Vertex制药公司宣布将VX-147推进至关键性开发阶段，用于治疗由APOL1基因两种突变引起的蛋白尿性肾病（AMKD），该疾病影响美国和欧洲约10万人。VX-147是首个针对AMKD根本原因的实验性疗法。公司将评估VX-147在单项关键临床试验中的安全性和有效性，以评估其对肾脏功能和蛋白尿的影响。主要终点是两年内eGFR斜率与安慰剂相比的降低率。该研究还计划在48周进行预先计划的期中分析，评估VX-147组与安慰剂组相比的eGFR斜率，并支持蛋白尿基线变化百分比。如果结果积极，期中分析可能成为Vertex在美国寻求VX-147加速批准的基础。VX-147的随机、双盲、安慰剂对照的2/3期适应性研究将首先评估两种剂量的VX-147，以选择用于3期研究的剂量，然后评估该单剂量在3期研究中的疗效和安全性。

Goldfinch Bio，一家专注于发现和开发针对肾脏疾病精准药物的临床阶段生物技术公司，宣布将举办一场虚拟活动，讨论FSGS（局灶性节段性肾小球硬化症）未满足的医疗需求，并分享其最新宣布的TRACTION-2临床试验数据。该试验正在评估GFB-887作为治疗FSGS的精准药物。GFB-887是一种针对足细胞的小分子TRPC5（瞬时受体电位经典通道5）抑制剂。活动将于2022年3月29日（星期二）下午4点开始，通过公司网站提供实时网络直播和回放。Goldfinch Bio致力于开发改变疾病进程的精准药物，为患有肾脏疾病的人们带来希望和新的生活质量，旨在拯救肾脏并终止透析。公司拥有针对肾脏疾病未满足需求的创新精准药物产品管线，包括两个处于临床阶段的资产。

BioSig Technologies，一家专注于提高心电图和心内信号完整性的医疗科技公司，宣布与一家具有小盘股新兴增长投资经验的家族办公室达成协议，出售价值300万美元的普通股和认股权证。交易预计于3月23日完成，公司将以每股1.15美元的价格发行2611.739万股普通股，并授予购买相同数量股票的认股权证，每股价格为1.40美元。所得资金将用于支持公司运营资本和PURE EP™系统的商业化活动。BioSig计划利用这笔资金和现有资本执行其当前的商业计划。该融资活动仅通过招股说明书进行，公司已在美SEC注册S-3表格，并已生效。

Adamis Pharmaceuticals宣布，在德克萨斯大学医学分部加尔维斯顿分校的加尔维斯顿国家实验室进行的研究中，使用Tempol治疗的感染Omicron变异株的仓鼠显示出肺部炎症显著减少。Tempol是一种新型抗氧化剂，之前的研究显示其对感染原始非变异SARS-CoV-2病毒株的仓鼠具有抗炎作用。研究负责人Dr. Chien-Te Kent Tseng表示，Tempol在仓鼠感染Omicron病毒的高剂量模型中表现出强大的抗炎作用，这被认为是一个适合人类COVID-19的模型。Adamis Pharmaceuticals的CEO Dr. Dennis J. Carlo表示，这些数据支持Tempol作为COVID-19病毒变异的医学对策的潜力，并希望临床研究能够复制动物研究的结果，预防或改善由炎症功能障碍引起的COVID-19最严重的症状。Adamis Pharmaceuticals是一家专注于开发治疗过敏、阿片类药物过量、呼吸和炎症疾病的生物制药公司，其Tempol正在开发用于治疗COVID-19，目前正在进行2/3期临床试验。

Windtree Therapeutics公司宣布了其针对严重COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和肺部损伤患者进行的2期临床试验结果。该研究评估了重组冻干型卢辛纳坦（KL4表面活性剂）在危重患者中的安全性、耐受性和可行性。结果显示，卢辛纳坦在危重机械通气患者中安全且耐受性良好，与先前在非COVID-19 ARDS中使用的SURFAXIN®相比，重组冻干型卢辛纳坦更容易、更快地给药，并伴随更少的给药期间副作用。研究支持了这种治疗方法的可行性，以开发针对严重COVID-19 ARDS或其它原因导致的危重患者的潜在治疗方法。

Wesana Health Holdings Inc.宣布了一项动物研究的成果，该研究由一家独立的全球实验室服务提供商进行，结果表明在给予psilocybin负荷剂量三周后，给予imipramine可以进一步改善抑郁行为，比单独给予psilocybin负荷剂量多出39%。此外，在psilocybin负荷剂量后四周再次给予imipramine，抑郁行为减少更为显著（45%）。Wesana首席科学官Mark Wingertzahn表示，这些数据表明psilocybin可以增强抗抑郁药物的效果，可能预示着未来临床治疗抑郁症的新方法。尽管目前有众多治疗抑郁症的疗法，但只有60%至70%的患者对抗抑郁疗法有反应，而那些没有反应的患者中有10%至30%表现出治疗抵抗症状，这突显了需要更多治疗选择。Wesana创始人兼首席执行官Daniel Carcillo表示，他们期待进一步的研究来满足社区对治疗的需求。此外，Wesana还与MDM Worldwide签订了一份为期六个月的协议，以提供市场意识和投资者关系服务，并在协议完成后发行25,000个限制性股票单位。

CDR-Life Inc.，一家专注于肿瘤特异性免疫治疗生物技术公司，基于其专有的抗体T细胞结合器技术（M-gager®），宣布其领先候选药物CDR404，一种首创的双MAGE-A4 T细胞结合器，将在2022年美国癌症研究协会年度会议上进行海报展示。CDR404是一种新型双特异性抗体，能够增强抗肿瘤反应。此次会议将于4月8日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行。CDR-Life利用其独特的抗体技术，针对高度癌症特异性细胞内蛋白，在多种实体瘤中推进一系列新型完全针对癌症的T细胞结合器。公司与勃林格殷格翰有战略合作伙伴关系，共同开发一种基于抗体片段的治疗药物，用于治疗地理性黄斑变性，这是全球导致失明的主要原因之一。

AlloVir公司宣布启动一项针对六种可能致命病毒（腺病毒、BK病毒、巨细胞病毒、EB病毒、人类疱疹病毒-6和JC病毒）的异基因T细胞免疫疗法posoleucel的3期临床试验，以预防高风险异基因造血干细胞移植（allo-HCT）患者发生临床显著感染和终末期器官疾病。该研究将招募约300名成人和儿童患者，通过14周给药间隔的主要终点评估临床显著感染或终末期器官疾病的数量。posoleucel有望通过预防致命病毒疾病和感染，改变allo-HCT的治疗格局。90%的allo-HCT患者会重新激活至少一种这些病毒，因此，预防这些破坏性病毒疾病存在巨大的全球市场机会。初步的2期数据显示，posoleucel在预防allo-HCT后六种常见病毒引起的致命感染方面具有潜力。

Ribon Therapeutics宣布启动了其PARP14抑制剂RBN-3143的I期临床试验，该试验针对健康志愿者和特应性皮炎患者。RBN-3143是一种新型口服药物，针对PARP14，在多种炎症性疾病中具有治疗潜力，尤其是特应性皮炎。该研究旨在评估RBN-3143的安全性、药代动力学以及治疗炎症性疾病的效果。RBN-3143在炎症性疾病模型中表现出降低关键炎症细胞和细胞因子的作用，且在前期研究中显示出良好的安全性。Ribon Therapeutics致力于开发针对NAD+-利用酶的药物，以治疗癌症和炎症性疾病，并已在多个领域展现出临床潜力。

KalVista Pharmaceuticals公司宣布，其新型口服小分子血浆激肽释放酶抑制剂KVD900在《临床与实验变态反应》杂志上发表的新数据表明，KVD900能够快速吸收并迅速抑制血浆激肽释放酶，对患有遗传性血管性水肿（HAE）的患者具有强大的抑制作用。这些数据支持了KVD900在HAE急性发作的按需治疗中取得的临床结果，并进一步支持了正在进行的KVD900的3期KONFIDENT临床试验。

Bausch Health公司及其皮肤科业务Ortho Dermatologics在2022年美国皮肤病学年会（AAD）上展示了三项新的研究成果。这些研究包括对IDP-126凝胶、DUOBRII®乳膏和SILIQ®注射剂的新分析，以及JUBLIA®（依芬康唑）局部溶液的虚拟现实体验。IDP-126凝胶是一种新型治疗痤疮的药物，DUOBRII®和SILIQ®分别用于治疗银屑病，而JUBLIA®则用于治疗甲癣。公司在展位上推出了JUBLIA®虚拟现实体验，旨在让参会者更深入地了解甲癣及其治疗方法。

Orphazyme A/S宣布，在收到人类用药委员会（CHMP）于2022年2月23日宣布的负面趋势投票后，决定在CHMP本月底对arimoclomol治疗尼曼匹克病C型（NPC）的欧洲营销授权申请（MAA）进行最终投票和意见之前撤回该申请。公司计划与美国食品药品监督管理局（FDA）进行C类会议，讨论arimoclomol治疗NPC的新药申请（NDA）的潜在重新提交途径。同时，Orphazyme正在经历法庭重组，并裁减了约50%的员工以降低成本，并寻求确定公司运营的基础，包括出售公司全部或部分资产。

Merck公司宣布，其产品PREVYMIS（雷特莫韦）在预防CMV感染和疾病方面的疗效得到证实。通过对48项真实世界观察性研究的数据进行系统文献综述和荟萃分析，发现与预防性治疗相比，使用PREVYMIS进行预防性治疗在alloHCT后100天随访时，CMV复发的几率降低了87%，临床显著CMV感染的几率降低了91%，CMV疾病的几率降低了69%，CMV相关住院的几率降低了94%，以及2级或以上移植物抗宿主病（GvHD）的几率降低了48%。这些发现是在欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）第48届年会上公布的。PREVYMIS是一种针对CMV感染和疾病预防的药物，2017年获得美国食品药品监督管理局批准。

Lung Therapeutics公司宣布其研发的针对罕见肺纤维化疾病的治疗药物LTI-03在1a期临床试验中取得成功，该试验在健康志愿者中评估了LTI-03的剂量，结果显示2.5至10毫克的剂量水平安全且耐受性良好。LTI-03是一种与Caveolin-1相关的肽，旨在治疗特发性肺纤维化（IPF）。在动物和体外实验中，LTI-03在1至10毫克的人体等效剂量下显示出抑制促纤维化信号和肺泡上皮细胞2型（AEC2）细胞保护的效果。公司CEO Brian Windsor表示，LTI-03的独特机制有望在IPF患者中推进临床开发。Lung Therapeutics公司专注于开发针对罕见肺病和纤维化疾病的新疗法，其另一产品LTI-01已获得美国和欧盟的孤儿药资格和美国的快速通道资格。

Calliditas Therapeutics宣布，预计欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）的意见将在2022年第二季度发布。CHMP在审查NEFECON的上市许可申请（MAA）时，告知公司将就制造相关信息提出额外问题，导致EMA的意见推迟至第二季度。这一持续审查与NEFECON的安全性和有效性无关，且没有计划进行口头解释。Calliditas于2021年5月提交了NEFECON的MAA，该药物于2021年12月在美国获得加速批准，品牌名为TARPEYO。Calliditas是一家位于瑞典斯德哥尔摩的商业阶段生物制药公司，专注于开发针对罕见病的新疗法，目前重点在肾脏和肝脏疾病。

默沙东、欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）和欧洲胸腔肿瘤学平台（ETOP）公布了III期临床试验KEYNOTE-091的研究数据，旨在评估PD-1抑制剂帕博利珠单抗在非小细胞肺癌（NSCLC）患者手术切除后的辅助治疗效果。研究结果显示，帕博利珠单抗治疗可降低复发风险，延长生存期，改善生活质量。该研究数据在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上全体会议上公布，并引起全球药物监管机构的关注。默沙东还开展多项评估帕博利珠单抗用于治疗早期癌症患者的III期临床试验，并积极推进注册支持性研究。帕博利珠单抗的适应证已在中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，但用于NSCLC患者术后辅助治疗的适应证尚未获得批准。

瑞尔集团在香港交易所主板成功上市，发行价为14.62港元/股，市值约85亿港元。启明创投作为连续投资方，见证了瑞尔集团的成长，并期待其未来构建口腔数字生态。瑞尔集团通过“瑞尔齿科”与“瑞泰口腔”品牌，提供全科及专科口腔医疗服务，已成为中国最大的民营高端口腔医疗服务提供商。瑞尔集团拥有882名资深牙医，并实施跨医疗质量控制的标准化和数字化平台模型SaaS系统，保障服务质量和运营效率。启明创投投资超过430家高速成长的创新企业，其中许多已上市或成为行业独角兽。