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NEJM | 陈玲玲发表长非编码RNA剂量不足引发神发育疾病的科学评述前沿研究lncRNA是一类长度大于200个核苷且不具备蛋白质编码能力的核糖核酸分子，目前已有大量的细胞与动物模型揭示了多个lncRNA以不同的分子机制参与基因表达调控，然而临床上由于lncRNA表达缺陷而导致遗传学疾病的直接证据还很少，lncRNA的生理病理学意义有待明确。 2024年10月24日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 陈玲玲 研究员受邀在 The New England Journal of Medicine 上发表了题为 Linking a Neurodevelopmental Disorder with a lncRNA Deletion 的科学评述 （Science Behind the Study） ， 介绍了Ganesh等同期发表的关于长非编码RNA（lncRNA） CHASERR 单倍剂量不足导致神经发育疾病的科学依据，并论述了 CHASERR 剂量效应的生理病理学意义。 Ganesh et al 报道了三例因 CHASERR 单倍体缺陷引起剂量不足而导致严重神经发育缺陷的儿童临床病例 。BioArt2024-10-25陈玲玲
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Nat Commun丨解密昆虫抗药性：揭示靶标抗性的双重机制前沿研究把人类看做虫子的三体人似乎忘记了一个事实：虫子从来就没有被真正战胜过。”。 不起眼的虫子很容易被视而不见，却成为了新版漫威“蚁人”里的英雄。 “大”与“小”的博弈像是世界运行法则的缩影。BioArt2024-10-25Nat Commun
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Cell Metab丨吕德官等揭示胶质母细胞瘤中调控表观转录的关键代谢途径前沿研究N6-甲基腺苷 （ m6A ） 是最常见的真核mRNA内源性修饰之一，它广泛参与了mRNA的稳定性、剪接、转运和翻译等关键过程。 m6A修饰通过影响代谢基因的稳定性和翻译，参与细胞代谢的调节。 然而胶质干细胞中表观转录与关键代谢通路的相关作用以及靶向此相互作用的临床应用潜力仍不清楚。
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喜报！百诚医药助力合作伙伴盐酸美金刚口服溶液获批！审批动态百诚医药通过专业、高效的技术服务，助力合作伙伴温岭市创新生物医药科技股份有限公司盐酸美金刚口服溶液获批。 盐酸美金刚口服溶液适用于治疗中重度至重度阿尔茨海默型痴呆。 研究表明，谷氨酸能神经递质功能障碍（尤其是NMDA受体功能损害时）会表现出神经退行性痴呆的临床症状和疾病进展，本品的主要成分为盐酸美金刚，是一种电压依赖性、中等程度亲和力的非竞争性NMDA受体拮抗剂，可以阻断谷氨酸浓度病理性升高导致的神经元损伤。
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药品“一省审核、全国共享”的下一步，是药企会更忙碌！研发注册政策关注并星标CPHI制药在线。 各省应于 12 月 31 日前完成试运行，自 2025 年 1 月 1日起全部正式上线。 看完这则通知，很多企业就不淡定了：高兴者有之、悲观者有之，但无论是什么样的态度，几乎95%的观点认为药品价格只要在一省挂网，全国就直接不用再增补挂网了。CPHI制药在线2024-10-25
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朗盛･Family丨五和博澳获北京市医药健康产业基金1.5亿元投资——助力北京生物医药产业高质量发展医药投融资近日，朗盛投资被投企业 北京五和博澳药业股份有限公司 (以下简称“五和博澳”) 成功获得北京市医药健康产业基金1.5亿元投资 。 北京市医药健康产业投资基金是由北京市政府批准成立的四支基金(医药健康、人工智能、机器人、信息产业)中最大的基金，重点投向创新药、创新医疗器械等重点产业领域，以及细胞与基因治疗、数字医疗等新兴产业领域，为北京发展新质生产力注入新的强劲动力。 五和博澳致力于打造 具有国际影响力的原创新药中国品牌。
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华赛伯曼“超级TIL”细胞疗法HS-IT201临床试验启动临床研究2024年10月24日，华赛伯曼First-in-Class的TIL细胞治疗产品HS-IT201治疗晚期实体肿瘤的临床试验启动会在青岛大学附属医院（青大附院）顺利召开。 HS-IT201基于华赛伯曼 PowerTexp ® 和TMExpT ® 两大核心平台开发 ，是全球首款兼具肿瘤微环境（TME）调节、自我激活和靶向拓展的TIL细胞治疗产品。 创新的分子设计在传统TIL细胞的优势基础上，进一步提升体内存续和肿瘤杀灭能力。
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大睿生物公布siRNA肝外中枢神经系统递送平台及创新siRNA核酸化学修饰前沿研究近期，大睿生物在第20届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了在肝外中枢神经系统（CNS）递送的小干扰RNA（siRNA）的开创性数据。 APOLLO是大睿生物的肝外中枢神经系统递送平台，该平台利用配体siRNA生物偶联物实现组织特异性递送。 通过新型受体靶向偶联siRNA，在非人灵长类动物（NHP）的鞘内（IT）给药后，可在中枢神经系统的多个不同区域实现高达87%的目标蛋白敲低。
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欧康维视治疗术后炎症新药OT-502（地塞米松植入剂）器械装置获得进口注册证审批动态近日欧康维视宣布， 治疗术后炎症新药OT-502（地塞米松植入剂）眼内给药套件获国家药品监督管理局批准以3类器械获得进口注册 ，本产品不单独销售，将配合地塞米松植入剂一起使用。 这是公司首次获得药品器械的进口注册证，充分展现了公司出色的研发注册实力。 OT-502是一种新型、可生物降解的单次注射的缓释抗炎药物，可在注射后即刻释放活性成分地塞米松发挥抗炎作用，持续释放21-22天。
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周围神经病变增加了干眼的患病风险前沿研究在最近发表于《Optometry & Vision Science》的研究中，研究人员报告了一个关键发现： 利用DEQ-5量表评估的干眼症状，在中度或重度周围神经病变的患者中明显较无或轻度周围神经病变的患者更为严重 。 然而，研究也指出周围神经病变的严重程度与干眼症状的严重程度并无直接关联。 本期内容将为您带来周围神经病变与干眼发病风险的相关性研究。
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3N接触镜新型科学护理方式登上国际眼科杂志《GlobalCONTACT》前沿研究近日，3N接触镜新型科学护理方式被知名国际眼科杂志《GlobalCONTACT》报道。 3N凭借其全球独创的下一代接触镜护理技术——电泳-解离Elepy ® 技术，获得了全球眼科行业的高度认可。 随着全球近视人口的不断增加，接触镜市场需求日益旺盛。
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醴泽Portfolio | 「捍宇医疗」成功入选《上海市生物医药“新优药械”产品目录》审批动态近日，上海捍宇医疗科技股份有限公司（下称：捍宇医疗）的“二尖瓣夹系统”成功上榜 《上海市生物医药“新优药械”产品目录》 。 该目录由编委会（上海市科学技术委员、上海市卫生健康委员会、上海市医疗保障局、上海市药品监督管理局、上海申康医院发展中心）审核通过，目标推动生物医药产业创新发展。 ValveClamp®二尖瓣夹系统由二尖瓣夹、输送系统和跨瓣器组成。醴泽资本 LYZZCapital2024-10-25捍宇医疗 Portfolio
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艾迪药业抗艾双子星亮相美国感染病学会周（IDW）前沿研究美国感染病学会周（ID Week）是美国感染病学会（IDSA）等联合主办的全球规模最大、影响力最高的感染性疾病学术会议之一。 2024年ID Week年会于上周（10月16—19日）在阳光明媚的“天使之城”洛杉矶召开，全球有超过1万名代表参加，专业覆盖了 从 感染病实验室诊断到最新临床循证，从复杂真菌感染到新发病毒感染的各个亚专业方向。 两位教授认为在“共病管理时代”艾诺米替和艾诺韦林在体重及血脂等心血管代谢方面的获益可以与现有国际一线整合酶抑制剂方案形成良好的互补作用，而且相比其他新型非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI），在药物相互作用方面具有明显优势，对于美国HIV人群照护有积极作用。
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开启细胞治疗时代——我国已有13部干细胞治疗相关专家共识前沿研究
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Septerna 定价扩大首次公开募股规模医药投融资Septerna公司宣布了其首次公开募股（IPO）的定价，计划发行1600万股普通股，每股价格为18美元，预计总收益为2.88亿美元。公司还授予承销商额外购买240万股的期权。股票预计将于10月25日在纳斯达克全球市场开始交易，股票代码为“SEPN”。J.P. Morgan、TD Cowen、Cantor和Wells Fargo Securities担任本次发行的联合簿记管理人。此外，公司还介绍了其基于 proprietary Native Complex Platform™的GPCR口服小分子药物发现平台，该平台旨在开发针对内分泌学、免疫学和炎症以及代谢性疾病的产品管线。GlobeNewswire2024-10-25
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2024 ESGCT | 易慕峰DC疫苗技术平台T-Booster突破性进展首次亮相前沿研究
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八大常用免疫细胞疗法，开启全新医疗时代前沿研究
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AI+大环类药物开发｜Circle Pharma完成9000万美元D轮融资医药投融资2024年9月3日， 致力于发现和开发细胞渗透性大环作为一类新疗法的 临床阶段的生物制药公司 Circle Pharma宣布成功完成9000万美元的D轮融资，其中包括可兑换票据的转换（ includes the conversion of a convertible note ） 。 本轮融资由The Column Group领投，包括Nextech Invest和Euclidean Capital在内的新老投资者参与了本轮融资。 融资所得资金将 用于Circle Pharma首个也是唯一一个同类细胞周期蛋白A/B RxL抑制剂CID-078的临床开发 ，并支持公司利用其MXMO大环平台建立的发现项目组合的开发。智药邦2024-10-25AI+大环类药物
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医鹭久歌完成数千万元A轮融资！医药投融资近日， 专注医疗器械出海的S2b企业——医鹭久歌宣布完成数千万元A轮融资 ，本轮融资由成为资本投资，资金将用于公司品牌建设、海外市场布局和AI数据平台研发。 此前，公司于2017年完成了数百万元天使轮融资，于2019年完成了数千万元Pre-A轮融资。 医鹭久歌是国内最早一批投身医疗器械出海的企业。生物天使2024-10-25医鹭久歌
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华赛伯曼“超级TIL”HS-IT201临床试验启动会顺利召开临床研究2024年10月24日，华赛伯曼First-in-Class的TIL细胞治疗产品HS-IT201治疗晚期实体肿瘤的临床试验启动会在青岛大学附属医院（青大附院）顺利召开。 HS-IT201基于华赛伯曼 PowerTexp ® 和TMExpT ® 两大核心平台开发 ，是全球首款兼具肿瘤微环境（TME）调节、自我激活和靶向拓展的TIL细胞治疗产品。 创新的分子设计在传统TIL细胞的优势基础上，进一步提升体内存续和肿瘤杀灭能力。
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医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
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