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  • UroGen 宣布 FDA 批准研究性免疫疗法 UGN-301 （zalifrelimab） 膀胱内溶液治疗复发性非肌层浸润性膀胱癌的 IND 申请
    研发注册政策
    UroGen 宣布 FDA 批准研究性免疫疗法 UGN-301 （zalifrelimab） 膀胱内溶液治疗复发性非肌层浸润性膀胱癌的 IND 申请
    UroGen Pharma Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展一项针对复发性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的抗CTLA-4免疫疗法UGN-301（zalifrelimab）的1期临床试验。该多臂1期研究预计4月开始，旨在支持UGN-301在高级别NMIBC中的开发。UroGen计划将UGN-301与公司专有的咪喹莫特（TLR7激动剂）UGN-201结合使用，以探索针对复发NMIBC和高级别癌症的多种组合疗法。该研究采用Master Protocol设计，旨在提高效率并降低成本，快速评估UGN-301与其他免疫调节剂和化疗药物的联合使用。UroGen认为，其RTGel™技术能够提供局部治疗，为多种药物组合提供机会。
    Businesswire
    2022-03-29
    UroGen Pharma Ltd
  • FDA 授予 Noxopharm 用于治疗肉瘤的孤儿药资格
    研发注册政策
    FDA 授予 Noxopharm 用于治疗肉瘤的孤儿药资格
    澳大利亚生物技术公司Noxopharm宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先抗癌药物候选产品Veyonda孤儿药资格（ODD），用于治疗软组织肉瘤。该ODD项目旨在鼓励开发安全有效的罕见病和疾病的治疗方法，这些疾病每年影响美国少于20万人。软组织肉瘤是一种罕见但往往致命的癌症，高达50%的高级别肉瘤患者在12个月内发生转移并死亡。Noxopharm首席执行官兼总经理Gisela Mautner表示，去年大约360个批准的ODD中只有四个授予了澳大利亚公司，这表明FDA设定的标准很高。Noxopharm最近在洛杉矶的City of Hope开始了Veyonda的1期CEP-2试验，用于与化疗药物多柔比星联合治疗软组织肉瘤。ODD项目提供了一系列显著的好处，包括降低当前的开发成本和为Veyonda提供未来的竞争和财务优势。获得ODD后，Mautner博士的团队将能够专注于推进其临床前资产，同时继续执行其临床项目计划。Noxopharm是一家专注于癌症和炎症治疗的临床阶段药物开发公司，Veyonda是其首个管线药物候选产品，目前正在进行1期和2期临床试验。
    Businesswire
    2022-03-29
    Noxopharm Ltd
  • Gain Therapeutics 在 2022 年糖脂和鞘脂生物学 Gordon 研究会议上展示了有关其戈谢病计划的更多验证数据
    研发注册政策
    Gain Therapeutics 在 2022 年糖脂和鞘脂生物学 Gordon 研究会议上展示了有关其戈谢病计划的更多验证数据
    Gain Therapeutics公司利用其专有的计算发现平台，展示了其Gaucher病（GD）项目的新临床前数据。这些数据在意大利Castelvecchio Pascoli举行的2022年糖脂和鞘脂生物学GRC会议上以海报形式呈现。结果显示，测试的化合物提高了β-葡萄糖脑苷酶（GCase）蛋白的水平及活性，增加了GCase与溶酶体的共定位，最重要的是，在正常细胞和患者来源的皮质神经元中减少了疾病致毒底物的积累。这些数据是在两种不同的体外模型中生成的，包括正常或野生型（WT）人类皮质神经元和来自Gaucher患者的诱导多能干细胞（iPSCs）衍生的皮质神经元。这些口服生物利用度高、可穿透血脑屏障的先导分子显示出有希望的治疗效果，包括显著提高WT和GD皮质神经元中的GCase水平和活性，增加WT和GD皮质神经元中的溶酶体GCase水平，以及有效降低GD皮质神经元和GD患者来源的成纤维细胞中的有毒底物水平。
    GlobeNewswire
    2022-03-29
  • Enanta Pharmaceuticals 的 EDP-235 获得 FDA 快速通道指定，EDP-235 是专为治疗和预防 COVID-19 设计的口服 3CL 蛋白酶抑制剂
    研发注册政策
    Enanta Pharmaceuticals 的 EDP-235 获得 FDA 快速通道指定，EDP-235 是专为治疗和预防 COVID-19 设计的口服 3CL 蛋白酶抑制剂
    Enanta Pharmaceuticals宣布其冠状病毒3CL蛋白酶抑制剂EDP-235获得美国FDA的快速通道认定，该药物作为每日一次口服治疗针对COVID-19。尽管疫苗广泛可用，但仍有必要开发针对SARS-CoV-2的高效口服治疗。EDP-235在人体气道上皮细胞中表现出强大的抗病毒活性，并具有良好的口服生物利用度，有望成为治疗SARS-CoV-2及其他冠状病毒的广谱治疗药物。Enanta正在推进EDP-235的1期临床试验，并期待与FDA合作加速其开发。
    Businesswire
    2022-03-29
    Enanta Pharmaceutica
  • Qure.ai 从医疗保健投资者 Novo Holdings 和 HealthQuad 那里筹集了 4000 万美元
    医药投融资
    Qure.ai 从医疗保健投资者 Novo Holdings 和 HealthQuad 那里筹集了 4000 万美元
    Qure.ai，一家领先的健康科技公司，利用人工智能（AI）进行医学影像诊断，宣布获得由Novo Holdings和HealthQuad领投的4000万美元融资，现有投资者MassMutual Ventures支持。这笔资金将用于扩大和加强其全球市场，特别是在美国和欧洲，并加强重症和社区诊断产品开发。Qure.ai的AI解决方案可缩短诊断时间，帮助医生更有效地进行病例分诊，尤其是在紧急情况下。其技术已在全球范围内应用于许多感染和非传染性疾病的第一级筛查。Novo Holdings是一家全球领先的健康和生命科学投资者，HealthQuad是印度领先的数字健康风险投资基金。Qure.ai的目标是继续扩大市场，特别是在美国和欧洲，帮助医疗专业人员更快、更详细、更准确地诊断疾病，并自动化大部分日常工作。
    PRNewswire
    2022-03-29
    HealthQuad MassMutual Ventures 诺和诺德
  • Ribon Therapeutics 宣布启动 RBN-2397 联合 Pembrolizumab 治疗肺鳞状细胞癌患者的 1b/2 期研究
    研发注册政策
    Ribon Therapeutics 宣布启动 RBN-2397 联合 Pembrolizumab 治疗肺鳞状细胞癌患者的 1b/2 期研究
    Ribon Therapeutics公司宣布，其研发的PARP7抑制剂RBN-2397在联合抗PD-1免疫检查点抑制剂pembrolizumab治疗肺鳞状细胞癌（SCCL）的1b/2期临床试验中，首名患者已接受给药。RBN-2397旨在激活肿瘤细胞的I型干扰素反应，克服免疫检查点抑制剂的主要局限性。该临床试验旨在进一步了解这种联合疗法的潜在效用。RBN-2397在SCCL等实体瘤中表现出高表达，其单药治疗在1期临床试验中已显示出令人鼓舞的结果。RBN-2397通过抑制肿瘤细胞中的PARP7，直接抑制细胞增殖并恢复干扰素信号，以刺激先天性和适应性抗肿瘤免疫反应。Ribon Therapeutics公司致力于开发针对细胞应激条件下激活的新型酶家族的治疗药物，其产品组合包括RBN-2397（PARP7抑制剂）和RBN-3143（PARP14抑制剂），针对肿瘤学和炎症性疾病。
    Businesswire
    2022-03-29
  • 欧洲药品管理局验证百时美施贵宝 Opdivo（纳武利尤单抗）联合化疗作为可切除非小细胞肺癌新辅助治疗的申请
    研发注册政策
    欧洲药品管理局验证百时美施贵宝 Opdivo（纳武利尤单抗）联合化疗作为可切除非小细胞肺癌新辅助治疗的申请
    Bristol Myers Squibb宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证其Opdivo（尼伏单抗）与化疗联合用于可切除的Ib期至IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）新辅助治疗的II型变更申请，基于CheckMate -816试验的结果。EMA对申请的验证确认了提交的完整性，并开始了EMA的集中审查程序。CheckMate -816试验是首个在NSCLC新辅助治疗设置中进行的免疫疗法的阳性III期试验，结果显示Opdivo与化疗的三周期治疗在手术前给予时，与单独化疗相比，在无事件生存期（EFS）和病理完全缓解（pCR）方面显示出统计学上和临床上有意义的改善。Opdivo与化疗的安全性特征与先前报道的NSCLC研究一致。Opdivo基于的疗法在四种肿瘤类型的新辅助或辅助治疗中显示出疗效：NSCLC、膀胱癌、食管/胃食管交界癌和黑色素瘤。Bristol Myers Squibb感谢CheckMate -816临床试验中的患者和研究人员。
    Businesswire
    2022-03-29
  • Stem cell biotech Neuroplast 在变革性神经细胞®治疗创伤性脊髓损伤的 II 期临床试验中招募首位患者
    研发注册政策
    Stem cell biotech Neuroplast 在变革性神经细胞®治疗创伤性脊髓损伤的 II 期临床试验中招募首位患者
    荷兰生物技术公司Neuroplast在西班牙托莱多的Hospital Nacional de Parapléjicos启动了一项针对急性脊髓损伤（TSCI）的II期临床试验，以评估其Neuro-Cells®治疗的疗效。该治疗旨在防止在遭受急性脊髓损伤后对中枢神经系统的进一步损害。Neuroplast最近宣布了Neuro-Cells®治疗TSCI的积极I期临床试验结果，并获得了1000万欧元（1150万美元）的资金，以获得EMA的临时市场批准。每年约有29000人在欧洲和北美遭受急性TSCI，目前尚无有效的治疗方法。Neuro-Cells®使用患者的自身干细胞，在脊髓受损后的急性阶段预防（进一步）功能丧失，以保留功能、移动性和独立性。该试验是一项随机、安慰剂对照的国际多中心研究，由西班牙托莱多的Hospital Parapléjicos的Antonio Oliviero博士和Jörg Mey教授主持。
    PRNewswire
    2022-03-29
    Neuroplast BV
  • Recordati罕见疾病在临床内分泌与代谢杂志上发表了III期LINC 4研究，证实了Isturisa®（Osilodrostat）对库欣病患者的疗效和安全性。
    研发注册政策
    Recordati罕见疾病在临床内分泌与代谢杂志上发表了III期LINC 4研究，证实了Isturisa®（Osilodrostat）对库欣病患者的疗效和安全性。
    法国PUTEAUX--(BUSINESS WIRE)--Recordati Rare Diseases宣布，其在《临床内分泌与代谢杂志》上发表的III期LINC 4研究结果显示，Isturisa对库欣病患者具有有效性和良好的耐受性。该研究证实了Isturisa在治疗库欣病方面的疗效和安全性，与III期LINC 3研究的结果一致。这项针对73名成年人的研究是首个在库欣病患者中进行的III期临床试验，包括一个为期12周的随机、双盲、安慰剂对照期，随后是所有患者接受Isturisa治疗的开标签期，之后患者可进入可选的扩展期。研究结果表明，Osilodrostat能够快速降低库欣病患者的皮质醇排泄量至正常水平，并维持正常水平，同时伴随心血管和代谢参数的改善。Recordati Rare Diseases致力于改善库欣病患者的生活，对LINC 4和LINC临床试验项目的所有贡献者表示感谢。库欣病是一种罕见的由慢性暴露于过量皮质醇引起的疾病，最常见的原因是垂体腺瘤。治疗库欣病的主要目标是降低皮质醇水平至正常。LINC 4是一项多中心、随机、双盲、48周的研究，旨在评估Isturisa在库欣病患者中的安全性和有效性。该研究
    Businesswire
    2022-03-29
  • Bone Therapeutics 战略重点关注先导细胞治疗产品 ALLOB
    研发注册政策
    Bone Therapeutics 战略重点关注先导细胞治疗产品 ALLOB
    骨治疗公司重新调整战略重点，专注于实现ALLOB Phase IIb研究在胫骨骨折领域的顶线结果。全球合作伙伴谈判仍在进行中。董事会和管理层正在探索所有战略选项以保护股东价值。公司CEO、CSO、CBO和CFO将在未来几个月内离职。公司将集中研发资源支持ALLOB的临床开发，并停止所有其他非ALLOB相关活动。ALLOB Phase IIb研究预计2023年第一季度公布结果，但可能存在延迟。为完成研究，公司已采取措施降低成本。管理团队部分成员将离职，包括CEO、CSO、CBO和CFO。董事会非执行成员决定暂停2022年第一季度的薪酬。ALLOB全球合作谈判延迟，董事会正在考虑合并公司某些活动。ALLOB是一种现成的同种异体细胞疗法平台，用于治疗骨再生。骨治疗公司专注于开发创新产品，以解决骨科和其他疾病的高未满足需求。
    GlobeNewswire
    2022-03-29
    Bone Therapeutics SA
  • 信达生物宣布Claudin18.2/CD3双特异性抗体药物IBI389完成首例临床患者给药
    研发注册政策
    信达生物宣布Claudin18.2/CD3双特异性抗体药物IBI389完成首例临床患者给药
    信达生物制药集团宣布，其自主研发的双特异性抗体IBI389在治疗晚期恶性肿瘤的I期临床试验中完成首例患者给药。IBI389是一种针对Claudin18.2和CD3的双特异性抗体，旨在通过激活T细胞杀伤肿瘤细胞。该研究旨在评估IBI389在治疗晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。IBI389具有高效率和高选择性杀伤肿瘤细胞的作用，同时降低细胞因子释放综合征风险。信达生物致力于开发高质量生物药，其产品链覆盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫等多个疾病领域，已有多个产品获得批准上市。
    美通社
    2022-03-29
  • 北海康成治疗Alagille综合征新药CAN108上市申请（NDA/ODR）获台湾药监局受理
    研发注册政策
    北海康成治疗Alagille综合征新药CAN108上市申请（NDA/ODR）获台湾药监局受理
    北海康成制药有限公司宣布其新药Maralixibat口服液（LIVMARLI™）在台湾新药上市申请正式受理，该药用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。北海康成与Mirum Pharmaceuticals签订了独家许可协议，获得在大中华区针对Alagille综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁的开发和商业化授权。Maralixibat是FDA批准的第一个治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒的药物，目前正进行其他胆汁淤积性肝病的临床试验。北海康成致力于罕见病治疗，拥有多个药物资产，并与多家国际机构合作。
    美通社
    2022-03-29
  • 北海康成CAN108 Alagille综合征新药申请/孤儿药注册（NDA/ORD）获台湾食品药物管理局受理
    研发注册政策
    北海康成CAN108 Alagille综合征新药申请/孤儿药注册（NDA/ORD）获台湾食品药物管理局受理
    CANbridge Pharmaceuticals Inc.宣布，台湾食品药物管理局（TFDA）已受理其针对CAN108（马拉利巴口服溶液，商品名LIVMARLI）的新药申请/孤儿药注册（NDA/ODR），用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。该药物已在美FDA批准用于相同适应症。CANbridge还收到中国国家药品监督管理局对同一适应症的CAN108 NDA的受理通知书。CANbridge与Mirum Pharmaceuticals签订了独家许可协议，在中国大陆开发、商业化和生产马拉利巴（CAN108）。CANbridge的CEO表示，这一批准反映了公司缩短罕见病治疗在其他市场批准与在亚洲开发之间的时间线的目标。Alagille综合征是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，胆汁淤积性瘙痒症是其严重症状之一。马拉利巴是一种口服药物，除了ALGS外，还在进行其他胆汁淤积性肝病的临床试验，包括PFIC和BA，并已获得罕见病创新药物指定。CANbridge是一家专注于罕见病的全球生物制药公司，拥有13个具有市场潜力的药物资产，针对多种罕见病和罕见肿瘤。
    Businesswire
    2022-03-29
  • ​36氪首发| 布局临床质谱上游技术平台，「英盛生物」获数亿元C轮系列融资
    医药投融资
    ​36氪首发| 布局临床质谱上游技术平台，「英盛生物」获数亿元C轮系列融资
    山东英盛生物技术有限公司完成数亿元C轮融资，由辰德资本、高瓴创投等联合领投，现有股东持续加注。公司将加大研发投入，布局临床质谱多技术平台，推进全自动化方案落地。英盛生物成立于2009年，是国内临床质谱一站式解决方案提供商，产品涵盖有机质谱平台、无机质谱平台、核酸质谱平台等配套仪器设备和多领域检测试剂。公司业务已覆盖全国20多个省市，服务上百家三甲医院。质谱分析技术具有高精度、高特异性、高通量优势，有望应用于临床疾病筛查、诊断、治疗及预后监测。据预测，国内临床质谱市场潜力巨大，有望成为诊断市场中的下一个“基因测序”。
    36氪
    2022-03-29
    三泽创投 中金启元基金 京铭资本 元生创投 周济同历 太平创新 惠每资本 辰德资本 高瓴资本 山东英盛生物技术有限公司
  • Synthetic Biologics 宣布发表癌症免疫治疗杂志 发表静脉注射 VCN-01 溶瘤腺病毒治疗晚期实体瘤患者的 1 期试验
    研发注册政策
    Synthetic Biologics 宣布发表癌症免疫治疗杂志 发表静脉注射 VCN-01 溶瘤腺病毒治疗晚期实体瘤患者的 1 期试验
    Synthetic Biologics公司公布了一项关于其新型抗癌腺病毒VCN-01的临床试验结果。该试验评估了VCN-01在晚期实体瘤患者中的治疗潜力，结果显示VCN-01治疗可行，具有可接受的安全性和令人鼓舞的生物和临床活性。研究确定了推荐的II期剂量（RP2D），并支持了VCN-01在胰腺腺癌患者中的进一步临床开发。公司计划在2022年下半年开始多项国际研究，包括一项II期临床试验和一项II/III期关键试验。
    GlobeNewswire
    2022-03-29
    Theriva Biologics In
  • 汇玺肿瘤学宣布 CLN-081 治疗 NSCLC EGFR 外显子 20 患者的临床和监管更新
    研发注册政策
    汇玺肿瘤学宣布 CLN-081 治疗 NSCLC EGFR 外显子 20 患者的临床和监管更新
    Cullinan Oncology宣布其主导药物CLN-081在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的临床试验取得积极进展。在100mg BID剂量水平下，39名患者中有16人确认部分缓解，达到41%的确认响应率。CLN-081的安全性良好，未出现3级或更高级别的治疗相关腹泻或皮疹。此外，FDA已授予CLN-081突破性疗法指定，并鼓励Cullinan进行食物影响研究。预计2022年下半年开始关键性研究。
    GlobeNewswire
    2022-03-29
  • CF 基金会资助扩大潜在无义突变治疗的临床试验计划
    医药投融资
    CF 基金会资助扩大潜在无义突变治疗的临床试验计划
    美国囊性纤维化基金会宣布向Eloxx制药公司额外提供高达1590万美元的资金，以支持其针对囊性纤维化患者中 nonsense 突变的 ELX-02 临床试验项目的扩展。该项目旨在开发针对囊性纤维化患者中 nonsense 突变的疗法。基金会此前已为Eloxx的初始ELX-02临床试验提供了高达360万美元的资金。新资金将使公司能够扩大研究，以确定ELX-02与囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）的结合是否能比单独使用ELX-02产生更高的生物活性。尽管囊性纤维化治疗取得了进展，但针对 nonsense 突变的疗法仍迫切需要。Eloxx的ELX-02药物有望绕过这些过早的终止信号，从而产生完整的、功能性的蛋白质。实验室数据表明，将ELX-02与CFTR调节剂结合可以显著提高其有效性。临床项目扩展正在进行中，将研究将实验性药物ELX-02与ivacaftor（Kalydeco）结合是否会使其更有效。预计结果将在2022年中公布。
    Businesswire
    2022-03-29
    Cystic Fibrosis Foun Eloxx Pharmaceutical
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