Orum Therapeutics在2022年美国血液学会年会上公布了ORM-6151的积极临床前数据，ORM-6151是一种针对急性髓系白血病（AML）的创新药物，结合了肿瘤靶向治疗抗体和靶向蛋白降解剂（TPDs）的双重优势。该药物在CD33表达细胞系和复发/难治性AML患者原发细胞中表现出优异的疗效，其效力优于现有治疗药物。ORM-6151在动物模型中显示出良好的肿瘤生长抑制效果，并有望在2023年上半年提交新药申请。

Gracell Biotechnologies在64届美国血液学会（ASH）年会上公布了其FasTCAR-T疗法GC012F的初步临床试验数据。该试验评估了GC012F作为移植候选者、高风险新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的首选治疗方案。数据显示，所有剂量级别的患者均达到100%的总缓解率（ORR）和100%的微小残留病（MRD）阴性。GC012F是一种靶向BCMA和CD19的CAR-T疗法，利用Gracell专有的FasTCAR平台，在临床试验中表现出优异的安全性和有效性。

ImmunoGen公司宣布了其在急性髓系白血病（AML）患者中进行的pivekimab（pivekimab）与Vidaza®（azacitidine）和Venclexta®（venetoclax）联合治疗的一期临床试验的初步安全性和有效性结果。该研究在64届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示。结果显示，该三联疗法在复发/难治性AML患者中表现出广泛的抗白血病活性，包括对首次复发和IDH2或FLT3突变亚组的显著缓解率，以及在前线治疗中显示出良好的耐受性和完全缓解。这些数据表明，pivekimab作为azacitidine和venetoclax联用方案的潜在新成员，有望改善AML患者的治疗结果。

AbbVie公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布了关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）的新数据和更新数据。这些数据包括两项临床试验，研究每日一次、固定疗程的IMBRUVICA（ibrutinib）加上VENCLEXTA/VENCLYXTO（venetoclax）(I+V)在CLL成年患者中的疗效，以及来自真实世界数据的几个分析，评估CLL的一线治疗。IMBRUVICA作为唯一在多个临床试验中研究的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi），其最新数据增加了CLL和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的长期随访数据，进一步证明了IMBRUVICA的疗效。此外，还有来自三个研究的新数据，评估了IMBRUVICA在真实世界环境中的治疗影响。

Affimed公司公布了其领先先导性细胞结合剂（ICE）AFM13与脐带血来源的自然杀伤（cbNK）细胞预复合在CD30阳性复发或难治性霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤患者中的1/2期临床试验数据。结果显示，该疗法在31名霍奇金淋巴瘤患者中观察到97%的总缓解率和77%的完全缓解率，在4名非霍奇金淋巴瘤患者中观察到3个客观缓解，包括一名外周T细胞淋巴瘤患者的完全缓解。在所有35名接受治疗的RP2D患者中，观察到94%的总缓解率和71%的完全缓解率。该疗法在更大患者群体中耐受性良好，副作用轻微。Affimed首席执行官Adi Hoess表示，这些数据进一步证实了AFM13与脐带血来源的自然杀伤细胞结合的潜力，可以为治疗选择有限的患者提供真正变革性的治疗。

Fate Therapeutics公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上展示了其针对癌症的细胞免疫疗法的创新策略，旨在无需化疗预处理即可进行现货细胞免疫疗法的给药。公司提出了三种新策略：一是通过武装iPSC来源的效应细胞，以alloimmune防御受体选择性地靶向和消除41BB表达的alloreactive宿主免疫细胞；二是结合CD38基因敲除和CD38靶向单克隆抗体治疗，独特地靶向和耗竭CD38表达的激活宿主免疫细胞；三是联合敲除粘附分子CD54和CD58，减少免疫突触形成，导致宿主免疫细胞逃避。这些策略有望显著提高细胞疗法的安全性和临床效益，并使其在更广泛的血液恶性肿瘤和实体瘤患者群体中使用。Fate Therapeutics的下一代iPSC产品平台旨在创建理想的现货细胞疗法，在增强功能持久性和抗肿瘤活性的同时，减少或消除化疗预处理以耗竭宿主淋巴细胞的需要。

Sutro Biopharma宣布，其研究合作伙伴在弗雷德·哈钦森癌症研究中心对STRO-002在儿童复发/难治性CBFA2T3-GLIS2（CBF/GLIS）急性髓系白血病（AML）患者中的抗白血病活性进行了研究，并取得了积极成果。STRO-002是一种新型叶酸受体（FR-）靶向抗体药物偶联物（ADC），在17名患有CBF/GLIS亚型AML的儿童患者中进行了同情使用。其中8名患者实现了完全缓解，7名患者MRD阴性。FDA最近已授予STRO-002孤儿药资格，这些结果增加了对STRO-002在晚期卵巢和子宫内膜癌患者中临床开发的信心。

AbbVie公司宣布，其Phase 2 REFINE研究的新数据显示，navitoclax与ruxolitinib联合使用在JAK抑制剂初治的骨髓纤维化（MF）患者中，可减少骨髓纤维化（BMF）和常见基因突变（如JAK2 V617、CALR、MPL或三阴性）的变异等位基因频率（VAF），这表明可能具有疾病修饰潜力。这些发现在美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式分享。REFINE研究是一项评估navitoclax单独或与ruxolitinib联合使用在MF患者中的安全性和疗效的多队列研究。初步安全性分析未发现新的安全信号，25名（78%）患者报告了1个或多个不良事件（AE）。

Fate Therapeutics公司公布了其CAR T细胞疗法FT819的初步临床试验数据，该疗法是从克隆性诱导多能干细胞（iPSC）线制造出的T细胞产品候选者，用于治疗复发性/难治性B细胞淋巴瘤（r/r BCL）。试验结果显示，FT819具有良好的安全性，并在经过大量治疗的难治性大B细胞淋巴瘤患者中显示出活性。FT819的特点包括将新型CD19靶向的1XX嵌合抗原受体（CAR）结构整合到T细胞受体α恒定（TRAC）位点，旨在促进均匀的CAR表达，增强T细胞功效，并预防移植物抗宿主病。初步数据显示，FT819在治疗经过大量治疗的B细胞淋巴瘤患者中表现出良好的安全性和疗效，包括对先前接受过自体CD19靶向CAR T细胞疗法无效的患者。

AlloVir公司宣布，其在Phase 2研究中评估的posoleucel，一种针对六种常见病毒的多病毒特异性T细胞疗法，在预防异基因造血干细胞移植（allo-HCT）受者发生临床显著感染方面取得了积极结果。研究显示，在14周的主要终点时，88%的患者未发生由posoleucel靶向的六种常见病毒引起的临床显著感染。尽管22名患者（85%）重新激活了至少一种病毒，但只有12%的患者出现了临床显著感染。生物标志物数据支持临床结果，显示功能性病毒特异性T细胞（VSTs）的扩增与病毒载量的下降同时发生。AlloVir正在全球范围内推进posoleucel的Phase 3多病毒预防注册性试验，并计划于2022年12月14日举办投资者网络研讨会。

AltruBio公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布了其针对ALTB-168在治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者中完成的1b期临床试验的新数据。结果显示，在难治性aGVHD患者中，ALTB-168单独使用或与鲁索替尼联合使用均表现出良好的安全性和耐受性，同时显示出显著的疗效。研究显示，在难治性aGVHD患者中，ALTB-168的客观缓解率（ORR）为67%，完全缓解率（CR）为25%，中位生存期优于历史对照。此外，ALTB-168在近200名患有自身免疫病的患者中表现出良好的耐受性，这进一步支持了其作为一类新药的临床验证机制。AltruBio公司还计划在2023年分享ALTB-168的多剂量部分和ALTB-268的初步1期数据。

LAVA Therapeutics公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上展示了其Gammabody™平台中的双特异性γδT细胞结合剂LAVA-051在复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）和骨髓瘤（MM）患者中的临床数据。数据显示，LAVA-051在剂量递增至200 µg时，患者未出现剂量限制性毒性或细胞因子释放综合征（CRS），显示出良好的安全性。此外，LAVA-051表现出可预测和线性的药代动力学和药效学参数，包括LAVA-051与患者Vγ9Vδ2-T细胞的结合增加以及T细胞活化标志物的表达持续增加。LAVA Therapeutics首席执行官Stephen Hurly表示，他们对临床试验的初步结果感到鼓舞，并期待LAVA-051作为一种新型疗法，可能克服当前T细胞结合剂疗法所面临的挑战。

argenx公司宣布，其VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）在治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）的III期ADVANCE临床试验中显示出显著的疗效和安全性。该试验是首个评估VYVGART治疗ITP的疗效、安全性和耐受性的注册性试验。VYVGART在降低IgG自身抗体水平方面表现出快速和持续的减少，这与血小板计数反应相关，并在每个评估的每周时间点上与安慰剂相比显示出一致的改善。这些数据为ITP患者提供了新的治疗选择，有望解决这一罕见疾病的未满足需求。预计VYVGART皮下注射的III期ADVANCE-SC试验的初步数据将在2023年下半年公布。

Orca Bio公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布了其领先细胞疗法Orca-T的最新积极临床数据。数据显示，在接受了Orca-T和BFT预处理（包括busulfan、fludarabine和thiotepa）的71名患者中，一年无病生存率（RFS）显著提高至87%。在所有151名接受Orca-T治疗的患者中，与接受标准异基因造血干细胞移植的患者相比，一年无移植物抗宿主病、无病生存率（GRFS）和总生存率均有所提高。Orca-T是一种由调节性T细胞、常规T细胞和CD34+干细胞组成的异基因细胞疗法，旨在治疗多种血液恶性肿瘤。这些数据进一步证实了Orca-T作为更佳治疗选择的潜力，公司将继续推进Orca-T的研发，以惠及更多患者。

Tessa Therapeutics在64届美国血液学会年会上公布了TT11X细胞疗法的临床试验数据，该疗法用于治疗复发或难治性CD30阳性淋巴瘤。数据显示，TT11X在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，79%的患者总体响应率，其中43%的患者达到完全缓解。该疗法未观察到剂量限制性毒性或移植物抗宿主病（GVHD）的证据。研究结果表明，TT11X有望成为CD30阳性淋巴瘤治疗的新选择。

初步研究结果显示，tifcemalimab在所有给药剂量下均具有良好的耐受性。在淋巴瘤患者中，tifcemalimab与toripalimab联合使用显示出临床活性，对于对检查点抑制剂产生耐药性的患者，这一联合疗法值得进一步评估。在28名可评估的患者中，85.7%的患者在先前接受抗PD-1治疗后病情进展，而39.3%的患者达到了客观缓解率（ORR）。上海君实生物科技有限公司宣布，其研发的tifcemalimab作为单一疗法或与toripalimab联合使用治疗复发/难治性淋巴瘤的初步数据在64届美国血液学会（ASH）年会上公布。tifcemalimab是全球首个针对BTLA（B和T淋巴细胞衰减因子）的人源化单克隆抗体，由君实生物独立研发。在PD-1抑制剂失效的情况下，tifcemalimab和toripalimab的联合治疗有望为患者带来新的治疗选择。在早期临床试验中，tifcemalimab展现出良好的安全性和有效性。该研究是一项单臂、开放标签、多中心的剂量递增I期研究，旨在评估tifcemalimab作为单一疗法或与toripalimab联合使用治疗复发/难治性淋巴瘤的安全性和有效性。

道明生物宣布其针对高度侵袭性癌症新药CFI-402257的临床研究数据显示，该药在单一疗法及与氟维司群联合用药时均表现出良好的安全性，并在乳腺癌患者中显示出临床受益。研究在2022年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示，其中CFI-402257作为口服TTK抑制剂，在HER2阴性乳腺癌扩展队列的晚期实体瘤患者中的I期试验进展令人鼓舞。研究显示，CFI-402257在重度之前治疗过的病人群中的总有效率为6%，与氟维司群联合用药的总有效率为10%，临床受益率分别为12%和25%。