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  • Denali Therapeutics宣布FDA已选择DNL126（ETV：SGSH）用于MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）进行START试点计划，旨在加速罕见病疗法的开发
    研发注册政策
    Denali Therapeutics宣布FDA已选择DNL126（ETV：SGSH）用于MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）进行START试点计划，旨在加速罕见病疗法的开发
    美国食品药品监督管理局（FDA）的CDER和CBER部门联合启动了名为START的试点项目，旨在加速罕见病新药和生物制品的开发。Denali Therapeutics公司开发的DNL126被选为三个CDER监管产品之一，该项目旨在治疗罕见的神经退行性疾病，并有望获得临床效益。DNL126是一种旨在通过血脑屏障（BBB）的酶替代疗法，用于治疗MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）。START项目旨在通过更快速和灵活的沟通，帮助加速DNL126的开发。Denali Therapeutics公司正在对DNL126进行一项针对MPS IIIA儿童的1/2期研究，该疾病目前没有批准的治疗方案。此外，Denali还在开发用于治疗MPS II（Hunter综合征）的tividenofusp alfa（DNL310），并预计将在今年完成2/3期COMPASS研究的入组工作。FDA已授予DNL310快速通道资格，以促进与FDA的沟通和合作。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    Denali Therapeutics Inc 粘多糖病 II 型 tividenofusp alfa
  • Tonix Pharmaceuticals 在 ASCP 年会上以口头报告的形式展示了 Tonmya™ 的新数据，表明其具有改善纤维肌痛相关抑郁严重程度的活性
    研发注册政策
    Tonix Pharmaceuticals 在 ASCP 年会上以口头报告的形式展示了 Tonmya™ 的新数据，表明其具有改善纤维肌痛相关抑郁严重程度的活性
    Tonix公司在其Phase 3 RESILIENT试验中，展示了Tonmya（TNX-102 SL，环苯扎品HCl舌下片）在治疗纤维肌痛方面的积极效果。该药物在改善抑郁症状方面表现出显著效果，包括焦虑、记忆和能量等指标。Tonmya在改善纤维肌痛患者的生活质量方面显示出广泛的活动性，包括减少疼痛、改善睡眠质量、减少疲劳以及提高患者整体评价和纤维肌痛症状和功能。Tonix计划在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Tonmya的新药申请（NDA）。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    纤维肌痛 Tonix Pharmaceuticals Holding Corp
  • 市值蒸发90%、两核心高管同日离职，又一老牌Biotech经历磨难
    人事变动
    市值蒸发90%、两核心高管同日离职，又一老牌Biotech经历磨难
    高管离职，CEO被罢免，新品上市却股价下跌，曾经的明星核酸公司们怎么了。 6月3日一早，港股上市公司圣诺医药发布公告，首席医务官Francois Lebel、首席财务官叶永基双双辞任。 圣诺医药如今的境况似乎代表了一系列国内核酸药物Biotech的生存现状。
    E药经理人
    2024-06-03
    圣诺生物医药技术（苏州）有限公司
  • 23andMe Therapeutics在2024年ASCO年会上宣布23ME-00610针对CD200R1的初步2期安全性和有效性结果
    研发注册政策
    23andMe Therapeutics在2024年ASCO年会上宣布23ME-00610针对CD200R1的初步2期安全性和有效性结果
    23andMe公司宣布，其新型抗CD200R1抗体23ME-00610在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示的初步2期临床试验数据积极。该药物在神经内分泌癌和卵巢癌患者中表现出良好的安全性和耐受性，并在1400毫克每三周一次的剂量下达到预期药理学效果。研究显示，约70%的患者肿瘤细胞CD200可检测，且CD200表达与临床受益趋势相关。此外，免疫抑制性肿瘤可能对23ME-00610治疗反应更好。初步数据显示，23ME-00610治疗与降低慢性免疫介导疾病风险相关，但增加急性免疫反应和癌症风险。这些发现与23andMe的免疫肿瘤学特征一致，该特征通过识别与自身免疫疾病和癌症风险相反的基因组区域来识别有希望的IO靶点。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    恶性肿瘤 卵巢癌 23andMe Inc
  • Cyclacel 的 Fadraciclib 在 2024 年 ASCO 年会上展示了在患者来源的结直肠癌模型中的疗效
    研发注册政策
    Cyclacel 的 Fadraciclib 在 2024 年 ASCO 年会上展示了在患者来源的结直肠癌模型中的疗效
    Cyclacel公司宣布，其CDK2/9抑制剂fadraciclib在治疗转移性结直肠癌方面具有潜在疗效。研究显示，fadraciclib能显著抑制结直肠癌患者来源的类器官和异种移植的生长，触发细胞凋亡并诱导有丝分裂中期灾难。这一发现支持了fadraciclib在多种肿瘤类型中的广泛应用潜力，并揭示了CDK2/9抑制对转录、有丝分裂和细胞凋亡等多个关键途径的影响。该研究数据在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并计划在2024年下半年报告初步概念验证数据。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    大肠癌 转移性结肠癌
  • Entera Bio 在 ENDO 2024 上报告了用于甲状旁腺功能减退症患者的同类首创口服 PTH（1-34） 肽候选药物 （EB612） 的 1 期临床数据
    研发注册政策
    Entera Bio 在 ENDO 2024 上报告了用于甲状旁腺功能减退症患者的同类首创口服 PTH（1-34） 肽候选药物 （EB612） 的 1 期临床数据
    Entera Bio Ltd.宣布其针对低血钙症的研究性药物EB612的1期临床试验数据，该药物旨在为患有低血钙症的患者提供首个口服PTH每日片剂激素替代疗法。该研究显示，EB612在两次每日给药后显示出显著的系统暴露，并产生了可持续的药效，包括血清钙、磷酸盐和1,25(OH)2-维生素D水平的显著变化，以及内源性血清PTH(1-84)水平的降低。研究未报告任何治疗相关的严重不良事件，唯一的药物相关不良事件是轻微头痛。Entera Bio表示，这些令人鼓舞的结果证实了其N-Tab™平台开发简单口服片剂治疗重要肽类药物的能力，并建议每日两次给药的未修饰PTH(1-34)肽可能为需要终身肽类替代疗法且对每日注射产品不耐受、不良反应或无法获取的低血钙症患者提供可行的替代方案。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    甲状旁腺功能减退症 Entera Bio Ltd
  • ORYZON 宣布在《柳叶刀血液学》杂志上发表 Iadademstat 的最终 IIa 期 ALICE 结果
    研发注册政策
    ORYZON 宣布在《柳叶刀血液学》杂志上发表 Iadademstat 的最终 IIa 期 ALICE 结果
    Oryzon Genomics公司宣布，其研究药物iadademstat与azacitidine联合治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）患者的IIa期ALICE临床试验结果发表在《柳叶刀·血液学》杂志上。该研究显示，iadademstat与azacitidine联合使用在初诊AML患者中表现出显著的抗白血病活性，包括高风险预后因素的患者，且安全性可控。研究结果显示，82%的患者在疗效分析集中出现客观反应，其中52%的患者达到完全缓解或完全缓解未完全血象恢复。此外，iadademstat的研究还在美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）进行的一项研究者发起的研究中继续进行，以评估iadademstat在初诊AML患者中的疗效。Oryzon Genomics还计划进一步开展iadademstat的临床研究，包括与gilteritinib联合治疗复发/难治性AML患者，以及与免疫检查点抑制剂联合治疗小细胞肺癌。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    血管肌脂肪瘤 小细胞肺癌 阿扎胞苷 吉瑞替尼 Oryzon Genomics SA
  • 2024ASCO速递 | 复星医药自主研发的MEK1/2抑制剂FCN-159治疗儿童NF1新数据披露
    研发注册政策
    2024ASCO速递 | 复星医药自主研发的MEK1/2抑制剂FCN-159治疗儿童NF1新数据披露
    2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，复星医药自主研发的MEK1/2抑制剂FCN-159在治疗儿童Ⅰ型神经纤维瘤相关丛状神经纤维病的2期临床研究数据发布，结果显示FCN-159表现出显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。该研究纳入了46例NF1相关PN儿童患者，结果显示总缓解率（ORR）为48.8%，疾病控制率（DCR）均为100%，且在疼痛评分改善方面也有显著效果。安全性方面，43例（93.5%）发生治疗相关不良反应，其中≥3级TRAEs有8例，无TRAEs导致剂量减少、停药或死亡。
    微信公众号
    2024-06-03
    上海复星医药（集团）股份有限公司 NF1
  • Neurogene 宣布 NGN-401 基因疗法被 FDA 选为 START 试点项目
    研发注册政策
    Neurogene 宣布 NGN-401 基因疗法被 FDA 选为 START 试点项目
    Neurogene公司宣布其针对Rett综合症的NGN-401基因疗法被选入美国食品药品监督管理局（FDA）的START试点计划，旨在加速该疗法的开发。NGN-401是一种AAV9基因疗法，旨在一次性治疗Rett综合症，该疗法利用Neurogene的EXACT技术将全长人类MECP2基因传递给患者。该计划将为Neurogene提供与FDA更频繁的沟通机会，以解决产品开发中的特定问题。目前，NGN-401正在进行一项1/2期临床试验，评估其安全性、耐受性和初步疗效。
    Businesswire
    2024-06-03
    Neurogene Inc NGN-401
  • Opthea 将在峰会上展示临床试验
    研发注册政策
    Opthea 将在峰会上展示临床试验
    Opthea Limited将在美国犹他州帕克城举行的Clinical Trials at the Summit（CTS）会议上进行多场演讲，介绍其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的创新疗法sozinibercept（OPT-302）的临床试验进展。Opthea首席执行官Frederic Guerard将参加一个讨论新治疗选项上市挑战的圆桌讨论。Opthea将在会议上发表两篇科学演讲，讨论sozinibercept临床试验的结果，并介绍公司概况。Opthea致力于开发治疗湿AMD和糖尿病黄斑水肿（DME）等视网膜疾病的新型疗法，其领先产品sozinibercept正在两个关键的3期临床试验中进行评估，旨在提高疗效并改善患者视力。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    湿性年龄相关性黄斑变性 视网膜疾病 糖尿病黄斑水肿 Opthea Pty Ltd Opthea Ltd
  • 硕迪生物报告了其口服非肽小分子GLP-1受体激动剂GSBR-1290的2a期肥胖研究和胶囊到片剂PK研究的积极顶线数据
    研发注册政策
    硕迪生物报告了其口服非肽小分子GLP-1受体激动剂GSBR-1290的2a期肥胖研究和胶囊到片剂PK研究的积极顶线数据
    Structure Therapeutics公司宣布，其研发的口服小分子GLP-1受体激动剂GSBR-1290在2a期肥胖研究中，12周内实现了6.2%的显著体重减轻（p
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    肥胖 Structure Therapeutics Inc
  • BrainsWay 启动前瞻性、随机、对照、多中心试验，评估加速深度 TMS™ 治疗抑郁症
    研发注册政策
    BrainsWay 启动前瞻性、随机、对照、多中心试验，评估加速深度 TMS™ 治疗抑郁症
    BrainsWay公司宣布启动一项多中心临床试验，旨在评估其Deep TMS™系统用于治疗重度抑郁症（MDD）的加速治疗方案。试验将招募超过100名MDD患者，分为两组，一组接受新型加速治疗方案，另一组接受FDA批准的标准治疗方案。试验旨在比较两种治疗方案的效果。BrainsWay首席执行官Hadar Levy表示，加速治疗方案有望提高便利性，使Deep TMS对更多潜在患者更具吸引力。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    重度抑郁症
  • Arrowhead Pharmaceuticals 报告了 Plozasiran 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的关键 3 期 PALISADE 研究的成功顶线结果
    研发注册政策
    Arrowhead Pharmaceuticals 报告了 Plozasiran 在家族性乳糜微粒血症综合征患者中的关键 3 期 PALISADE 研究的成功顶线结果
    Arrowhead Pharmaceuticals宣布了其关键性3期PALISADE研究的初步结果，该研究评估了 plozasiran 在患有家族性胆固醇酯血症（FCS）的患者中的疗效。该研究成功达到了降低甘油三酯的主要终点，并实现了所有关键次要终点，包括与安慰剂相比减少急性胰腺炎的发生率。Plozasiran 在治疗期间显示出良好的安全性，最常见的不良事件为腹部疼痛、COVID-19、鼻咽炎、头痛和恶心。Arrowhead计划在2024年6月25日的Cardiometabolic活动中讨论这些结果，并在即将到来的医学会议上展示完整的PALISADE数据。
    Businesswire
    2024-06-03
    COVID-19 高甘油三酯血症 Arrowhead Pharmaceuticals Inc 急性胰腺炎 鼻咽炎
  • uniQure 获得 FDA 再生医学高级疗法 （RMAT） 资格，用于治疗亨廷顿舞蹈症的研究性基因疗法 AMT-130
    研发注册政策
    uniQure 获得 FDA 再生医学高级疗法 （RMAT） 资格，用于治疗亨廷顿舞蹈症的研究性基因疗法 AMT-130
    uniQure公司宣布，其基因疗法AMT-130获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗亨廷顿病。这一资格是基于AMT-130在24个月临床试验中的数据，这些数据表明该疗法有潜力解决亨廷顿病患者的主要未满足医疗需求。RMAT资格将使uniQure能够与FDA加强合作，加速产品开发，并可能加快患者获得治疗的时间。uniQure计划在2024年中提供AMT-130正在进行中的I/II期临床试验的更新数据。
    GlobeNewswire
    2024-06-03
    Huntington 病 uniQure NV
  • Quince Therapeutics 的 EryDex 系统获得美国 FDA 快速通道资格
    研发注册政策
    Quince Therapeutics 的 EryDex 系统获得美国 FDA 快速通道资格
    Quince Therapeutics宣布，美国FDA已授予其EryDex系统针对Ataxia-Telangiectasia（A-T）患者的快速通道资格。EryDex是一种将地塞米松磷酸钠（DSP）封装在患者自身红细胞中的药物，利用Quince的专利AIDE技术平台。DSP是一种皮质类固醇，以其抗炎特性以及由于肾上腺抑制而导致的剂量限制性毒性而闻名。EryDex旨在提供皮质类固醇的疗效，并减少或消除伴随慢性皮质类固醇治疗的显著不良反应。这一资格是基于EryDex解决A-T患者高未满足医疗需求的潜力，A-T是一种严重且危及生命的疾病，对Quince来说是一个重要的监管里程碑。目前，全球任何市场都没有批准的治疗A-T的药物。A-T是一种由ATM基因突变引起的遗传性常染色体隐性神经退行性和免疫缺陷病，美国、英国和欧盟4个国家的A-T患者估计约有1万人。EryDex的前瞻性3期研究（#IEDAT-02-2015/NCT02770807）的数据显示，EryDex具有令人鼓舞的疗效结果和良好的安全性概况。Quince正在积极招募参与者进行其全球3期NEAT临床试验（#IEDAT-04-2022/NCT06193200），
    Businesswire
    2024-06-03
    地塞米松磷酸钠 Quince Therapeutics Inc
  • Spruce Biosciences 在 ENDO 2024 上展示了 Tildacerfont 治疗多囊卵巢综合征的 2 期 POWER 研究结果
    研发注册政策
    Spruce Biosciences 在 ENDO 2024 上展示了 Tildacerfont 治疗多囊卵巢综合征的 2 期 POWER 研究结果
    Spruce Biosciences在2024年内分泌学会年会上展示了其第二代CRF1受体拮抗剂tildacerfont治疗多囊卵巢综合征（PCOS）的2期POWER研究的结果。该研究显示，tildacerfont能够显著降低DHEAS水平，有望降低与慢性高睾酮血症相关的多种健康风险。研究结果显示，与安慰剂相比，tildacerfont在降低DHEAS方面具有显著效果，同时观察到SHBG水平显著增加。tildacerfont具有良好的耐受性，未观察到安全性信号。Spruce Biosciences将继续评估tildacerfont治疗PCOS的战略合作机会，以推进这一潜在的治疗选择。
    Businesswire
    2024-06-03
    多囊卵巢综合征 Spruce Biosciences Inc
  • PEAK ROCK CAPITAL AFFILIATE 完成先前宣布的对 HUFRIEDYGROUP 的收购
    医药投融资
    PEAK ROCK CAPITAL AFFILIATE 完成先前宣布的对 HUFRIEDYGROUP 的收购
    Peak Rock Capital的子公司近日完成了对STERIS plc的牙科业务部门HuFriedyGroup的收购。HuFriedyGroup成立于1908年，是全球领先的牙科器械、感染预防产品、器械管理系统和镇静产品制造商，旗下拥有多个知名品牌，如Hu-Friedy、Crosstex、Omnia和Accutron。公司总部位于伊利诺伊州芝加哥，业务遍布全球约100个国家，拥有约1500名员工，分布在20多个全球制造设施和地点。Peak Rock Capital表示，对HuFriedyGroup的投资体现了其在医疗技术和全球制造业务领域的投资扩张，并期待通过产品创新和战略收购推动公司增长。
    PRNewswire
    2024-06-03
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