2022年美国皮肤病学会（AAD）年会上，勃林格殷格翰公布了Effisayil™ 1临床试验数据，显示spesolimab治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作患者疗效显著，皮肤脓疱清除持续超过12周，84.4%患者皮肤无可见脓疱，81.3%患者皮肤症状完全清除/几乎清除。spesolimab在GPP发作的系统症状如疼痛和疲劳方面也显示出显著改善。该药物是首个专门靶向IL-36通路治疗GPP发作的在研疗法，已获得多项突破性治疗认定和优先审评资格。

Navrogen公司将在伦敦举行的第12届世界ADC会议上展示其新型抗体药物偶联物（ADC）NAV-001的临床前数据。NAV-001针对在多种恶性肿瘤中过度表达的细胞表面蛋白Mesothelin，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和间皮瘤。由于肿瘤微环境中产生的体液免疫肿瘤学（HIO）因素会抑制ADC的疗效，Navrogen利用其专有的HIO因素筛选和去除免疫球蛋白技术（BRITE）来开发对HIO具有抵抗性的Mesothelin靶向剂。NAV-001在多种Mesothelin阳性癌症模型中表现出显著的体内疗效，单剂量NAV-001在亚毫克级别即可引起多种肿瘤类型的持久肿瘤消退，包括三阴性乳腺癌、转移性结直肠癌、非小细胞肺癌和间皮瘤。基于疗效和初步安全性数据，Navrogen计划将NAV-001项目推进至临床测试阶段。Navrogen致力于发现与肿瘤产生的HIO因素相关的肿瘤产物，这些因素与体液免疫抑制、不良预后和有限的免疫介导抗肿瘤疗法反应相关。公司通过其专有的筛选和工程技术以及诊断检测，旨在开发出能够克服HIO因素免疫抑制作用的创新药物，并识别出产生HIO因素的肿瘤患者，为医生提供治疗建议。

Galderma将在摩纳哥和虚拟的2022年3月31日至4月2日举行的美容与抗衰老医学世界大会上展示其产品组合的新科学数据，包括透明质酸真皮填充剂系列、首个液体神经调节剂和原创的胶原蛋白生物刺激剂。Dr. Philippe Kestemont将概述Alluzience®的临床数据，这是Galderma最近批准的、欧洲首个即用型液体神经调节剂，用于治疗中度至重度皱眉线。Sculptra®的新配方将展示其长期有效性和安全性，Restylane® Lyft™和Restylane® Volyme™的研究结果将证明其有效性和患者满意度。此外，Galderma还将举办一个研讨会，讨论如何使用AART™（解剖、评估、方案和疗法）为每位患者提供整体个性化治疗。

Capricor Therapeutics宣布，其针对COVID-19严重症状患者的细胞疗法CAP-1002在Phase 2的INSPIRE临床试验中达到了主要的安全目标。研究显示，CAP-1002在治疗严重COVID-19患者时表现出良好的安全性和耐受性，整体死亡率与安慰剂组相当。尽管研究未达到预期疗效，但公司表示将继续评估该疗法的下一步行动，并考虑潜在的合作机会。该研究是在美国多个地点进行的随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入63名患者。

RAPT Therapeutics公司宣布，其针对中重度特应性皮炎（AD）的RPT193药物在1b期临床试验中，生物标志物数据与之前报告的顶线数据一致，显示出关键探索性疗效指标的明显改善。数据表明，接受RPT193治疗的患者的MADAD评分（一种与疾病严重程度相关的基因特征）显著提高，同时RPT193治疗还改善了与AD相关的免疫通路。这些数据支持RPT193作为每日一次口服治疗，可能改变AD病程而非仅治疗症状的潜力。RAPT公司总裁兼首席执行官Brian Wong表示，他们期待启动RPT193在AD和哮喘中的2b期临床试验。

Revance Therapeutics将在2022年美国神经学年会（AAN）上展示其DaxibotulinumtoxinA注射剂在治疗颈部肌张力障碍方面的临床研究结果。公司CEO Mark J. Foley表示，ASPEN-1 Phase 3临床试验显示该药物具有长期疗效和良好的安全性。此外，ASPEN-OLS Phase 3开放标签长期安全性研究进一步证实了该药物的安全性和有效性。Revance Therapeutics还计划在会议上展示相关摘要。

Pipeline Therapeutics宣布其精准神经再生的创新药物PIPE-307获得美国FDA批准进入1b/2a期临床试验，用于治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）。PIPE-307是一种口服的、高度选择性的M1型毒蕈碱受体拮抗剂，旨在治疗多发性硬化症。该药物在健康志愿者中已完成多项1期研究，包括安全性、药代动力学和PET扫描研究，结果显示在人体大脑中达到的摄取水平与临床前研究中观察到的脱髓鞘修复相关。PIPE-307旨在成为首个能够恢复髓鞘并改善患者预后的有效治疗药物。该1b/2a期临床试验预计将在2022年中开始招募患者，评估两种不同剂量PIPE-307与安慰剂相比的安全性和耐受性，并探索神经生理学、视觉和放射学指标在脱髓鞘修复中的应用。

IN8bio公司在其DeltEx平台上开发的INB-100疗法在治疗高风险或复发的急性髓系白血病（AML）患者中显示出积极效果。三名患者在接受INB-100治疗后，分别在移植后23.3、21.0和9.3个月时实现了持久的缓解。治疗六个月后，患者的免疫系统得到显著恢复，包括T细胞、B细胞和γδT细胞。INB-100的安全性良好，没有出现剂量限制性毒性、治疗相关的3级或更高级别不良事件，包括移植物抗宿主病（GvHD）、细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）。这些数据在2022年欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第48届年会上公布。IN8bio公司首席科学官兼联合创始人Lawrence S. Lamb表示，对于这一高风险复发人群，患者对INB-100治疗的反应令人鼓舞。目前，该试验正在继续招募患者，并期待在年底前发布更多患者的临床和相关性数据。

Insmed公司将在美国胸科学会（ATS）2022国际会议上展示七项关于其三个主要产品ARIKAYCE、brensocatib和treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）的研究成果。这些研究包括评估ARIKAYCE在治疗难治性MAC肺病中的益处和风险，以及brensocatib在治疗非囊性纤维化支气管扩张症成人患者中的效果。ARIKAYCE是一种吸入式抗生素，brensocatib是一种口服小分子药物，TPIP是一种用于治疗肺动脉高压和肺纤维化等疾病的药物。Insmed致力于为患有严重和罕见疾病的患者提供治疗方案，并将在会议上展示其产品在科学研究和临床应用方面的进展。

Primmune Therapeutics公司宣布，在AACR年会上展示了其新型小分子TLR7激动剂PRTX007的初步临床试验数据。这是一项针对健康志愿者的单中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，评估了PRTX007的安全性、耐受性和药代动力学。结果显示，PRTX007在健康志愿者中耐受性良好，能激活先天性和适应性免疫反应的所需成分，同时避免诱导促炎细胞因子。PRTX007被设计用于刺激先天免疫反应，同时增强长期有效的先天性和适应性免疫反应，目前正迅速推进临床试验，用于治疗晚期癌症和清除人乳头瘤病毒引起的宫颈癌前病变。

Corium公司宣布，其产品AZSTARYS（包含serdexmethylphenidate和dexmethylphenidate）在治疗6至12岁儿童ADHD方面表现出显著效果，该产品具有30分钟起效和长达13小时的持续时间。该产品已获得美国FDA批准，是首个也是唯一含有SDX（d-MPH的前药）的药物，能够全天候释放d-MPH。在芝加哥举行的AMCP会议上，Corium将展示一项为期13小时的随机、双盲、安慰剂对照的实验室课堂研究，结果显示AZSTARYS在改善注意力和行为方面优于安慰剂。研究显示，AZSTARYS在30分钟后开始起效，与安慰剂组相比，AZSTARYS组的SKAMP-C评分平均降低了5.41分（p

Actuate Therapeutics公司宣布将在即将于2022年4月8日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示两项科学合作者的海报。这些海报涉及9-ING-41，一种针对儿童脑肿瘤ATRT和ETMR的糖原合成酶激酶3B抑制剂，以及小分子GSK-3抑制剂在提高抗PD-L1疗法疗效方面的研究。海报将在会议期间在线发布，并可在Actuate Therapeutics公司网站上查阅。Actuate Therapeutics是一家专注于癌症和纤维化疾病新型疗法开发和商业化的临床阶段生物制药公司。

AIM ImmunoTech公司宣布，其研发的药物Ampligen对人类胰腺导管腺癌（PDAC）细胞的研究数据被接受在IHPBA世界大会上展示。研究显示Ampligen能够抑制PDAC细胞的增殖和迁移，并通过TLR-3激活免疫细胞，增强抗肿瘤免疫反应。该研究由Erasmus大学医学中心的Hassana El Haddaoui博士进行，将在纽约举行的IHPBA世界大会上以电子海报形式展示。研究结果表明，Ampligen在表达TLR-3的胰腺癌细胞中具有直接抗肿瘤作用，有望进一步评估其在胰腺癌治疗中的潜力。

BridgeBio Pharma公司宣布，将在美国心脏病学会（ACC）年会上展示其针对TTR淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者使用acoramidis（AG10）的Phase 2开放标签扩展（OLE）研究更新数据。此外，BridgeBio将在ACC 2022上分享关于ATTR患者护理和生命质量未满足需求的分析，以支持公司持续的研究。BridgeBio正在进行acoramidis的Phase 3研究，预计2023年中将公布主要终点数据。Acoramidis是一种旨在稳定TTR的小分子药物，旨在阻止TTR淀粉样变性的分子事件。ATTR是一种影响全球超过40万患者的疾病，目前治疗选择有限，可破坏心脏和神经系统。BridgeBio致力于发现、创造、测试和交付治疗遗传疾病和癌症的变革性药物。

Provention Bio公司宣布，其针对1型糖尿病（T1D）相关柯萨奇B病毒（CVB）疫苗候选药物PRV-101在人体临床试验中取得积极结果。PRV-101在健康志愿者中表现出良好的耐受性，并以剂量依赖性方式诱导了持久的病毒中和抗体（VNT）反应。该疫苗旨在预防急性CVB感染及其并发症，并可能延迟或预防T1D和乳糜泻等自身免疫疾病。试验结果显示，在接种最后一剂疫苗6个月后，PRV-101在大多数疫苗包含的血清型中，高剂量组维持高VNT滴度的比例达到100%，对所有血清型均不低于90%。该研究是一项在芬兰图尔库进行的1期安慰剂对照、双盲、随机人体试验。

台湾和圣地亚哥，2022年3月28日/美通社/——专注于开发一类新药用于肿瘤、罕见病和新型冠状病毒治疗的药物研发公司Senhwa Biosciences，宣布其领先候选药物Silmitasertib（CX-4945）在晚期基底细胞癌患者中的1期临床试验初步疗效和安全性结果积极。这些结果于2022年3月25日至29日在马萨诸塞州波士顿举行的美国皮肤病学年会（AAD）上以电子海报形式展示。Silmitasertib是一种针对Casein Kinase 2（CK2）途径的小分子药物，作为CK2抑制剂，在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。Senhwa Biosciences致力于开发一类新药，总部位于台湾，运营基地位于加利福尼亚州圣地亚哥，目前正在进行多个临床试验。

Atea Pharmaceuticals在SOT第61届年会上展示了两种关于bemnifosbuvir（AT-527）非临床安全性的数据，其中一项研究显示该药物在老鼠和兔子身上均未发现与生育、繁殖、胚胎胎儿和出生后发育相关的AT-527相关影响，另一项研究则表明AT-527在老鼠和猴子身上表现出低QTc延长潜力，并在多种遗传毒性测试中为阴性，无目标器官毒性。Atea首席执行官Jean-Pierre Sommadossi表示，bemnifosbuvir的良好毒性特征使其成为治疗严重病毒感染如COVID-19和丙型肝炎的理想候选药物。