CRISPR Therapeutics公司将在2022年12月10日至13日举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其完全拥有的同种异体CAR-T细胞疗法CTX110在治疗CD19+ B细胞恶性肿瘤中的初步数据。该数据来自32名患有大B细胞淋巴瘤（LBCL）的患者，这些患者正在公司进行的CARBON一期临床试验中接受CTX110治疗。该试验旨在评估CTX110的安全性及疗效。CTX110是一种基于健康供体基因编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，旨在针对CD19。CRISPR Therapeutics公司专注于利用其专有的CRISPR/Cas9基因编辑平台开发针对严重疾病的变革性基因疗法。

OrsoBio公司将在AASLD的The Liver Meeting®上展示其针对严重代谢紊乱治疗的五个研究摘要，涉及ACC2、LXR、线粒体质子载体和ACMSD项目。这些研究聚焦于能量代谢的基本方面，包括治疗2型糖尿病、严重血脂异常、脂肪萎缩和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等代谢疾病的潜力。公司CEO Mani Subramanian表示，OrsoBio的创新化合物针对能量代谢的关键途径，有望解决常见和罕见代谢疾病。研究还包括了利用人肝类器官（HLOs）进行的精准治疗研究，以及评估口服ACC2抑制剂TLC-3595在健康志愿者中的安全性和药代动力学。此外，研究还展示了TLC-2716对NASH相关表型的抑制作用，支持在NASH患者中进行精准治疗评估。

LifeSprout公司宣布，其新一代美学皮肤填充剂Lumina在关键性临床试验中达到了主要终点，成功改善了中度至重度鼻唇沟，同时具有良好的安全性。Lumina是该公司基于再生基质平台的首个产品，结合了透明质酸的验证安全性及专有的再生基质，旨在安全地提供患者所需的即时自然美学修复。该临床试验采用双盲、随机、对照设计，共纳入119名受试者，使用皱纹严重程度评分量表作为主要有效性终点，并评估了多种美学改善量表和患者满意度指标。Lumina在临床试验中表现出良好的安全性和有效性，为公司未来的成功奠定了基础。

SpringWorks Therapeutics在2022年第三季度发布了其财务报告，并更新了公司最新进展。公司在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了Nirogacestat在进展性腹壁纤维瘤患者中的III期DeFi试验的积极数据，并与GSK扩大了全球非独家合作，以评估Nirogacestat与Belantamab Mafodotin（Belamaf）在多发性骨髓瘤患者中的联合使用。此外，公司启动了针对卵巢颗粒细胞瘤患者的II期试验，并加强了财务状况，现金、现金等价物和可交易证券超过6.5亿美元。SpringWorks致力于开发针对严重罕见疾病和癌症的药物，其战略和临床开发能力使其能够快速推进其两个主要产品候选人的后期临床试验，并与行业和学术界领导者建立多个共享价值伙伴关系，以释放其产品组合的潜力，为癌症患者创造更多解决方案。

Gamida Cell公司在ASH会议上展示了其三期临床试验数据，比较了omidubicel与标准脐带血的安全性及疗效。研究结果显示，omidubicel组患者的中性粒细胞恢复时间较其他供体来源快，同时严重急性及慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率相当。此外，非复发死亡率、无病生存期和总生存期在各供体来源间相似。该研究为omidubicel在血液恶性肿瘤患者移植中的应用提供了临床支持。omidubicel是一种先进的细胞疗法候选药物，旨在为血液癌症患者提供潜在的救命性同种异体造血干细胞移植。目前，omidubicel已获得FDA的突破性疗法指定，并有望在2023年1月30日获得批准。

TFF Pharmaceuticals与Aptar Pharma合作开发基于TFF技术的干粉疫苗，利用Aptar Pharma的Unidose粉末鼻喷系统进行给药。该合作旨在开发一种通过鼻腔给药的干粉疫苗，以改变现有的疫苗格局。干粉疫苗在维持抗原完整性的同时，可精确送达鼻腔特定区域，具有理想的粒子大小分布、喷雾模式和雾气几何形状。这种干粉疫苗的鼻内给药方式具有许多潜在优势，如减少感染传播、促进黏膜免疫、无需注射、减少医疗废物、简化全球分销等。在2022年7月的白宫未来COVID-19疫苗峰会上，强调了寻找替代疫苗接种途径的需求。Aptar Pharma在2022年10月的疫苗峰会中展示了与TFF Pharmaceuticals合作的研究成果，包括干粉疫苗的鼻腔沉积、给药制剂的物理特性、给药后干粉疫苗的完整性和活性测试以及排放的粒子大小。Aptar Pharma计划在2022年11月的世界疫苗与免疫治疗大会上进一步展示这些努力的数据。

SCYNEXIS公司宣布，其新型抗真菌药物ibrexafungerp（商品名BREXAFEMME）在治疗女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的III期临床试验中表现出显著疗效。根据对两项III期研究（VANISH-303和VANISH-306）的汇总分析，ibrexafungerp在所有疗效终点上均优于安慰剂，包括临床治愈率、症状改善、症状完全缓解和真菌学治愈。该研究发表在《女性健康杂志》上，为临床医生提供了关于ibrexafungerp安全性和疗效的宝贵信息。BREXAFEMME是20多年来首个获批的新抗真菌药物，也是首个口服非唑类治疗阴道酵母感染的药物。

Schrödinger公司正在推进其新型药物SGR-2921的研发，该药物旨在通过抑制细胞周期激酶CDC7来治疗包括急性髓系白血病（AML）在内的癌症。CDC7在DNA复制中发挥关键作用，并参与DNA损伤反应。Schrödinger计划在2023年下半年开始针对复发/难治性AML患者的1期临床试验。该公司在12月11日的海报展示中提出，SGR-2921在AML模型中抑制CDC7可以增强DNA损伤和抗白血病活性，无论是作为单药治疗还是与标准治疗药物联合使用。Schrödinger是一家利用基于物理的计算平台加速药物和材料发现的公司，其软件平台被全球的生物制药和工业公司、学术机构和政府实验室所采用。

Orca Bio，一家专注于开发高精度细胞疗法的生物技术公司，宣布将在12月10日至13日的美国血液学会（ASH）年会上展示其新临床数据。其中包括Orca Bio的领先研究性高精度细胞疗法Orca-T的复发无病生存数据，以及针对使用半相合供体的第二项研究性细胞疗法Orca-Q的1期临床试验结果。此外，Orca Bio还将分享关于Orca-T治疗患者免疫重建和调节性T细胞频率升高的数据，以及关于同种异体造血干细胞移植的医疗成本负担和解决这一未满足需求潜在价值的分析。Orca Bio的Orca-T是一种研究性同种异体细胞疗法，包含调节性T细胞、常规T细胞和CD34+干细胞，旨在治疗多种血液恶性肿瘤。Orca-Q则是一种研究性同种异体细胞疗法，包含从亲属或非亲属匹配、不匹配或半相合供体外周血中提取的专有干细胞和免疫细胞混合物，目前正在研究用于治疗多种血液恶性肿瘤。

Cimeio Therapeutics宣布其SCIP平台（Shielded Cell & Immunotherapy Pairs）在细胞疗法领域取得进展，该平台通过基因编辑工具将新型蛋白变体插入造血干细胞或其他细胞，使其在免疫治疗中保持功能并抵抗细胞耗竭。公司两项研究摘要将在2022年12月美国血液学会会议上展示，一项研究提出通过CD117靶向免疫治疗保护造血干细胞和祖细胞，另一项研究则展示了通过CRISPR/Cas9技术引入的单氨基酸替换保护造血干细胞和祖细胞免受CD123靶向免疫治疗。同时，公司任命了Luca Santarelli和Michael Tomsicek加入董事会，Santarelli拥有超过20年的学术和工业研发经验，Tomsicek曾在CRISPR Therapeutics和Abiomed担任CFO。Cimeio致力于开发基于基因编辑和免疫疗法的治疗产品，旨在为遗传疾病、血液恶性肿瘤和严重自身免疫疾病患者提供治愈性治疗方案。

Precision BioSciences公司首席医疗官Alan List博士表示，期待在ASH会议上展示一项关于Azer-cel（PBCAR0191）的细胞疗法数据，强调其产品组成和细胞剂量等特性，这些特性有助于提高疗法的疗效和安全性。这是首次分析异基因CD19 CAR T产品组成，表明最大化原始细胞表型的策略可能改善异基因CAR T疗法的安全性和有效性。该研究由Dana Farber癌症研究所的Caron A. Jacobson博士为首作者，将在2022年12月10日举行的ASH会议的704号细胞免疫疗法展位上以海报形式展示。Precision BioSciences公司致力于利用其ARCUS®基因编辑平台改善生命，该平台旨在实现治疗安全性、递送和控制。公司管线包括多个临床阶段的“现成”CAR T免疫疗法候选产品和多个体内基因编辑候选产品，旨在治愈遗传和感染性疾病。

Genentech将在2022年12月10日至13日举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上展示其血液学产品组合的最新数据，涉及多种血液疾病，包括血友病A、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）以及非霍奇金淋巴瘤（NHL）和骨髓瘤（MM）等。Genentech的批准和研发药物将在超过50篇摘要中展出，包括超过15个口头报告。Genentech致力于通过探索新的治疗选择来改善血液疾病患者的预后，包括淋巴瘤和罕见血液疾病，这些领域的高未满足需求仍然存在。Genentech拥有25年血液疾病领域的专业知识，开发了新的药物，改变了多个血液疾病领域的高未满足需求的标准治疗。今年的会议数据体现了Genentech对其当前产品组合的投资承诺，以进一步提高患者预后。Genentech正在应用其科学专业知识，通过探索额外的血液疾病来扩展其血液学临床开发计划，并带来解决患者各种需求的创新。

Geron公司宣布，其创新药物imetelstat在多种血液癌症治疗中的研究进展将在美国血液学会（ASH）年会上进行展示。imetelstat是一种新型端粒酶抑制剂，针对低风险骨髓增生异常综合征（MDS）、急性髓系白血病（AML）、骨髓纤维化（MF）和淋巴瘤等血液癌症。在即将召开的ASH年会上，将展示imetelstat在临床试验中的长期随访数据，显示约三分之一的低风险MDS患者实现了超过一年的持续输血独立性。此外，imetelstat在AML和MF等疾病中的非临床数据也将被公布。Geron公司正在推进imetelstat的Phase 3临床试验，预计将在2023年1月初公布初步结果。

Chimerix公司宣布，其第三季度财务报告显示强劲的财务状况，拥有约2.85亿美元的现金储备。公司专注于开发针对癌症的疗法，已完成与BARDA和Emergent的合作协议，并从国际政府那里获得了超过2.7亿美元的非稀释资金。公司正在进行ONC201全球III期ACTION研究的讨论，并计划在即将到来的神经肿瘤学会年会上启动该研究。此外，Chimerix已将其产品TEMBEXA出售给Emergent，并获得了2.38亿美元的付款，还有可能获得高达1.365亿美元的里程碑付款。第三季度净收入为2.41亿美元，同比增长。

BostonGene宣布其关于KRAS基因突变与同义突变共现及其对RNA表达影响的研究摘要被AMP 2022年会接受，并将在会上展示其AI驱动的肿瘤分子和免疫分析平台，该平台通过全外显子测序和RNA测序技术，检测肿瘤基因变异和基因表达水平，为个性化医疗提供治疗决策支持。研究将与麻省总医院合作，并在《分子诊断杂志》上发表。

Merus公司近日宣布了第三季度的财务报告和业务更新。公司正在推进多个项目，包括MCLA-129、Zeno和petosemtamab等创新抗体疗法。MCLA-129在34届EORTC/NCI/AACR（ENA）分子靶点和癌症治疗研讨会上分享了初步疗效和安全性数据，并正在扩大临床试验。Zeno（Zenocutuzumab）在eNRGy试验中继续招募患者，FDA建议增加招募以支持潜在的新药申请（BLA）提交。petosemtamab的临床更新计划于2023年上半年提供。此外，Incyte计划开始一项针对INCA32459的临床研究，这是一种与Merus合作开发的LAG3xPD-1双特异性抗体。Merus预计到2024年将获得足够的资金。

APEIRON Respiratory Therapies GmbH宣布，其研发的吸入式APN01（阿尔纳塞酶阿尔法）在I期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，无严重不良事件。APN01是一种可溶性重组SARS-CoV-2细胞进入受体ACE2，可能成为治疗急性及慢性呼吸系统疾病的有效药物，包括肺动脉高压、急性呼吸窘迫综合征和COVID-19。AResT公司正在寻求外部授权以推动APN01的开发和商业化。