IDWeek会议汇集了美国感染病学会、美国医疗保健流行病学学会、HIV医学协会、儿科感染病学会和感染病药师学会的年度会议。会议内容包括多种抗感染药物的研究和临床应用，如美罗培南-伐布坦、奥利塔万星、米诺环素注射剂、雷扎芬等，涉及对多种病原体的活性评估、药物耐药性分析、临床疗效比较等。此外，会议还介绍了Melinta Therapeutics公司及其产品线，包括Baxdela、Kimyrsa、Minocin注射剂、Orbactiv、TOPROL-XL和Vabomere等，以及与Cidara Therapeutics的许可协议和雷扎芬的市场推广。

Cyclo Therapeutics公司宣布，其研发的Trappsol® Cyclo™在治疗Niemann-Pick疾病C1型（NPC1）的临床试验中显示出积极的安全性和有效性结果。该研究数据发表在《遗传代谢疾病学会》的官方期刊《分子遗传学和代谢》上。该研究显示，Trappsol® Cyclo™能够通过清除细胞中的胆固醇，克服NPC1缺陷，改善肝脏、肺部、脾脏和大脑的功能，并延缓疾病进展。目前，Cyclo Therapeutics正在进行一项全球性的关键性3期研究（TransportNPC™），评估Trappsol® Cyclo™在治疗NPC1中的效果。此外，Cyclo Therapeutics还获得了Trappsol® Cyclo™治疗NPC1的孤儿药资格、快速通道和罕见儿科疾病资格。

NIIMBL与BioPhorum宣布全新缓冲库存混合系统数据与设计模型全面开放。该系统采用cGMP缓冲技术，旨在降低缓冲制备成本，提高效率。缓冲溶液在生物制药下游制造过程中至关重要，新系统有望简化溶液管理，降低劳动力和设施成本。NIIMBL和BioPhorum合作，通过两年努力优化设计并完成测试，项目团队汇聚了来自多个领域的专家。该系统原型位于德克萨斯州新港，旨在推动全球生物制药行业变革。

Mendus AB与Minaris Regenerative Medicine GmbH达成协议，将DCP-001的生产技术转移，以支持DCP-001的临床试验和商业生产。DCP-001正在进行的临床试验包括针对急性髓系白血病（AML）的预防复发和卵巢癌的ALISON Phase 1临床试验。Mendus计划在2022年第四季度公布ADVANCE II临床试验的更新结果和生存数据，以及ALISON临床试验的初步临床结果。

Vitti Labs宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对原发性卵巢功能不全（POI）的异种外泌体产品EV-Pure的IND申请，该产品有望逆转POI。临床试验基于细胞培养和动物模型的研究，这些研究显示EV-Pure有治疗POI的潜力。POI导致约1%的40岁以下女性不孕，癌症幸存者中高达82%。目前市场上尚无针对POI的治疗方法。Vitti Labs首席科学官Philipp Vitti表示，这是首个针对此适应症评估异种外泌体的IND，将为无法怀孕的女性提供经济实惠的治疗方案。该IND下的临床试验预计明年开始招募患者，Vitti Labs相信这将推动其他生殖障碍如多囊卵巢综合征（PCOS）的创新治疗方法。

PTC Therapeutics宣布，其针对亨廷顿病的PTC518药物Phase 2 PIVOT-HD临床试验正在全球范围内积极进行。该试验包括一个为期12周的安慰剂对照部分，重点研究PTC518的药理学和药效学效应，随后是一个为期9个月的安慰剂对照部分，期间将收集血液、脑脊液和放射学生物标志物数据。试验最初包括两个剂量水平，5毫克和10毫克，并可能研究第三个剂量。迄今为止，PTC已获得在多个欧洲国家和澳大利亚进行为期12个月研究的批准，包括5mg和10mg剂量水平，以及一个待定第三个剂量。美国和全球范围内的招募已经开始，但美国招募因FDA要求额外数据而暂停。PTC计划在2023年上半年的前半部分分享PIVOT-HD 12周部分的数据。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病患者的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

Ambrx公司宣布战略重组，将重点转向早期阶段的抗癌抗体药物研发，包括新的一号资产ARX517。此举旨在优化现金流，预计将延长现金储备至2025年。公司暂停ARX788的开发，寻求外部合作伙伴推进其在中国以外地区的研发。Ambrx将集中精力推进ARX517等早期项目，并加强与现有合作伙伴的合作，同时探索新的合作机会。公司预计有足够的资金支持运营至2025年，并期待新战略的实施。

Pfizer将在2022年10月19日至23日在华盛顿特区举行的IDWeek 2022会议上分享其广泛的传染病产品组合数据，包括公司赞助和合作的研究，涵盖已获许可和正在研究的疫苗以及抗生素和抗病毒疗法。其中包括一项关于其双价呼吸道合胞病毒（RSVpreF）疫苗候选人在老年人中的有效性和安全性的突破性摘要，以及关于PAXLOVID（nirmatrelvir [PF-07321332]和ritonavir片剂）的新数据，包括其对COVID-19相关住院和其它医疗访问的影响。此外，Pfizer将于10月20日举办“RSV数据和COVID疫苗商业更新”电话会议，与分析师分享这些数据。

Empyrean Neuroscience公司宣布成立，获得2200万美元A轮融资，并拥有一个用于从真菌和植物中基因工程小分子疗法的平台，旨在推进针对中枢神经系统（CNS）疾病的神经活性化合物管线。公司由经验丰富的生物技术高管Usman Azam博士和Fred Grossman博士领导，通过精确的真菌和植物基因组工程，致力于提高和调节神经活性化合物的产量。该平台正在用于识别具有增强疗效和安全的真菌生物碱、大麻素和其他小分子。此外，该平台旨在发现具有治疗益处的新型小分子。公司的发展管线包括真菌生物碱、大麻素和其他神经活性化合物，如N,N-二甲基色胺（DMT），用于治疗重度抑郁症（MDD）、创伤后应激障碍（PTSD）、神经疾病、药物滥用和依赖以及慢性疼痛。公司正在开展其首个基因工程蘑菇药物产品的IND使能研究，并计划于2023年进入MDD临床试验。

Recce Pharmaceuticals Ltd近日宣布，其研发的新一代合成抗感染药物RECCE® 327（R327）在荷兰Viroclinics进行的SARS-CoV-2病毒动物模型研究中显示出显著疗效，能有效降低叙利亚金仓鼠体内的SARS-CoV-2病毒水平。该研究采用鼻内给药方式，使用低、中、高三种剂量的R327对感染了SARS-CoV-2的仓鼠进行治疗，结果显示R327能够以剂量依赖性方式显著降低病毒水平。此外，公司已在巴西、加拿大、中国、以色列、印度和越南等地提交了新的专利申请，以支持R327的抗感染能力。

一项关于慢性心力衰竭治疗的新研究发表，评估了Vascular Dynamics公司MobiusHD设备对慢性心力衰竭患者的治疗效果。该研究显示，该设备植入对病情进展的心力衰竭患者安全，并在植入后三个月内带来了临床意义上的健康状况、功能运动能力、NT-proBNP水平和左心室射血分数（LVEF）的改变，这些改善在12个月的随访中得以维持。该研究认为，MobiusHD设备有望为对传统药物治疗反应不佳的心力衰竭患者提供一种新的治疗方法。

SOTIO Biotech在即将于2022年11月8日至12日在马萨诸塞州波士顿举行的SITC第37届年度会议上，将展示两项研究成果。一项是关于IL-15超级激动剂SOT101的II期AURELIO-04研究设计，旨在评估其与pembrolizumab联合治疗选择性的晚期实体瘤患者的疗效和安全性；另一项是非临床数据，涉及其BOXR T细胞平台的机制作用。其中，AURELIO-04研究设计将由Gustave Roussy癌症中心药物开发部门的免疫学家Aurélien Marabelle，M.D., Ph.D.进行展示，而BOXR1030的研究结果将由SOTIO Biotech Inc.（美国）的转化科学家Pratirodh Koirala，Ph.D.和John Hinds，Ph.D.进行汇报。此外，精选的展示材料将在会议结束后在公司网站上公布。SOTIO Biotech致力于通过将引人注目的科学转化为患者受益，其临床管线包括IL-15的差异化超级激动剂SOT101，目前正在进行II期临床试验；SOT102，一种下一代Claudin18.2靶向抗体-药物偶联物（ADC），最近已进入临床阶段；BOXR1030，一种

Kyverna Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其首个新药研究申请（IND），针对其领先项目KYV-101，这是一种新型的人源化CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法，用于治疗狼疮性肾炎。狼疮性肾炎是系统性红斑狼疮（狼疮）的严重并发症，约40%的狼疮患者会发展为狼疮性肾炎，其中60%的患者将无法通过标准治疗和批准的治疗方案。KYV-101是一种针对B细胞驱动的自身免疫性疾病，如狼疮性肾炎和其他B细胞驱动的自身免疫性疾病的新型疗法。KYV-101在20名患者的1/2期临床试验中显示出预期抗淋巴瘤活性，并伴随显著降低释放的细胞因子，导致免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等细胞因子驱动的副作用显著减少。Kyverna Therapeutics公司正在积极与美国的临床机构和欧洲的临床机构合作，以支持KYV-101在狼疮性肾炎中的1/2期临床试验的启动。

Synaffix公司从Cristal Therapeutics获得独家许可，使用其CliCr金属点击化学技术，以加强其专有的抗体药物偶联物（ADC）平台技术。这一合作将扩展Synaffix的GlycoConnect ADC工具箱，显著提高细胞毒性载体的多样性，并支持进一步拓展到基于抗体的靶向基因治疗和免疫细胞结合应用。Synaffix首席科学官Floris van Delft表示，CliCr技术的特性显示出其在金属免费点击偶联中的最佳潜力，与GlycoConnect技术的结合不仅允许快速偶联，降低成本，还进一步扩大了适合偶联的载体范围。Cristal Therapeutics首席科学官Cristianne Rijcken表示，与Synaffix的许可协议强调了其独特CliCr技术的潜力，这也是执行其商业化CliCr战略的重要里程碑。

Zhiyi Biotech宣布美国FDA批准其研发SK10（灭活脆弱拟杆菌）用于治疗化疗相关性腹泻（CID）的IND申请，这是全球首个针对CID的活生物治疗产品（LBPs）IND申请。SK10作为首个获得FDA IND批准的脆弱拟杆菌基于的LBPs，也是中国下一代益生菌（NGPs）中首个获FDA批准进入临床试验的LBPs。Zhiyi Biotech成为首个将灭活LBPs推进临床阶段的国内公司，标志着Zhiyi在LBP临床前开发的技术和注册途径上取得了重要进展。SK10在CID模型中表现出显著疗效，可减轻化疗药物对肠上皮细胞的毒性，调节凋亡相关蛋白的表达，减少炎症细胞因子，增强黏膜屏障功能，有效抑制化疗诱导的肠上皮细胞炎症反应和腹泻症状。此外，该制剂对癌症患者更安全，且商业化更便利。化疗相关性腹泻（CID）由细胞毒性药物或靶向治疗引起，数据显示，由5-氟尿嘧啶和伊立替康引起的腹泻发生率在50-80%，而由EGFR抑制剂如阿法替尼、纳拉替尼和吡咯替尼引起的腹泻发生率在75-90%。目前CID的药物有限，如洛哌丁胺和奥曲肽等药物存在严重不良反应。Zhiyi Biotech致力于LBPs的研发，已建立从新功能菌株的分

Noema Pharma宣布其mGluR5抑制剂basimglurant（NOE-101）获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗三叉神经痛（TN）。这一资格旨在加速严重疾病的治疗药物的开发和审查，以尽早将新药带给患者。basimglurant是一种高度选择性的mGluR5负性别构调节剂，在动物模型中已被证明对神经性疼痛有效。Noema Pharma正在开展一项名为LibraTN的2/3期临床试验，以评估basimglurant在治疗TN患者中的疗效和安全性。公司致力于开发针对TN的综合治疗方案，包括basimglurant的临床试验和TN电子日记（T N ED）的开发。

Eucure Biopharma，Biocytogen Pharmaceuticals的全资子公司，与美国的临床阶段生物制药公司Syncromune达成全球许可协议，共同开发肿瘤内免疫疗法。Syncromune将获得Eucure的OX40抗体（YH002）及多种活性成分组合疗法的全球开发和商业化权利。Eucure/Biocytogen保留Syncrovax以外的全球权利。根据协议，Eucure可能获得数亿美元的收入，包括前期现金支付、重大开发和监管里程碑付款、以及基于Syncrovax组合疗法长期商业价值的版税和其他激励措施。Eucure负责药物生产和供应，Syncromune负责临床试验和商业化。Syncrovax平台是一种下一代个性化癌症疗法，旨在优化肿瘤内免疫疗法，治疗转移性实体瘤癌症。该技术旨在利用患者的自身癌症抗原生成个性化自体癌症疫苗。YH002是一种针对OX40靶点的共刺激分子，在实体瘤中显示出良好的安全性和有前景的抗肿瘤活性。Syncromune计划最初开发针对转移性乳腺癌、前列腺癌和肺癌的组合疗法，并针对六种其他目标癌症。