疗法。FDA的ODD计划为罕见病药物提供孤儿药地位，包括税收抵免、处方药用户费豁免以及FDA批准后的七年市场独占权。Kintara Therapeutics致力于开发针对未满足医疗需求的新型癌症疗法，目前正推进VAL-083在胶质母细胞瘤（GBM）治疗方面的临床研究，并拥有一个专有的晚期光动力治疗平台，用于治疗皮肤转移性乳腺癌（CMBC）。

Metagenomi公司发现了一种新型的小型RNA引导的核酸酶，可用于开发迄今为止最小的腺嘌呤碱基编辑器。这些核酸酶具有高活性和广泛的靶向潜力，适用于多种基因编辑和治疗方法。研究人员通过挖掘公司庞大的基因组解析宏基因组数据库，发现了这些酶，并将其迅速开发成基因编辑系统。这些新型核酸酶被称为SMART系统，具有高特异性和靶向性。研究结果表明，这些酶可以用于碱基编辑，其中一种HEARO nickase（MG35-1）的腺嘌呤碱基编辑器仅含有623个氨基酸，是目前已知的最小腺嘌呤碱基编辑器。此外，未优化的Cas9d酶在哺乳动物细胞中具有超过90%的基因组编辑效率，Metagenomi公司还开发了两种Cas9d衍生的碱基编辑器，ABE-MG34-1和CBE-MG34-1，在E. coli中的编辑水平与SpCas9碱基编辑器相当。这些发现为开发更小、更高效的基因编辑工具提供了新的可能性，有助于治疗遗传疾病。

Moleculin Biotech公司宣布，其新一代蒽环类药物Annamycin在治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移的临床试验中显示出安全性和早期活性。Annamycin在多项临床试验中表现出非心脏毒性，且初步疗效达到80%的总缓解率（ORR）。公司已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。Moleculin计划扩大其在波兰以外地区进行的Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性AML的1b/2期临床试验。此外，公司还在开发其他药物，如WP1066和WP1220，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。

aTyr Pharma公司通过其专有的tRNA合成酶平台发现了一种新的治疗靶点，即潜伏转化生长因子β结合蛋白1（LTBP1），该蛋白是纤维化疾病的关键调节因子。这一发现是在与Dualsystems Biotech AG合作下，从公司平台中识别出的。LTBP1是一种细胞外基质蛋白，对转化生长因子β（TGF-）的调节至关重要，TGF-在纤维化疾病的发病机制中扮演重要角色。公司计划在即将到来的科学会议上展示LTBP1与DARS片段之间相互作用的研究成果。这一发现有助于理解tRNA合成酶片段在调节免疫环境中的独特作用，并可能为基于该平台的新药治疗提供机会。

阿斯利康宣布其研发的Zolbetuximab在针对Claudin 18.2阳性、HER2阴性、局部晚期无法手术或转移性胃和胃食管交界（GEJ）腺癌的III期GLOW临床试验中达到主要终点，显示出与安慰剂相比，Zolbetuximab联合CAPOX化疗方案在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面的显著优势。Zolbetuximab是一种针对Claudin-18.2（CLDN18.2）的靶向单克隆抗体，作为一线治疗药物用于上述癌症患者。该研究结果标志着阿斯利康在胃癌研发项目中的进展，并计划与监管机构讨论这些结果。

AlzeCure Pharma宣布，其新型γ-分泌酶调节剂AC-0027875的初步研究结果将在2023年3月28日至4月1日在瑞典哥德堡举行的AD/PD 2023会议上进行展示。该研究由公司首席科学官Johan Sandin博士主持，结果显示AC-0027875能够显著降低大脑中淀粉样蛋白β（Aβ42）的产生，具有预防或治疗阿尔茨海默病的潜力。这项研究得到了哥德堡大学Henrik Zetterberg教授团队的协作支持，并有望推动AlzeCure的Alzstatin研究平台的发展。

Partner Therapeutics公司宣布发表了一篇关于15名患有儿童恶性肿瘤和抗真菌治疗无效的侵袭性真菌病患者的回顾性队列研究的论文。这些患者接受了Leukine（sargramostim，一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子[rhu GM-CSF]）的辅助治疗。研究还包括了对50篇关于rhu GM-CSF用于侵袭性真菌病治疗的已发表报告的系统回顾。论文发表在《开放论坛传染病》杂志上，题为“重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（rhu GM-CSF）作为侵袭性真菌病的辅助治疗”。研究结果显示，Sargramostim可能成为特定血液恶性肿瘤和难治性侵袭性真菌病患者的潜在辅助免疫调节剂。在回顾性队列中，sargramostim的使用总有效率为92%，80%的患者在开始使用sargramostim之前对抗真菌治疗无效。研究由托马斯·J·沃尔什博士和特梅普·陈博士领导，强调了sargramostim在管理免疫抑制的儿童和成人患者侵袭性真菌病中的疗效。

Insightec公司宣布，LIBERATE临床试验（液体活检与低强度超声在脑肿瘤中的应用）的首批患者已成功入组。该试验旨在评估使用Insightec的聚焦超声（FUS）平台暂时破坏血脑屏障（BBB），以实现胶质母细胞瘤患者的液体活检的安全性及有效性。首批患者在美国和加拿大入组，由Mayo Clinic和Sunnybrook Health Sciences Centre的专家负责。该研究旨在通过破坏BBB，增加循环游离DNA（cfDNA）的释放，以实现无创液体活检。这一突破性疗法有望在神经肿瘤学领域带来革命性的变化。

Sosei Heptares与全球生物制药公司Eli Lilly达成一项药物发现合作，旨在发现、开发和商业化针对糖尿病和代谢性疾病的新型G蛋白偶联受体（GPCR）小分子。Sosei Heptares将利用其 StaR 技术和基于结构的药物设计（SBDD）平台，以及Lilly在药物开发、商业化和糖尿病及代谢性疾病领域的专业知识。Sosei Heptares将获得3700万美元的预付款，以及最高达6.94亿美元的进一步开发和商业化里程碑付款，以及全球销售分成。该合作旨在通过结合双方的专业知识和技术，开发新型治疗药物，满足未满足的医疗需求。

Essential Pharma完成从诺华收购IOPIDINE（apraclonidine）在英国的营销授权，该产品作为慢性青光眼的短期辅助治疗，用于控制或预防眼内压升高。英国NICE指南最近的变化，将激光手术作为青光眼的首选治疗方法，预计将增加对IOPIDINE的需求。这一收购符合Essential Pharma确保关键治疗领域低容量、临床验证的药品可持续供应的承诺，并展示了其整合新产品的强大能力。Steen Vangsgaard，Essential Pharma的首席执行官表示，他们很高兴完成MA转让，确保IOPIDINE的持续供应，满足患者的关键需求。Gus Gazzard教授指出，根据三年科学研究的成果，NICE决定将选择性激光治疗（SLT）作为所有开角型青光眼的首选治疗方法，预计将有助于未来几年NHS的显著节省。

Rallybio公司宣布，其研发的两种针对HPA-1a的抗体（RLYB211和RLYB212）在预防FNAIT（胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症）方面展现出良好效果。研究显示，这两种抗体在低剂量下能有效清除血液中的HPA-1a阳性血小板，防止对HPA-1a的免疫反应。预防性使用这些抗体可防止FNAIT的发生，并确定了有效预防FNAIT的抗体浓度阈值。这些发现发表在《Blood》杂志上，并得到了同领域专家的认可。Rallybio计划在2023年第一季度讨论其单克隆抗体RLYB212的1b期概念验证研究数据。

Pear Therapeutics发布了一项关于其处方数字疗法reSET治疗酒精使用障碍患者的真实世界数据分析。该研究评估了来自28个州的548名患有酒精相关障碍的患者，结果显示reSET在提高患者参与度、减少酒精使用和保持治疗依从性方面具有积极作用。reSET是一种辅助治疗工具，旨在帮助患者克服对大麻、可卡因、兴奋剂和酒精的依赖。该研究数据在2022年12月8日至11日举行的美国成瘾精神病学协会第33届会议上公布。Pear Therapeutics已获得FDA的突破性设备指定，但尚未获得针对酒精使用障碍的reSET单一适应症的市场授权。

Kazia Therapeutics与澳大利亚顶级癌症研究中心QIMR Berghofer Medical Research Institute合作，共同探索paxalisib在实体瘤中的新型应用。该项目由转录生物学专家Sudha Rao教授领导，旨在研究paxalisib作为免疫调节剂在乳腺癌等疾病治疗中的应用。研究已取得初步成果，并已提交专利申请。Paxalisib是一种PI3K抑制剂，其直接抗癌效果已得到证实。Rao教授的研究发现，PI3K抑制剂的免疫微环境调节作用可以激活肿瘤内的免疫系统，使其对免疫疗法更敏感。该研究为paxalisib与Keytruda、Opdivo等药物联合治疗乳腺癌、肺癌等疾病提供了新的可能性。预计研究成果将于2023年上半年发表，并计划在同年进行临床试验。

Maze Therapeutics公司宣布其首次人体临床试验完成，该试验旨在评估MZE001在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和食物影响。MZE001是一种口服的糖原合成酶（GYS1）抑制剂，旨在通过限制疾病引起的糖原积累来治疗庞贝病。试验结果显示，MZE001在单剂量和多剂量下均具有良好的耐受性，其PK特征支持每日两次给药。重要的是，在预测的与临床相关的暴露水平下，MZE001降低了血液细胞中的糖原，这与预临床观察结果一致。基于这些发现，Maze计划于2023年启动MZE001的2期临床试验。MZE001的1期临床试验的完整结果将在2023年2月22日至26日举行的第19届WORLD会议上公布。Maze Therapeutics公司表示，他们期待将这一项目推进到2期临床试验，以治疗庞贝病患者。

浙江德瑞生物制药公司与默克公司达成临床试验合作，评估其抗Claudin18.2抗体DR30303与KEYTRUDA（派姆单抗）联合治疗胃癌或胃食管结合部癌患者的安全性和有效性。DR30303是一种通过德瑞生物的SMART-VHHBody平台生成的人源化抗Claudin18.2重链抗体Fc融合蛋白，具有强效和高度选择性地结合Claudin18.2的特性，以及增强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）活性和低免疫原性风险。德瑞生物首席运营官方勇良博士表示，DR30303在现有试验中显示出良好的安全性，并在Claudin18.2阳性的实体瘤患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤信号。