Stoke Therapeutics公司宣布将在ARVO 2022年会上展示其针对自发性优生性视神经萎缩（ADOA）的新药STK-002的预临床数据。STK-002是一种针对ADOA的 proprietary antisense oligonucleotide (ASO)，通过提高视网膜神经节细胞（RGC）中的OPA-1蛋白表达来治疗该疾病。公司利用其专有的TANGO平台，设计ASOs来恢复蛋白质水平，以补偿基因的非功能性副本。目前，ADOA患者没有获批的治疗方法，而STK-002有望成为首个针对该疾病的治疗药物。

Jazz Pharmaceuticals与Werewolf Therapeutics达成一项许可协议，Jazz Pharmaceuticals获得Werewolf的WTX-613独家全球开发和商业化权利。WTX-613是一种创新的干扰素α（IFNα）INDUKINE™分子，有望减少系统性IFNα治疗的相关毒性，并优先将IFNα递送到肿瘤中。Jazz Pharmaceuticals将支付1500万美元的前期款项，并可能获得高达12.6亿美元的里程碑付款。WTX-613目前处于临床前开发阶段，预计2023年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请。此交易体现了Jazz Pharmaceuticals加强其产品管线，并进入免疫肿瘤领域的承诺。

Aptinyx公司宣布其Phase 2b临床试验中，针对NYX-2925治疗糖尿病周围神经病变疼痛的效果未达到主要终点。尽管NYX-2925在改善平均每日疼痛评分方面有所表现，但与安慰剂相比，没有观察到显著差异。尽管如此，Aptinyx对NYX-2925作为治疗纤维肌痛的潜在新疗法持乐观态度，并期待在第三季度初报告纤维肌痛Phase 2b研究的成果。该公司将继续评估其平台和产品线，并管理现有资产负债表，以支持其正在进行中的Phase 2研究。

Alkermes公司在2022年国际精神分裂症研究学会（SIRS）大会上展示了其精神病学产品组合的新研究成果。这些研究包括LYBALVI（奥氮平与萨米多拉芬）的详细结果，这是一项针对早期精神分裂症、精神分裂样障碍或双相I型障碍的年轻成年患者进行的3b期研究，比较了LYBALVI与奥氮平在体重方面的效果。此外，公司还展示了一项关于患者、医生和护理人员在纽约神经精神治疗不良认知效果评估（NY-AACENT）中感知认知障碍和一致性的后分析海报。Alkermes公司致力于推进严重精神疾病的研究，并为患有精神分裂症和双相I型障碍等疾病的人提供治疗选择。

Pfizer宣布将收购专注于呼吸道合胞病毒（RSV）抗病毒疗法的临床阶段生物制药公司ReViral。ReViral拥有包括sisunatovir在内的多种治疗候选药物，sisunatovir是一种口服抑制剂，旨在阻断RSV病毒与宿主细胞的融合。Pfizer表示，此次收购是为了加强其抗感染疾病的研究和开发，并旨在保护患者免受严重疾病、住院和死亡的风险。交易总价值高达5.25亿美元，包括前期和开发里程碑。

Annexon公司宣布已完成其Phase 2 ARCHER临床试验的入组工作，该试验评估其抗C1q候选药物ANX007在地理萎缩（GA）患者中的疗效。GA，也称为萎缩性年龄相关性黄斑变性（AMD）或干性AMD，与异常的补体活性有关，可能导致因视网膜细胞受损和死亡而失明。目前尚无批准的治疗GA的药物。ANX007旨在通过局部抑制C1q和经典途径来治疗GA。在Phase 1b试验中，ANX007表现出良好的耐受性和对C1q的完全靶向和抑制。预计将在2023年上半年报告主要终点的topline数据，并在六个月停药期结束后提供完整数据。该试验旨在评估GA病变生长的减缓，包括有更快进展风险的患者和整体患者群体。

iOmx Therapeutics公司宣布在AACR年度会议上展示其领先项目IMT-07的新临床前数据，该项目的候选产品OMX-0407是一种首创的口服SIK3抑制剂。数据显示，OMX-0407作为单一疗法和与抗PD-1疗法联合使用时，都具有强大的抗肿瘤活性。公司CEO Apollon Papadimitriou表示，OMX-0407有望用于治疗对现有免疫检查点抑制剂无反应的患者。该研究揭示了OMX-0407如何通过增强死亡受体介导的细胞凋亡来加速肿瘤细胞死亡，并在小鼠和人类癌细胞系中显示出效果。此外，OMX-0407在免疫排除的乳腺癌模型和免疫检查点抑制剂耐药的鳞状细胞肺癌模型中与抗PD-1治疗协同作用。

ABIONYX Pharma公司发布了一项针对CER-001治疗严重脓毒症患者的开放标签2a期临床试验的积极中期结果。该研究旨在评估CER-001对高发急性肾损伤（AKI）的脓毒症患者的治疗效果。由于COVID-19大流行，研究进度延迟，目前已有13名患者入组，剩余7名待招募。CER-001治疗在所有剂量水平（5、10和20mg/kg，每日两次）上均表现出良好的耐受性，且未观察到与治疗相关的严重副作用。该研究的主要研究者Loreto Gesualdo教授表示，这是首个使用重组生物高密度脂蛋白（Bio-HDL）治疗急性脓毒症患者的临床试验，CER-001治疗显示出快速的临床益处。ABIONYX Pharma公司CEO Cyrille Tupin表示，这些中期结果证实了CER-001在治疗脓毒症和其他严重急性炎症疾病方面的潜力。

欧洲委员会批准Dupixent（dupilumab）用于6至11岁患有严重哮喘的儿童，该哮喘以2型炎症为特征，表现为血液嗜酸性粒细胞增多和/或呼出气中一氧化氮分数升高。这一批准基于3期数据，显示Dupixent显著减少了严重哮喘发作，并改善了儿童的肺功能和健康相关的生活质量。Dupixent是欧盟唯一针对2型炎症严重哮喘的生物制剂，该制剂通过抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）途径的信号传导，不是免疫抑制剂。这项批准强调了Sanofi和Regeneron致力于将Dupixent带给尽可能多的严重哮喘患者，以改善他们的生活质量。Dupixent的3期临床试验VOYAGE评估了Dupixent与标准哮喘疗法的联合使用在408名患有未控制的轻至中度哮喘的儿童中的疗效和安全性。接受Dupixent治疗的患者在一年内严重哮喘发作的频率显著降低，肺功能得到改善，哮喘控制得到改善，健康相关的生活质量得到提高。

大睿生物医药（上海）有限公司宣布完成3300万美元A轮融资，投资方包括礼来亚洲基金、招银国际等。公司致力于建立自有递送平台，研发创新颠覆性核酸药物，针对代谢、中枢神经、眼科、肿瘤等疾病领域。大睿生物正在建设前沿研发设施，扩大核酸合成、递送平台等能力。公司首席执行官史艺宾拥有丰富的行业经验，曾任职于罗氏制药和ZS Associates Consulting，并担任礼来亚洲基金执行董事。史艺宾表示，期待与合作方共赢，将技术转化为药物造福患者。

Bened Biomedical宣布其益生菌L. plantarum PS128在泰国和加拿大获得批准，并得到当地卫生当局对健康声明的认可。PS128产品将在今年由当地分销商推出。Bened的科学家兼创始人蔡英杰教授表示，有超过一亿人现在可以享受到PS128的好处。由于各国对益生菌的法规不同，PS128在进入新市场前需要经过独特的注册流程，包括安全性评估、临床研究和详细的技术安全报告。在泰国，由于PS128不在泰国FDA的批准物种名单上，Bened与Interpharma合作，完成了注册流程，并获得了关于PS128神经和心理健康益处的具体声明的许可。在加拿大，PS128的Class 1申请已获得Health Canada的接受，Bened正在准备Class 3申请，以获得更多健康益处声明的许可。Bened的PS128产品旨在改善儿童和成人的心理健康和神经系统状况。

Alterity Therapeutics公司在美国神经学年会中展示了其关于多系统萎缩（MSA）疾病进展的新数据。研究显示，铁积累与MSA患者的症状严重程度相关，并支持将定量磁共振成像技术作为评估疾病严重程度的生物标志物。研究还表明，早期诊断MSA对于通过疾病修饰疗法最大限度地保护神经元至关重要。Alterity Therapeutics计划在2022年第二季度启动全球二期临床试验，以评估其药物ATH434在早期MSA患者中的疗效。

百奥赛图旗下祐和医药宣布，其YH003（CD40单抗）联合YH001（CTLA-4单抗）和帕博利珠单抗（PD-1单抗）的澳洲I期临床研究已完成首例患者给药。该研究旨在评估三药联用对晚期实体瘤患者的安全性、耐受性和抗肿瘤活性，并评价YH003的药代动力学和免疫原性。前期临床试验显示，YH003联合PD-1单抗或YH001与PD-1单抗联合在实体瘤患者中表现出良好的安全性和初步的有效性。YH003是一款靶向CD40的人源化IgG2激动型抗体，可促进抗原提呈细胞的活化，正向调控抗肿瘤T细胞的效应活性。YH001是一款抗CTLA-4单克隆抗体，通过提高机体自身针对肿瘤细胞的免疫反应，强化肿瘤微环境中调节性T细胞的去除。两项药物均被认为在肿瘤免疫治疗中具有重要作用。

Travere Therapeutics公司宣布将在SIMD第43届年度会议和2022年GMDI会议上展示其新型酶替代疗法pegtibatinase的COMPOSE研究数据，该疗法正在评估用于治疗经典高胱氨酸尿症（HCU）。2021年12月，公司已宣布COMPOSE研究的积极初步结果。此外，公司及其合作者还将展示来自代谢卓越中心的真实世界证据，关于当前经典HCU饮食管理的挑战。COMPOSE研究是一项随机、多中心、安慰剂对照、双盲剂量递增试验，旨在评估pegtibatinase在40名经典HCU患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床效果。至目前为止，pegtibatinase在研究中表现出良好的耐受性。Travere Therapeutics是一家致力于为罕见病患者提供治疗方案的生物制药公司，其全球团队致力于开发并交付改变生命的疗法。

Adverum Biotechnologies宣布，已从美国食品药品监督管理局（FDA）获得关于其计划进行ADVM-022 Phase 2临床试验的反馈。该试验旨在评估ADVM-022的两种剂量以及新的预防性类固醇治疗方案。公司预计将在2022年中完成IND修订，并在第三季度开始Phase 2试验。ADVM-022是一种单次注射的基因疗法产品，有望为湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者提供持久且安全的治疗方案。

Talaris Therapeutics在2022年美国移植协会的会议上分享了关于其细胞疗法产品FCR001在治疗活体供体肾脏移植患者中COVID-19感染结果的新数据。研究显示，接受FCR001治疗的23名持久嵌合患者中，18名接受了疫苗接种，其中2名（11%）感染了COVID-19，但无一人失去嵌合性或出现肾功能障碍。未接种疫苗的5名患者中有3名（60%）感染了COVID-19。COVID-19感染并未导致接受FCR001治疗的患者肾功能下降，且所有感染患者均未住院或发展为重症。此外，对4名患者进行了疫苗接种后的抗体测试，结果显示所有患者都对COVID-19疫苗接种产生了可测量的抗体反应。

Oncotelic Therapeutics宣布与Dragon Overseas Capital Limited成立合资企业，专注于开发TGF-β疗法，并初步聚焦于OT-101的开发和商业化，包括治疗儿童脑癌DIPG、胰腺癌和胶质母细胞瘤。OT-101已完成多项临床试验，包括针对COVID-19、脑癌和胰腺癌的II期临床试验。公司获得FDA针对DIPG的孤儿药指定，并拥有RPD凭证。合资企业由Dragon Overseas出资2.76亿美元获得55%股份，Oncotelic则获得45%股份。公司预计合资企业IPO将成功，并为股东带来巨大回报。