Enzychem Lifesciences，一家处于后期阶段的生物制药公司，宣布将在2022年6月3日至7日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其领先药物候选EC-18针对化疗放疗诱导的口腔黏膜炎（CRIOM）的新II期美国临床试验数据。该摘要突出了Enzychem的II期美国临床试验的新临床数据，评估EC-18对化疗放疗治疗的头颈癌患者严重口腔黏膜炎（SOM）发展的影响。由克里斯蒂娜·汉森博士，一位认证的放射肿瘤学家和俄克拉荷马大学放射肿瘤学住院医师项目主任，将展示以下摘要。她也是II期研究的主要研究员。展示详情包括：标题为“EC-18与安慰剂相比，用于减轻头颈癌同期化疗放疗引起的口腔黏膜炎的发展和病程的II期随机双盲试验”，演讲者：克里斯蒂娜·汉森博士，日期：2022年6月4日，时间：下午1:15-4:15（中部夏令时）。Enzychem Lifesciences是一家专注于开发针对肿瘤学、代谢和炎症疾病患者未满足医疗需求的口腔小分子疗法的临床阶段生物制药公司。EC-18作为一种免疫调节剂，有助于炎症的缓解和早期恢复至稳态。Enzychem总部位于韩国，在美国设有办事处。更多信息请访问ww

PepGen公司宣布其领先产品PGN-EDO51的1期临床试验取得重要进展，该试验旨在评估PGN-EDO51在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和耐受性。PGN-EDO51是针对DMD患者的一种新型寡核苷酸疗法，旨在通过跳过基因中的外显子51来治疗突变，从而产生功能性肌肉蛋白。该研究在加拿大进行，主要目标是评估PGN-EDO51的安全性，并探索其在健康志愿者中的药代动力学和疗效。这一临床试验的启动标志着PepGen从研发阶段向临床阶段公司的转变，预计将在2022年底公布主要数据，并有望在2023年初开始针对DMD患者的后续临床试验。

奥赛康药业与美国Propella Therapeutics签署独家授权协议，获得其骨关节炎疼痛治疗产品在大中华区域的开发、注册、生产和商业化权利。该产品通过作用于TRPV1受体实现长效镇痛，在美国已完成II期临床研究，具有良好耐受性和镇痛效果。骨关节炎患者众多，外用镇痛药市场潜力巨大，奥赛康药业引进此产品将丰富其产品管线，提升核心竞争力，并有望对公司业绩产生积极影响。

Antengene公司宣布，其关键性MARCH桥接研究结果显示，selinexor在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的总缓解率（ORR）为29.3%，包括之前接受过“三联”和CAR-T疗法或存在细胞遗传学异常的患者。Selinexor预计将于2022年第二季度在中国上市。MARCH研究是一项单臂、开放标签研究，旨在评估selinexor与低剂量地塞米松（“Sd方案”）联合治疗在中国接受过多种前期治疗的R/R MM患者的疗效。研究还评估了几个高风险患者亚组，如三联耐药患者。主要终点为独立审查委员会评估的ORR。结果显示，所有接受治疗的患者ORR为29.3%（95%置信区间为19.7至40.4）。Antengene还报告了几个高风险亚组的ORR，包括那些有高危细胞遗传学异常和肾功能异常的患者。研究显示，ORR为29.3%（95%置信区间为19.7至40.4），中位DOR为4.7个月，中位PFS和OS分别为3.7个月和13.2个月。安全性方面，大多数不良事件是预期的，可以通过支持性护理和剂量调整来管理。

Better Therapeutics公司宣布其数字疗法平台在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面的研究取得重要进展，包括首次将nCBT作为潜在治疗手段的研究。同时，公司公布了其针对2型糖尿病的处方数字疗法BT-001的关键临床试验积极结果，以及与Mass General Brigham和Durham退伍军人管理局合作进行的真实世界证据研究。这些研究旨在评估nCBT平台在减少肝脏脂肪和改善肝脏疾病生物标志物方面的可行性，并验证BT-001在改善血糖控制方面的效果。Better Therapeutics致力于开发基于认知行为疗法的数字疗法，以解决心血管代谢疾病的核心原因，并通过其平台帮助患者改善与2型糖尿病、NAFLD、NASH、高血压、高脂血症等相关的关键指标。

德琪医药宣布，其研发的塞利尼索用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的关键性桥接研究（MARCH研究）数据已发表在《BMC医学》杂志。研究显示，所有接受治疗的患者的总体缓解率（ORR）为29.3%，其中三药物治疗难治、接受过CAR-T疗法及携带高危细胞遗传学异常的患者均观察到一致的临床缓解。德琪医药计划于2022年第二季度在中国商业化上市塞利尼索。该研究旨在评估塞利尼索联合低剂量地塞米松（Sd方案）治疗深度治疗且对免疫调节剂及蛋白酶抑制剂难治的R/R MM患者，结果显示Sd方案为这类患者带来了显著的临床获益。德琪医药已为塞利尼索的商业化上市做好准备，并期待尽快将这款全新疗法带给中国的R/R MM患者。

新药ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的重症肌无力（gMG）患者中表现出长期疗效，包括改善日常生活活动、肌肉力量和生活质量，这一效果持续至60周。该药在CHAMPION-MG试验的开放标签扩展（OLE）阶段中表现出良好的耐受性。试验结果于2022年美国神经学会（AAN）年会上公布。gMG是一种罕见的、致残的、慢性的自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。ULTOMIRIS作为首个长效C5补体抑制剂，通过抑制C5蛋白来抑制补体系统的过度激活，从而减少自身免疫攻击。该药目前在美国、欧盟和日本获得批准用于治疗某些成人及儿童的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和罕见溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

美国联合治疗公司公布，其新一代干粉制剂Tyvaso DPI（treprostinil）在治疗肺动脉高压（PAH）患者的BREEZE研究中表现出良好的安全性和耐受性。该研究包括一个为期三周的治疗阶段和一个持续进行的可选扩展阶段，结果显示Tyvaso DPI与传统的雾化Tyvaso疗法相比，提供了更便捷的给药方式。研究数据表明，Tyvaso DPI在患者依从性和持久性方面具有潜在益处，并可能改善患者的运动能力。美国食品药品监督管理局（FDA）正在审查Tyvaso DPI的新药申请（NDA），预计2022年5月将作出决定。

歌礼制药宣布中国国家药品监督管理局批准其第二款脂肪酸合成酶抑制剂ASC60治疗晚期实体瘤的临床试验申请，进一步强化了其肿瘤管线。ASC60是一种强效口服抑制剂，可阻断脂肪酸从头合成，抑制肿瘤细胞能量供应和扰乱肿瘤细胞膜磷脂组成。歌礼同时也在推进PD-L1小分子抑制剂ASC61的美国临床试验申请，并探索多种口服抗肿瘤药物联用方案。歌礼是一家在香港证券交易所上市的创新研发型生物科技公司，专注于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎、肿瘤等领域创新药的研发和商业化。

Ascletis药业宣布其第二款脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂ASC60的新药临床试验申请（IND）在中国获得批准，用于治疗晚期实体瘤。ASC60作为一种口服且强效的FASN抑制剂，能够通过阻断DNL来抑制肿瘤细胞的能量供应和干扰细胞膜磷脂成分。这一批准进一步巩固了Ascletis在肿瘤学领域的管线。Ascletis正探索将口服PD-L1小分子抑制剂与FASN抑制剂以及其他口服抗癌药物进行全口服组合的可能性。Ascletis是一家在香港交易所上市的创新型研发驱动型生物科技公司，致力于开发针对病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原发性胆汁性胆管炎和癌症的创新药物。公司拥有三个上市产品和20个具有全球竞争力的研发管线，并积极探索新的治疗领域。

百济神州宣布，其研发的百泽安®联合化疗在针对晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的全球3期临床试验中，达到了总生存期（OS）的主要终点，显示出统计学显著性和临床意义。百泽安®联合用药的安全性特征与既往试验一致，未发现新的安全性警示。此次研究是百泽安®第7项取得积极结果的3期关键性试验，验证了百泽安®作为ESCC标准治疗方案的潜力。此外，百泽安®的新药上市申请已获得美国FDA和欧洲EMA的受理，并正在审评过程中。百济神州与诺华合作，加速百泽安®在北美、欧洲和日本的开发和商业化。

葛兰素史克（GSK）宣布其药物倍力腾（注射用贝利尤单抗）在中国获批用于治疗狼疮肾炎，标志着中国狼疮肾炎治疗进入生物靶向治疗时代。贝利尤单抗是全球及中国首款获批用于治疗系统性红斑狼疮和成人狼疮肾炎的药物，有望为患者带来新的治疗选择。狼疮肾炎是系统性红斑狼疮最常见的并发症之一，该药物可显著改善患者肾脏缓解，降低肾脏相关事件/死亡风险，减少复发、感染及激素用量，整体安全耐受性好。此次贝利尤单抗新适应症的上市，将为中国狼疮肾炎患者带来新的治疗希望，提高长期存活率及生活质量。

Harbour BioMed公司在AACR 2022会议上将展示其新型PD-L1xCD40双特异性抗体HBM9027的研究成果，该抗体通过Harbour HBICE®平台生成，展现出独特的机制、强大的抗肿瘤效果和优越的安全性。该抗体是针对DC/髓系细胞的新型双特异性免疫调节剂，旨在为癌症免疫治疗提供新的解决方案。Harbour BioMed致力于抗体药物的研发，通过内部研发能力和合作伙伴关系，构建了强大的产品组合和差异化管线。

Innovent Biologics宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Pemazyre®（pemigatinib）用于治疗既往至少接受过一线系统性治疗后进展的、具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre®是由Incyte发现并许可给Innovent在中国大陆、香港、澳门和台湾市场开发和商业化，这是中国首个获批用于治疗胆管癌的选择性酪氨酸激酶抑制剂。该批准基于两项临床研究，包括FIGHT-202研究和CIBI375A201研究，均显示Pemazyre®在治疗胆管癌患者中表现出良好的安全性和有效性。Innovent表示，Pemazyre®的批准扩大了其产品市场覆盖范围，并为中国的胆管癌患者提供了新的治疗选择。

信达生物制药集团宣布其创新药物达伯坦®（佩米替尼片）在中国获得国家药品监督管理局批准，用于治疗FGFR2融合或重排的晚期胆管癌成人患者。这是继台湾和中国香港地区批准后的又一重要里程碑，达伯坦®成为首个在中国获批的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。该药物的批准基于两项临床研究，其中一项为FIGHT202研究，另一项为中国进行的CIBI375A201研究。达伯坦®的安全性及疗效在临床试验中得到了验证，有望为胆管癌患者提供新的治疗选择。

上海卫生健康委员会和中医药管理局紧急立项，支持正气片用于新冠无症状感染者的研究。上海封控期间新增大量阳性病例，其中无症状感染者占比极高，给防控带来挑战。正气片作为传统中药，具有发散风寒、化湿和中功效，被推荐用于新冠无症状感染者。项目旨在观察正气片在核酸检测转阴和消除症状方面的效果，并研究其作用机制，为无症状感染者自主管理提供科学依据。项目由中国科学院林国强院士领衔，上海中医药大学附属曙光医院等机构共同实施。

普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验结果显示，该药物可有效降低住院/死亡率，特别是对于服药超过7天的患者，保护率高达100%。普克鲁胺在伴有高风险因素的受试者中，尤其是中高年龄组，也能显著降低住院/死亡率。此外，普克鲁胺还能显著降低新冠病毒载量，并改善新冠相关症状。试验结果显示，普克鲁胺组的整体耐受性良好，安全可控。开拓药业表示，这些数据证明了普克鲁胺在新冠人群中的临床疗效，公司将继续推进向全球多个国家和地区申请紧急用药EUA许可。