日本东京的医疗保健初创公司Ubie完成1900万美元C+轮融资，C轮融资总额达4520万美元，投资方包括Sogo Medical、AAIC Investment等。Ubie开发的人工智能驱动的症状筛查App及配套SaaS产品，估值2.5亿美元。公司计划利用新资金扩大规模，加快美国市场渗透，并在明年年初与美国东部沿海制药公司签署合作协议。Ubie的AI Monshin产品帮助医生快速了解病史和症状，月度活跃用户达700万人。

国信医药科技（北京）有限公司近日宣布完成近亿元B+轮融资，由老股东约印医疗基金及广州高新区集团、深圳前海贝增资产等知名投资机构联合投资。国信医药作为国内临床CRO行业知名企业，致力于为创新药、细胞与基因治疗新药提供临床研究注册申报服务整体解决方案。公司连续三年荣获全国医药研发服务外包前20强荣誉称号，并已成为国内细胞与基因治疗（CGT）领域的头部临床CRO。国信医药专注于创新药、细胞与基因治疗临床CRO服务，快速搭建了细胞治疗、基因治疗等创新服务转化平台，目前已成为国内CGT领域领先CRO。公司正在积极拓展国际化临床研究业务，助力中国生物医药产业顺利出海。本轮融资将用于完善公司内控和公司治理架构，深化业务与技术，扩大业务及利润规模，打造与国际接轨的规模化医学和运营团队。

生物医药产业园区近年来在中国市场热度显著提升，资本投资活跃，尤其在环渤海、长三角、珠三角及成渝都市圈等区域。2021年上海生物医药产业园大宗成交金额达61.6亿元，增长近5倍。多家国内外资本方如CBC康桥资本、普洛斯、摩根士丹利等纷纷加大投资，北京、上海等城市成为投资热点。生物医药产业园区成为新经济基础设施的重要组成部分，吸引众多企业入驻，推动产业链完善。同时，生物医药园区收入来源不仅限于租金，还包括股权投资、产业孵化等。公募REITs为产业园区项目资金退出提供新通道。然而，生物医药产业园区供不应求，优质产品稀缺，租金上涨，部分园区空置率高。未来，生物医药产业园区将保持良好发展态势，但细分赛道体量不大，非标品、偏定制化项目仍占主导。

Precigen公司在其PRGN-3006 UltraCAR-T细胞疗法临床试验中，对复发难治性急性髓系白血病（AML）和高级别骨髓增生异常综合征（MDS）患者进行了单次输注治疗，结果显示，在淋巴细胞清除后，该疗法在血液和骨髓中表现出显著的扩增和持久性。在经过大量预处理的60%患者中，PRGN-3006输注结合淋巴细胞清除疗法降低了骨髓原细胞数量。此外，在淋巴细胞清除后输注自体PRGN-3006细胞的患者中，客观缓解率（ORR）达到27%。该疗法耐受性良好，至今未报告剂量限制性毒性（DLTs）。在64届美国血液学会（ASH）年会上，Moffitt癌症中心恶性血液病学助理会员David A. Sallman博士作为主要研究者，展示了这些积极的一期剂量递增数据。

Neoleukin Therapeutics在2022年12月12日发布了关于NEO-TRA1的新数据，这是一种针对IL-2受体β和γ亚单位的精准调节激动剂，旨在选择性地扩增抑制性T调节细胞。该研究在ASH年会上以口头报告形式展示，突出了Neoleukin的蛋白质设计技术两大特点：一是能将蛋白质类似物精准靶向到特定细胞类型，二是具有对非靶向细胞影响极小的精准调节。通过将靶向域与细胞因子受体激动剂分离，Neoleukin科学家创造了一种可能模块化的系统，用于将蛋白质类似物cis靶向到特定的免疫细胞亚群。在体外和体内实验中，NEO-TRA1在健康捐赠者和系统性红斑狼疮患者的人细胞中表现出强大的选择性Treg细胞扩增。Neoleukin相信NEO-TRA1是一种具有潜力的同类最佳Treg激动剂，通过蛋白质设计提高了选择性、拓宽了治疗窗口并延长了半衰期。Neoleukin正在寻求在自身免疫药物开发方面具有专业知识的合作伙伴，以推进NEO-TRA1进入临床试验。

罗氏公司宣布，在2022年美国血液学会（ASH）年会上，其CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体glofitamab和Lunsumio的最新临床数据被展示，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。数据显示，glofitamab作为固定疗程治疗，在经过大量预治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤患者中诱导了早期和持久的反应；Lunsumio在复发性或难治性滤泡性淋巴瘤患者中持续诱导高和持久的反应，60%的患者实现了完全缓解。这些数据表明，这两种药物有潜力改变淋巴瘤的治疗方式，为患者带来新的希望。此外，Roche还展示了Lunsumio皮下注射剂型在复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤患者中的疗效和安全性，以及glofitamab在多种淋巴瘤患者中的治疗数据。

Vincerx Pharma公司宣布，其创新药物VIP236获得美国FDA的IND申请批准，即将进入临床试验阶段。VIP236是一种针对αVβ3整合素的SMDC，具有针对肿瘤微环境释放优化的喜树碱（CPT）载体的特性，有望治疗多种实体瘤。该药物在临床前研究中显示出良好的肿瘤消退效果，预计2023年第一季度开始进行首次人体剂量递增研究。Vincerx Pharma致力于通过开发新型疗法满足癌症患者的未满足医疗需求。

Praxis Precision Medicines与全球生物制药公司UCB宣布基于Praxis的PRAX-020项目，开展一项针对KCNQ1相关癫痫的小分子药物发现合作。Praxis公司总裁兼首席执行官Marcio Souza表示，与UCB的合作将加速针对KCNQ1相关癫痫的治疗研究。根据合作协议，UCB拥有全球开发和商业化任何产生的KCNQ1小分子候选药物的权利。Praxis将获得UCB的前期付款，并可能获得高达1亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。UCB致力于发现和开发癫痫治疗药物，包括罕见和遗传性癫痫，希望开发能够解决疾病根本原因的解决方案。Praxis Precision Medicines是一家专注于将遗传学见解转化为治疗中枢神经系统疾病的生物制药公司，拥有多个处于临床阶段的药物候选项目。

阿布鲁斯生物制药公司宣布，其AB-729药物在Phase 2a临床试验的初步数据表明，该药物与核苷酸类似物和Peginterferon alfa-2a联合使用能够有效降低慢性乙型肝炎病毒（cHBV）患者的HBsAg水平，同时表现出良好的安全性和耐受性。目前，临床试验已招募43名患者，其中15名患者在16周的治疗后HBsAg水平平均下降1.51 log。公司预计将在2023年上半年提供更多更新数据，包括IFN部分的初步结果。AB-729是一种RNA干扰（RNAi）疗法，旨在降低所有HBV病毒蛋白质和抗原，包括表面抗原，以帮助激活患者的免疫系统对抗病毒。

Therabest和Glycotope达成协议，评估Therabest的iPSC来源的NK细胞疗法TB-100与Glycotope的免疫细胞因子GT-00AxIL15联合用于治疗三阴性乳腺癌。双方将共同探索通过结合两种创新技术，提高TB-100的活性，增强对实体瘤的杀伤力、特异性、持久性和安全性。Therabest的TB-100是一种高度有效的NK细胞疗法，能够识别并清除异质癌细胞，而Glycotope的GT-00AxIL15抗体则具有独特的肿瘤特异性，适合用于多种治疗模式。此次合作有望为三阴性乳腺癌患者提供新的治疗方案。

ORIC Pharmaceuticals公司公布了其CD73抑制剂ORIC-533在多发性骨髓瘤治疗中的临床前数据，显示出该药物在克服免疫抑制和恢复多发性骨髓瘤细胞溶解方面的潜力。ORIC-533在体外实验中表现出对CD73的高效抑制，有效减少腺苷生成，有望成为多发性骨髓瘤的治疗选择。公司预计将在2023年上半年分享ORIC-533 Phase 1b临床试验的初步数据。此外，ORIC还研发了其他针对癌症耐药机制的产品，如ORIC-114和ORIC-944。

AOP Health公布了其在欧洲进行的关键临床开发项目最新进展，包括CONTINUATION-PV研究和LOW-PV试验，证实了Ropeginterferon alfa-2b在治疗真性红细胞增多症（PV）患者中的疗效和安全性。AOP Health自2010年起在欧洲开展这一项目，包括PEGINVERA、PROUD-PV、PEN-PV、CONTINUATION-PV和PASS-PV等研究，并获得了BESREMi®在欧洲、瑞士、列支敦士登和以色列的营销授权，以及台湾、韩国和美国的市场准入。AOP Health的创始人兼董事会成员Rudolf Widman表示，这些全球营销授权证明了AOP Health在药物开发和商业化方面的综合专长。在ASH 2022年会上，Jean-Jacques Kiladjian教授和Tiziano Barbui教授分别介绍了CONTINUATION-PV和LOW-PV试验的结果，证实了Ropeginterferon alfa-2b在治疗PV患者中的优势，并支持早期治疗。BESREMi®是首个获批用于治疗PV的干扰素，适用于治疗无症状性脾肿大的成人PV患者。AOP Health集团是欧洲

Sosei Group Corporation宣布，其与全球生物制药公司AbbVie在炎症和自身免疫疾病领域的研发合作中取得了重要里程碑，这将触发向Sosei Heptares支付1000万美元。Sosei Heptares和AbbVie于2020年达成发现、开发和商业化新型小分子药物的合作和许可协议，旨在开发调节AbbVie感兴趣GPCR靶点的药物。根据协议，Sosei Heptares有资格获得最高3200万美元的前期和近中期里程碑付款，以及最高37.7亿美元的潜在选择、开发和商业化里程碑，加上全球销售额的分级特许权使用费。此外，Sosei Heptares和AbbVie还进行着一个针对神经疾病的多元目标合作，价值可能高达12亿美元，加上销售额的特许权使用费。Sosei Heptares致力于利用其专有的GPCR靶向StaR技术和基于结构的药物设计平台开发新型药物，并与多家全球领先的制药公司建立了合作伙伴关系。

NanoVibronix公司宣布与英国领先的失禁护理产品制造商和分销商Peak Medical, Ltd.建立合作伙伴关系。Peak Medical拥有丰富的泌尿医学管理经验和强大的销售及市场营销资源，覆盖英国及爱尔兰。双方合作将推广UroShield设备，该设备旨在减少长期导尿患者的尿路感染和导管堵塞，符合国家医疗服务体系（NHS）的需求。NanoVibronix是一家利用专利低强度表面声波（SAW）技术的医疗设备公司，总部位于纽约，研发中心位于以色列内瑟。

Calliditas Therapeutics与Viatris达成一项价值高达1亿美元的前期和里程碑付款的许可协议，将Nefecon这一针对IgA肾病（IgAN）的专科疗法引入日本市场。Nefecon已在欧洲和美国获得批准，用于治疗慢性自身免疫性肾脏疾病。Calliditas将获得2000万美元的初始预付款和8000万美元的预定开发和商业化里程碑付款，Viatris将支付净销售额的十几个百分比的版税。IgAN是一种罕见且严重的自身免疫性疾病，患者有高达50%的风险发展为终末期肾病，需要透析或肾脏移植。Calliditas期待与Viatris合作，尽快在日本获得Nefecon的市场授权，以满足日本IgAN患者的未满足医疗需求。

Mirum Pharmaceuticals宣布，欧洲委员会已批准LIVMARLI（maralixibat）口服溶液用于治疗2个月及以上年龄的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。这是首个在欧盟和美国获得批准的针对这种罕见肝脏疾病的疗法，LIVMARLI在美国和以色列也获得了批准。该批准基于ICONIC研究的六年数据，显示LIVMARLI在减少瘙痒和血清胆汁酸方面具有显著效果。Mirum首席执行官Chris Peetz表示，这一批准为欧洲患者提供了新的治疗标准，有望改善他们的生活质量。ALGS是一种罕见的遗传性疾病，胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁在肝脏积累，最终导致肝脏疾病。

Aldeyra Therapeutics宣布，其口服新药候选药物ADX-629在随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中显示出针对酒精中毒症状的改善。与安慰剂相比，ADX-629显著降低了皮肤潮红（P=0.0007）、增加了罗姆伯格测试平衡时间（P=0.02），并降低了乙醇RASP代谢物乙醛的水平（P=0.03）。该研究结果表明ADX-629在治疗与酒精相关的肝病方面具有潜力，Aldeyra计划支持ADX-629在酒精性肝炎中的2期临床试验，并预计将在2023年启动。此外，公司还计划在2023年发布ADX-629在慢性咳嗽、微小病变病和Sjögren-Larsson综合征中的2期临床试验结果。