Imbrium Therapeutics宣布了其子公司Purdue Pharma研发的新型治疗失眠药物sunobinop（IMB-115 / V117957）在酒精使用障碍（AUD）康复期失眠患者中的安全性及有效性初步研究结果。该研究在33届美国成瘾精神病学年会（AAAP）上以海报形式展示。sunobinop是一种口服化合物，旨在通过激活中枢和周围神经系统中的nociceptin/orphanin-FQ肽受体（NOP）来治疗多种疾病，包括AUD康复期失眠。研究显示，sunobinop的两个剂量组均达到主要终点，即与安慰剂相比，显著减少了觉醒时间，且这一效果在3周的治疗期间持续存在。此外，sunobinop具有良好的耐受性，没有报告严重不良事件。目前，针对AUD康复期失眠尚无FDA批准的特定产品。

NGM936，一种ILT3 x CD3双特异性T细胞连接剂产品候选者，在预临床体内和体外研究中，能够有效诱导T细胞依赖性细胞毒性（TDCC）对抗ILT3+急性髓系白血病（AML）细胞，同时引起最小的细胞因子释放。ILT3是急性髓系白血病中单核细胞分化的一种高度特异性标记物，在非单核血细胞或造血祖细胞上不表达，使ILT3成为单核AML的有希望的治疗靶点。AML单核细胞分化型占所有AML病例的25-30%，预后特别差，总体生存率低于其他AML形式，且更容易发生髓外复发。NGM936由NGM生物公司发现，该公司计划寻求合作伙伴进行血液肿瘤学适应症的 临床开发。

Asieris Pharmaceuticals宣布，其口服药物APL-1202与PD-1抑制剂Tislelizumab联合用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的新辅助治疗已进入II期临床试验，首例患者已在2022年12月接受治疗。该研究旨在评估MIBC患者的安全性、确定推荐剂量以及评估作为MIBC新辅助治疗的有效性。APL-1202是一种口服的可逆性MetAP2抑制剂，具有抗血管生成、抗肿瘤活性，并能调节肿瘤免疫微环境。Tislelizumab是百济神州的人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，旨在最小化与巨噬细胞的FcγR结合。Asieris致力于研发创新药物，以解决泌尿生殖系统肿瘤和其他相关疾病的治疗需求。

JW Therapeutics在64届美国血液学会（ASH）年会上展示了其细胞免疫疗法产品Carteyva®（relmacabtagene autoleucel injection）在中国复发/难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）和复发/难治性外套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者中的最新临床数据。在关键性II期RELIANCE研究中，患者接受了100×10^6或150×10^6 CAR+ T细胞的relma-cel治疗，结果显示高完全缓解率（CRR）和总缓解率（ORR），并展现出可管理的安全性。此外，针对r/r MCL患者的初步数据显示，relma-cel展现出良好的临床疗效，且安全性可控。Carteyva®是JW Therapeutics基于Juno Therapeutics（Bristol Myers Squibb公司）的CAR-T细胞工艺平台独立开发的，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤和r/r FL。JW Therapeutics致力于成为细胞免疫疗法的创新领导者，并致力于将突破性和高质量的细胞免疫疗法产品带给中国及全球患者。

Keros Therapeutics在2022年美国血液学会（ASH）年会上公布了其两款主要候选药物KER-050和KER-047的临床和预临床研究结果。KER-050在低、中风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的临床试验显示，长期治疗能够带来持续的反应，且在所有输血负担下均观察到疗效。在骨髓纤维化（MF）患者中的临床试验支持了KER-050作为单药或与鲁索替尼联合治疗多种血细胞减少症的可能性。KER-047在铁不耐受性贫血（IRIDA）患者中的临床试验初步结果显示，与药物作用机制一致，观察到铁的重新分布。此外，预临床数据显示RKER-050在MDS小鼠模型中能够缓解贫血和骨丢失，而ALK2抑制与RKER-050联合治疗则在小鼠贫血模型中提高了红细胞生成。

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其新生物制品许可申请（BLA）NurOwn®治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的拒绝提交信件的A类会议请求。该公司计划在收到请求后的30天内与FDA举行会议，讨论拒绝提交信中涉及化学、制造与控制（CMC）、临床数据和统计等方面的问题。BrainStorm首席执行官Chaim Lebovits表示，参加A类会议是推动NurOwn通过监管流程的重要一步。公司提交的详细简报包包含解决拒绝提交信中提出的CMC问题的全面策略，预计将与FDA迅速达成一致。此外，公司还完成了约200名ALS患者的III期临床试验，结果显示NurOwn与安慰剂相比显示出有意义的临床反应趋势，并在后续分析中进一步支持了这一观点。NurOwn®技术平台是一种针对神经退行性疾病的重要疾病途径的潜在治疗策略，旨在将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送到损伤部位，以引发期望的生物效应，最终减缓或稳定疾病进展。

Rocket Pharmaceuticals在64届美国血液学会（ASH）年会上公布了其基于慢病毒（LV）的基因治疗项目的积极临床数据。这些数据包括RP-L102针对范可尼贫血（FA）的II期关键试验的更新结果，RP-L301针对严重丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的成人患者治疗结果，以及RP-L201针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的儿科患者的I/II期研究的中期结果。这些研究旨在治疗罕见儿童疾病，如范可尼贫血、丙酮酸激酶缺乏症和白细胞粘附缺陷-I，这些疾病具有高未满足的医疗需求。

Monopar Therapeutics发布MNPR-202的临床前研究数据，该药物是DNA损伤反应（DDR）药物候选，与阿霉素类似。数据显示MNPR-202在血癌中的细胞毒性活性与阿霉素相似，并具有独特的免疫激活和基因表达特征。此外，MNPR-202在组合治疗方案中可能优于阿霉素，并可能对阿霉素耐药的癌症有效。这些发现表明MNPR-202有潜力改变化疗格局，影响广泛的癌症类型。

Frontage Partners与Eisai和Biogen合作完成了阿尔茨海默病药物Lecanemab的Clarity AD研究，该研究在美中两国进行。Eisai/Biogen公布了Lecanemab（BAN2401）Clarity AD研究的积极结果，并在2022年11月29日的阿尔茨海默病临床试验大会（CTAD）上展示，同时发表在《新英格兰医学杂志》上。Frontage的团队自2010年起开发了基于LC-MS的PK方法，并从临床1期到后期试验为该研究提供生物分析支持。Frontage的科研团队还为此三期研究提供了生物标志物分析（p-Tau181、NfL和GFAP），并按时完成了数据锁定。Eisai/Biogen取得的成果为患者、家属以及所有关心他们的人带来了希望。Frontage的执行副总裁兼全球生物分析和生物制品服务负责人John Lin表示，Frontage为此研究感到自豪，并希望为阿尔茨海默病患者未满足的医疗需求做出贡献。Frontage是一家全球合同研究组织（CRO），提供从药物发现到后期临床试验的全方位、科学驱动的产品开发服务，帮助生物制药公司实现其开发目标。

Titan Pharmaceuticals宣布与Ocular Therapeutix Inc.签订独家许可协议，涉及在美国地区用于人类和非人类动物眼科用途的某些专利申请。根据协议，Ocular将向Titan支付前期许可费，并在达到某些里程碑时支付额外款项。Titan表示，该公司很高兴与Ocular达成此协议，并相信其药物递送技术能为多个治疗领域的公司带来显著利益。Titan是一家位于南旧金山的开发阶段公司，专注于开发具有ProNeura长期连续药物递送技术的专有疗法。

Mendus公司将在2022年12月13日举办网络研讨会，讨论其在第64届美国血液学会年会（ASH）上展示的关于其ADVANCE II临床试验的生存数据。该试验评估了DCP-001作为急性髓系白血病（AML）维持治疗药物的效果，针对通过化疗达到完全缓解但存在可测量残留疾病（MRD）的患者。数据显示，DCP-001在延长无病生存期和总生存期方面显示出潜力，且安全性良好。网络研讨会将于12月13日8:00 AM ET/2:00 PM CET举行，注册链接为https://edge.media-server.com/mmc/p/fbg3u4we。

GlycoMimetics公司宣布了两个关于uproleselan在急性髓系白血病（AML）患者中研究的初步结果，这些研究在64届美国血液学会（ASH）年会上展示。研究评估了uproleselan与现有疗法结合使用的安全性、耐受性和初步疗效。一项研究在治疗过继发性AML的患者中，另一项则在未经治疗的AML患者中进行。初步结果显示，uproleselan与现有疗法结合使用时，治疗相关不良事件较少，且产生了积极的治疗反应。这些数据为uproleselan在AML治疗中的应用提供了新的证据。

Mirati Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准KRAZATI（adagrasib）上市，这是一种针对KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的靶向治疗药物。该药物适用于至少接受过一种系统性治疗的局部晚期或转移性NSCLC患者。KRAZATI的批准基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。Mirati Therapeutics公司首席执行官David Meek表示，KRAZATI的批准为携带KRAS G12C突变的NSCLC患者提供了新的治疗选择。KRAZATI在KRYSTAL-1研究中表现出良好的疗效和安全性，主要不良事件包括恶心、腹泻、呕吐、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肝毒性、肾功能损害、水肿、呼吸困难及食欲下降等。Mirati Therapeutics公司还与Agilent和QIAGEN合作开发了针对KRAZATI的血液和组织伴随诊断（CDx），以帮助临床医生进行生物标志物检测，从而为患者提供个性化的治疗方案。

ClearPoint Neuro公司宣布在瑞典隆德Skåne大学医院启动了一项使用ClearPoint Prism神经激光治疗系统的胶质母细胞瘤临床试验，这是全球首个使用该系统的临床试验。该研究由Clinical Laserthermia Systems AB（CLS）赞助，旨在评估使用微创MR引导激光疗法系统进行肿瘤消融的安全性及可行性。Skåne大学医院团队目前也在使用ClearPoint神经导航平台进行标准治疗程序。ClearPoint Neuro拥有从CLS独家全球商业化ClearPoint Prism神经激光治疗系统的权利。该系统结合了ClearPoint导航平台、CLS的激光技术和Image Guided Therapy的Thermoguide热消融监测软件。CLS今年9月获得了美国FDA对该系统的批准。该临床试验的数据将被CLS用于在欧洲获得CE标志。隆德Skåne大学医院是首个在MRI室进行治疗的瑞典医院，以避免患者在手术和MRI室之间转运。ClearPoint Neuro的导航系统在美国、加拿大和欧洲的60多个活跃站点安装，并与约50家制药和生物技术公司、学术机构和合同研究组织合作，为全球的

Vincerx Pharma公司在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示了其领先资产enitociclib（也称为VIP152）的初步临床和临床前数据。研究显示，enitociclib作为一种单药治疗和与多种抗多发性骨髓瘤（MM）药物的联合治疗，在MM细胞系中表现出显著的抗肿瘤活性。此外，enitociclib在双打击弥漫大B细胞淋巴瘤（DH-DLBCL）和其他B细胞恶性肿瘤患者中显示出显著的MYC下调效果，同时保持良好的安全性。Vincerx Pharma与国立卫生研究院（NIH）合作，计划在2023年第一季度开始评估enitociclib与venetoclax和泼尼松联合治疗MYC DLBCL、非GCB DLBCL和周围T细胞淋巴瘤的临床试验。

TScan Therapeutics公司宣布在64届美国血液学会（ASH）年会上展示其针对残留白血病和预防造血干细胞移植（HCT）后复发的TSC-100和TSC-101 Phase 1伞状试验的临床试验设计和进展。TScan开发的两种领先TCR-T疗法候选药物TSC-100和TSC-101分别针对MiHA HA-1和HA-2抗原，旨在选择HCT患者和供体，以消除受者造血细胞同时不影响供体细胞。该研究旨在治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者，通过减低强度预处理（RIC）的异基因半相合HCT消除任何残留的受者造血细胞，预防疾病复发。该试验预计将在2023年底前完成首两个队列的入组，并发布中期数据报告。

PharmaEssentia USA公司宣布，其产品ropeginterferon alfa-2b（BESREMi）在治疗高低风险真性红细胞增多症（PV）患者中显示出完全的血液学和分子反应。这些数据表明，早期使用ropeginterferon alfa-2b可能带来临床益处。研究显示，在72个月时，低风险患者中有73.2%达到完全血液学反应，84.4%达到分子反应；高风险患者中38.3%达到完全血液学反应，49.0%达到分子反应。该研究在2022年12月12日的美国血液学会（ASH）年会上展示。此外，NCCN指南和欧洲白血病网络（ELN）指南已将ropeginterferon alfa-2b纳入PV治疗推荐方案。