欧洲药品管理局授予crofelemer针对微绒毛内陷病（MVID）这一罕见先天性腹泻疾病（CDD）的孤儿药资格，支持了该药物在2023年进入欧洲市场的潜力。Jaguar Health和Napo Therapeutics宣布，该决定是在审查Napo Therapeutics于2022年5月提交给欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格申请后做出的。crofelemer是一种新型分子实体，在不到一年的时间里获得了EMA的两个孤儿药资格，包括2021年12月获得的短肠综合征（SBS）孤儿药资格。Napo Therapeutics的CEO Massimo Mineo表示，crofelemer在欧洲获得MVID的孤儿药资格是公司的一个重要里程碑，支持了这种严重CDD形式的特定监管途径。CDD是一组遗传性慢性肠病，每种类型的CDD都是不同的疾病，具有不同的致病机制。MVID是一种危及生命的罕见常染色体隐性遗传病，影响新生儿和儿童，导致严重的分泌性腹泻。Jaguar Health正在支持一项针对SBS或CDD伴肠功能衰竭患者的crofelemer概念验证研究，预计将在2022年12月展示初步结果。Jaguar Health的首

NKGen Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其自然杀伤（NK）细胞疗法SNK02的IND申请，将开展一项针对晚期实体瘤患者的Phase 1临床试验，以评估其安全性和耐受性。SNK02是一种冷冻保存的“现货”异基因血液来源的NK细胞疗法，无需在给药前进行淋巴清除，这是该疗法的一大特点。该研究预计将在2023年第一季度在美国启动。NKGen Biotech致力于开发创新的NK细胞疗法，以解决未满足的医疗需求，并计划将NK细胞疗法商业化，以帮助全球患者。

Anavex Life Sciences Corp.宣布将在CTAD Congress 2022会议上公布其口服ANAVEX®2-73（blarcamesine）治疗早期阿尔茨海默病的Phase 2b/3 ANAVEX®2-73-AD-004临床试验数据，并将研究结果发表在同行评审的医学期刊上。ANAVEX®2-73是一种口服的小分子sigma-1受体激活剂，有望恢复神经细胞稳态和促进神经可塑性。在完成更大规模的Phase 2b/3 ANAVEX®2-73-AD-004研究之前，ANAVEX®2-73已成功完成帕金森病痴呆和阿尔茨海默病的Phase 2临床试验，以及成人雷特综合症的Phase 2和Phase 3临床试验。阿尔茨海默病是导致痴呆的最常见原因，也是65岁以上成年人死亡的主要原因之一。2020年，治疗阿尔茨海默病的总医疗保健成本估计为3050亿美元，预计随着人口老龄化，这一数字将增加到超过1万亿美元。Anavex Life Sciences Corp.是一家致力于开发治疗神经退行性和神经发育性疾病的创新疗法的生物制药公司，其领先候选药物ANAVEX®2-73在阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合症和其他

Solid Biosciences展示了其下一代杜氏肌营养不良症（Duchenne）基因疗法SGT-003的新数据，该疗法使用新型AAV-SLB101衣壳，以提高肌肉细胞的转导效率和生物分布。在野生型小鼠、DMD mdx小鼠模型和非人灵长类动物中，AAV-SLB101表现出比AAV9更高的转导效率。在DMD mdx小鼠中，AAV-SLB101将AAV9的肌肉生物分布显著增加，而肝脏和大脑的生物分布减少。此外，AAV-SLB101在非人灵长类动物中表现出更高的骨骼肌生物分布、报告基因表达和活性，以及肝脏中的降低。这些数据表明AAV-SLB101衣壳可能成为肌肉靶向基因疗法的更优候选者，有望以较低的总剂量实现更高的疗效。Solid计划在2023年中提交SGT-003的IND申请，并可能在2023年底开始患者给药。

Talaris Therapeutics将在2022年11月3日至6日在佛罗里达州奥兰多举行的美国肾脏病学会（ASN）年会上展示其细胞疗法产品FCR001的数据。公司将详细介绍在FREEDOM-1三期临床试验中，接受FCR001治疗的活体供体肾脏移植（LDKT）患者的外周血单核细胞（PBMCs）组成，以及尿细胞mRNA分析的结果。Talaris将在会议中发表两篇口头报告，分别由John Lee和Jennifer McDaniels主讲，内容涉及免疫调节和细胞疗法对免疫细胞转录组的影响。Talaris Therapeutics是一家专注于固体器官移植和严重免疫及血液疾病细胞疗法的公司，总部位于波士顿，拥有研发实验室和GMP细胞处理设施。

Pasithea Therapeutics宣布，公司董事长兼国家科学院教授劳伦斯·斯坦曼将在阿根廷布宜诺斯艾利斯的免疫疗法2022国际课程和研讨会上展示针对多发性硬化症的新颖疫苗项目PAS002的预临床概念研究结果。PAS002是一种编码GlialCAM的专有DNA疫苗构建。在研讨会上，斯坦曼教授和2018年诺贝尔医学奖得主詹姆斯·阿利森教授将分别获得布宜诺斯艾利斯大学的荣誉博士学位。其他演讲者包括达纳-法伯癌症研究所总裁兼首席执行官劳里·格利默博士和西班牙纳瓦拉大学免疫学和免疫治疗系共同主任伊格纳西奥·梅洛教授。Pasithea Therapeutics是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病创新治疗的生物技术公司，致力于发现、研究和开发针对神经退行性疾病的新分子实体。PAS002是一种旨在使免疫系统对GlialCAM产生耐受性的DNA质粒。多发性硬化症（MS）是一种慢性且可能致残的自身免疫性疾病，是最常见的年轻成人中枢神经系统退行性疾病。

ChemoCentryx公司在2022年11月的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周和美国风湿病学会（ACR）融合会议上，计划展示关于TAVNEOS®（avacopan）的数据，这是一种口服的、选择性的补体5a受体（C5aR）抑制剂，用于治疗抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎患者。会议中将包括海报和口头报告，内容涵盖TAVNEOS®的疗效、安全性、以及与肾脏C5aR表达相关的数据。TAVNEOS®已被FDA批准作为ANCA相关血管炎的辅助治疗药物，其作用机制是通过阻断C5aR来抑制炎症细胞对C5a的响应，从而减轻炎症。ChemoCentryx公司还在开发TAVNEOS®治疗C3肾小球病（C3G）、严重汗腺炎（HS）和狼疮性肾炎（LN）。

Enanta Pharmaceuticals宣布开始其新型口服L蛋白抑制剂EDP-323的Phase 1临床试验，旨在治疗呼吸道合胞病毒（RSV）。该药物在体外实验中表现出对RSV的有效抑制，并已在小鼠模型中显示出降低病毒载量和减轻肺部免疫病理的效果。临床试验将招募约80名健康受试者，评估EDP-323的安全性、耐受性和药代动力学。Enanta致力于成为治疗病毒感染和肝病的小分子药物领域的领导者，其研发项目包括针对RSV、SARS-CoV-2（COVID-19）和乙型肝炎病毒（HBV）的候选药物。

Kineta公司与默克公司达成临床试验合作与供应协议，旨在评估其新型抗VISTA单克隆抗体KVA12123与默克抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。KVA12123是一种针对VISTA蛋白的免疫疗法，旨在解决肿瘤微环境中的免疫抑制问题。该研究预计将在2022年第四季度启动，旨在评估KVA12123单独使用和与KEYTRUDA联合使用的效果，预计2023年底将公布中期结果。

Mereo BioPharma Group plc宣布其研究性口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂alvelestat（MPH-966）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定。该公司计划与FDA进行会议，讨论alvelestat作为AATD相关肺病的治疗药物注册性研究的方案，并探讨加速批准的可能性。AATD是一种罕见的遗传性疾病，会导致α-1抗胰蛋白酶蛋白缺乏，从而引发肺气肿等严重疾病。Mereo在ASTRAEUS研究中展示了alvelestat抑制与疾病途径相关的多个特定生物标志物的能力。此外，该公司还计划在2023年中提供关于atalant研究的数据，该研究评估alvelestat在更广泛的AATD患者群体中的疗效。

Alvotech，一家专注于全球生物类似药研发和生产的生物技术公司，宣布其商业化合作伙伴富士制药公司（Fuji）已向日本厚生劳动省提交了首个在双方独家商业化合作下开发的生物类似药候选产品的市场批准申请。Alvotech创始人兼执行董事长Robert Wessman表示祝贺，强调与富士制药的合作旨在增加患者对重要生物制品药物的获取，并相信双方能够满足日本日益增长的生物类似药需求。Alvotech与富士制药的独家合作始于2018年11月，并于2020年12月和2022年2月两次延长，涵盖Alvotech开发和生产的六种拟议生物类似药，由富士制药在日本进行商业化。Alvotech致力于成为全球生物类似药领域的领导者，目前其产品管线包含八种针对自身免疫疾病、眼科疾病、骨质疏松症、呼吸疾病和癌症的生物类似药候选产品。Alvotech已与多家公司建立战略合作伙伴关系，以实现全球覆盖并利用当地市场专业知识，合作伙伴包括Teva Pharmaceuticals、STADA Arzneimittel AG、富士制药、Cipla、JAMP Pharma Corporation、Yangtze River Pharmaceutic

Eureka Therapeutics公司宣布获得FDA授予ET140203孤儿药资格，该药物用于治疗儿童肝母细胞瘤。公司正在招募患者参与三项I/II期临床试验，以研究改造的ARTEMIS T细胞在治疗肝细胞癌方面的安全性和潜在疗效。这些试验旨在评估ET140203 T细胞在儿童患者中的安全性和初步疗效，这些患者患有复发/难治性肝母细胞瘤、肝细胞癌或其他相关疾病。ET140203是一种实验性疗法，通过收集患者的T细胞，改造为表达Eureka的ARTEMIS细胞受体，再回输给患者。这种改造的T细胞能够靶向肝细胞癌细胞表面的特定抗原。Eureka Therapeutics致力于开发创新的T细胞疗法治疗癌症，其核心技术平台包括ARTEMIS细胞受体和E-ALPHA抗体发现平台。

Gilead Sciences和MacroGenics宣布了一项独家许可和合作开发协议，旨在开发一种名为MGD024的实验性双特异性抗体，该抗体利用MacroGenics的DART平台结合CD123和CD3，用于治疗多种血液恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。Gilead有权选择许可MGD024，并可能在未来与MacroGenics合作开展两个额外的双特异性研究项目。该协议还包括Gilead向MacroGenics支付6000万美元的预付款，以及高达17亿美元的里程碑付款和潜在的销售提成。此外，MacroGenics将负责MGD024的持续1期研究，Gilead有权在预定的决策点选择行使许可权。该研究将包括剂量递增段和扩展段，旨在评估MGD024作为单药治疗和与其他疗法联合治疗多种适应症的效果。

Attralus公司宣布其主导的PAR疗法AT-02在1期临床试验中已对首位受试者进行给药，该试验旨在评估AT-02在健康志愿者和系统性淀粉样变性患者中的安全性、耐受性和药代动力学。AT-02是一种全长的、人源化的、重组免疫球蛋白1（IgG1）单克隆抗体（mAb）融合蛋白，旨在治疗系统性淀粉样变性。该疗法在临床试验中显示出对ATTR和AL淀粉样蛋白的亚纳摩尔结合活性和促进巨噬细胞介导的淀粉样蛋白吞噬作用。AT-02在动物模型中显示出减少淀粉样蛋白的潜力，并显著改善了器官功能。1期临床试验分为两部分，旨在评估AT-02在健康志愿者和系统性淀粉样变性患者中的安全性、耐受性和药代动力学。Attralus公司致力于开发针对系统性淀粉样变性的创新疗法，以改善患者的生活质量。

Sage Therapeutics和Biogen在2022年欧洲神经精神药理学学会大会上展示了关于zuranolone治疗产后抑郁症（PPD）的Phase 3 SKYLARK研究的新数据。研究显示，zuranolone在治疗PPD方面表现出显著疗效，治疗组的抑郁症状在15天内显著改善，且改善效果持续至45天。此外，zuranolone在改善焦虑症状方面也显示出潜力。Sage Therapeutics和Biogen已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了zuranolone的新药申请（NDA），预计将在2022年下半年完成。如果获得批准，zuranolone将成为首个针对PPD的口服药物。

Palatin Technologies公司宣布，其研发的药物Bremelanotide（Vyleesi）在《临床调查杂志》上发表的临床研究显示，该药物显著提升了女性性欲，作用可持续至给药后24小时。这项双盲、安慰剂对照、交叉研究结果表明，与安慰剂相比，Bremelanotide显著增强了性脑处理，包括性欲显著增加。此外，Bremelanotide治疗还伴随着饱腹感增加和食物摄入量减少。这是首个研究Bremelanotide对性欲低下女性性脑处理影响的试验。该研究由AMAG Pharmaceuticals Inc.和英国医学研究委员会及国家健康研究所资助。Vyleesi是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一种按需治疗药物，用于治疗绝经前女性性欲低下。

ImaginAb公司与澳大利亚和新西兰领先的放射性药物制造商Cyclotek达成协议，将在澳大利亚进行CD8 ImmunoPET成像剂的商业生产和分销。该协议下，Cyclotek将从其墨尔本放射药房向澳大利亚各地的临床机构供应患者特制的成像剂剂量，用于ImaginAb的临床试验以及由制药和生物技术公司赞助的免疫疗法研究。ImaginAb和Cyclotek均表示，此次合作将有助于加强和扩大CD8 ImmunoPET在澳大利亚及全球的制造网络，推动其成像剂在全球范围内的制造和分销网络建设。CD8 ImmunoPET是一种89Zr标记的minibody，旨在与人类T细胞上的CD8受体结合，用于定量、非侵入性PET成像CD8+ T细胞。