Agios Pharmaceuticals宣布了PYRUKYND（mitapivat）在非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血成人患者中的III期研究 EnerGize 和 EnerGize-T 的积极招募情况。PYRUKYND是一种新型口服小分子酶变构激活剂，可激活野生型和多种突变型丙酮酸激酶（PK）酶。在64届美国血液学会（ASH）年会上，PYRUKYND在治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血患者中显示出持久改善血红蛋白浓度和溶血及无效红细胞生成标志物的效果，且安全性良好。Agios计划在2022年12月12日举办投资者活动，介绍在ASH会议上的关键临床口头报告和海报展示。此外，Agios还展示了关于α-和β-地中海贫血疾病负担和未满足需求的数据，强调了新疗法的必要性。

亘喜生物科技集团在第64届ASH年会上公布了其FasTCAR-T候选产品GC012F的最新临床数据，该产品用于治疗高危多发性骨髓瘤新确诊患者。数据显示，所有剂量组的受试患者均达到100%总体应答率和100%微小残留病灶阴性，其中87.5%的患者取得了完全缓解。GC012F基于FasTCAR平台，具有独特优势，能同时靶向BCMA和CD19两个治疗靶点，展现出高度安全、疗效显著的巨大临床潜力。亘喜生物致力于开发突破性细胞疗法，利用其FasTCAR及TruUCAR技术平台，正在开发多项癌症治疗产品管线。

在2022年美国血液学会（ASH）年会上，强生旗下杨森制药公司宣布了GLOW III期临床试验的新四年随访结果。该结果显示，固定疗程的IMBRUVICA（ibrutinib）+ venetoclax（I+V）组合疗法，与氯柔巴滨+奥布替尼（Clb+O）相比，将未经治疗的老年或不适合治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的疾病进展或死亡风险降低了79%，并显示出总生存期（OS）的优势。这项研究强调了固定疗程I+V作为一线治疗中老年或不适合治疗的CLL患者的一种额外治疗选择的潜力，并且这种固定剂量组合可能为寻求时间有限治疗方法的病人提供灵活的方案。在研究中，固定疗程的I+V疗法在未经治疗的老年或不适合治疗的CLL成人中表现出强大的疗效，在随访四年中显示出持续的进展无病生存（PFS）优势。75%接受组合疗法的患者在3.5年时仍然存活且无进展。I+V还显示出与Clb+O相比的OS优势。

Genentech公司宣布，其新型抗CD79b抗体偶联药物Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）在64届美国血液学会（ASH）年会上展示的新数据和更新数据。这些数据来自POLARIX研究，支持Polivy与利妥昔单抗（Rituxan）、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松（R-CHP）联合使用，有望改善未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的预后。研究显示，与利妥昔单抗联合环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松（R-CHOP）相比，Polivy联合R-CHP在无进展生存期（PFS）方面具有统计学意义的降低疾病恶化或死亡风险。此外，Polivy在改善患者生活质量方面也显示出积极效果。基于POLARIX研究的关键数据，50多个国家已批准Polivy与R-CHP联合治疗未经治疗的DLBCL成人患者。

Sana Biotechnology在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示了其HIP平台在CAR-T细胞疗法中的进展。该平台通过基因编辑技术CRISPR/Cas12b大规模生产HIP修饰的异基因CAR-T细胞，能够逃避免疫系统的识别，有效控制CD19+肿瘤细胞。研究显示，HIP修饰的CD19靶向CAR-T细胞在免疫健全的异基因人源化小鼠模型中表现出良好的抗肿瘤效果，无需免疫抑制。此外，HIP修饰的BCMA靶向CAR-T细胞在体外和体内均显示出对多发性骨髓瘤的疗效。Sana计划在2023年将HIP平台应用于治疗淋巴瘤、白血病和骨髓瘤，并计划在未来几年内提交多个IND申请。

Ajax Therapeutics在64届美国血液学会（ASH）年会上展示其新型第二代JAK2抑制剂AJ1-10502的预临床数据，该抑制剂在治疗骨髓增殖性肿瘤（MPNs）方面展现出比第一代抑制剂CHZ868和已批准的ruxolitinib更好的疗效和疾病修饰特性。AJ1-10502在两种MPN小鼠模型中显示出剂量依赖性的疗效提升，包括改善关键血液细胞参数和脾脏重量，并显著降低骨髓和脾脏中的突变细胞比例。与现有JAK2抑制剂不同，AJ1-10502旨在结合JAK2激酶的II型构象，从而克服疾病持续性和降低MPN疾病进展的突变JAK2等位基因负担。Ajax Therapeutics利用先进的计算和结构基础技术，致力于开发针对MPNs的创新疗法。

Harpoon Therapeutics在64届美国血液学会（ASH）年会上公布了其HPN217单药治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1期临床试验的更新数据。结果显示，HPN217在广泛剂量范围内（2.15至24毫克）表现出临床活性，最高剂量组（12毫克和24毫克）的客观缓解率（ORR）为77%（10/13）。大多数患者在接受治疗一年以上后仍保持缓解。HPN217具有良好的耐受性，低程度细胞因子释放综合征（CRS）发生率低，29%的患者出现低级别CRS，95%的事件发生在首次或第二次给药后，没有3级或更高级别的CRS。这些数据支持HPN217在RRMM患者中可能带来有意义的临床益处，公司将继续进行剂量优化，并预计1期临床试验将在2023年上半年完成。

Ascentage Pharma在2022年美国血液学会（ASH）年会上发表了两项关于其新型抗癌药物奥沃利宾纳布（HQP1351）的口头报告，展示了该药物在治疗慢性髓性白血病（CML）方面的积极成果。报告由北京大学人民医院血液科黄晓军教授和江权教授牵头，涉及奥沃利宾纳布在治疗携带T315I突变的难治性CML患者中的疗效和安全性。结果显示，奥沃利宾纳布在T315I突变CML慢性期（CML-CP）和加速期（CML-AP）患者中显示出良好的长期安全性和疗效，且耐受性良好。此外，Ascentage Pharma还计划进一步探索奥沃利宾纳布的临床潜力，以造福更多患者。

在PATHFINDER临床试验中，针对未接受过治疗的SM-AHN患者，AYVAKIT（avapritinib）表现出高达95%的确认总响应率和37%的确认完全缓解率。EXPLORER临床试验显示，对于晚期SM患者，AYVAKIT的持续生存益处可达六年以上。HARBOR临床试验的初步数据显示，elenestinib（BLU-263）改善了慢性SM患者的嗜酸性粒细胞负担和患者报告的症状。AYVAKIT已成为美国治疗晚期SM的标准疗法，其疗效和安全性得到了进一步验证。此外，Blueprint Medicines宣布了elenestinib在HARBOR临床试验中的初步结果，显示其在慢性SM患者中具有临床活性和安全性。

Kite公司宣布了一项关于Yescarta（axicabtagene ciloleucel）CAR T细胞疗法在治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的“静脉到静脉”时间对治疗效果影响的研究结果。该研究分析了超过1383名患者的数据，发现较短的“静脉到静脉”时间与更好的治疗效果相关。这项研究是在2022年美国血液学会（ASH）年会上公布的。Kite公司表示，将继续投资于技术进步，以进一步缩短治疗时间。此外，研究还发现，较短的“静脉到静脉”时间与较高的完全缓解（CR）率和总生存期（OS）相关。

Coagulant Therapeutics Corporation宣布了一项关于新型羊驼来源抗体（纳米抗体）库的研究成果，该库针对活化蛋白C（APC）的额外位点。该研究在2022年美国血液学会年会上进行口头报告，指出该纳米抗体库不仅为急性出血状况如创伤和出血性中风提供了潜在的治疗方法，还可能为APC在血友病和败血症等疾病中发挥重要作用的领域提供治疗机会。公司创始人兼首席执行官Terry Hermiston博士表示，这些纳米抗体可能在实际临床治疗中与公司领先分子CT-001互补。首席科学官Derek Sim博士的研究描述了针对APC额外位点的纳米抗体，这些抗体可以调节APC的特定功能。此外，公司还展示了其领先分子CT-001的潜力，该分子是一种快速清除的FVIIa分子，旨在提高急性出血治疗的安全性和有效性。

HitGen与Nitrase Therapeutics达成研究协议，共同致力于基于DNA编码库的药物发现。HitGen将利用其DEL技术平台，为Nitrase寻找与特定靶点结合的化合物。Nitrase专注于开发针对nitrases（一种新发现的酶，与多种疾病相关）的疗法。该合作有望加速新药研发，针对帕金森病和其他疾病未满足的医疗需求。

GSK公司宣布，来自MOMENTUM III期临床试验的新48周数据显示，大多数接受研究性药物莫美洛替尼治疗的骨髓纤维化患者保持了其临床关键指标的反应，包括总症状评分（TSS）、输血独立性（TI）率和脾脏反应率（SRR）。这些数据在64届美国血液学会（ASH）年会上公布，表明莫美洛替尼在改善骨髓纤维化症状、脾脏体积和贫血相关的输血方面具有潜力。MOMENTUM是一项全球随机双盲III期临床试验，旨在评估莫美洛替尼治疗骨髓纤维化的安全性和有效性。此外，分析显示，在第24周时，莫美洛替尼的TI反应与总生存期相关。目前，莫美洛替尼的新药申请和上市许可申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）审查中。

Poseida Therapeutics公司宣布，其与Takeda合作开发的P-FVIII-101基因疗法在治疗血友病A方面取得了重要进展。该疗法利用非病毒肝脏靶向基因治疗技术，结合Super piggyBac®（SPB）DNA修饰系统，在动物模型中实现了人类FVIII（hFVIII）活性的正常化，并维持了这种效果。这些数据为所有年龄段血友病A患者的治疗提供了临床前原理证明，有望实现功能性治愈。P-FVIII-101使用非病毒纳米颗粒递送系统与SPB结合，能够提高转基因载体的容量，稳定整合到基因组中，具有重新给药的潜力，并可能简化制造过程。这些数据表明，P-FVIII-101在单次给药后达到了并维持了正常的hFVIII活性，并在小鼠中通过单次和重复给药提供了治疗性FVIII活性，显示出剂量滴定的潜力。单次给药后观察到持久的反应，持续了七个月的研究期间。这些数据支持了使用SPB，治疗性转基因表达盒可以稳定整合到肝脏细胞的基因组中，并提供一致和持久的治疗活性。

Cimeio Therapeutics在美利坚血液学学会会议上展示了其CD117和CD123 Shielded Cell & Immunotherapy Pairs（SCIP）项目数据，该技术通过基因工程改造细胞表面受体，使其免受针对野生型分子的免疫治疗的影响。研究表明，这种改造后的细胞在体内和体外均保持功能，并有助于血液发育。这些研究证明了Cimeio的SCIP平台在治疗血液疾病中的可行性和有效性，有望改善需要造血干细胞移植的患者的治疗效果。此外，Cimeio还获得了关于其SCIP平台的基础专利。

Kronos Bio公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上展示了其研究性脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂lanraplenib的初步数据，该抑制剂与多种靶向药物联合使用在患者来源的细胞分离物和细胞系中表现出抗白血病活性。lanraplenib目前正在与gilteritinib联合用于治疗复发/难治性FLT3突变急性髓系白血病（AML）的1b/2期临床试验中。此外，公司还展示了关于可测量残留疾病（MRD）的研究，以更好地理解其在AML试验中的预测价值。

Genmab公司宣布了关于epcoritamab（DuoBody®-CD3xCD20）的临床试验结果，该药物是一种正在研究的皮下双特异性抗体，用于治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、复发性/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）、未经治疗的FL和Richter综合征（RS）。这些数据在2022年12月10日至13日举行的美国血液学会（ASH）年会上公布，包括epcoritamab在复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中的安全性和有效性评估。试验结果显示，epcoritamab在多种治疗设置和患者群体中表现出良好的疗效和安全性，包括对复发性/难治性DLBCL患者的85%总缓解率和67%完全代谢缓解率。Genmab与AbbVie合作，继续评估epcoritamab在多种治疗线和患者群体中的潜力。