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Theriva（TM） Biologics 获得西班牙政府国家知识转移计划的生产资金

医药投融资

Theriva（TM） Biologics 获得西班牙政府国家知识转移计划的生产资金

Theriva Biologics获得西班牙政府国家知识转移计划资助，总计228万欧元，用于支持与巴塞罗那自治大学合作推进THERICEL项目，该项目旨在利用Theriva的A549悬浮细胞平台进行腺病毒和腺相关病毒疗法的临床制造。Theriva将获得133万欧元的贷款，巴塞罗那自治大学将获得95万欧元的拨款。该项目旨在提高制造效率并降低成本，同时支持Theriva的领先候选产品VCN-01的临床制造，并评估悬浮细胞系在基因疗法产品制造中的潜在效用。

GlobeNewswire

2024-09-16

Theriva Biologics Inc
Sheba 医疗中心将在研究中利用 Sequntify 的 InfiniSeq（TM） panel 检测癌症患者的克隆造血

研发注册政策

Sheba 医疗中心将在研究中利用 Sequntify 的 InfiniSeq（TM） panel 检测癌症患者的克隆造血

以色列最大的医疗中心Sheba Medical Center的血液实验室与Sequentify公司合作，利用其InfiniSeq Myeloid Malignancies Panel进行一项研究，旨在检测癌症患者中的克隆性造血。该研究由来自癌症中心研究所、Maccabi医疗保健服务和Sheba癌症研究中心的顶尖临床医生共同参与，专注于识别已诊断出实体瘤的患者中的不确定潜在克隆性造血（CHIP）。研究旨在推动肿瘤学个性化医疗的发展，可能影响未来的患者护理方案。Sequentify的髓系恶性肿瘤面板是测序髓系发育不良综合征（MDS）、髓增殖性肿瘤（MPN）、急性髓系白血病（AML）和慢性髓系白血病（CML）患者的有效工具。InfiniSeq库制备协议简单高效，适用于希望增强或扩展其测序能力的实验室。Sheba医学中心诊断部负责人Dr. Dan Dominissini表示，他们很高兴与Sequentify合作，致力于在诊断创新领域保持领先地位。研究将使用下一代测序（NGS）技术对所有患者进行测序，以确保在识别CHIP时达到最高准确性和深度。Sequentify的InfiniSeq技术将样本制备时间缩短至3.15小时

美通社

2024-09-16

急性髓系白血病恶性肿瘤血管肌脂肪瘤骨髓增殖性肿瘤慢性髓系白血病
Jazz Pharmaceuticals 在 ESMO 2024 上呈报 Zanidatamab 的 2 期更新数据，显示 HER2 阳性转移性胃食管腺癌的 mPFS 增加

研发注册政策

Jazz Pharmaceuticals 在 ESMO 2024 上呈报 Zanidatamab 的 2 期更新数据，显示 HER2 阳性转移性胃食管腺癌的 mPFS 增加

Jazz Pharmaceuticals在ESMO 2024会议上公布了zanidatamab的II期临床试验更新数据，该药物是一种针对HER2阳性转移性胃食管腺癌（mGEA）的实验性双HER2靶向双特异性抗体。数据显示，zanidatamab与化疗联合作为一线治疗，在41名HER2阳性mGEA患者中，中位无进展生存期（mPFS）为15.2个月，客观缓解率（cORR）为84%，中位缓解持续时间（DoR）为18.7个月，Kaplan-Meier估计的30个月总生存率（OS）为59%。这些结果表明zanidatamab在HER2阳性mGEA患者中具有显著的抗肿瘤活性，有望成为该疾病的重要治疗选择。

美通社

2024-09-16

HER2 泽尼达妥单抗 Jazz Pharmaceuticals PLC
BeyondSpring 在 2024 年 ESMO 年会上公布 2L/3L EGFR 野生型 NSCLC 的 DUBLIN-3 3 期研究的最终数据分析

研发注册政策

BeyondSpring 在 2024 年 ESMO 年会上公布 2L/3L EGFR 野生型 NSCLC 的 DUBLIN-3 3 期研究的最终数据分析

BeyondSpring公司发布Dublin-3研究最终数据，显示Plinabulin/Docetaxel组合在EGFR野生型非小细胞肺癌患者中显示出良好的安全性和疗效，与单独使用Docetaxel相比，显著提高了总生存期、无进展生存期和客观缓解率，同时显著降低了重度中性粒细胞减少症的发生率，并改善了患者的生活质量。该研究是一项多中心、单盲、随机对照试验，纳入了来自澳大利亚、中国和美国的58个医疗中心的559名患者。结果显示，Plinabulin/Docetaxel组合具有良好的耐受性，并显著降低了重度中性粒细胞减少症的发生率，同时减少了粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的使用，并改善了患者的生活质量。该研究为EGFR野生型非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。

GlobeNewswire

2024-09-16

EGFR 多西他赛 G-CSF 普那布林 BeyondSpring Pharmaceuticals Inc
Xylyx Bio 获得 NIDDK 的 $2.45M NIH SBIR 赠款，以促进纤维化肝病有效药物的开发

医药投融资

Xylyx Bio 获得 NIDDK 的 $2.45M NIH SBIR 赠款，以促进纤维化肝病有效药物的开发

Xylyx Bio获得来自美国国立卫生研究院下属国家糖尿病和消化及肾脏疾病研究所（NIDDK）的245万美元SBIR资助，用于推动其InMatrico疾病建模和药物测试平台的发展，以帮助科学家发现和测试治疗肝纤维化的药物候选物。该资助将支持开发一个整合患者来源的肝纤维化细胞外基质、肝星状细胞、库普弗细胞和肝细胞的测试平台，以加速抗纤维化药物的开发。Xylyx Bio的目标是通过提高预测性、减少对动物模型的依赖以及降低临床前决策的风险，帮助减少与药物后期淘汰相关的巨大成本，并促进为全球数百万患有肝纤维化疾病的患者开发有效药物。

美通社

2024-09-16

肝纤维化
ESMO 2024 最新数据：III 期 ARANOTE 试验显示 NUBEQA（R）（达洛鲁胺）显著降低转移性激素敏感性前列腺癌的放射学进展或死亡风险

研发注册政策

ESMO 2024 最新数据：III 期 ARANOTE 试验显示 NUBEQA（R）（达洛鲁胺）显著降低转移性激素敏感性前列腺癌的放射学进展或死亡风险

在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上，一项名为ARANOTE的III期临床试验结果显示，NUBEQA（达鲁他胺）联合雄激素剥夺疗法（ADT）在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中，与安慰剂联合ADT相比，显著提高了无进展生存期（rPFS）。该研究数据同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。NUBEQA的安全性与已知数据一致，未观察到新的安全信号。这些结果为医生提供了更多数据，可能扩大NUBEQA在mHSPC患者中的使用范围，并可能为化疗使用与否的患者带来显著益处。Bayer计划将ARANOTE试验的数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以支持NUBEQA在mHSPC患者中的扩大使用。

Businesswire

2024-09-16

达罗他胺 Bayer A/S
TransCon（TM） CNP（Navepegritide）的关键性 ApproaCH 试验实现了主要目标，证明 AGV 优于安慰剂

研发注册政策

TransCon（TM） CNP（Navepegritide）的关键性 ApproaCH 试验实现了主要目标，证明 AGV 优于安慰剂

Ascendis Pharma宣布，其研发的TransCon CNP（navepegritide）在针对软骨发育不全儿童的关键性ApproaCH临床试验中取得了主要目标，显示出与安慰剂相比的显著疗效。该试验纳入了84名2至11岁的软骨发育不全儿童，结果显示，接受每周一次TransCon CNP治疗的儿童在52周时的年生长速度（AGV）显著优于安慰剂组。此外，TransCon CNP在改善身高Z得分和其他生长参数方面也显示出统计学意义上的改善。该药物总体耐受性良好，注射部位反应发生率低。Ascendis计划在2025年第一季度向美国食品药品监督管理局提交TransCon CNP的新药申请，并在第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请。

晨星公司

2024-09-16

Ascendis Pharma A/S 软骨发育不全注射用TransCon CNP
IMFINZI（R）（durvalumab）联合 IMJUDO（R）（tremelimumab-actl）在晚期肝癌中表现出前所未有的总生存期，在 HIMALAYA III 期试验中，五分之一的患者存活了五年

研发注册政策

IMFINZI（R）（durvalumab）联合 IMJUDO（R）（tremelimumab-actl）在晚期肝癌中表现出前所未有的总生存期，在 HIMALAYA III 期试验中，五分之一的患者存活了五年

HIMALAYA三期临床试验更新结果显示，阿斯利康的IMFINZI（durvalumab）与IMJUDO（tremelimumab-actl）组合疗法在未经治疗的晚期肝细胞癌患者中显示出前所未有的总生存期（OS）益处，其中五分之一的患者存活五年。这一发现将在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2024年大会上进行展示。STRIDE方案（Single Tremelimumab-actl Regular Interval Durvalumab）与索拉非尼相比，将死亡风险降低了24%，五年生存率从索拉非尼的9.4%提高到19.6%。这一突破性进展为晚期肝细胞癌患者带来了新的希望。

Businesswire

2024-09-16

AstraZeneca PLC 度伐利尤单抗索拉非尼
Psyence Biomed 发布股东更新，回顾近期进展并预览即将到来的关键数据里程碑

研发注册政策

Psyence Biomed 发布股东更新，回顾近期进展并预览即将到来的关键数据里程碑

Psyence Biomedical Ltd.近日宣布，其主导的临床项目正在澳大利亚进行一项IIb期临床试验，评估天然来源的裸盖菇素与心理治疗联合使用作为姑息治疗中调节障碍的潜在治疗方法。公司还与Optimi Health签订了一份非约束性意向书，以支持该研究，并计划将GMP级天然来源的裸盖菇素提取物作为其III期临床试验（如果IIb期研究成功）以及后续商业化的独家供应商。此外，公司还宣布了第二个开发指示，将评估GMP级天然来源的裸盖菇素作为潜在治疗物质使用障碍（SUDs），包括酒精使用障碍（AUD）。为此，公司与Psylabs签订了独家供应协议，为这些指示提供高度纯化的裸盖菇素提取物。同时，公司还宣布收购了基于合成裸盖菇素的药物开发商Clairvoyant，以加强其在AUD的开发项目。这些举措使得公司有望在不久的将来在两个不同的指示下进行两个关键的IIb期数据公布。

Stockhouse

2024-09-16

酒精使用障碍 Psyence Group Inc
RevBio 获得 240 万美元的 NIH 赠款，用于其用于颅皮瓣固定的再生骨粘合剂进行首次人体临床试验，并招募了前 5 名患者

医药投融资

RevBio 获得 240 万美元的 NIH 赠款，用于其用于颅皮瓣固定的再生骨粘合剂进行首次人体临床试验，并招募了前 5 名患者

RevBio公司获得240万美元的NIH资助，用于进行一项首次人体临床试验，测试其名为TETRANITE的再生骨粘合剂在颅骨瓣固定中的应用。该试验旨在评估TETRANITE在颅脑手术后固定骨瓣的安全性和有效性，以替代传统的金属板和螺丝。试验已在田纳西州孟菲斯市的Semmes Murphey诊所和马萨诸塞州波士顿的Brigham and Womens Hospital进行，已成功招募了首批五名患者。初步结果显示，使用TETRANITE固定骨瓣的患者愈合良好，无并发症。RevBio公司致力于开发用于牙科、颅骨和更广泛的骨科市场的专利合成骨粘合剂技术。

Biospace

2024-09-16

National Institute o National Institutes RevBio Inc Semmes Murphey Clini The Brigham and Wome
ScaleReady 和 Bio-Techne 宣布推出最佳封闭系统细胞因子包装，可在 CAR-T 和 TCR 疗法的封闭系统 G-rex（R）生产中一步使用

交易并购

ScaleReady 和 Bio-Techne 宣布推出最佳封闭系统细胞因子包装，可在 CAR-T 和 TCR 疗法的封闭系统 G-rex（R）生产中一步使用

ScaleReady和Bio-Techne公司宣布推出适用于单步使用的G-Rex优化ProPakTM GMP细胞因子包装，专为高效率的封闭系统细胞和基因修饰细胞疗法（CGT）制造而设计。该产品包含可焊接袋，内装液态配方的GMP级细胞因子，如白细胞介素-7（IL-7）或白细胞介素-15（IL-15），常用于体外制造CAR-T和TCR-T细胞。每个ProPakTM中包含的IL-7和IL-15足以在推荐的10ng/mL浓度下对1升G-Rex生物反应器进行剂量。使用ProPak GMP细胞因子将使CAR-T和TCR-T细胞疗法制造商通过显著简化获取、储存、准备和施用这些关键试剂的过程来降低运营成本和复杂性。

美通社

2024-09-16

IL-15 IL-7 Bio-Techne Corp
Immatics 在 ESMO 2024 上呈报正在进行的 TCR 双特异性分子 TCER（R） IMA401 靶向 MAGEA4/8 的 1 期剂量递增试验的临床概念验证数据，并提供开发更新

研发注册政策

Immatics 在 ESMO 2024 上呈报正在进行的 TCR 双特异性分子 TCER（R） IMA401 靶向 MAGEA4/8 的 1 期剂量递增试验的临床概念验证数据，并提供开发更新

Immatics公司在ESMO 2024会议上展示了其新型TCR双特异性分子TCER IMA401的临床概念验证数据，该分子针对MAGEA4/8蛋白，在多种实体瘤中具有高靶点拷贝数。来自第一阶段剂量递增试验的数据显示，IMA401单药治疗在35名经过大量治疗的晚期患者中表现出初步的抗癌活性，耐受性良好。客观缓解率（ORR）为29%，确认的ORR（cORR）为25%，疾病控制率（DCR）为53%，肿瘤缩小率为53%。IMA401的药代动力学数据显示，中位终末半衰期超过两周，支持目前的每两周一次的给药方案，并追求未来每四周一次的给药方案。由于Bristol Myers Squibb在产品组合优先级方面的持续努力，Immatics将重新获得IMA401的全面临床开发和商业化权利。Immatics将继续推进IMA401的临床开发，并计划在2025年提供下一轮数据更新。

Pipeline Review

2024-09-16

Bristol Myers Squibb Co 实体瘤 Immatics NV
AAVantgarde 宣布首例患者参与首次人体 1/2 期 LUCE-1 研究，评估 AAVB-081（双 AAV）治疗与 Usher 综合征 1B 型相关的视网膜色素变性

研发注册政策

AAVantgarde 宣布首例患者参与首次人体 1/2 期 LUCE-1 研究，评估 AAVB-081（双 AAV）治疗与 Usher 综合征 1B 型相关的视网膜色素变性

AAVantgarde公司宣布，在LUCE-1临床试验中，首个患者接受了AAVB-081（双重AAV）治疗，该试验是一项评估AAVB-081在Usher综合征1B型相关视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性的1/2期开放标签临床试验。AAVB-081利用公司专有的双重杂交基因治疗平台，将MYO7A蛋白递送至患者体内。这项双重AAV技术源自那不勒斯Telethon研究所Alberto Auricchio教授的研究，AAVantgarde是TIGEM的衍生公司，拥有该AAV双重技术的独家许可。LUCE-1试验的首个视网膜下基因治疗手术由Campania Luigi Vanvitelli大学医院眼科单元主任Francesca Simonelli教授监督。AAVantgarde的首席医疗官Jayashree Sahni博士表示，与Simonelli教授合作进行这项首个人体临床试验是一项荣誉，旨在尽快将这种可能的新型疗法带给USH1B患者社区。AAVantgarde的创始人兼首席科学官Alberto Auricchio教授表示，非常兴奋将我们的双重杂交技术在眼科适应症中最终进行临床试验。AAVantgarde生物的首席执

Biospace

2024-09-16

视锥细胞营养不良
宣布支付 $3.0MM 的最终匹配付款，从而能够获得剩余的 $17.0MM CPRIT 赠款

医药投融资

宣布支付 $3.0MM 的最终匹配付款，从而能够获得剩余的 $17.0MM CPRIT 赠款

Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布支付了300万美元的最终匹配款项，从而获得了来自德克萨斯癌症预防研究机构（CPRIT）的1700万美元剩余拨款。这笔资金将用于支持其即将进行的eRapa三期临床试验，该试验针对的是家族性腺瘤性息肉病（FAP）这一罕见疾病。eRapa是一种针对FAP的口服药物，前期临床试验显示其在减少息肉负担和防止疾病进展方面具有潜力。CPRIT自成立以来，已为德克萨斯州的研究机构和组织提供了超过30亿美元的拨款，支持癌症研究和预防。Biodexa是一家专注于开发治疗未满足医疗需求的创新药物的临床阶段生物制药公司，其产品线包括eRapa、tolimidone和MTX110等。

GlobeNewswire

2024-09-16

家族性腺瘤性息肉病 Biodexa Pharmaceuticals PLC
Quest Diagnostics 完成对 Allina Health 精选实验室资产的收购

交易并购

Quest Diagnostics 完成对 Allina Health 精选实验室资产的收购

Quest Diagnostics宣布已完成从Allina Health收购部分实验室资产，旨在提升明尼苏达州和威斯康星西部地区的医疗服务质量和可负担性。此次交易未披露具体财务细节，Quest Diagnostics致力于提供全面的实验室服务，以提升医疗系统及医院的诊断实验室服务质量，改善患者体验并降低成本。Allina Health是一家非营利性医疗机构，致力于在明尼苏达州和威斯康星西部地区提供全面的医疗服务。Quest Diagnostics致力于通过实验室检测提供诊断洞察，以改善健康结果，每年服务约三分之一的美国成年人、一半的美国医生和医院。

美通社

2024-09-16

Quest Diagnostics Inc
MaxCyte 与 Kamau Therapeutics 签署战略平台许可，以加速遗传病细胞疗法的开发

交易并购

MaxCyte 与 Kamau Therapeutics 签署战略平台许可，以加速遗传病细胞疗法的开发

MaxCyte公司与Kamau Therapeutics公司达成战略平台许可协议，Kamau获得MaxCyte的Flow Electroporation技术和ExPERT平台的使用权，MaxCyte则获得年度许可费和项目相关收入。Kamau致力于开发新一代基因校正疗法，其平台基于HDR编辑技术，旨在治疗包括镰状细胞病在内的严重疾病。MaxCyte的ExPERT平台提供高转染效率、无缝可扩展性和增强功能，支持细胞疗法市场。这是MaxCyte的第29个临床/商业合作伙伴关系，将产生预商业化里程碑收入。

Biospace

2024-09-16

遗传疾病镰状细胞病 MaxCyte Inc
Autobahn Therapeutics 宣布启动 ABX-002 作为重度抑郁症辅助治疗的 AMPLIFY 2 期试验

研发注册政策

Autobahn Therapeutics 宣布启动 ABX-002 作为重度抑郁症辅助治疗的 AMPLIFY 2 期试验

Autobahn Therapeutics公司启动了名为AMPLIFY的二期临床试验，旨在评估ABX-002作为辅助治疗成人重度抑郁症（MDD）的疗效和安全性。ABX-002是一种口服的、强效的甲状腺激素β受体（TRβ）激动剂，旨在增强甲状腺激素在脑部的作用，以提高疗效和安全性。在完成的一期临床试验中，ABX-002显示出与脑部激活的甲状腺效应一致的大脑靶点结合证据，且耐受性良好，未观察到严重不良事件。AMPLIFY试验是一项针对230名患有中度至重度抑郁症的成年人的安慰剂对照、双盲试验，主要终点是治疗六周后汉密尔顿抑郁评定量表-17（HAMD-17）的基线变化。Autobahn Therapeutics预计将在2025年下半年报告AMPLIFY二期临床试验的顶线数据，并计划在2024年底开始ABX-002用于双相情感障碍抑郁症的第二期临床试验。

Biospace

2024-09-16

重度抑郁症
勃林格 nerandomilast 在关键的 III 期 FIBRONEER-IPF™ 研究中达到主要终点

研发注册政策

勃林格 nerandomilast 在关键的 III 期 FIBRONEER-IPF™ 研究中达到主要终点

Boehringer Ingelheim公司宣布，其研发的nerandomilast药物在FIBRONEER™-IPF临床试验中达到了主要终点，即在第52周与安慰剂相比，肺功能指标（FVC）的绝对变化。这是迄今为止在特发性肺纤维化（IPF）领域进行的最大规模临床试验，涉及全球30多个国家的超过330个研究点。基于这些结果，Boehringer Ingelheim计划向美国食品药品监督管理局（FDA）和其他全球卫生机构提交nerandomilast的新药申请。nerandomilast是一种口服的PDE4B抑制剂，目前尚未获得批准使用，其安全性和有效性尚未确定。该药物正在FIBRONEER™全球项目中作为潜在治疗IPF和进展性肺纤维化（PPF）的候选药物进行研究。

Biospace

2024-09-16

特发性肺纤维化那米司特 PDE4B Boehringer Ingelheim Corp
Medigene在ESMO 2024上展示了KRAS库和UniTope&TraCR技术的进展

研发注册政策

Medigene在ESMO 2024上展示了KRAS库和UniTope&TraCR技术的进展

Medigene AG在ESMO Congress 2024上展示了其针对KRAS基因的T细胞受体（TCR）库的最新进展，包括针对G12D突变的3S TCR，旨在扩大治疗选择并改善难治性实体瘤患者的治疗效果。公司还介绍了UniTope和TraCR技术，这是一种用于标记和跟踪重组TCR（rTCR）的通用系统，适用于多种治疗模式，如TCR-T疗法。Medigene AG首席科学官Dolores Schendel表示，公司正致力于扩展其TCR库，并将新的专有技术整合到其端到端（E2E）平台中，以提供精确的数据，确定TCR-T疗法的正确药物剂量。研究显示，TCR-T细胞在刺激mKRAS G12D阳性肿瘤细胞时，表现出增加干扰素γ（IFNγ）释放，并观察到mKRAS G12D阳性肿瘤细胞系在暴露于共表达rTCR mKRAS G12D-HLA-A*11和PD1-41BB CSP的T细胞时，癌细胞存活率降低。此外，UniTope和TraCR技术能够确保rTCR序列中唯一标识符的100%共表达，为TCR引导的疗法中rTCR的检测提供了显著进步。

Biospace

2024-09-16

MediGene AG
Somite Therapeutics 宣布 SMT-M01 治疗杜氏肌营养不良症的 FDA 孤儿药和罕见儿科疾病资格认定

研发注册政策

Somite Therapeutics 宣布 SMT-M01 治疗杜氏肌营养不良症的 FDA 孤儿药和罕见儿科疾病资格认定

Somite Therapeutics宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的领先项目SMT-M01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD）。这一里程碑对公司和患者来说意义重大，强调了对DMD治疗需求的紧迫性。SMT-M01利用公司专有的AlphaStem AI平台开发新型细胞替代疗法，计划在未来18个月内启动临床试验。FDA的这些指定将为SMT-M01的临床开发带来税收抵免、免除用户费和上市后七年的市场独占权等好处。

Biospace

2024-09-16

杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)