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  • Santhera 和 ReveraGen 开始滚动向 FDA 提交 Vamorolone 用于治疗杜氏肌营养不良症的新药上市申请
    研发注册政策
    Santhera 和 ReveraGen 开始滚动向 FDA 提交 Vamorolone 用于治疗杜氏肌营养不良症的新药上市申请
    Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药申请（NDA），vamorolone已获得FDA的快速通道资格。双方在2021年11月与FDA成功会面后，已开始滚动提交NDA。FDA认为vamorolone的疗效和安全性数据足以支持NDA提交。NDA的接受将取决于FDA对完整提交的审查。这是Santhera的重要里程碑，也是DMD社区的重要一步。vamorolone的潜在益处有望解决DMD患者及其家庭面临的重大未满足需求。Santhera和ReveraGen预计将在2022年第二季度完成NDA提交。根据FDA的审查时间表，预计将在2022年8月收到关于提交审查的批准通知。如果获得优先审查资格，将缩短审查时间，预计最早在2023年第一季度获得批准。在FDA批准后，Santhera计划在美国推出vamorolone，随后在欧洲提交营销授权申请（MAA）。Vamorolone在美国和欧洲已获得孤儿药地位，并获得FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定，以及英国MHRA的“有希望的
    American Pharmaceutical Review
    2022-03-29
    ReveraGen BioPharma Santhera Pharmaceuti 北京罕友医药科技有限公司
  • Curi Bio 收购 StemBioSys 的 CarTox（TM） 技术，宣布推出 Nautilus（TM） 光学标测系统
    交易并购
    Curi Bio 收购 StemBioSys 的 CarTox（TM） 技术，宣布推出 Nautilus（TM） 光学标测系统
    Curi Bio宣布收购StemBioSys的CarTox技术平台，并推出Nautilus光学映射系统。该系统旨在为药物开发者提供在药物研发早期阶段的人源相关组织特异性生物系统，以促进更安全、更有效的药物开发。Nautilus系统可进行临床相关的电生理和钙瞬变测量，并兼容Curi Bio的云数据分析平台。Curi Bio将继续扩展其市场领先的平台，包括Mantarray、Pulse和NanoSurface Plates。通过此次收购，Curi Bio旨在通过提供更快速、更准确的药物发现和筛选工具，加速新药的研发。
    Businesswire
    2022-03-29
    Curi Bio Inc StemBioSys Inc
  • Passage Bio 宣布发表临床前数据，支持 PBKR03 在克拉伯病中正在进行的临床研究
    研发注册政策
    Passage Bio 宣布发表临床前数据，支持 PBKR03 在克拉伯病中正在进行的临床研究
    美国宾夕法尼亚大学基因治疗项目的研究表明，针对克拉伯病的基因治疗药物PBKR03在大型和小型动物模型中显示出显著的安全性和疗效。该药物在治疗儿童罕见致命性疾病婴儿型克拉伯病方面显示出改善疾病进展和关键生物标志物的潜力。Passage Bio公司正在全球范围内招募患者参与GALax-C临床试验，以评估PBKR03在婴儿型克拉伯病中的疗效。该研究支持了PBKR03基因治疗有望通过减少神经元脱髓鞘和损伤来为婴儿型克拉伯病儿童提供临床益处的信念。
    CentralCharts
    2022-03-29
    Passage Bio Inc University of Pennsy
  • Conagen 的 Grant Award 为单克隆抗体开辟了新市场
    医药投融资
    Conagen 的 Grant Award 为单克隆抗体开辟了新市场
    比尔及梅琳达·盖茨基金会向康奈根公司捐赠资金，以支持其Conamax平台进一步发展，该平台旨在生产低成本、高质量的单克隆抗体，以惠及发展中国家和全球患者。由于单克隆抗体（mAb）生产成本高昂，导致重磅药物价格昂贵，限制了这些药物的应用市场，也限制了发展中国家和工业化国家大量患者的用药机会。Conamax平台旨在解决这一全球未满足的需求，该平台具有快速细胞生长、人体兼容的糖基结构以及世界级发酵生物工艺等优势，相较于中国仓鼠卵巢（CHO）细胞系和其他哺乳动物表达系统以及其他微生物平台，具有多项优势。该基金会资助了基于Conamax及其他微生物宿主生物体的连续纯化工艺的证明概念研究。随着大规模的进步，康奈根预计这一过程将能够从生物反应器中产生的超过250,000升的物料中连续纯化mAbs，而无需昂贵的结合蛋白或其他昂贵的柱纯化步骤。这一过程将实现规模经济，而CHO或其他哺乳动物来源的细胞系统无法实现，同时提供快速、高通量的抗体大量纯化。康奈根公司致力于开发高价值成分，如食品、营养、香料和香精、制药和可再生材料行业的生物生产，并利用最新的合成生物学工具通过精确发酵和酶促生物转化开发高质量、可持续的天然产品。
    GlobeNewswire
    2022-03-29
    Bill & Melinda Gates Conagen Inc
  • 天境生物提供截至 2021 年 12 月 31 日止年度的业务和公司最新动态并报告财务业绩
    医投速递
    天境生物提供截至 2021 年 12 月 31 日止年度的业务和公司最新动态并报告财务业绩
    I-Mab于2022年3月29日发布了2021年度财务报告及业务更新。报告显示，公司在研发方面取得了显著进展，包括实现20个关键临床里程碑，并达成7项业务发展交易，包括与Jumpcan的3.15亿美元战略商业合作。公司管线包括10个处于临床阶段的资产，大多处于2期和3期临床试验阶段，以及10个处于临床前阶段的计划。预计到年底将有3到4项注册性试验，11项2期和3期临床试验以及3项1期临床试验。公司预计将在2023至2025年推出felzartamab、eftansomatropin alfa和可能包括lemzoparlimab的产品。公司现金储备为6.71亿美元，预计足以支持到2025年的业务运营。此外，I-Mab还计划在2022年实现一系列关键临床里程碑，包括lemzoparlimab在中国启动一到两个注册性试验，以及在美国和中国启动多达八个新的1期或2期临床试验。
    美通社
    2022-03-29
    天境生物技术（天津）有限公司 AbbVie Inc Genexine Co Ltd 杭州錢塘新區夢樂城投資有限公司 济川药业集团有限公司 MacroGenics Inc MorphoSys AG ROCHE DIAGNOSTICS Co 国药控股股份有限公司
  • MaaT Pharma 宣布在 3 期“ARES”试验中完成首例患者给药，该试验评估 MaaT013 在急性移植物抗宿主病患者中的作用
    研发注册政策
    MaaT Pharma 宣布在 3 期“ARES”试验中完成首例患者给药，该试验评估 MaaT013 在急性移植物抗宿主病患者中的作用
    MaaT Pharma公司在法国启动了针对急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者的关键性3期临床试验，这是该公司首个针对癌症患者生存率改善的微生物组生态疗法。该试验评估了MaaT013作为第三线治疗药物的安全性和有效性，MaaT013是一种富含微生物的生态疗法，旨在恢复肠道微生物组生态系统，降低对皮质类固醇和鲁索替尼耐药的GI-aGvHD患者的死亡率。试验预计将在欧盟40个不同地点进行，目前已在法国、德国和西班牙获得监管批准，并可能在美国扩展。
    Businesswire
    2022-03-29
    MaaT Pharma SA
  • Sumitomo Dainippon Pharma Oncology 宣布 DSP-5336 在伴有和不伴有混合谱系白血病 （MLL） 重排或核磷蛋白 1 （NPM1） 突变的急性白血病患者中完成首例患者给药
    研发注册政策
    Sumitomo Dainippon Pharma Oncology 宣布 DSP-5336 在伴有和不伴有混合谱系白血病 （MLL） 重排或核磷蛋白 1 （NPM1） 突变的急性白血病患者中完成首例患者给药
    Sumitomo Dainippon Pharma Oncology公司宣布，DSP-5336，一种针对混合谱系白血病（MLL）蛋白的menin结合抑制剂的1/2期临床试验已开始给药，该试验针对复发性或难治性急性髓系白血病（AML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。DSP-5336是一种小分子抑制剂，可阻断menin与MLL蛋白的结合，该结合会导致白血病细胞增殖和分化受阻。该试验分为剂量递增和剂量扩展两部分，旨在评估DSP-5336的安全性和耐受性，并确定推荐剂量。研究的主要目标是进一步评估DSP-5336在具有MLL重排或NPM1突变的复发性AML患者中的安全性和临床活性。
    Biospace
    2022-03-29
    Seagen Inc
  • IAMA Therapeutics 与意大利理工学院合作，开展神经科学药物发现的里程碑式研究
    交易并购
    IAMA Therapeutics 与意大利理工学院合作，开展神经科学药物发现的里程碑式研究
    IAMA Therapeutics与意大利理工学院（IIT）签署战略合作协议，共同开展神经科学药物发现领域的重大研究。双方将设计并筛选针对中枢神经系统（CNS）中阳离子共转运蛋白的新化合物。此合作基于2021年早些时候IAMA Therapeutics、IIT和Telethon基金会签订的许可协议，授予IAMA Therapeutics独家、全球范围内的研究、开发、生产和商业化新型调节细胞内氯离子浓度的调节剂的许可。IIT的科技转移负责人Matteo Bonfanti博士表示，与IAMA Therapeutics的合作是IIT科技转移方法的明显例证。Telethon基金会总经理Francesca Pasinelli表示，该合作基于Telethon基金会早期资助和培育的创新科学，通过及时和协调的努力，最大化研究影响。IAMA Therapeutics专注于利用药物发现和神经生物学的新进展，建立领先的下一代神经科学药物管线。IIT旨在促进基础和应用研究，加强意大利的技术竞争力。Telethon基金会是一个在意大利具有重要影响力的生物医学慈善机构，致力于推进生物医学研究以治愈罕见遗传疾病。
    Businesswire
    2022-03-29
    Fondazione Istituto Fondazione Telethon IAMA Therapeutics SR
  • Everest Medicines 宣布，许可合作伙伴 Pfizer 报告了 Etrasimod 在溃疡性结肠炎患者中为期一年的 3 期试验取得积极顶线结果，突显了同类最佳的潜力
    研发注册政策
    Everest Medicines 宣布，许可合作伙伴 Pfizer 报告了 Etrasimod 在溃疡性结肠炎患者中为期一年的 3 期试验取得积极顶线结果，突显了同类最佳的潜力
    Everest Medicines宣布，其许可合作伙伴辉瑞公司报告了一项为期一年的3期临床试验的积极初步结果，该试验评估了Etrasimod在溃疡性结肠炎患者中的疗效。Etrasimod是一种口服的、每日一次的选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎。在52周的研究中，与安慰剂相比，Etrasimod患者在第12周和第52周的临床缓解方面取得了统计学上显著的改善。Etrasimod的安全性特征与先前研究一致。这项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究招募了433名先前未对至少一种传统、生物制剂或Janus激酶（JAK）抑制剂疗法产生反应或无法耐受的溃疡性结肠炎患者。Etrasimod的积极结果预计将成为未来监管提交的基础，辉瑞预计将在今年晚些时候开始监管提交。
    美通社
    2022-03-29
    Pfizer Inc Arena Pharmaceutical
  • Diamond Therapeutics 在低剂量裸盖菇素临床试验中实现最后一名患者最后一次就诊
    研发注册政策
    Diamond Therapeutics 在低剂量裸盖菇素临床试验中实现最后一名患者最后一次就诊
    Diamond Therapeutics公司宣布完成了一项针对低剂量裸盖菇素（psilocybin）的1期临床试验的最后一位患者的最后访问。这是首个系统性的、安慰剂对照的单剂量递增研究，旨在调查非常低剂量的裸盖菇素在人体中的安全性。试验旨在确定一种活性非致幻剂量。56名受试者被分为七个不同的队列，在四个月半的时间内进行。首席医疗官迈克尔·B·麦克唐纳博士表示，这项研究将推进对非常低剂量裸盖菇素治疗潜力的理解。试验在多伦多进行，由BioPharma Services Inc.的负责人伊莎贝拉·塞托博士监督。Diamond预计将在2022年5月前获得主要结果，随后将进行完整分析。创始人兼首席执行官朱迪·布卢姆斯托克表示，他们期待在分析完成后分享研究结果，这些结果将推动他们计划进行的第二阶段研究。
    美通社
    2022-03-29
    Diamond Therapeutics Bio Pharma Services
  • Rezolute 加入罕见病公司联盟
    交易并购
    Rezolute 加入罕见病公司联盟
    Rezolute公司宣布加入罕见病公司联盟，致力于发现、开发和交付罕见病治疗药物。该公司致力于开发颠覆性疗法，以改善罕见和慢性代谢性疾病的治疗。Rezolute的CEO和创始人Nevan Charles Elam表示，加入联盟是为了倡导为罕见病患者开发治疗药物的重要性，并推动相关政策的制定。Rezolute的主要药物研发项目包括治疗先天性高胰岛素血症的RZ358和治疗糖尿病黄斑水肿的RZ402。
    GlobeNewswire
    2022-03-29
    Rare Disease Company Rezolute Inc
  • Miracor Medical 开始第 2 项随机研究，针对更广泛的适应症。300 名患者接受了 PiCSO（R） 治疗
    研发注册政策
    Miracor Medical 开始第 2 项随机研究，针对更广泛的适应症。300 名患者接受了 PiCSO（R） 治疗
    Miracor Medical启动了针对扩大适应症的第二个随机研究，名为PICSO-AMI-V，旨在评估PiCSO（压力控制间歇性冠状动脉窦闭塞）疗法作为常规经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的辅助手段，对下壁ST段抬高型心肌梗死（STEMI）患者的益处。该研究由牛津心脏中心的Adrian Banning教授担任主要研究者，计划在欧洲10个临床中心招募75名TIMI 0 & 1血流的患者。PiCSO疗法已在多项临床研究中显示出积极结果，包括减少梗死面积和改善冠状动脉微血管功能。此外，Miracor Medical已治疗300名患者，展示了PiCSO疗法使用的加速和经验积累。
    美通社
    2022-03-29
    Miracor Medical SA Oxford Heart Center
  • CLS Americas 和 URN 宣布开展临床研究“靶向 MRI/US 融合经会阴激光消融术治疗中低风险前列腺癌”
    交易并购
    CLS Americas 和 URN 宣布开展临床研究“靶向 MRI/US 融合经会阴激光消融术治疗中低风险前列腺癌”
    CLS Americas宣布，其子公司Clinical Laserthermia Systems AB的TRANBERG热疗系统将被Focalyx Technologies用于一项名为“靶向MRI/US融合经会阴激光消融低至中危前列腺癌”的20名患者的I期临床试验。该研究将利用Focalyx融合医疗设备进行治疗规划、图像融合、治疗过程中的实时图像引导，以及CLS的TRANBERG热疗系统进行高精度、聚焦激光消融。佛罗里达州的非营利性临床研究组织Urological Research Network，LLC将进行这项研究。CLS美洲总裁Michael Magnani表示，CLS非常高兴与泌尿外科研究网络的首席研究员Fernando J. Bianco博士开始这项重要的临床试验。Bianco博士是融合靶向治疗领域的先驱，在国际医学界享有盛誉。该研究旨在证明在门诊泌尿科诊所或办公室环境中治疗前列腺癌肿瘤的安全性和有效性。CLS正在积极招募和与临床和商业合作伙伴合作，以实现高精度、微创靶向融合激光消融前列腺癌肿瘤，在办公室或诊所以及医院进行局部麻醉下的治疗。Bianco博士表示，热基组织消融在恶性肿瘤治疗中的应用越来
    GlobeNewswire
    2022-03-29
    Clinical Laserthermi Focalyx Technologies Urological Research
  • Rentschler Biopharma 和 Vetter 推出 Xpert 联盟，这是他们成功战略合作的联合可视化
    交易并购
    Rentschler Biopharma 和 Vetter 推出 Xpert 联盟，这是他们成功战略合作的联合可视化
    Rentschler Biopharma和Vetter宣布推出Xpert Alliance，这是两家全球CDMO的战略合作联合可视化，旨在庆祝双方成功合作，为客户提供有效解决方案，满足客户在复杂生物制药领域的不断变化和扩展需求。自2020年中以来，两家公司通过协调各自的制造服务，共同提升了服务能力，并在初期联合客户项目中取得了显著进展。Xpert Alliance的推出标志着合作服务对客户可见性的提升，同时强调了从原料到产品再到患者的服务范围。
    Businesswire
    2022-03-29
    Rentschler Biopharma
  • Dyadic 报告 2021 年年终业绩和公司近期进展
    医投速递
    Dyadic 报告 2021 年年终业绩和公司近期进展
    Dyadic International，一家专注于C1细胞蛋白生产平台全球生物技术公司，在2021年取得了显著进展。公司签订了与Janssen的合作协议，获得NIIMBL的冠病研究资金，并与Phibro Animal Health达成动物疫苗开发协议。公司推进了DYAI-100冠病疫苗候选人的研发，并完成了DYAI-100疫苗候选人的毒理学研究。此外，公司还发表了多篇关于C1细胞生产抗原安全性和有效性的学术论文。财务方面，公司研发收入增长50%至240万美元，年末现金及投资级证券达2040万美元。公司任命Joseph Hazelton为首席商业官，以推动商业化进程。
    Biospace
    2022-03-29
    Dyadic International Epygen Biotech Pvt L Janssen Biotech Inc National Institute f Phibro Tech Inc Rubic Consortium Sorrento Therapeutic Syngene Internationa University of Oslo
  • Sandoz， Ilsung 共同推广神经肌肉剂
    交易并购
    Sandoz， Ilsung 共同推广神经肌肉剂
    Sandoz Korea与Ilsung Pharmaceutical签署独家销售合作协议，共同推广神经肌肉阻滞剂Sandoz Sugammadex Sodium Inj.。该产品自2021年1月20日获得韩国食品药品安全部批准后，将于4月13日起供应至各大医院。Sandoz Sugammadex Sodium Inj.作为一种神经肌肉阻滞剂，能够逆转罗库溴铵或维库溴铵等麻醉剂引起的神经肌肉阻滞，帮助患者从麻醉中苏醒。过去五年，以2017年为起点，该成分的肌肉松弛拮抗剂市场平均增长率约为19%，截至2021年第四季度，市场规模达到约460亿韩元（约合3760万美元）。Sandoz Korea计划通过Sandoz Sugammadex Sodium Inj.提供优质且经济的治疗方案，其产品从活性药物成分到成品制剂的整个生产过程均符合欧洲高标准。双方期望通过合作实现协同效应，Sandoz韩国CEO安熙永表示，公司致力于扩大患者对高质量产品的获取，通过Ilsung的合作，将Sandoz Sugammadex Sodium Inj.推向更广泛的病人群体，巩固其在麻醉领域的地位。
    Korea BioMed
    2022-03-29
    Ilsung Pharmaceutica Sandoz AG
  • Taysha Gene Therapies 宣布启动治疗 Rett 综合征的 TSHA-102 临床开发
    研发注册政策
    Taysha Gene Therapies 宣布启动治疗 Rett 综合征的 TSHA-102 临床开发
    Taysha Gene Therapies宣布启动TSHA-102治疗雷特综合症的临床试验，该药物利用miRARE平台在细胞层面上调节基因表达，是首个也是唯一一个处于临床试验阶段的雷特综合症基因疗法。TSHA-102在雷特综合症小鼠模型中改善了生存、呼吸和运动功能评估，非人灵长类动物（NHP）的生物分布支持miRARE的作用机制，六个月NHP GLP毒理学数据支持TSHA-102的良好安全性和耐受性。预计2022年底将公布TSHA-102的初步1/2期临床试验数据。
    Businesswire
    2022-03-29
    Taysha Gene Therapie CHU de Quebec-Univer
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