AvenCell Therapeutics宣布了其领先CD-123定向通用CAR T细胞候选药物（UniCAR）的最新安全性和有效性数据。这些数据基于AvenCell的通用靶向平台，在64届美国血液学会（ASH）年会上展示。研究显示，在16名接受AVC-101治疗的r/r AML患者中，5名患者（31%）达到完全反应，总体反应率为56%。AVC-101是一种利用AvenCell专有通用靶向平台的CD-123定向细胞疗法，可调节CAR T细胞活性。AvenCell致力于开发针对难治性癌症的细胞疗法，其平台技术具有在体内精确控制CAR T细胞活性的潜力。

Tonix Pharmaceuticals从Curia Global获得了三项人源化小鼠单克隆抗体（mAbs）的开发许可，用于治疗或预防SARS-CoV-2感染。这些抗体针对免疫抑制人群，特别是器官移植接受者，这些人群面临严重COVID-19和不良临床结果的风险增加。尽管已有五种含有七个不同单克隆抗体的单克隆抗体产品获得美国FDA的紧急使用授权（EUA），但只有Evusheld被推荐用于预防。由于SARS-CoV-2的变异，Evusheld的预防效果受到质疑，因此需要第二代mAb治疗和预防措施。Tonix认为，这些mAbs可能对更广泛的SARS-CoV-2变种具有中和作用，并且可能更难被SARS-CoV-2逃避。

X4 Pharmaceuticals在2022年美国血液学会年会上展示了其针对慢性中性粒细胞减少症的新药mavorixafor的积极数据。该药在Phase 1b临床试验中表现出增加中性粒细胞计数的潜力，且耐受性良好。此外，研究估计美国有约5万名慢性中性粒细胞减少症患者，患者调查揭示了未满足的医疗需求。X4计划继续推进mavorixafor在多个慢性中性粒细胞减少症适应症中的研究，并预计明年上半年将公布更多数据。

Medivir AB与美国食品药品监督管理局完成了一项关于其候选药物fostroxacitabine bralpamide（fostrox）的IND前会议，并获得了积极的反馈，这标志着该公司向美国临床试验申请迈出了重要一步。Fostrox是一种口服的肝脏靶向前药，目前正在进行1/2a期临床试验，用于治疗晚期肝细胞癌，并与pembrolizumab或lenvatinib联合使用。Medivir计划在2023年向美国当局提交IND申请，这是在美国进行新候选药物临床研究的前提条件。Fostrox旨在选择性治疗肝脏癌症并最小化副作用，有望成为首个针对肝细胞癌和其他形式肝癌症患者的肝脏靶向和口服药物。此外，Medivir专注于开发创新药物，针对癌症领域的高未满足医疗需求，其业务模式包括与合作伙伴共同进行药物开发。

CSL Limited宣布与Arcturus Therapeutics达成全球合作和许可协议，将获得Arcturus的sa-mRNA疫苗平台技术，用于开发针对COVID-19、流感、多病原体大流行准备和其他呼吸道病原体的疫苗。Arcturus将获得2亿美元的预付款，并可能根据开发、商业里程碑的实现以及未来产品销售的版税/利润分成获得更多款项。CSL将获得Arcturus下一代mRNA技术在流感、COVID-19和其他呼吸道病毒疾病领域的独家许可，在多病原体大流行准备领域获得非独家许可，并有权转为独家许可。该协议旨在加强和加速CSL在下一代mRNA疫苗方面的目标，并强调其追求新和创新方法以保护公共健康的承诺。

PolyPid公司计划于2023年1月与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议，讨论SHIELD I三期临床试验结果和D-PLEX 100预防腹部结直肠癌手术部位感染（SSIs）的监管要求。在会议前，PolyPid已向FDA提供了已完成的研究数据。PolyPid首席执行官Dikla Czaczkes Akselbrad表示，公司对D-PLEX 100在预防复杂手术大切口中SSIs的潜力充满信心，并期待与FDA进行建设性对话。D-PLEX 100是一种旨在预防SSIs的药物，通过PLEX技术将抗生素释放到手术部位，持续30天。该药物已获得FDA的突破性疗法指定和多个QIDP和快速通道指定。PolyPid是一家致力于改善手术结果的生物制药公司，其产品D-PLEX 100正在进行三期临床试验。

Starton Therapeutics开发的连续递送药物STAR-LLD在针对来那度胺耐药动物模型的预临床疗效研究中显示出显著效果。该研究显示，与每日一次给药和安慰剂相比，持续腹腔注射给药的STAR-LLD能显著减少耐药肿瘤的生长。STAR-LLD将肿瘤生长延缓了约40%，与安慰剂和每日一次给药相比，延长了治疗失败时间（TTF）42至43天。此外，连续给药组在27天周期结束时肿瘤体积比安慰剂和腹腔注射组大40%。公司首席医疗官Jamie Oliver表示，这些结果令人鼓舞，相信STAR-LLD有望为多发性骨髓瘤、淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者带来显著益处。STAR-LLD是一种用于治疗常见血液癌症的连续递送来那度胺，其前期概念验证研究显示，与未经治疗、脉冲腹腔注射给药和每日一次给药相比，STAR-LLD在29天给药间隔内使MM肿瘤缩小了80%。STAR-LLD已成功完成1期临床试验，显示出良好的耐受性。Starton Therapeutics计划在2023年第一季度在美国开展STAR-LLD的1b/2期临床试验。

Electra Therapeutics公司宣布，其首个抗体疗法ELA026在治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（sHLH）方面取得进展。ELA026是一种针对信号调节蛋白（SIRP）的创新抗体疗法，旨在治疗sHLH这一危及生命的炎症性疾病。公司在64届美国血液学会（ASH）年会上展示了三项支持ELA026临床开发的展板，并宣布启动了一项全球性1b期临床试验。该研究旨在评估ELA026的安全性和有效性，并确定用于2/3期测试的剂量。此外，公司还展示了关于sHLH自然病史的研究结果，强调了该疾病诊断和治疗的复杂性。ELA026作为一种新型治疗方法，有望为sHLH患者带来新的希望。

Atara Biotherapeutics宣布了其T细胞免疫疗法平台tabelecleucel（tab-cel®）在治疗EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）的III期ALLELE研究的最新中期分析和安全性结果。研究结果显示，tab-cel在EBV+ PTLD患者中表现出良好的疗效和安全性，为无批准治疗方案的这类患者提供了新的治疗选择。此外，Atara还展示了tab-cel在治疗EBV阳性平滑肌肉瘤（EBV+ LMS）患者中的潜力，该疾病对放疗和化疗的反应较差。在ALLELE研究中，43名患者接受了tab-cel治疗，结果显示tab-cel具有良好的耐受性和安全性。这些研究结果在2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学学会（ASH）年会上以海报形式展出。

89bio公司宣布，其在《柳叶刀· gastroenterology & hepatology》杂志上发表了关于pegazafermin治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的1b/2a概念验证研究数据。结果显示，pegazafermin在减少肝脏脂肪、改善肝脏损伤、纤维化和血脂指标方面表现出良好的疗效和耐受性。研究显示，与安慰剂相比，每周或每两周一次的pegazafermin治疗在13周时显著降低了肝脏脂肪分数，高达88%的患者肝脏脂肪分数至少降低了30%，这与减少纤维化进展相关。此外，与安慰剂相比，pegazafermin在改善肝脏转氨酶、纤维化指标和血脂方面也显示出积极效果。该研究的主要研究者罗希特·洛姆巴表示，pegazafermin在降低肝脏脂肪和改善肝脏健康方面表现出高度活性，并有望成为NASH患者的最佳治疗方案。89bio公司将继续推进pegazafermin的2b期ENLIVEN临床试验，预计明年第一季度将公布顶线结果。

ImmunityBio公司宣布完成融资，以提供更多流动资金并支持其业务运营。公司通过与单一机构投资者签订证券购买协议，发行普通股和购买额外普通股的认股权证，预计将获得约5000万美元的毛收入。同时，公司将向与公司执行董事长兼全球首席科学和医学官帕特里克·孙-尚宏关联的实体Nant Capital发行5000万美元的债务。孙-尚宏的另一关联实体NantWorks将把约5660万美元的现有债务转换为公司普通股。ImmunityBio同意出售9090909股普通股并发行购买额外9090909股普通股的认股权证，认股权证的行权价格为6.60美元，购买价格为5.50美元。该认股权证将在发行后立即可执行，并在发行日期后的两年内到期。

ExCellThera公司发布了一项关于其ECT-001（UM171expanded）细胞疗法的回顾性分析结果，该分析比较了在Phase 1/2试验中接受治疗的患者的预后，与接受脐带血和匹配无关供体外周血干细胞移植的患者相比。该分析使用来自CIBMTR（国际血液和骨髓移植研究中心）的匹配对照数据，显示ECT-001细胞疗法在总体生存率（OS）、无进展生存期（PFS）、移植物抗宿主病（GVHD）和移植物无病生存期（GRFS）等方面均优于脐带血和匹配无关供体外周血干细胞移植。这些发现已在2022年美国血液学学会（ASH）年会上口头报告。ExCellThera公司表示，这项匹配对照的真实世界分析强烈表明，UM171expanded细胞疗法可以改善需要匹配无关供体或脐带血移植的血液癌患者的关键长期临床结果。研究纳入了137名CIBMTR对照患者和22名ECT-001 Phase 1/2试验患者。结果显示，在移植后2年，ECT-001组的PFS、OS和GRFS均显著高于对照组，而NRM和慢性GVHD的发生率则显著降低。ECT-001细胞疗法结合了专有的分子UM171和优化的培养系统，已在多个临床试验中评估，并获得了FD

PharmAbcine与MSD达成合作协议，共同开展PMC-309（一种新型抗VISTA抗体）与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合用药的I期临床试验，旨在评估该组合疗法对多种晚期实体瘤的治疗效果和安全性。PharmAbcine将赞助在澳大利亚进行的这项研究，而MSD将提供KEYTRUDA。PMC-309在临床试验中展现出良好的肿瘤抑制效果，其独特的免疫调节机制有望为对现有治疗不敏感或产生耐药性的患者提供新的治疗方案。PharmAbcine计划在2023年初提交临床试验申请。

Corvus Pharmaceuticals宣布，其ITK抑制剂CPI-818在T细胞淋巴瘤患者中显示出抗肿瘤活性和对T细胞分化的影响，这表明其在Th2和Th17介导的自身免疫和过敏性疾病中的治疗潜力。公司计划在2023年启动CPI-818的T细胞淋巴瘤和特应性皮炎的2期临床试验和1期临床试验。CPI-818在1/1b期临床试验中显示出在难治性T细胞淋巴瘤患者中的单药抗肿瘤活性，并能够调节T细胞的免疫功能。这些发现为ITK抑制在淋巴瘤和某些免疫疾病中的应用提供了强有力的基础和依据。

Evergreen Theragnostics向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于Gallium-68 DOTATOC试剂盒的新药申请，该试剂盒用于通过正电子发射断层扫描（PET）成像神经内分泌肿瘤。FDA已接受申请并设定了2023年7月20日为目标批准日期。Evergreen Theragnostics总裁兼首席执行官James Cook表示，Gallium-68 DOTATOC成像在欧洲已临床使用十多年，若申请获批，将使Ga-68 DOTATOC成像在全国范围内对神经内分泌肿瘤患者可用。Evergreen Theragnostics是2019年成立的美国放射性药物公司，专注于CDMO（合同研发和制造组织）服务和诊断放射性药物的商业化。

2022年12月12日，精准肿瘤学公司Kiyatec Inc.宣布完成C轮融资，融资总额为1800万美元，由新投资者Bruker领投，现有投资者Seae Ventures、VentureSouth和LabCorp参与投资。融资金额将用于集中在加速采用公司商业化临床测试和临床前制药服务，这些服务为成功癌症药物的整个生命周期增加价值。

Ascletis药业宣布其口服RNA依赖性RNA聚合酶（RdRp）抑制剂ASC10的I期多剂量递增（MAD）研究取得积极结果。ASC10是一种创新的口服双前药，与单前药莫努匹拉韦相比，具有新的化学结构。研究显示，ASC10在800mg每日两次给药下，在中国受试者中的活性药物ASC10-A暴露量与在日本受试者中莫努匹拉韦的暴露量相似。所有剂量（包括800mg每日两次）的ASC10在中国受试者中均安全且耐受良好。基于ASC10的I期结果和莫努匹拉韦在美国、日本和中国患者的临床疗效数据，800mg每日两次的ASC10剂量被选用于注册试验。ASC10对包括BA.5和BA.2.75在内的多种Omicron变种具有强大的抗病毒活性。Ascletis已为其全球申请多项专利。