Soleno Therapeutics公司近日举办了一场关键意见领袖（KOL）网络研讨会，并更新了其正在进行的针对普拉德-威利综合症（PWS）的每日一次Diazoxide Choline Controlled Release（DCCR）片剂的III期临床试验进展。公司CEO Anish Bhatnagar博士指出，PWS影响约1万至2万名美国患者，其特征为食欲过盛、无法满足的饥饿感以及其他行为和代谢异常，严重影响了患者及其家庭的日常生活。在COVID-19大流行之前收集的数据分析显示，DCCR与安慰剂组在主要和所有关键次要终点方面均存在统计学上的显著差异。此外，来自普拉德-威利综合症研究基金会的研究表明，COVID-19大流行对超过300名PWS患者及其家庭产生了重大影响，包括85%的照顾者报告了更多的压力。Soleno Therapeutics的DCCR片剂是一种新型、专有的缓释制剂，每日一次给药，其研发得到了来自五项已完成I期临床试验和三项已完成II期临床试验的数据支持。

PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其针对心肺疾病的新药bentracimab的全球关键性3期临床试验REVERSE-IT已扩展至欧盟，并开始招募患者。bentracimab是一种新型的人源单克隆抗体片段，在早期临床试验中显示出立即和持续的逆转抗血小板药物Brilinta®（替格瑞洛）的效果。该药物有望改变当前心血管疾病患者的治疗方式，减少手术前的停药期，并提高在紧急出血事件中恢复血小板功能的能力。PhaseBio与SFJ Pharmaceuticals合作，预计今年晚些时候在中国开设试验点。

OPKO Health公司宣布，其合作伙伴Pfizer Japan Inc.向日本厚生劳动省提交了长效重组人生长激素somatrogon的新药申请，用于治疗儿童生长激素缺乏症。该申请基于日本III期和全球III期临床试验结果，结果显示somatrogon每周一次给药与每日一次给药的重组人生长激素GENOTROPIN在疗效和安全性方面相当。2014年，Pfizer Inc.和OPKO Health Inc.达成全球合作协议，共同开发和商业化somatrogon。OPKO负责临床试验，Pfizer负责注册和商业化产品。生长激素缺乏症是一种罕见疾病，特征是垂体分泌生长激素不足，影响约每4,000至10,000人。儿童生长激素缺乏症可能由遗传突变或出生后获得。GENOTROPIN是一种人工合成的处方治疗药物，在美国批准用于治疗自身生长激素不足的儿童，以及患有Prader-Willi综合征、Turner综合征或特发性矮小症的儿童。

Alkahest公司发布了一篇关于GRF6019在轻度至中度阿尔茨海默病中的安全性和耐受性的同行评审文章，该药物是该公司针对阿尔茨海默病进行的一项II期临床试验的研究对象。文章指出，该试验达到了主要终点，两种剂量水平的GRF6019均安全且耐受性良好，没有明显的副作用差异。GRF6019是一种专有的血浆组分，在动物模型中表现出增强神经发生、改善与年龄相关的学习和记忆缺陷以及减少神经炎症的效果。Alkahest计划进一步研究GRF6019在这些患者群体中的疗效。

挪威奥斯陆，Ultimovacs ASA公司宣布，其NIPU Phase II临床试验的主要调查员，来自奥斯陆大学医院的Åslaug Helland，在新加坡举行的2020年世界肺癌大会上展示了一篇关于NIPU试验的概述海报。UV1是一种基于肽的疫苗，可诱导针对通用癌症抗原端粒酶的特定T细胞反应，作为“现成”的癌症治疗性疫苗，可能与其他需要持续T细胞反应的免疫疗法结合使用。UV1已在四个I期临床试验中测试，共招募了82名患者，保持了良好的安全性和耐受性，并显示出令人鼓舞的疗效信号。Ultimovacs的UV1通用癌症疫苗候选药物利用人类端粒酶（hTERT）的高普遍性，在肿瘤生长的动态阶段及其微环境中有效。通过引导免疫系统针对存在于80%以上所有癌症中的hTERT抗原，UV1驱动CD4辅助T细胞到达肿瘤，旨在激活免疫系统级联反应，增加抗肿瘤反应。Ultimovacs的策略是在多种癌症和多种免疫疗法组合中临床证明UV1的影响，同时扩大其癌症疫苗疗法的产品线，坚信通用方法可能是实现更好患者结果的关键。

Cerevel Therapeutics公司宣布，Darigabat（原名CVL-865）作为GABA A受体正向别构调节剂，目前处于2期临床试验阶段，并计划于2021年提交PDE4B和κ-阿片受体激动剂的IND申请。公司今日举行首次虚拟研发活动，深入讨论Darigabat及其PDE4B抑制剂和κ-阿片受体激动剂的临床前项目。Darigabat在289名患者和健康志愿者中进行的9项临床试验中表现出良好的耐受性，并显示出对光敏感性癫痫的显著抗惊厥活性。Cerevel Therapeutics致力于治疗神经科学疾病，拥有多样化的产品组合，包括针对帕金森病、癫痫、精神分裂症和物质使用障碍等多种疾病的临床阶段和临床前候选药物。

Cybrexa Therapeutics宣布完成其领先候选药物CBX-12的GLP毒性研究，结果显示CBX-12在治疗指数上显著优于现有药物，并计划在2021年第一季度提交IND申请，年中开始进行I期临床试验。CBX-12是一种新型治疗实体瘤的药物，其特点是能够独立于抗原过表达靶向癌细胞，有望扩大适用患者群体。Cybrexa的alphalex™技术平台通过pH-Low Insertion Peptides靶向肿瘤细胞，实现高效抗癌药物的细胞内递送。Cybrexa致力于开发下一代肿瘤靶向癌症疗法，并拥有其他临床前和合成致死项目。

Trevena公司发布了一项关于OLINVYK（奥利昔布）注射剂的新分析，该分析显示，无论年龄或体重指数如何，奥利昔布注射剂引起的呼吸抑制发生率都很低。该研究分析了OLINVYK在疼痛治疗中的“真实世界”安全性数据，结果显示，与年轻患者相比，老年患者（≥65岁）的OIRD发生率没有统计学上的显著差异（10.8% vs. 15.1%，p=0.11），肥胖患者（BMI ≥ 30）与正常体重患者（13.4%）的OIRD发生率也没有统计学上的显著差异（14.0% vs. 13.4%，p=0.80）。研究中的724名患者中，33%年龄≥65岁，46%的BMI≥30 kg/m2。52%的患者通过静脉推注使用OLINVYK，48%通过患者自控镇痛（PCA）。总体而言，13.7%的患者出现了OIRD，没有患者需要纳洛酮来逆转OIRD。

Can-Fite BioPharma Ltd.发布了一项关于其药物候选产品Namodenoson治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的网络研讨会，由公司首席执行官Dr. Pnina Fishman主持，并邀请到了非酒精性脂肪性肝炎治疗领域的知名专家Dr. Stephen Harrison进行演讲。Namodenoson在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）/NASH的II期临床试验中取得了成功，目前正准备进行IIb期临床试验。Dr. Harrison在研讨会上表示，Namodenoson有望在治疗脂肪性肝病方面产生重大影响，并指出未来试验将针对有纤维化风险的人群。此外，Dr. Harrison还强调了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局对加速或条件批准药物的明确标准。Can-Fite是一家专注于癌症、肝脏、炎症疾病和COVID-19治疗的生物制药公司，其药物候选产品Piclidenoson正在III期临床试验中治疗银屑病，Namodenoson正在III期临床试验中治疗肝细胞癌，CF602正在治疗勃起功能障碍的II期临床试验中。

金托药业宣布，其研发的Proxalutamide治疗住院COVID-19患者的临床试验已获得巴西IRB批准，并接受加速审查。该试验旨在招募约588名符合条件的患者，分为男女两组，每组294人，分别接受Proxalutamide或安慰剂治疗。试验预计将持续28天，主要终点为评估Proxalutamide组的疗效。金托药业创始人、董事长兼CEO唐玉志表示，基于Proxalutamide对COVID-19患者的治疗潜力，公司迅速启动了临床试验，并获得了巴西政府的支持。金托药业致力于研发创新疗法，拥有多个研发管线，包括抗癌药物、COVID-19治疗药物等。

开拓药业有限公司宣布，其研发的普克鲁胺治疗重症新冠患者的临床试验在巴西获得批准，此前普克鲁胺在轻、中症患者临床试验中显示出降低住院风险的显著效果。该试验为多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照研究，计划招募294名男性和294名女性患者，分别接受普克鲁胺或安慰剂治疗。开拓药业计划推动III期国际多中心临床试验，并申请紧急用药许可，以加快普克鲁胺的应用。开拓药业专注于创新药物研发，拥有多款在研产品，包括针对多种疾病的药物，并在全球拥有多项专利。

BioInvent公司宣布，其新型抗FcγRIIB抗体BI-1206与利妥昔单抗（抗CD20单克隆抗体）联合治疗难治性或复发性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的I/IIa期临床试验取得积极结果。6名患者中有6名显示出完全或部分反应，其中两名患者达到完全反应，并持续12和24个月。基于这些结果，BioInvent将确定IIa期试验的推荐剂量，并进一步评估BI-1206的潜力。该抗体在15名晚期患者中显示出良好的耐受性，且未观察到剂量限制性毒性。BioInvent将举行专家电话会议，讨论BI-1206的临床开发进展。

Harbour BioMed宣布，中国药品审评中心（CDE）已授予其完全人源抗FcRn单克隆抗体Batoclimab（HBM 9161）突破性治疗药物资格，用于治疗成人肌无力患者。肌无力是一种严重致残性疾病，表现为骨骼肌收缩和无力，限制运动，甚至可能导致致命性呼吸衰竭。在中国，约有25万名患者患有这种疾病。目前的治疗方法由于疗效不足、安全性问题或供应有限而受限。Batoclimab通过阻断FcRn-IgG相互作用，加速自身抗体的降解，从而治疗由致病IgG介导的自身免疫性疾病。早期研究表明，Batoclimab耐受性良好，可以快速降低总IgG水平。这些发现使Batoclimab成为第一个在皮下注射时在中国人和白种人中均显示出持续IgG降低的抗FcRn抗体。根据CDE指南，突破性治疗药物资格仅授予治疗严重和/或危及生命疾病或条件，且在至少一个临床重要终点上显示出对现有疗法的实质性改进的药物。这一资格也意味着Batoclimab（HBM 9161）在成人肌无力患者中的开发和审查将得到加速，以更快地满足患者的未满足需求。Harbour BioMed是一家全球性的临床开发阶段生物制药公司，致力于开发免疫肿瘤学和免疫性疾

和铂医药宣布其研制的巴托利单抗（HBM9161）获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物资格，用于治疗重症肌无力。该药是一种全人源单克隆抗体，可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG清除，有望为重症肌无力患者带来新的治疗选择。这一资格认定将加快巴托利单抗的研发进程，并使药物上市速度加快，以解决中国重症肌无力患者未满足的临床需求。和铂医药是一家专注于肿瘤免疫和免疫性疾病创新药物研发的生物制药公司，拥有全球专利的全人源抗体转基因小鼠平台，并开展全球化运营。

基石药业在2020年世界肺癌大会上公布普拉替尼在中国晚期RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的研究数据，结果显示该药具有优越的抗肿瘤活性、良好的耐受性和安全性。普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业已获得普拉替尼在大中华地区的独家开发和商业化权利。研究显示，普拉替尼在经过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者中表现出56%的客观缓解率，疾病控制率达到97%，且疗效持久，安全可控。国家药监局已受理普拉替尼的新药上市申请并纳入优先评审。基石药业计划在今年公布普拉替尼两项中国患者的一线研究的重磅结果，并期待该药早日惠及中国患者。

红瑞生物，一家成立于2013年的宠物营养食品公司，近日完成近2亿元首轮融资，由金鼎资本领投，光点资本跟投。公司旗下“RedDog红狗”品牌产品包括营养品、营养食品、功能食品和药品，其中营养膏和化毛膏销售额全市场排名第一。红瑞生物注重产品研发，按制药标准进行，每年研发投入上千万元。公司产品定价高于竞品，主要因为原材料和技术研发成本高，且为自有生产。此次融资将用于产品开发、收购美国红狗股份、技术合作等，未来有望进入中低端市场和拓展其他宠物食品领域。

堃博医疗，一家专注于肺部疾病精准介入诊疗技术研发和生产的企业，近日宣布完成数千万美元的D轮融资，由方源资本领投。公司基于全球唯一的实时图像融合全肺导航技术，拥有坚实专利技术护城河，搭建了从诊断到治疗的一体化肺部诊疗产品管线。此轮融资将用于核心产品的研发和升级、临床研究以及全球市场布局，加速实现全肺导航下的介入诊断到治疗一体化解决方案。堃博医疗已获得近200项专利授权，其技术突破满足了临床对高准确性的全肺抵达需求，推动医学界解决肺癌、肺气肿精准介入治疗，颠覆肺部疾病治疗标准。