Mission Therapeutics公司宣布其USP30去泛素化酶（DUBs）抑制剂MTX652获得临床试验批准，旨在通过抑制USP30来促进功能障碍的线粒体降解，以维护和改善细胞健康。该药物针对特定肾脏细胞中的线粒体，这些细胞对线粒体功能障碍非常敏感，与肾脏损伤和慢性肾脏病（CKD）密切相关。此外，Mission Therapeutics还在研究USP30抑制剂治疗其他疾病如特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症和原发性线粒体病的潜力。MTX652已成功完成临床前监管毒理学研究，计划在2022年4月开始的临床试验中评估其在60多名参与者中的安全性、耐受性和药代动力学。

Ivenix公司宣布与全球医疗保健领导者Fresenius Kabi达成最终收购协议，Fresenius Kabi专注于输液、输血和临床营养的生命拯救药品和技术。此次收购将结合Ivenix先进的输液系统与Fresenius Kabi的静脉输液和输液治疗方案，为美国医院提供全面的输液产品组合。收购价格包括2.4亿美元的预付款和与商业和运营目标成就相关的里程碑付款。交易需获得监管批准和其他常规关闭条件，预计于2022年中完成。此举旨在加速创新，扩大联合输液治疗方案组合，增强输液能力，从而提高药物安全性和运营效率。Ivenix首席执行官Jorgen B. Hansen表示，与Fresenius Kabi合作，将提升北美医疗保健提供者和患者的护理标准。Ivenix的输液系统包括大容量输液泵、给药装置、输液管理工具和数据分析，旨在减少输液相关错误并降低总拥有成本。Fresenius Kabi总裁兼首席执行官Michael Sen表示，结合Ivenix在泵技术和软件方面的专业知识与公司的基础设施、产品组合和医院环境中的存在，是一个理想的机遇。

TILT Biotherapeutics宣布其针对转移性黑色素瘤和实体瘤的TILT-123临床试验取得积极进展和安全性数据。TILT-123是一种旨在刺激T细胞以更好地对抗癌症的溶瘤免疫疗法。CEO Akseli Hemminki表示，T115（实体瘤）和T215（黑色素瘤）临床试验进展顺利，显示出良好的耐受性、显著的肿瘤生物学效应，并有望提高免疫疗法的疗效。TILT-123临床试验旨在评估其安全性，并了解其在人体中的行为，如系统性肿瘤转导和病毒在肿瘤中的复制，以及免疫反应。目前，最常见的不良事件是发热、寒战和疲劳，没有治疗相关的严重不良事件。TILT Biotherapeutics正在推进其其他资产和项目，包括与免疫检查点抑制剂联合使用的研究。

Kither Biotech公司宣布在《科学转化医学》杂志上发表了一项新研究，该研究揭示了其领先资产KIT2014在治疗慢性阻塞性气道疾病中的作用机制和概念验证数据。KIT2014是一种新型细胞渗透肽，目前正被研究用于治疗囊性纤维化，它通过调节细胞内环腺苷单磷酸（cAMP）水平来发挥作用。研究数据表明，吸入KIT2014可以增加肺细胞中的cAMP水平，通过三种作用机制缓解多种阻塞性气道疾病的发病机制：促进支气管扩张、减少肺炎症和增强囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）的活性。KIT2014正在作为现有囊性纤维化治疗标准方案的辅助疗法进行开发，以直接针对囊性纤维化患者最显著的疾病，通过吸入疗法直接送达肺部。Kither Biotech预计将在2023年开始KIT2014的1/2A期临床试验。

药明巨诺宣布其CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达®用于二线治疗大B细胞淋巴瘤的关键性临床试验获得中国国家药品监督管理局默示许可。该研究旨在评估倍诺达®在一线治疗后未达完全缓解或复发的r/r LBCL成年受试者中的有效性和安全性。倍诺达®是中国首个获批的CAR-T产品，具有多项殊荣。药明巨诺致力于细胞免疫治疗领域，旨在为全球患者带来治愈希望。

JW Therapeutics宣布获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准，用于其抗CD19自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫疗法产品Carteyva®（relmacabtagene autoleucel injection）在治疗二线大B细胞淋巴瘤的关键性临床试验。该研究是一项多中心、随机、开放标签的3期临床试验，旨在比较Carteyva®与标准二线疗法在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者中的疗效和安全性。Carteyva®是JW Therapeutics基于Juno Therapeutics（Bristol Myers Squibb公司）的CAR-T细胞工艺平台独立开发的，2021年9月获得NMPA批准用于治疗经过二线以上系统性治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。

CStone制药公司宣布在美国启动了CS5001的1期临床试验，这是该公司Pipeline 2.0战略的一个重要里程碑。CS5001是一种针对ROR1（受体酪氨酸激酶样孤儿受体1）的潜在全球最佳抗体偶联药物（ADC），被批准在美国和澳大利亚进行多区域临床试验。中国药品监督管理局（NMPA）已受理CS5001的IND申请。该研究旨在评估CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。CS5001在临床前研究中显示出对多种ROR1表达癌细胞系的强大和选择性细胞毒性，并在血液和实体瘤异种移植模型中表现出显著的体内抗肿瘤活性。CStone的首席科学官Archie Tse表示，CS5001具有许多差异化特征，可能对多种癌症类型具有更宽的治疗窗口。CStone与韩国生物技术公司LegoChem Biosciences, Inc.（LCB）签署了CS5001的开发和商业化许可协议，获得了CS5001在全球（除韩国外）的开发和商业化独家权利。

基石药业宣布其创新肿瘤免疫疗法药物CS5001在美国完成I期临床试验首例患者入组，标志着管线2.0战略的重要进展。CS5001是一款针对ROR1靶点的抗体偶联药物，具有多种差异化特征，包括全人源抗体骨架和专有的偶联技术，展现出在多种恶性血液和实体肿瘤中的治疗潜力。该药物已在美、澳启动国际多中心I期临床试验，中国临床试验申请也已获受理。临床前研究显示CS5001对表达ROR1的肿瘤细胞系具有选择性细胞毒性，并显示出体内抗肿瘤活性。基石药业计划快速推进CS5001的全球同步开发，以评估其在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性和疗效。

国内AI知识图谱结合多组学分析技术公司Metanovas Biotech完成千万美元天使轮融资，由丹麓资本、健壹资本和Neux Capital联合投资。该公司旨在利用人工智能和生命科学结合，通过深度学习、知识图谱、多组学分析等技术，破译疾病机制，开发延缓衰老和预防神经退行性疾病、代谢类疾病的产品。Metanovas团队拥有丰富的AI和生物医药背景，技术平台包括Meta-KG知识图谱、Meta-Omics多组学分析与计算平台以及Meta-NLP临床与文献数据挖掘平台。公司已与清华大学药学院等机构合作，进行抗衰老研究，并取得初步成果。Metanovas致力于通过AI技术解决衰老问题，助力延长人类寿命。

佛山奥素博新科技有限公司宣布完成超千万美元Pre-A+轮融资，由启明创投领投，老股东高瓴创投、碧桂园创投、同创伟业、线性资本持续投资。奥素科技具有全球领先的数字微流控平台，颠覆性技术满足生命科学高精研究和应用开发需求。公司创始团队具有丰富经验，技术领先，致力于打造数字生物学技术平台。本轮投资后，奥素科技将加速布局细胞生物学、系统生物学等领域，拓展上下游合作，持续领跑行业。投资方对奥素科技的发展充满信心，看好其在生命科学领域的潜力。

云顶新耀宣布向中国香港卫生署提交戈沙妥珠单抗新药上市许可申请，用于治疗三阴性乳腺癌，同时该药物在中国大陆、韩国和中国台湾地区的上市申请也已受理。云顶新耀致力于满足亚洲市场未被满足的医疗需求，其研发的戈沙妥珠单抗在新加坡已获批用于治疗转移性三阴性乳腺癌，并在全球范围内进行多项额外监管审理。该药物针对Trop-2受体，具有独特的抗体药物偶联物设计，在多个国家和地区获得批准。云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，拥有丰富的经验和深厚的专长。

北京雅丁信息技术有限公司（艾登科技）已完成2亿人民币B轮融资，由钟鼎资本领投，联想之星、创新工场共同参与，用于产品技术研发、销售团队搭建和市场拓展。艾登科技专注于医疗大数据深度挖掘和人工智能应用，为近4000家医院提供DRG/DIP医疗服务解决方案。随着国家医保局《DRG/DIP支付方式改革三年行动计划》的出台，DRG/DIP支付方式改革将全面覆盖全国，对医院和监管单位提出更高要求。艾登科技CEO祝伟表示，DRG/DIP信息系统将成为多方重要应用工具，其核心技术“疾病分类学知识图谱”能提升医院管理和运营效率。祝伟认为，通过避免过度医疗和提高医疗效率，医疗体系将转向以效率为主的规模化发展，解决医疗公平性问题。

Eloxx Pharmaceuticals宣布将ELX-02的开发项目扩展到治疗Alport综合征，一种罕见的肾脏疾病。基于ELX-02在COL4A5无义突变中的显著读出效果以及其在肾脏中的高药物浓度，Eloxx认为有充分的理由推进ELX-02在Alport综合征中的临床开发。计划在2022年下半年开始临床试验，预计2023年上半年公布主要结果。Alport综合征是一种由COL4A3、COL4A4和COL4A5基因突变引起的遗传性疾病，约6%至7%的患者存在无义突变，这些患者预后较差，目前没有疾病修饰治疗选择。ELX-02在最近发布的临床前研究中已显示出在COL4A5突变中的读出效果，这些突变占该人群无义突变的85%。Eloxx计划在2022年下半年开始一项概念验证临床试验，以评估ELX-02在治疗Alport综合征患者中的安全性和有效性。

Sutro Biopharma在2022年3月30日宣布，其新型免疫刺激抗体药物偶联物（iADC）疗法在12届年度世界ADC会议上展出。该疗法利用Sutro专有的无细胞蛋白合成平台和位点特异性偶联平台开发，能够同时靶向肿瘤细胞并激活患者自身免疫系统。Sutro的研究人员Trevor Hallam博士表示，这种新型iADC疗法有望治疗难以治疗的癌症，并可能开发出一种现成的疗法，旨在编程患者的自然免疫反应来治疗癌症并预防未来疾病。Sutro的iADC技术还在多个临床试验中进行评估，包括针对卵巢癌、子宫内膜癌、多发性骨髓瘤和非小细胞肺癌的STRO-002和CC-99712。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，其研发的CRN04777在针对健康志愿者的多剂量递增（MAD）队列中，首次人体1期临床试验中显示出积极结果。该研究结果表明，CRN04777能够快速且持续地降低胰岛素分泌，包括在先天性高胰岛素血症（HI）的药理模型中。CRN04777是一种非肽类somatostatin受体5（SST5）激动剂，正在开发中作为口服治疗先天性单基因和综合征性高胰岛素血症的药物。这些数据表明，CRN04777在每日一次口服给药10天后，能够抑制胰岛素分泌，并在高胰岛素血症模型中消除对葡萄糖支持的需求。公司计划与全球监管机构会面，讨论1期研究的结果和推进HI患者临床项目计划。

PTC Therapeutics公司宣布启动PIVOT-HD Phase 2临床试验，评估PTC518在亨廷顿病（HD）患者中的疗效。PTC518是一种口服的小分子剪接调节剂，旨在选择性地降低亨廷顿蛋白。PIVOT-HD是全球性试验，旨在确认PTC518在Phase 1临床试验中显示的剂量依赖性亨廷顿蛋白降低效果，并收集生物标志物数据以提供治疗效果的证据。亨廷顿病是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑神经细胞逐渐退化，影响患者的运动和认知能力。PTC518在Phase 1健康志愿者研究中显示出剂量依赖性降低亨廷顿蛋白的效果，并显示出通过血脑屏障的能力。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病治疗的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

Cerevance公司宣布其针对帕金森病的创新药物CVN424完成了二期临床试验。该药物每日一次口服，在临床试验中显示出显著减少“OFF时间”（症状复发时间）的效果，且副作用轻微。研究显示，高剂量CVN424相比安慰剂在四周内使“OFF时间”减少了1.3小时，同时未引起明显的运动障碍。此外，CVN424在低剂量下也显示出对“OFF时间”和“ON时间”（无运动障碍时间）的改善。Cerevance计划进行更大规模的临床试验以获得监管批准，并评估CVN424作为单一治疗药物的可能性。