Erasca公司宣布其新型口服小分子KRAS G12C抑制剂ERAS-3490获得美国FDA的IND申请批准，该药物旨在治疗KRAS G12C突变实体瘤，包括非小细胞肺癌（NSCLC）。ERAS-3490具有高中枢神经系统渗透性，针对KRAS G12C突变，在临床前研究中显示出对肿瘤的强效抑制作用，并在NSCLC脑转移模型中表现出良好的疗效。Erasca公司专注于开发针对RAS/MAPK通路驱动的癌症疗法，拥有行业领先的研发管线和专家团队。

Beyond Cancer公司宣布，其基于超高浓度一氧化氮（UNO）的肿瘤消融技术，在《癌症细胞国际》期刊上发表的预临床数据显示，该技术能够引发强大的先天性和适应性免疫反应，防止肿瘤转移，并显著提高小鼠的生存率。该研究通过局部消融肿瘤，激活抗原呈递细胞（APCs），触发T细胞增殖和成熟，产生长期全身性免疫反应，减少远处转移并延长生存期。研究结果表明，使用50,000 ppm gaseous nitric oxide（gNO）或20,000 ppm gNO治疗的小鼠，在诱导的二级肿瘤接种后，均表现出显著优于对照组的免疫治疗效果。Beyond Cancer公司首席执行官表示，这些数据支持UNO作为免疫调节治疗选项的理解，并期待进一步阐明UNO对人类肿瘤的强大作用。

Nuvalent公司宣布在《癌症发现》杂志上发表了一篇关于ROS1选择性抑制剂NVL-520的设计和特性的论文。该论文详细介绍了NVL-520的活性，包括临床前特性和初步临床案例研究。NVL-520正在ARROS-1 Phase 1/2临床试验中用于治疗ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌和其他实体瘤患者。论文指出，NVL-520有望克服现有ROS1抑制剂存在的局限性，如治疗引起的耐药性、神经毒性事件以及脑转移的控制不足。研究还展示了NVL-520在ROS1融合阳性肺癌患者中的疗效，包括对ROS1 G2032R耐药突变和脑转移患者的治疗。Nuvalent公司致力于开发针对ROS1和ALK阳性的非小细胞肺癌、HER2 Exon 20插入阳性癌症以及多个研究阶段的研发项目。

Galapagos公司和CellPoint（Galapagos子公司）在2022年ASH大会公布了GLPG5101的初步数据，这是一种在点对点制造的CD19 CAR-T细胞疗法候选药物。初步结果显示，7名符合疗效评估条件的患者中有6名对治疗有反应（总缓解率为86%），且所有反应患者均达到完全缓解。没有患者出现3级或以上的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。初步数据还表明，点对点制造模式在GLPG5101的快速、便捷和高效递送方面具有潜力。该研究是针对复发性/难治性非霍奇金淋巴瘤（rrNHL）患者的ATALANTA-1 Phase 1/2试验，旨在评估GLPG5101的安全性和有效性。

美国洛杉矶，2022年12月13日/美通社/——美国最大的癌症研究和治疗机构之一，希望之城（City of Hope）的医生和科学家在今年的新奥尔良ASH会议上展示了针对血液癌的新治疗选择和预测弥漫大B细胞淋巴瘤患者疾病结果的方法，以及针对移植后感染等并发症的新型疗法。希望之城血液病学和造血干细胞移植杰出教授Eileen Smith表示，这些数据展示了在广泛血液癌领域进行的创新科学和研究，为现在和未来的患者带来了巨大的希望。研究亮点包括：针对接受供体干细胞输注（异基因造血干细胞移植）的患者，新数据表明posoleucel（现成多病毒特异性T细胞）在预防高风险异基因移植后临床显著病毒感染方面具有前景；对于弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，一项临床试验的结果表明，在诱导治疗一至两周期后检测循环肿瘤DNA（ctDNA）水平可以帮助预测疾病结果；异基因造血干细胞移植（allo-HCT）可能治愈许多血液疾病，包括癌症，但最佳效果需要患者和供体具有相同的人类白细胞抗原类型；对于经典霍奇金淋巴瘤的高风险患者，一项新的治疗方案在临床试验中显示出令人鼓舞的结果；多发性骨髓瘤目前对大多数患者来说仍无法治愈，但新的治疗方案的开

AB Science公司宣布收到加拿大卫生部门对其masitinib新药提交的缺陷通知（NOD），要求提供额外信息。公司有90天时间回应，期间审查流程暂停。AB Science将与合作方解决这些问题，并希望在规定时间内恢复流程。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究的制药公司，其masitinib已在兽医医学领域注册，并在人类医学领域开发用于癌症、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病的治疗。

以色列生物制药公司MediWound宣布其产品NexoBrid在印度获得市场批准，并与印度领先生物制药公司Bharat Serums and Vaccines Limited（BSV）签订协议，授予BSV在印度独家销售和分销NexoBrid的权利，用于治疗严重烧伤。NexoBrid是一种含有蛋白酶的浓缩制剂，可局部应用，在四小时内去除非活性烧伤组织（焦痂），而不损害活性组织。该产品已在42个国家获得批准，并正在美国食品药品监督管理局（FDA）注册阶段。BSV预计将在2023年上半年开始在印度商业化NexoBrid。NexoBrid的批准对于印度的烧伤护理患者及其家庭来说是一个重要的转折点，有助于提高烧伤治疗的安全性和有效性。

Treadwell Therapeutics在2022年美国血液学会（ASH）年会上宣布了一项关于其新型口服PLK4抑制剂CFI-400945的临床试验更新。该研究初步结果显示，CFI-400945在32、48和64毫克剂量组中表现出可耐受的安全性特征，且暴露量与剂量呈线性关系。研究还观察到5例疾病稳定，主要不良事件包括血液学、胃肠道和代谢/营养障碍，最常见的是发热性中性粒细胞减少症。Treadwell Therapeutics致力于开发针对癌症患者的创新药物，其临床管线包括CFI-400945、CFI-402257和CFI-402411等。

Calidi Biotherapeutics获得加州再生医学研究所（CIRM）的资助，用于推进SuperNova-1（SNV1）和NeuroNova-2（NNV2）的研发项目。公司获得310万美元的资助，以支持SNV1项目的IND申请，该项目由异体脂肪来源间充质干细胞（AD-MSC）和针对多种实体瘤的溶瘤痘病毒Cal1组成。此外，City of Hope获得1200万美元的资助，用于评估Calidi授权的溶瘤病毒疗法NeuroNova-2平台在复发高级别胶质瘤患者中的疗效。该研究将利用Calidi的NNV2溶瘤病毒疗法平台，该平台由肿瘤趋向性神经干细胞和选择性靶向肿瘤部位的溶瘤腺病毒组成。这些资助将加速SNV1和NNV2的研发进程，为癌症患者提供新的治疗选择。

Clearmind Medicine Inc. 完成了针对酒精使用障碍（AUD）的CMND-100（基于MEAI）化合物的新药候选人的IND（新药临床试验申请）前研究，准备启动首次人体临床试验。该研究包括药理学、药代动力学和毒理学评估，显示该化合物在动物模型中表现出高安全性和显著降低酒精消耗的效果。公司计划在2023年初向美国食品药品监督管理局（FDA）和以色列卫生部门提交IND申请，并在美国和以色列启动I/IIa期临床试验。CMND-100作为Clearmind的领先化合物，是一种新型迷幻药物衍生物，有望显著降低饮酒欲望，解决全球未满足的医疗需求。酒精使用障碍是一种慢性复发性脑部疾病，每年仅在美国就造成约2500亿美元的经济损失，并成为该国第三大可预防的死亡原因。

Novartis宣布，其研究性口服单药iptacopan在治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中显示出优于抗C5疗法的疗效，这些患者尽管接受了抗C5治疗，但仍有残留贫血。该研究达到了主要和大多数次要终点，显示iptacopan在提高血红蛋白水平方面优于抗C5疗法，并且安全性良好。此外，最近宣布的APPOINT-PNH III期研究在补体抑制剂初治患者中提供了积极结果，进一步增强了iptacopan在PNH治疗中的证据。这些研究结果为2023年的监管提交提供了全面的数据包，有望使iptacopan成为PNH患者的首个口服单药治疗。

Lantern Pharma Inc.宣布将药物候选LP-184的开发扩展到三阴性乳腺癌（TNBC），这是一种最具有侵略性和恶性的乳腺癌形式。在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，展示了LP-184对TNBCs的抗癌活性新数据。LP-184在多种乳腺癌模型中表现出强大的体外和体内抗肿瘤活性，包括对奥拉帕利（PARP抑制剂）耐药的TNBC模型。LP-184在10个TNBC异种移植小鼠模型中表现出显著的治疗效果。此外，LP-184可能对治疗TNBC患者的脑转移也有潜在的治疗潜力。Lantern Pharma正在开发LP-184用于治疗包括TNBC、胰腺癌、膀胱癌以及多种中枢神经系统肿瘤。LP-184已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗胰腺癌、恶性胶质瘤和ATRT，并获得了ATRT的罕见儿科疾病指定。这些指定和持续积极的临床前数据将有助于加速LP-184在2023年第一季度提交IND申请，并预计在第二季度开始进行一期临床试验。

Immix Biopharma公司宣布，其IMX-110单药治疗1b/2a期临床试验中，第15位患者已接受剂量。IMX-110临床试验数据预计从2023年第一季度开始分阶段发布。患者接受CT扫描以评估对IMX-110的反应。IMX-110单药治疗与贝吉纳/诺华抗PD-1单抗tislelizumab的联合临床试验得益于新生产的扩大规模IMX-110 GMP批次。IMX-110获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，可享受快速通道审查和优先审查券。IMX-110正在评估用于治疗晚期实体瘤的1b/2a期临床试验。

MRM Health与IFF合作研发的2型糖尿病项目取得重要进展，实现临床前开发目标。双方将共同推进基于活细菌菌株组合的创新疗法研发，并继续进行非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）项目。MRM Health的CORAL技术平台与IFF的菌株相结合，开发新型治疗药物。该项目有望为患者带来改变生活的口服疗法。

PharmaJet公司宣布，其合作伙伴Immunomic Therapeutics的pDNA疫苗ITI-3000获得美国FDA的快速通道指定，用于治疗Merkel细胞癌（MCC），一种罕见但侵袭性强的皮肤癌。该疫苗将通过PharmaJet Stratis无针注射系统进行独家递送。ITI-3000的临床研究正在进行中，预计明年将报告1期临床试验的初步数据。PharmaJet的Stratis无针注射系统因其能够精确地将疫苗递送到肌肉组织层而被选中。Immunomic Therapeutics专注于开发通过其专有技术平台UNITE的疫苗，该平台旨在利用人体的自然生物化学来开发能够产生广泛免疫反应的疫苗。ITI的主要重点是将其UNITE平台应用于肿瘤学指标，包括开发抗原衍生的抗体作为多种癌症的生物制剂。

荷兰生物技术公司Annogen宣布与辉瑞合作开展研究项目，旨在测试与疾病相关的非编码基因序列变异对基因调控的影响。Annogen将利用其SuRE技术对数万个非编码序列变异进行功能注释，以辅助药物发现。超过95%的疾病和性状相关变异位于非编码基因组中，但识别其中的关键变异是一项重大挑战。Annogen的SuRE方法能够并行获取数百万个非编码变异的功能读数。Annogen创始人兼首席执行官Joris van Arensbergen表示，非编码基因组在药物发现中具有巨大潜力，公司正与多家顶级生物制药公司合作，共同推进基因与细胞治疗、药物发现和重组蛋白生产等领域的研究。

Cellectis公司在其BALLI-01和AMELI-01临床试验中展示了其UCART22和UCART123细胞疗法在治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）和急性髓系白血病（r/r AML）中的初步数据。在BALLI-01试验中，60%的患者在FCA淋巴细胞清除后表现出UCART22的抗肿瘤活性，其中一位患者达到了持续超过6个月的MRD阴性完全缓解。在AMELI-01试验中，25%的患者在FCA组达到了有意义的反应，一位患者实现了持续超过一年的MRD阴性完全缓解。Cellectis正在招募患者进行BALLI-01和AMELI-01试验，并计划实施双剂量治疗方案。此外，Cellectis还介绍了其其他在研产品候选人和临床试验。